Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Międzynarodowy rejestr pacjentów z talasemią alfa (ATM Registry)

31 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: University of California, San Francisco

Międzynarodowy prospektywny rejestr pacjentów z talasemią alfa

Jest to międzynarodowy prospektywny rejestr pacjentów z talasemią alfa, mający na celu zrozumienie naturalnej historii choroby i wyników terapii płodu, a jego ogólnym celem jest poprawa postępowania prenatalnego z pacjentami z talasemią alfa.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Celem tego rejestru jest prospektywne i retrospektywne gromadzenie danych o pacjentach, u których zdiagnozowano alfa talasemię główną i inne mutacje alfa talasemii. Zebrane dane będą wykorzystane do:

  1. Zidentyfikuj wyniki terapii pacjentów.
  2. Poprawa zarządzania klinicznego pacjentów z ATM.
  3. Popraw podejmowanie decyzji medycznych.
  4. Popraw jakość opieki.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California San Francisco
        • Główny śledczy:
          • Tippi C MacKenzie, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci będą rejestrowani samodzielnie lub przez swojego dostawcę prenatalnego (położnika, doradcę genetycznego) lub dostawcę postnatalnego (hematolog, pediatra).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • rozpoznanie talasemii alfa (prenatalnej lub postnatalnej) z genotypem zgodnym z fenotypem ATM lub BHFS
  • skierowany do Centrum Leczenia Płodu Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco w celu diagnozy, zarządzania i/lub oceny płodu w ramach trwającego badania klinicznego dotyczącego przeszczepu komórek macierzystych in utero

Kryteria wyłączenia:

- nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie do narodzin
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba płodów, u których zdiagnozowano talasemię alfa, które przeżyły do ​​porodu, w porównaniu z liczbą płodów, u których zdiagnozowano talasemię alfa, u których doszło do obumarcia płodu lub uśmiercono w macicy. Jest to mierzone liczbą płodów żywych przy urodzeniu podzieloną przez liczbę wszystkich płodów.
6 miesięcy
Skala zachowań adaptacyjnych Vineland-3
Ramy czasowe: 10-15 lat
Wyniki testów neurorozwojowych przy użyciu Skali Zachowań Adaptacyjnych Vinelanda wersja 3. System punktacji Vineland-3 opiera się na wynikach dla trzech określonych domen zachowań adaptacyjnych: Komunikacja, Umiejętności życia codziennego i Socjalizacja. Wyniki domeny są wyrażone jako wyniki standardowe ze średnią 100 i odchyleniem standardowym 15.
10-15 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wiek ciążowy w chwili urodzenia
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wiek ciążowy dziecka w chwili urodzenia. Jest to mierzone w tygodniach.
6 miesięcy
Mechaniczna wentylacja
Ramy czasowe: 1 rok
Czas trwania (jeśli dotyczy) konieczności wentylacji mechanicznej po urodzeniu. Jest to mierzone w dniach.
1 rok
Długość hospitalizacji
Ramy czasowe: 6 miesięcy-1 rok
Czas pobytu dziecka w szpitalu po urodzeniu. Jest to mierzone w dniach.
6 miesięcy-1 rok
Rozdzielczość obrzęków
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Oceń, czy terapia płodu prowadzi do ustąpienia obrzęku płodu. Jest to mierzone wynikami badań ultrasonograficznych.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Śledczy

  • Główny śledczy: Tippi C MacKenzie, MD, University of California, San Francisco

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2037

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 16-21157-B

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj