一项测试 Rozanolixizumab 在患有富含亮氨酸神经胶质瘤的成人研究参与者中的疗效、安全性和药代动力学的研究灭活 1 自身免疫性脑炎
2025年5月29日 更新者：UCB Biopharma SRL
一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、2 期研究，以评估 Rozanolixizumab 在患有富含亮氨酸神经胶质瘤灭活 1 自身免疫性脑炎的成人研究参与者中的疗效、安全性和药代动力学
该研究的目的是评估 rozanolixizumab 的疗效，通过无癫痫发作、认知功能变化、抢救药物的使用、无癫痫发作来衡量，并评估安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国
- Aie001 40515
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Kiel、德国
- Aie001 40249
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Pavia、意大利
- Aie001 40695
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Roma、意大利
- Aie001 40567
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Bruxelles、比利时
- Aie001 40123
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Bordeaux、法国
- Aie001 40129
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Bron、法国
- Aie001 40426
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Lille、法国
- Aie001 40364
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Nancy、法国
- Aie001 40546
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Nice、法国
- Aie001 40132
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Paris、法国
- Aie001 40019
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Toulouse Cedex、法国
- Aie001 40286
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Melbourne、澳大利亚
- Aie001 30027
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045-2541
- Aie001 50101
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Aie001 50342
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114-3117
- Aie001 50243
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Aie001 50047
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Aie001 50104
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New York
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New York、New York、美国、10016
- Aie001 50298
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Aie001 50090
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Aie001 50311
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390-8869
- Aie001 50304
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Nottingham、英国
- Aie001 40168
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Oxford、英国
- Aie001 40163
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Rotterdam、荷兰
- Aie001 40264
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Barcelona、西班牙
- Aie001 40267
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Málaga、西班牙
- Aie001 40341
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 89年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 研究参与者必须年满 18 岁至 89 岁
- 研究参与者必须对富含亮氨酸的神经胶质瘤灭活 1 (LGI1) 抗体呈血清反应阳性
研究参与者在筛选期间每周必须有 ≥ 2 次癫痫发作或经历过在开始静脉注射甲基强的松龙 (IVMP) 后停止的癫痫发作：
- 面臂肌张力障碍性癫痫发作 (FBDS) 伴有或不伴有其他局灶性（部分性）癫痫发作，包括局灶性至双侧强直阵挛性发作
- 或局灶性（部分性）癫痫发作，包括局灶性至双侧强直阵挛性发作，并满足以下新发自身免疫性脑炎 (AIE) 标准
- 根据临床症状和病史，研究参与者被认为适合开始 IVMP，或者在随机分组前 14 天内以 500 至 1000 mg/天的剂量开始 IVMP 治疗。 如果研究参与者已经开始逐渐减少类固醇，则研究参与者在随机分配时不能接受低于 60 mg/天的口服类固醇剂量。
- 筛选前 0 至 12 个月发病的研究参与者
- 研究参与者在筛选时体重至少 35 公斤
女性参与者如果未怀孕、未哺乳且至少满足以下条件之一，则有资格参与：
i) 不是育龄妇女 (WOCBP) 或 ii) 同意在治疗期间和研究治疗的最后一剂后至少 90 天内遵循避孕指导的 WOCBP
排除标准：
- 研究参与者已知对研究药物的任何成分或任何其他抗新生儿 Fc 受体 (FcRn) 药物过敏。
- 研究参与者之前已确诊癫痫或与 LGI1 自身免疫性脑炎 (AIE) 无关的新发癫痫发作，或除可能的 AIE 外有任何已知或疑似癫痫发作的医学原因
- 研究参与者在进入研究后 5 年内患有已知的活动性肿瘤疾病或肿瘤病史
- 研究参与者有 12 导联心电图 (ECG)，研究者认为其发现具有临床意义
- 研究参与者有肾功能损害，定义为肾小球滤过率 (GFR)
- 研究参与者有临床相关的活动性感染或在首次服用 IMP 前 6 周内有过严重感染
- 研究参与者有慢性持续感染史
- 根据研究者的评估，研究参与者目前患有不稳定的肝脏或胆道疾病，定义为存在腹水、脑病、凝血病、低白蛋白血症、食管或胃底静脉曲张、持续性黄疸或肝硬化
- 研究参与者有实体器官移植或造血干细胞移植史
- 研究参与者接受了脾切除术
- 研究参与者有原发性免疫缺陷病史或病史
- 研究参与者在基线访问前 8 周内接受过活疫苗接种；或打算在研究过程中或研究药物产品 (IMP) 最终剂量后 8 周内进行活疫苗接种
- 研究参与者之前曾接受过 rozanolixizumab 药物产品
- 丙氨酸转氨酶 (ALT)、天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 或碱性磷酸酶 (ALP) > 3 倍正常值上限 (ULN)
- 研究参与者在筛选访视时的总 IgG 水平≤5.5 g/L
- 研究参与者具有绝对中性粒细胞计数
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：罗扎利珠单抗
参与者将被随机分配接受预定剂量的 rozanolixizumab。
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受试者将在治疗期间按预先指定的顺序接受 rozanolixizumab。 |
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安慰剂比较：安慰剂
参与者将随机接受一剂安慰剂。
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受试者将在治疗期间按预先指定的顺序接受安慰剂。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗结束时的无癫痫发作参与者数量
大体时间：从基线到治疗结束（第25周）
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癫痫发作的自由定义为在治疗过程中至少连续28天无癫痫发作，并一直保持到治疗结束（第25周）。
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从基线到治疗结束（第25周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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可重复电池中的基线变化，以评估治疗结束时的神经心理状况（RBAN）总尺度指数评分
大体时间：从基线到第5、13、21和25周
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评估神经心理状况（RBAN）的可重复电池由12个子测验组成，这些子测试有助于5个基于年龄的域指数得分（即时记忆，视觉空间/构造，语言，注意力，注意力，记忆延迟的记忆），这些分数汇总了总尺度指数评分。
所有指数得分的基于年龄的平均值为100，标准偏差（SD）为15。
总量表得分是通过获取五个指数得分的总和的平均值来计算得出的。
总规模指数得分范围为40-135。
更高的分数反映了更好的神经认知性能。
总比例指数得分是通常用于反映全局神经认知状况的分数。
RBAN的基线定义为筛选（访问1，周-1）值。
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从基线到第5、13、21和25周
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在治疗过程中，在修改后的兰金量表（MRS）中获得有利结果的参与者百分比
大体时间：从基线到治疗结束（第25周）
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在治疗过程中，MRS有利的参与者百分比，在基线MRS得分≤1的参与者中，有利的结果定义为基线MRS分数≥2的参与者的参与者≥1分。 MRS是常用的量表，用于测量患有中风或其他神经残疾原因的人的日常活动中的残疾程度或依赖性。 量表范围从0（完美健康）到6（死亡）。 0-不症状
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从基线到治疗结束（第25周）
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由于治疗期间缺乏或造成临床益处而需要救援药物的参与者人数
大体时间：从基线到治疗结束（第25周）
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由于缺席或缺乏临床益处而需要救援药物的研究参与者被停止盲目治疗，并完成了早期中断访问的评估。
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从基线到治疗结束（第25周）
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治疗期间首次出现癫痫发作自由的时间
大体时间：从基线到治疗结束（第25周）
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首次出现癫痫发作自由的时间是由随机分组到连续28天的第一天后的天数定义的，而治疗期间没有癫痫发作。
在治疗期间连续28天首次出现癫痫发作自由度（天）的时间是作为连续28天癫痫发作自由的第一天的日期计算的 - 随机日期 + 1。
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从基线到治疗结束（第25周）
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患有治疗效果不良事件的参与者百分比（TEAE）
大体时间：从基线到研究结束（第32周）
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不良事件（AE）是患者或临床研究参与者中的任何不愉快的医疗事件，与使用研究药物（IMP）的使用时间相关，无论是否与IMP相关。
因此，AE可能是任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现），症状或疾病（新的或恶化的）在时间上与使用IMP的使用，无论是否与IMP相关。
TEAE定义为AE在首次管理IMP或在第一次给药之前已经存在的任何未解决的事件开始的AE，该IMP在治疗结束之前暴露于治疗后的强度恶化，包括为期8周（56天）安全 - 遵循（SFU）（SFU）。
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从基线到研究结束（第32周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：UCB Cares、001 844 599 2273 (UCB)
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月27日
初级完成 (实际的)
2024年3月8日
研究完成 (实际的)
2024年4月26日
研究注册日期
首次提交
2021年5月3日
首先提交符合 QC 标准的
2021年5月3日
首次发布 (实际的)
2021年5月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月29日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AIE001
- 2019-004778-25 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在产品在美国和/或欧洲获得批准或全球开发停止后六个月，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求提供来自该试验的数据。
调查人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和编辑过的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。
所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供个人患者级别的数据。
IPD 共享时间框架
在美国和/或欧洲的产品批准或全球开发停止六个月后，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求获得该试验的数据。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究协议、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要签署一份已签署的数据共享协议。所有文件仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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