Un estudio para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de rozanolixizumab en participantes adultos del estudio con encefalitis autoinmune inactivada 1 con glioma rico en leucina
29 de mayo de 2025 actualizado por: UCB Biopharma SRL
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, de fase 2 para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de rozanolixizumab en participantes adultos del estudio con encefalitis autoinmune inactivada 1 con glioma rico en leucina
El propósito del estudio es evaluar la eficacia de rozanolixizumab medida por la ausencia de convulsiones, el cambio en la función cognitiva, el uso de medicación de rescate, el inicio de la ausencia de convulsiones y evaluar la seguridad y la tolerabilidad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Aie001 40515
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Kiel, Alemania
- Aie001 40249
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Melbourne, Australia
- Aie001 30027
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Bruxelles, Bélgica
- Aie001 40123
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Barcelona, España
- Aie001 40267
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Málaga, España
- Aie001 40341
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-2541
- Aie001 50101
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Aie001 50342
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-3117
- Aie001 50243
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Aie001 50047
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Aie001 50104
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Aie001 50298
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Aie001 50090
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Aie001 50311
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8869
- Aie001 50304
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Bordeaux, Francia
- Aie001 40129
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Bron, Francia
- Aie001 40426
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Lille, Francia
- Aie001 40364
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Nancy, Francia
- Aie001 40546
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Nice, Francia
- Aie001 40132
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Paris, Francia
- Aie001 40019
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Toulouse Cedex, Francia
- Aie001 40286
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Pavia, Italia
- Aie001 40695
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Roma, Italia
- Aie001 40567
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Rotterdam, Países Bajos
- Aie001 40264
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Nottingham, Reino Unido
- Aie001 40168
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Oxford, Reino Unido
- Aie001 40163
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 89 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante del estudio debe tener entre ≥18 y ≤89 años de edad
- El participante del estudio debe ser seropositivo para el anticuerpo 1 inactivado del glioma rico en leucina (LGI1)
El participante del estudio debe tener ≥2 convulsiones por semana durante el Período de selección o haber experimentado tales convulsiones que cesaron después del inicio de la metilprednisolona intravenosa (IVMP):
- Convulsiones distónicas faciobraquiales (FBDS) con o sin otras convulsiones focales (parciales), incluidas las convulsiones focales a tónico clónicas bilaterales
- O convulsiones focales (parciales), incluidas focales a tónico clónicas bilaterales, y cumplen los siguientes criterios de encefalitis autoinmune (AIE) de inicio reciente
- Se considera que el participante del estudio es apropiado para el inicio de IVMP según los síntomas clínicos y el historial o ha iniciado el tratamiento con IVMP a una dosis de 500 a 1000 mg/día dentro de los 14 días anteriores a la aleatorización. Si el participante del estudio ha iniciado una reducción gradual de esteroides, el participante del estudio no puede recibir una dosis de esteroides orales inferior a 60 mg/día cuando se asignó al azar.
- Participante del estudio con aparición de la enfermedad entre 0 y 12 meses antes de la selección
- El participante del estudio pesa al menos 35 kg en la selección
Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada, no está amamantando y se aplica al menos una de las siguientes condiciones:
i) No es una mujer en edad fértil (WOCBP) O ii) Una WOCBP que acepta seguir la guía anticonceptiva durante el período de tratamiento y durante al menos 90 días después de la dosis final del tratamiento del estudio
Criterio de exclusión:
- El participante del estudio tiene una hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes del medicamento del estudio o cualquier otro medicamento anti-receptor Fc neonatal (FcRn).
- El participante del estudio tiene un diagnóstico previo confirmado de epilepsia o convulsiones de nueva aparición que no están relacionadas con la encefalitis autoinmune LGI1 (AIE) o tiene alguna causa médica conocida o sospechada para la aparición de convulsiones que no sea una posible AIE
- El participante del estudio tiene una enfermedad neoplásica activa conocida o antecedentes de enfermedad neoplásica dentro de los 5 años posteriores al ingreso al estudio
- El participante del estudio tiene un electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones con hallazgos considerados clínicamente significativos por el investigador
- El participante del estudio tiene insuficiencia renal, definida como tasa de filtración glomerular (TFG)
- El participante del estudio tiene una infección activa clínicamente relevante o ha tenido una infección grave dentro de las 6 semanas anteriores a la primera dosis de IMP
- El participante del estudio tiene antecedentes de infecciones crónicas en curso
- El participante del estudio tiene una enfermedad biliar o hepática inestable actual, según la evaluación del investigador, definida por la presencia de ascitis, encefalopatía, coagulopatía, hipoalbuminemia, várices esofágicas o gástricas, ictericia persistente o cirrosis
- El participante del estudio tiene antecedentes de trasplante de órganos sólidos o trasplante de células madre hematopoyéticas
- El participante del estudio se ha sometido a una esplenectomía.
- El participante del estudio tiene antecedentes médicos o actuales de inmunodeficiencia primaria
- El participante del estudio ha recibido una vacuna viva dentro de las 8 semanas anteriores a la visita inicial; o tiene la intención de recibir una vacunación viva durante el curso del estudio o dentro de las 8 semanas posteriores a la dosis final del medicamento en investigación (IMP)
- El participante del estudio ha recibido previamente el producto farmacéutico rozanolixizumab
- La alanina transaminasa (ALT), la aspartato aminotransferasa (AST) o la fosfatasa alcalina (ALP) son > 3 veces el límite superior normal (LSN)
- El participante del estudio tiene un nivel total de IgG ≤5,5 g/l en la visita de selección
- El participante del estudio tiene un recuento absoluto de neutrófilos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Rozanolixizumab
Los participantes serán aleatorizados para recibir una dosis predefinida de rozanolixizumab.
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Los sujetos recibirán rozanolixizumab en una secuencia preespecificada durante el Período de tratamiento. |
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes serán asignados al azar para recibir una dosis de placebo.
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Los sujetos recibirán placebo en una secuencia preespecificada durante el Período de tratamiento. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes del estudio libre de convulsiones al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (Semana 25)
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La libertad de las convulsiones se definió como un mínimo de 28 días consecutivos de ninguna convulsión de ningún tipo durante el tratamiento y se mantuvo hasta el final del tratamiento (Semana 25).
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (Semana 25)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio de la línea de base en batería repetible para la evaluación de la puntuación del índice de escala total del estado neuropsicológico (RBAN) al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 5, 13, 21 y 25
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La batería repetible para la evaluación del estado neuropsicológico (RBANS) consta de 12 subpruebas que contribuyen a 5 puntajes de índice de dominio basados en la edad (memoria inmediata, visuoespacial/construcción, idioma, atención, memoria retrasada) para una puntuación de índice de escala total.
Todos los puntajes de índice tienen una media basada en la edad de 100, con una desviación estándar (DE) de 15.
La puntuación de la escala total se calculó tomando la media de la suma de los cinco puntajes de índice.
Las puntuaciones de índice de escala total posible varían de 40-135.
Los puntajes más altos reflejan un mejor rendimiento neurocognitivo.
La puntuación del índice de escala total es la puntuación típicamente utilizada para reflejar el estado neurocognitivo global.
La línea de base de los RBANS se define como el valor de detección (visitar 1, semana -1).
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Desde la línea de base hasta la semana 5, 13, 21 y 25
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Porcentaje de participantes con un resultado favorable en la escala modificada de Rankin (MRS) durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (Semana 25)
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Porcentaje de participantes con un resultado favorable en MRS durante el tratamiento, donde el resultado favorable definido como no empeoramiento para los participantes con una puntuación BASE BASE MRS de ≤1 o una mejora de ≥1 punto para los participantes con puntaje de MRS basal de ≥2. El MRS se usa comúnmente para medir el grado de discapacidad o dependencia en las actividades diarias de personas que sufrieron un derrame cerebral u otras causas de discapacidad neurológica. La escala varía de 0 (salud perfecta) a 6 (muerte). 0-no síntomas en absoluto
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (Semana 25)
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Número de participantes que requirieron medicamentos de rescate debido a una ausencia o pérdida de beneficio clínico durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (Semana 25)
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Los participantes del estudio que requirieron medicamentos de rescate debido a una ausencia o pérdida de beneficio clínico fueron descontinuados de tratamiento ciego y completaron las evaluaciones para la visita de interrupción temprana.
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (Semana 25)
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Tiempo hasta la primera ocurrencia de la libertad de las convulsiones durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (Semana 25)
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El tiempo hasta la primera ocurrencia de la libertad de las convulsiones se definió por el número de días después de la aleatorización hasta el primer día de los primeros 28 días consecutivos sin convulsiones durante el tratamiento.
El tiempo hasta la primera ocurrencia de 28 días consecutivos de libertad de convulsiones (días) durante el tratamiento se calculó como fecha del primer día de ocurrencia de 28 días consecutivos de libertad de convulsiones - Fecha de aleatorización + 1.
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (Semana 25)
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Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (Semana 32)
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Un evento adverso (AE) es una ocurrencia médica desagradable en un paciente o participante clínico de estudio, asociado temporalmente con el uso de medicamentos de investigación (IMP), ya sea considerado o no relacionado con el IMP.
Por lo tanto, un AE podría ser cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) temporalmente asociado con el uso de IMP, ya sea relacionado o no con el IMP.
Un TEAE se definió como un AE que comenzó o después del tiempo de la primera administración de IMP o cualquier evento no resuelto ya presente antes de la primera administración de IMP que empeora la intensidad después de la exposición al tratamiento hasta el final del tratamiento e incluye el seguimiento de seguridad (SFU) de 8 semanas (56 días).
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Desde el inicio hasta el final del estudio (Semana 32)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de septiembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
8 de marzo de 2024
Finalización del estudio (Actual)
26 de abril de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de mayo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
6 de mayo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Neuroinflamatorias
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Neoplasias Neuroepiteliales
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Epilepsia
- Enfermedades de la tiroides
- Tiroiditis Autoinmune
- Tiroiditis
- Glioma
- Encefalitis
- Epilepsias Parciales
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedad de Hashimoto
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Rozanolixizumab
Otros números de identificación del estudio
- AIE001
- 2019-004778-25 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Los investigadores pueden solicitar acceso a datos individuales anónimos a nivel de paciente y documentos de ensayos redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico.
Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado.
Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos individuales a nivel de paciente no estarían disponibles.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o la interrupción del desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico.
Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y se deberá ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .