Vizsgálat a rozanolixizumab hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának vizsgálatára leucinban gazdag glioma inaktivált 1 autoimmun agyvelőgyulladásban szenvedő felnőttek körében

Bevételi kritériumok:

• A vizsgálatban résztvevőnek ≥18 és ≤89 év közöttinek kell lennie
• A vizsgálatban résztvevőnek szeropozitívnak kell lennie a leucinban gazdag glioma inaktivált 1 (LGI1) antitestre

• A vizsgálatban résztvevőnek hetente legalább 2 rohamot kell átélnie a szűrési időszak alatt, vagy olyan rohamokat kell tapasztalnia, amelyek az intravénás metilprednizolon (IVMP) kezelésének megkezdése után megszűntek:

  • Faciobrachialis disztóniás rohamok (FBDS) más fokális (részleges) rohamokkal vagy anélkül, beleértve a fokálistól a kétoldali tónusos klónusos rohamokat
  • Vagy fokális (részleges) görcsrohamok, beleértve a fokálistól a kétoldali tónusos, klónusos rohamokat, és megfelelnek a következő újonnan fellépő autoimmun encephalitis (AIE) kritériumoknak
• A vizsgálatban résztvevő a klinikai tünetek és az anamnézis alapján megfelelőnek tekinthető IVMP-kezelés megkezdésére, vagy a randomizálást megelőző 14 napon belül 500-1000 mg/nap IVMP-kezelést kezdett. Ha a vizsgálatban résztvevő szteroidcsökkentést kezdeményezett, a vizsgálatban résztvevő véletlenszerű besorolás esetén nem kaphat napi 60 mg-nál kisebb orális szteroid dózist.
• Olyan vizsgálati résztvevő, akinél a betegség a szűrés előtt 0-12 hónappal jelentkezett
• A vizsgálatban résztvevő legalább 35 kg súlyú a szűréskor

• Az a női résztvevő jogosult a részvételre, aki nem terhes, nem szoptat, és az alábbi feltételek közül legalább egy teljesül:

  i) Nem fogamzóképes nő (WOCBP) VAGY ii) WOCBP, aki vállalja, hogy betartja a fogamzásgátlásra vonatkozó útmutatást a kezelési időszak alatt és legalább 90 napig a vizsgálati kezelés utolsó adagja után

Kizárási kritériumok:

• A vizsgálatban résztvevő ismert túlérzékenység a vizsgálati gyógyszer bármely összetevőjére vagy bármely más újszülött Fc receptor (FcRn) ellenes gyógyszerre.
• A vizsgálatban résztvevőnél epilepszia megerősített előzetes diagnózisa vagy újonnan fellépő görcsrohamai vannak, amelyek nem kapcsolódnak az LGI1 autoimmun encephalitishez (AIE), vagy a rohamok megjelenésének bármely ismert vagy feltételezett orvosi oka van, kivéve a lehetséges AIE-t.
• A vizsgálatban résztvevőnek ismert aktív daganatos betegsége van, vagy a kórelőzményében neoplasztikus betegség szerepel a vizsgálatba való belépéstől számított 5 éven belül
• A vizsgálatban résztvevőnek 12 elvezetéses elektrokardiogramja (EKG) van, a leleteket a vizsgáló klinikailag jelentősnek tartja
• A vizsgálatban résztvevő vesekárosodásban szenved, amelyet glomeruláris filtrációs rátaként (GFR) határoznak meg.
• A vizsgálatban résztvevőnek klinikailag jelentős aktív fertőzése van, vagy súlyos fertőzése volt az IMP első adagját megelőző 6 héten belül.
• A vizsgálatban résztvevőnek krónikus, folyamatban lévő fertőzései vannak
• A vizsgálatban résztvevőnek jelenleg instabil máj- vagy epebetegsége van, vizsgálói értékelés szerint, amelyet ascites, encephalopathia, koagulopátia, hipoalbuminémia, nyelőcső- vagy gyomorvarix, tartós sárgaság vagy cirrhosis jelenléte határoz meg
• A vizsgálatban résztvevő szilárd szervátültetésen vagy hematopoetikus őssejt-transzplantáción esett át
• A vizsgálatban résztvevő lépeltávolításon esett át
• A vizsgálatban résztvevőnek jelenleg vagy kórtörténetében elsődleges immunhiány szerepel
• A vizsgálatban résztvevő élő oltást kapott az alaplátogatást megelőző 8 héten belül; vagy élő védőoltást kíván kapni a vizsgálat során vagy a vizsgálati gyógyszer (IMP) végső adagját követő 8 héten belül
• A vizsgálatban résztvevő korábban rozanolixizumab gyógyszerkészítményt kapott
• Az alanin-transzamináz (ALT), az aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy az alkalikus foszfatáz (ALP) a normálérték felső határának háromszorosa (ULN)
• A vizsgálatban résztvevő teljes IgG szintje ≤5,5 g/l a szűrővizsgálaton
• A vizsgálatban résztvevő abszolút neutrofilszámmal rendelkezik