Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude visant à tester l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du rozanolixizumab chez des participants adultes à l'étude atteints d'encéphalite auto-immune inactivée de gliome riche en leucine 1

29 mai 2025 mis à jour par: UCB Biopharma SRL

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique et de phase 2 pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du rozanolixizumab chez des participants adultes à l'étude atteints d'encéphalite auto-immune 1 inactivée par un gliome riche en leucine

Le but de l'étude est d'évaluer l'efficacité du rozanolixizumab telle que mesurée par l'absence de crise, le changement de la fonction cognitive, l'utilisation de médicaments de secours, le début de l'absence de crise et d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Aie001 40515
      • Kiel, Allemagne
        • Aie001 40249
  • Australie
      • Melbourne, Australie
        • Aie001 30027
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique
        • Aie001 40123
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Aie001 40267
      • Málaga, Espagne
        • Aie001 40341
  • France
      • Bordeaux, France
        • Aie001 40129
      • Bron, France
        • Aie001 40426
      • Lille, France
        • Aie001 40364
      • Nancy, France
        • Aie001 40546
      • Nice, France
        • Aie001 40132
      • Paris, France
        • Aie001 40019
      • Toulouse Cedex, France
        • Aie001 40286
  • Italie
      • Pavia, Italie
        • Aie001 40695
      • Roma, Italie
        • Aie001 40567
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Aie001 40264
  • Royaume-Uni
      • Nottingham, Royaume-Uni
        • Aie001 40168
      • Oxford, Royaume-Uni
        • Aie001 40163
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045-2541
        • Aie001 50101
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Aie001 50342
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114-3117
        • Aie001 50243
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Aie001 50047
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Aie001 50104
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Aie001 50298
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Aie001 50090
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Aie001 50311
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-8869
        • Aie001 50304

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 89 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant à l'étude doit être âgé de ≥ 18 à ≤ 89 ans
  • Le participant à l'étude doit être séropositif pour l'anticorps gliome riche en leucine inactivé 1 (LGI1)

  • Le participant à l'étude doit avoir ≥ 2 convulsions/semaine pendant la période de dépistage ou avoir subi de telles crises qui se sont arrêtées après l'initiation de la méthylprednisolone intraveineuse (IVMP) :

    • Crises dystoniques facio-brachiales (FBDS) avec ou sans autres crises focales (partielles), y compris focales à bilatérales toniques cloniques
    • Ou convulsions focales (partielles), y compris focales à bilatérales toniques cloniques et remplissant les critères suivants d'encéphalite auto-immune (AIE) d'apparition récente
  • Le participant à l'étude est jugé approprié pour l'initiation de l'IVMP sur la base des symptômes cliniques et des antécédents ou a initié un traitement IVMP à une dose de 500 à 1000 mg/jour dans les 14 jours précédant la randomisation. Si le participant à l'étude a initié une réduction progressive des stéroïdes, le participant à l'étude ne peut pas recevoir une dose de stéroïdes oraux inférieure à 60 mg/jour lorsqu'il est randomisé.
  • Participant à l'étude avec apparition de la maladie entre 0 et 12 mois avant le dépistage
  • Le participant à l'étude pèse au moins 35 kg au moment du dépistage

  • Une participante est éligible à participer si elle n'est pas enceinte, n'allaite pas, et au moins une des conditions suivantes s'applique :

    i) Pas une femme en âge de procréer (WOCBP) OU ii) Une WOCBP qui accepte de suivre les conseils contraceptifs pendant la période de traitement et pendant au moins 90 jours après la dernière dose du traitement à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Le participant à l'étude a une hypersensibilité connue à l'un des composants du médicament à l'étude ou à tout autre médicament anti-récepteur Fc néonatal (FcRn).
  • Le participant à l'étude a un diagnostic antérieur confirmé d'épilepsie ou de nouvelles crises qui ne sont pas liées à l'encéphalite auto-immune (AIE) LGI1 ou a une cause médicale connue ou suspectée pour l'apparition de crises autres qu'une possible AIE
  • Le participant à l'étude a une maladie néoplasique active connue ou des antécédents de maladie néoplasique dans les 5 ans suivant l'entrée à l'étude
  • Le participant à l'étude a un électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations avec des résultats considérés comme cliniquement significatifs par l'investigateur
  • Le participant à l'étude a une insuffisance rénale, définie comme le taux de filtration glomérulaire (DFG)
  • Le participant à l'étude a une infection active cliniquement pertinente ou a eu une infection grave dans les 6 semaines précédant la première dose d'IMP
  • Le participant à l'étude a des antécédents d'infections chroniques en cours
  • Le participant à l'étude a une maladie hépatique ou biliaire instable actuelle, selon l'évaluation de l'investigateur, définie par la présence d'ascite, d'encéphalopathie, de coagulopathie, d'hypoalbuminémie, de varices œsophagiennes ou gastriques, d'ictère persistant ou de cirrhose
  • Le participant à l'étude a des antécédents de greffe d'organe solide ou de greffe de cellules souches hématopoïétiques
  • Le participant à l'étude a subi une splénectomie
  • Le participant à l'étude a des antécédents médicaux ou actuels de déficit immunitaire primaire
  • Le participant à l'étude a reçu un vaccin vivant dans les 8 semaines précédant la visite de référence ; ou a l'intention d'avoir une vaccination vivante au cours de l'étude ou dans les 8 semaines suivant la dernière dose de médicament expérimental (IMP)
  • Le participant à l'étude a déjà reçu le produit médicamenteux rozanolixizumab
  • L'alanine transaminase (ALT), l'aspartate aminotransférase (AST) ou la phosphatase alcaline (ALP) sont> 3x la limite supérieure de la normale (ULN)
  • Le participant à l'étude a un taux d'IgG total ≤ 5,5 g/L lors de la visite de dépistage
  • Le participant à l'étude a un nombre absolu de neutrophiles

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Rozanolixizumab
Les participants seront randomisés pour recevoir une dose prédéfinie de rozanolixizumab.
Médicament: Rozanolixizumab
  • Forme pharmaceutique : Solution pour perfusion
  • Voie d'administration : Voie sous-cutanée

Les sujets recevront du rozanolixizumab selon une séquence pré-spécifiée pendant la période de traitement.
Comparateur placebo: Placebo
Les participants seront randomisés pour recevoir une dose de placebo.
Médicament: Placebo
  • Forme pharmaceutique : Solution pour perfusion
  • Voie d'administration : Voie sous-cutanée

Les sujets recevront un placebo dans une séquence pré-spécifiée pendant la période de traitement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants à l'étude gratuite à la fin du traitement
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (semaine 25)
La liberté des crises a été définie comme un minimum de 28 jours consécutifs sans crises de tout type pendant le traitement et maintenus jusqu'à la fin du traitement (semaine 25).
De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (semaine 25)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base dans une batterie reproductible pour l'évaluation de l'état neuropsychologique (RBAN) Score d'indice d'échelle totale à la fin du traitement
Délai: De la ligne de base à la semaine 5, 13, 21 et 25
La batterie reproductible pour l'évaluation de l'état neuropsychologique (RBAN) se compose de 12 sous-tests qui contribuent à 5 scores d'indice de domaine basés sur l'âge (mémoire immédiate, visuospatial / construction, langage, attention, mémoire retardée) qui ont été agrégées pour un score d'indice total de l'échelle. Tous les scores d'indice ont une moyenne basée sur l'âge de 100, avec un écart-type (SD) de 15. Le score d'échelle totale a été calculé en prenant la moyenne de la somme des cinq scores d'indice. Les scores totaux de l'indice d'échelle possible varient de 40 à 135. Des scores plus élevés reflètent une meilleure performance neurocognitive. Le score d'indice d'échelle total est le score généralement utilisé pour refléter l'état neurocognitif global. La base de référence des RBAN est définie comme la valeur de dépistage (visiter 1, semaine -1).
De la ligne de base à la semaine 5, 13, 21 et 25
Pourcentage de participants ayant un résultat favorable dans l'échelle de Rankin modifiée (MRS) pendant le traitement
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (semaine 25)

Pourcentage de participants ayant un résultat favorable dans MRS pendant le traitement, où le résultat favorable a défini comme pas d'aggravation pour les participants avec un score MRS de base de ≤1 ou une amélioration de ≥1 point pour les participants avec un score MRS de base ≥2. Le MRS est une échelle couramment utilisée pour mesurer le degré de handicap ou la dépendance dans les activités quotidiennes des personnes qui ont subi un accident vasculaire cérébral ou d'autres causes de handicap neurologique. L'échelle varie de 0 (santé parfaite) à 6 (décès).

0-non des symptômes

  1. Aucune invalidité significative malgré les symptômes; capable d'effectuer toutes les activités habituelles
  2. Légère handicap; Impossible d'effectuer toutes les activités précédentes, mais capable de s'occuper des propres affaires sans aide
  3. Handicap modéré; nécessitant de l'aide, mais capable de marcher sans aide
  4. Handicap modérément grave; Impossible de marcher et de répondre aux possessions corporelles sans aide
  5. Handicap sévère; aliéux, incontinent et nécessitant des soins infirmiers et une attention constants
  6. Mort
De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (semaine 25)
Nombre de participants qui ont besoin de médicaments de sauvetage en raison d'une absence ou d'une perte de bénéfice clinique pendant le traitement
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (semaine 25)
Les participants à l'étude qui ont besoin de médicaments de sauvetage en raison d'une absence ou d'une perte de bénéfice clinique ont été interrompus un traitement en aveugle et effectué les évaluations de la visite de l'arrêt anticipée.
De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (semaine 25)
Temps pour la première occurrence d'une liberté de crise pendant le traitement
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (semaine 25)
Le délai de la première occurrence de la liberté des crises a été défini par le nombre de jours après la randomisation jusqu'au premier jour des 28 premiers jours consécutifs sans crises pendant le traitement. Le délai de première occurrence de 28 jours consécutifs de liberté de crise (jours) pendant le traitement a été calculé comme date de premier jour de survenue de 28 jours consécutifs de liberté de crise - date de randomisation + 1.
De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (semaine 25)
Pourcentage de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: De la ligne de base à la fin de l'étude (semaine 32)
Un événement indésirable (AE) est toute occurrence médicale fâcheuse chez un patient ou un participant à l'étude clinique, temporairement associé à l'utilisation de médicaments recherchés (IMP), qu'il soit considéré ou non lié à l'IMP. Un AE pourrait donc être un signe défavorable et involontaire (y compris une découverte de laboratoire anormale), un symptôme ou une maladie (nouveau ou exacerbé) temporellement associé à l'utilisation de l'IMP, qu'il soit lié ou non à l'IMP. Un TEEE a été défini comme un AE à partir du temps ou après l'heure de la première administration d'IMP ou de tout événement non résolu déjà présent avant la première administration d'IMP qui s'aggrave en intensité après l'exposition au traitement jusqu'à la fin du traitement et y compris les 8 semaines (56 jours).
De la ligne de base à la fin de l'étude (semaine 32)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UCB Biopharma SRL

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

8 mars 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

26 avril 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mai 2021

Première publication (Réel)

6 mai 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AIE001
  • 2019-004778-25 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai. Les enquêteurs peuvent demander l'accès à des données individuelles anonymisées sur les patients et à des documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de ré-identification des participants à l'essai est jugé trop élevé une fois l'essai terminé ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau des patients ne seraient pas disponibles.

Délai de partage IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès à des IPD anonymisés et à des documents d'étude expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas vierge, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pour une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner