En studie för att testa effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för Rozanolixizumab hos vuxna studiedeltagare med leucinrikt gliom inaktiverat 1 autoimmun encefalit
29 maj 2025 uppdaterad av: UCB Biopharma SRL
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenter, fas 2-studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för Rozanolixizumab hos vuxna studiedeltagare med leucinrikt gliominaktiverad 1 autoimmun encefalit
Syftet med studien är att bedöma effekten av rozanolixizumab mätt som anfallsfrihet, förändring i kognitiv funktion, användning av räddningsmedicin, anfallsfrihet och att bedöma säkerhet och tolerabilitet.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
12
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Melbourne, Australien
- Aie001 30027
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgien
- Aie001 40123
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- Aie001 40129
-
Bron, Frankrike
- Aie001 40426
-
Lille, Frankrike
- Aie001 40364
-
Nancy, Frankrike
- Aie001 40546
-
Nice, Frankrike
- Aie001 40132
-
Paris, Frankrike
- Aie001 40019
-
Toulouse Cedex, Frankrike
- Aie001 40286
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045-2541
- Aie001 50101
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Aie001 50342
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114-3117
- Aie001 50243
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Aie001 50047
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Aie001 50104
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- Aie001 50298
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Aie001 50090
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Aie001 50311
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-8869
- Aie001 50304
-
-
-
-
-
Pavia, Italien
- Aie001 40695
-
Roma, Italien
- Aie001 40567
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederländerna
- Aie001 40264
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Aie001 40267
-
Málaga, Spanien
- Aie001 40341
-
-
-
-
-
Nottingham, Storbritannien
- Aie001 40168
-
Oxford, Storbritannien
- Aie001 40163
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Aie001 40515
-
Kiel, Tyskland
- Aie001 40249
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 89 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Studiedeltagare måste vara ≥18 till ≤89 år
- Studiedeltagaren måste vara seropositiv för leucinrik gliominaktiverad 1 (LGI1) antikropp
Studiedeltagaren måste ha ≥2 anfall/vecka under screeningperioden eller ha upplevt sådana anfall som upphört efter att intravenös metylprednisolon (IVMP) påbörjats:
- Antingen faciobrachial dystoniska anfall (FBDS) med eller utan andra fokala (partiella) anfall inklusive fokal till bilateral tonisk klon
- Eller fokala (partiella) anfall inklusive fokal till bilateral tonisk klon och uppfyller följande nystartade autoimmun encefalit (AIE) kriterier
- Studiedeltagaren bedöms vara lämplig för initiering av IVMP baserat på kliniska symtom och historia eller har påbörjat IVMP-behandling med en dos på 500 till 1000 mg/dag inom 14 dagar före randomisering. Om studiedeltagaren har påbörjat en nedtrappning av steroider kan studiedeltagaren inte få en oral steroiddos lägre än 60 mg/dag vid randomisering.
- Studiedeltagare med sjukdomsdebut mellan 0 och 12 månader före screening
- Studiedeltagaren väger minst 35 kg vid screening
En kvinnlig deltagare är berättigad att delta om hon inte är gravid, inte ammar och minst ett av följande villkor gäller:
i) Inte en kvinna i fertil ålder (WOCBP) ELLER ii) En WOCBP som samtycker till att följa preventivmedelsvägledningen under behandlingsperioden och i minst 90 dagar efter den sista dosen av studiebehandlingen
Exklusions kriterier:
- Studiedeltagaren har en känd överkänslighet mot någon del av studieläkemedlet eller någon annan medicin mot neonatal Fc-receptor (FcRn).
- Studiedeltagaren har en bekräftad tidigare diagnos av epilepsi eller nya anfall som inte är relaterade till LGI1 autoimmun encefalit (AIE) eller har någon annan känd eller misstänkt medicinsk orsak till uppkomsten av anfall än möjlig AIE
- Studiedeltagaren har en känd aktiv neoplastisk sjukdom eller historia av neoplastisk sjukdom inom 5 år från studiestart
- Studiedeltagaren har 12-avledningselektrokardiogram (EKG) med fynd som anses vara kliniskt signifikanta av utredaren
- Studiedeltagaren har nedsatt njurfunktion, definierat som glomerulär filtrationshastighet (GFR)
- Studiedeltagaren har en kliniskt relevant aktiv infektion eller har haft en allvarlig infektion inom 6 veckor före den första dosen av IMP
- Studiedeltagaren har en historia av kroniska pågående infektioner
- Studiedeltagaren har aktuell instabil lever- eller gallsjukdom, enligt utredarens bedömning, definierad av närvaron av ascites, encefalopati, koagulopati, hypoalbuminemi, esofagus- eller magvaricer, ihållande gulsot eller cirros
- Studiedeltagaren har en historia av solida organtransplantationer eller hematopoetiska stamcellstransplantationer
- Studiedeltagaren har genomgått en splenektomi
- Studiedeltagaren har en aktuell eller medicinsk historia av primär immunbrist
- Studiedeltagaren har fått en levande vaccination inom 8 veckor före baslinjebesöket; eller avser att få en levande vaccination under studiens gång eller inom 8 veckor efter den sista dosen av prövningsläkemedlet (IMP)
- Studiedeltagaren har tidigare fått rozanolixizumab-läkemedlet
- Alanintransaminas (ALT), aspartataminotransferas (AST) eller alkaliskt fosfatas (ALP) är >3x den övre normalgränsen (ULN)
- Studiedeltagaren har en total IgG-nivå ≤5,5 g/L vid screeningbesöket
- Studiedeltagaren har absolut antal neutrofiler
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Rozanolixizumab
Deltagarna kommer att randomiseras för att få en fördefinierad dos av rozanolixizumab.
|
Patienterna kommer att få rozanolixizumab i en fördefinierad sekvens under behandlingsperioden. |
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att randomiseras för att få en dos placebo.
|
Patienterna kommer att få placebo i en fördefinierad sekvens under behandlingsperioden. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal anfallsfria studiedeltagare i slutet av behandlingen
Tidsram: Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 25)
|
Anfallsfrihet definierades som minst 28 dagar i rad utan anfall av någon typ under behandlingen och upprätthölls fram till slutet av behandlingen (vecka 25).
|
Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 25)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från baslinjen i repeterbart batteri för bedömning av Neuropsychological Status (RBANS) Total Scale Index Score i slutet av behandlingen
Tidsram: Från baslinje till vecka 5, 13, 21 och 25
|
Det repeterbara batteriet för bedömning av neuropsykologisk status (RBAN) består av 12 undertester som bidrar till 5 åldersbaserade domänindexpoäng (omedelbart minne, visuospatial/konstruktion, språk, uppmärksamhet, försenat minne) som aggregerades för en total skala indexpoäng.
Alla indexresultat har ett åldersbaserat medelvärde på 100, med en standardavvikelse (SD) på 15.
Den totala skalpoängen beräknades genom att ta medelvärdet av summan av de fem indexpoängen.
Totalt möjliga skalindexpoäng sträcker sig från 40-135.
Högre poäng återspeglar bättre neurokognitiv prestanda.
Den totala skalindexpoängen är poängen som vanligtvis används för att återspegla den globala neurokognitiva statusen.
Baslinjen för rbans definieras som screening (besök 1, vecka -1) värde.
|
Från baslinje till vecka 5, 13, 21 och 25
|
|
Procentandel av deltagarna med ett gynnsamt resultat i den modifierade Rankin Scale (MRS) under behandlingen
Tidsram: Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 25)
|
Procentandel av deltagarna med ett gynnsamt resultat i MRS under behandlingen, där gynnsamt resultat definieras som ingen försämring för deltagarna med baslinjen MRS -poäng på ≤1 eller förbättring av ≥1 poäng för deltagare med baslinjen MRS -poäng på ≥2. MRS är vanligtvis använt skala för att mäta grad av funktionshinder eller beroende i dagliga aktiviteter hos människor som drabbades av en stroke eller andra orsaker till neurologisk funktionshinder. Skalan sträcker sig från 0 (perfekt hälsa) till 6 (död). 0-Nej symtom alls
|
Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 25)
|
|
Antal deltagare som krävde räddningsmedicin på grund av frånvaro eller förlust av klinisk nytta under behandlingen
Tidsram: Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 25)
|
Studiedeltagare som krävde räddningsmedicinering på grund av en frånvaro eller förlust av klinisk nytta avbröts blindad behandling och slutförde bedömningarna för det tidiga avbrottsbesöket.
|
Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 25)
|
|
Tid till första förekomsten av anfallsfrihet under behandlingen
Tidsram: Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 25)
|
Tiden till första förekomsten av anfallsfrihet definierades av antalet dagar efter randomisering till den första dagen av de första 28 dagarna i rad utan anfall under behandlingen.
Tid till första förekomsten av 28 på varandra följande dagar av anfallsfrihet (dagar) under behandlingen beräknades som datum för första dagen för förekomsten av 28 på varandra följande dagar av anfallsfrihet - Datum för randomisering + 1.
|
Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 25)
|
|
Procentandel av deltagare med behandlings-framstående biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från baslinjen till slutet av studien (vecka 32)
|
En biverkning (AE) är någon otillbörlig medicinsk förekomst hos en patient- eller klinisk studiedeltagare, tillfälligt associerad med användningen av undersökande läkemedel (IMP), oavsett om de anses vara relaterade till IMP eller inte.
En AE kan därför vara alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (inklusive ett onormalt laboratorieupptäckt), symptom eller sjukdom (ny eller förvärrad) tillfälligt förknippad med användning av IMP, oavsett om det är relaterat till IMP eller inte.
En tee definierades som en AE som började på eller efter tidpunkten för första administrering av IMP eller någon olöst händelse som redan var närvarande före den första administrationen av IMP som förvärras i intensitet efter exponering för behandling fram till slutet av behandlingen och inkluderade 8-veckors (56 dagar) säkerhetsuppföljning (SFU).
|
Från baslinjen till slutet av studien (vecka 32)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 september 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
8 mars 2024
Avslutad studie (Faktisk)
26 april 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 maj 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 maj 2021
Första postat (Faktisk)
6 maj 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 maj 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 maj 2025
Senast verifierad
1 maj 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neuroinflammatoriska sjukdomar
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neoplasmer
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neoplasmer, körtel och epitel
- Neoplasmer, neuroepitelial
- Neuroektodermala tumörer
- Neoplasmer, könsceller och embryonala
- Neoplasmer, nervvävnad
- Epilepsi
- Sköldkörtelsjukdomar
- Tyreoidit, autoimmun
- Sköldkörtelinflammation
- Gliom
- Encefalit
- Epilepsi, partiell
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Hashimoto sjukdom
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Rozanolixizumab
Andra studie-ID-nummer
- AIE001
- 2019-004778-25 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännande i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts.
Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas.
Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket är avslutat; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuella data på patientnivå göras tillgängliga.
Tidsram för IPD-delning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysfärdiga datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat avtal om datadelning kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .