Um estudo para testar a eficácia, segurança e farmacocinética do rozanolixizumabe em participantes adultos do estudo com glioma rico em leucina inativado 1 encefalite autoimune
29 de maio de 2025 atualizado por: UCB Biopharma SRL
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, de fase 2 para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do rozanolixizumabe em participantes adultos do estudo com glioma rico em leucina inativado 1 encefalite autoimune
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia do rozanolixizumabe medida pela ausência de convulsões, alteração na função cognitiva, uso de medicação de resgate, início da ausência de convulsões e avaliar a segurança e a tolerabilidade.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Aie001 40515
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Kiel, Alemanha
- Aie001 40249
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Melbourne, Austrália
- Aie001 30027
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Bruxelles, Bélgica
- Aie001 40123
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Barcelona, Espanha
- Aie001 40267
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Málaga, Espanha
- Aie001 40341
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-2541
- Aie001 50101
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Aie001 50342
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-3117
- Aie001 50243
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Aie001 50047
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Aie001 50104
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Aie001 50298
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Aie001 50090
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Aie001 50311
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8869
- Aie001 50304
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Bordeaux, França
- Aie001 40129
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Bron, França
- Aie001 40426
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Lille, França
- Aie001 40364
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Nancy, França
- Aie001 40546
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Nice, França
- Aie001 40132
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Paris, França
- Aie001 40019
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Toulouse Cedex, França
- Aie001 40286
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Rotterdam, Holanda
- Aie001 40264
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Pavia, Itália
- Aie001 40695
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Roma, Itália
- Aie001 40567
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Nottingham, Reino Unido
- Aie001 40168
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Oxford, Reino Unido
- Aie001 40163
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 89 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante do estudo deve ter ≥18 a ≤89 anos de idade
- O participante do estudo deve ser soropositivo para anticorpo glioma inativado 1 (LGI1) rico em leucina
O participante do estudo deve ter ≥2 convulsões/semana durante o período de triagem ou ter sofrido tais convulsões que pararam após o início de metilprednisolona intravenosa (IVMP):
- Crises distônicas faciobraquiais (FBDS) com ou sem outras convulsões focais (parciais), incluindo focais a tônico-clônicas bilaterais
- Ou convulsões focais (parciais), incluindo focais a tônico-clônicas bilaterais e preenchem os seguintes critérios de início recente de encefalite autoimune (AIE)
- O participante do estudo é considerado adequado para iniciar o IVMP com base nos sintomas clínicos e histórico ou iniciou o tratamento com IVMP em uma dose de 500 a 1000 mg/dia dentro de 14 dias antes da randomização. Se o participante do estudo iniciou uma redução gradual de esteróide, o participante do estudo não pode receber uma dose de esteróide oral inferior a 60 mg/dia quando randomizado.
- Participante do estudo com início da doença entre 0 a 12 meses antes da triagem
- O participante do estudo pesa pelo menos 35 kg na triagem
Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida, não amamentar e pelo menos uma das seguintes condições se aplicar:
i) Não é uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP) OU ii) Uma WOCBP que concorda em seguir as orientações contraceptivas durante o período de tratamento e por pelo menos 90 dias após a dose final do tratamento do estudo
Critério de exclusão:
- O participante do estudo tem hipersensibilidade conhecida a qualquer componente do medicamento do estudo ou qualquer outro medicamento antirreceptor Fc neonatal (FcRn).
- O participante do estudo tem um diagnóstico prévio confirmado de epilepsia ou novas convulsões não relacionadas à encefalite autoimune LGI1 (AIE) ou tem qualquer causa médica conhecida ou suspeita para o início de convulsões que não seja possível AIE
- O participante do estudo tem uma doença neoplásica ativa conhecida ou história de doença neoplásica dentro de 5 anos da entrada no estudo
- O participante do estudo tem eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações com achados considerados clinicamente significativos pelo investigador
- O participante do estudo tem insuficiência renal, definida como taxa de filtração glomerular (GFR)
- O participante do estudo tem uma infecção ativa clinicamente relevante ou teve uma infecção grave dentro de 6 semanas antes da primeira dose de IMP
- O participante do estudo tem um histórico de infecções crônicas em andamento
- O participante do estudo tem doença hepática ou biliar instável atual, de acordo com a avaliação do investigador, definida pela presença de ascite, encefalopatia, coagulopatia, hipoalbuminemia, varizes esofágicas ou gástricas, icterícia persistente ou cirrose
- O participante do estudo tem um histórico de transplante de órgãos sólidos ou transplante de células-tronco hematopoiéticas
- O participante do estudo foi submetido a uma esplenectomia
- O participante do estudo tem um histórico atual ou médico de deficiência imunológica primária
- O participante do estudo recebeu uma vacinação viva dentro de 8 semanas antes da visita de linha de base; ou pretende receber uma vacinação viva durante o estudo ou dentro de 8 semanas após a dose final do medicamento experimental (PIM)
- O participante do estudo recebeu anteriormente o medicamento rozanolixizumabe
- Alanina transaminase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) ou fosfatase alcalina (ALP) são > 3x o limite superior do normal (LSN)
- O participante do estudo tem um nível total de IgG ≤5,5 g/L na visita de triagem
- O participante do estudo tem contagem absoluta de neutrófilos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Rozanolixizumabe
Os participantes serão randomizados para receber uma dose predefinida de rozanolixizumabe.
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Os indivíduos receberão rozanolixizumabe em uma sequência pré-especificada durante o Período de Tratamento. |
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes serão randomizados para receber uma dose de placebo.
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Os indivíduos receberão placebo em uma sequência pré-especificada durante o Período de Tratamento. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes do estudo gratuito de convulsões no final do tratamento
Prazo: Da linha de base até o final do tratamento (semana 25)
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A liberdade de apreensão foi definida como um mínimo de 28 dias consecutivos, sem crises de qualquer tipo durante o tratamento e mantidos até o final do tratamento (semana 25).
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Da linha de base até o final do tratamento (semana 25)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na bateria repetível para a avaliação do status neuropsicológico (RBANS).
Prazo: Da linha de base para a semana 5, 13, 21 e 25
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A bateria repetível para a avaliação do status neuropsicológico (RBANS) consiste em 12 subtestes que contribuem para 5 escores de índices de domínio baseados em idade (memória imediata, visuoespacial/construtiva, linguagem, atenção, memória atrasada) que foram agregados para uma pontuação total do índice de escala.
Todas as pontuações do índice têm uma média de 100 anos, com um desvio padrão (DP) de 15.
A pontuação total da escala foi calculada obtendo a média da soma dos cinco escores do índice.
As pontuações totais do índice de escala possíveis variam de 40 a 135.
Pontuações mais altas refletem melhor desempenho neurocognitivo.
A pontuação total do índice de escala é a pontuação normalmente usada para refletir o status neurocognitivo global.
A linha de base dos rbans é definida como o valor da triagem (visita 1, semana -1).
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Da linha de base para a semana 5, 13, 21 e 25
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Porcentagem de participantes com um resultado favorável na escala Rankin (MRS) modificada durante o tratamento
Prazo: Da linha de base até o final do tratamento (semana 25)
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Porcentagem de participantes com um resultado favorável na MRs durante o tratamento, onde o resultado favorável definido como nenhum agravamento para os participantes com a pontuação basal de MRS de ≤1 ou melhora de ≥1 ponto para participantes com a pontuação basal de MRS de ≥2. A MRS é comumente usada em escala para medir o grau de incapacidade ou dependência em atividades diárias de pessoas que sofreram um derrame ou outras causas de incapacidade neurológica. A escala varia de 0 (saúde perfeita) a 6 (morte). 0-NO sintomas
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Da linha de base até o final do tratamento (semana 25)
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Número de participantes que exigiram medicamentos de resgate devido à ausência ou perda de benefício clínico durante o tratamento
Prazo: Da linha de base até o final do tratamento (semana 25)
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Os participantes do estudo que exigiram medicamentos de resgate devido à ausência ou perda de benefício clínico foram interrompidos pelo tratamento cego e concluíram as avaliações para a visita antecipada de descontinuação.
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Da linha de base até o final do tratamento (semana 25)
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Tempo para a primeira ocorrência de liberdade de convulsão durante o tratamento
Prazo: Da linha de base até o final do tratamento (semana 25)
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O tempo para a primeira ocorrência de liberdade de convulsão foi definido pelo número de dias após a randomização até o primeiro dia dos 28 primeiros dias consecutivos sem convulsões durante o tratamento.
Tempo até a primeira ocorrência de 28 dias consecutivos de liberdade de apreensão (dias) durante o tratamento foi calculada como data do primeiro dia de ocorrência de 28 dias consecutivos de liberdade de convulsão - data de randomização + 1.
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Da linha de base até o final do tratamento (semana 25)
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Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Da linha de base até o final do estudo (semana 32)
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desagradável em um participante do paciente ou do estudo clínico, temporalmente associado ao uso de medicamentos de investigação (IMP), considerados ou não relacionados ao IMP.
Um EA poderia, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado anormal de laboratório), sintoma ou doença (novo ou exacerbado) associado temporalmente ao uso do IMP, seja ou não relacionado ao IMP.
Um TEAE foi definido como um EA a partir de ou após o tempo da primeira administração do IMP ou qualquer evento não resolvido já presente antes da primeira administração do IMP que piora em intensidade após a exposição ao tratamento até o final do tratamento e incluindo as 8 semanas (56 dias) de seguir a segurança (SFU).
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Da linha de base até o final do estudo (semana 32)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de setembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
8 de março de 2024
Conclusão do estudo (Real)
26 de abril de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de maio de 2021
Primeira postagem (Real)
6 de maio de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Neuroinflamatórias
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias Glandulares e Epiteliais
- Neoplasias Neuroepiteliais
- Tumores Neuroectodérmicos
- Neoplasias, Células Germinativas e Embrionárias
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Epilepsia
- Doenças da Tireoide
- Tireoidite Autoimune
- Tireoidite
- Glioma
- Encefalite
- Epilepsias Parciais
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doença de Hashimoto
- Agentes imunossupressores
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Rozanolixizumabe
Outros números de identificação do estudo
- AIE001
- 2019-004778-25 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos Estados Unidos e/ou Europa, ou o desenvolvimento global é interrompido e 18 meses após a conclusão do estudo.
Os investigadores podem solicitar acesso a dados anônimos individuais de pacientes e documentos de ensaios editados, que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado.
Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Este plano pode mudar se o risco de reidentificar os participantes do estudo for considerado muito alto após a conclusão do estudo; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou o desenvolvimento global ser descontinuado e 18 meses após a conclusão do estudo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anônimo e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .