Исследование по проверке эффективности, безопасности и фармакокинетики розаноликсизумаба у взрослых участников исследования с богатой лейцином инактивированной глиомой 1 аутоиммунного энцефалита
29 мая 2025 г. обновлено: UCB Biopharma SRL
Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование фазы 2 для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетики розаноликсизумаба у взрослых участников исследования с инактивированной лейцин-богатой глиомой 1 аутоиммунного энцефалита
Целью исследования является оценка эффективности розаноликсизумаба, измеряемая отсутствием припадков, изменением когнитивной функции, использованием препаратов неотложной помощи, началом прекращения припадков, а также оценка безопасности и переносимости.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Melbourne, Австралия
- Aie001 30027
-
-
-
-
-
Bruxelles, Бельгия
- Aie001 40123
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Aie001 40515
-
Kiel, Германия
- Aie001 40249
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Aie001 40267
-
Málaga, Испания
- Aie001 40341
-
-
-
-
-
Pavia, Италия
- Aie001 40695
-
Roma, Италия
- Aie001 40567
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды
- Aie001 40264
-
-
-
-
-
Nottingham, Соединенное Королевство
- Aie001 40168
-
Oxford, Соединенное Королевство
- Aie001 40163
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045-2541
- Aie001 50101
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
- Aie001 50342
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114-3117
- Aie001 50243
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Aie001 50047
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Aie001 50104
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- Aie001 50298
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Aie001 50090
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Aie001 50311
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-8869
- Aie001 50304
-
-
-
-
-
Bordeaux, Франция
- Aie001 40129
-
Bron, Франция
- Aie001 40426
-
Lille, Франция
- Aie001 40364
-
Nancy, Франция
- Aie001 40546
-
Nice, Франция
- Aie001 40132
-
Paris, Франция
- Aie001 40019
-
Toulouse Cedex, Франция
- Aie001 40286
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 89 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участник исследования должен быть в возрасте от ≥18 до ≤89 лет.
- Участник исследования должен быть серопозитивным в отношении антител к богатой лейцином глиоме, инактивированной 1 (LGI1).
Участник исследования должен иметь ≥2 припадков в неделю в течение периода скрининга или иметь такие припадки, которые прекратились после начала внутривенного введения метилпреднизолона (ВМП):
- Либо фацио-плечевые дистонические припадки (FBDS) с другими фокальными (парциальными) припадками, либо без них, в том числе от фокальных до двусторонних тонико-клонических
- Или фокальные (парциальные) припадки, включая фокальные или двусторонние тонико-клонические, и соответствующие следующим критериям впервые выявленного аутоиммунного энцефалита (АИЭ)
- Участник исследования считается подходящим для начала ВВМП на основании клинических симптомов и анамнеза или начал лечение ВВМП в дозе от 500 до 1000 мг/сут в течение 14 дней до рандомизации. Если участник исследования начал снижение дозы стероидов, участник исследования не может получать пероральную дозу стероидов ниже 60 мг/день при рандомизации.
- Участник исследования с началом заболевания от 0 до 12 месяцев до скрининга
- Участник исследования весит не менее 35 кг на скрининге
Участница женского пола имеет право участвовать, если она не беременна, не кормит грудью и выполняется хотя бы одно из следующих условий:
i) Не женщина детородного возраста (WOCBP) ИЛИ ii) Женщина WOCBP, которая соглашается следовать рекомендациям по контрацепции в течение периода лечения и в течение не менее 90 дней после последней дозы исследуемого препарата.
Критерий исключения:
- Участник исследования имеет известную гиперчувствительность к любым компонентам исследуемого препарата или любым другим препаратам против неонатальных Fc-рецепторов (FcRn).
- Участник исследования имеет подтвержденный предшествующий диагноз эпилепсии или новых приступов, не связанных с аутоиммунным энцефалитом LGI1 (АИЭ), или имеет любую известную или предполагаемую медицинскую причину начала приступов, кроме возможного АИЭ.
- Участник исследования имеет известное активное неопластическое заболевание или неопластическое заболевание в анамнезе в течение 5 лет после включения в исследование.
- У участника исследования есть электрокардиограмма (ЭКГ) в 12 отведениях с результатами, которые исследователь считает клинически значимыми.
- Участник исследования имеет почечную недостаточность, определяемую как скорость клубочковой фильтрации (СКФ).
- Участник исследования имеет клинически значимую активную инфекцию или перенес серьезную инфекцию в течение 6 недель до первой дозы ИЛП.
- Участник исследования имеет историю хронических текущих инфекций
- Участник исследования имеет текущую нестабильную болезнь печени или желчевыводящих путей, по оценке исследователя, определяемую наличием асцита, энцефалопатии, коагулопатии, гипоальбуминемии, варикозного расширения вен пищевода или желудка, стойкой желтухи или цирроза
- У участника исследования в анамнезе была трансплантация солидных органов или трансплантация гемопоэтических стволовых клеток.
- Участник исследования перенес спленэктомию
- У участника исследования в настоящее время или в анамнезе первичный иммунодефицит.
- Участник исследования получил живую вакцину в течение 8 недель до исходного визита; или намеревается получить живую вакцину в ходе исследования или в течение 8 недель после введения последней дозы исследуемого лекарственного препарата (ИЛП)
- Участник исследования ранее получал лекарственный препарат розаноликсизумаб
- Аланинтрансаминаза (АЛТ), аспартатаминотрансфераза (АСТ) или щелочная фосфатаза (ЩФ) более чем в 3 раза превышают верхнюю границу нормы (ВГН).
- У участника исследования общий уровень IgG ≤5,5 г/л на скрининговом визите
- Участник исследования имеет абсолютное количество нейтрофилов
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Розаноликсизумаб
Участники будут рандомизированы для получения заранее определенной дозы розаноликсизумаба.
|
Субъекты будут получать розаноликсизумаб в заранее определенной последовательности в течение периода лечения. |
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут рандомизированы для получения дозы плацебо.
|
Субъекты будут получать плацебо в заранее определенной последовательности в течение периода лечения. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников исследования без приступка в конце лечения
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (25 неделей)
|
Свобода захвата была определена как минимум 28 последовательных дней без приступов любого типа во время лечения и поддерживалась до окончания лечения (неделя 25).
|
От исходного уровня до окончания лечения (25 неделей)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение с базовой линии в повторяемой батареи для оценки общего показателя индекса индекса нейропсихологического статуса (RBAN) в конце лечения
Временное ограничение: От базовой линии до 5, 13, 21 и 25
|
Повторяемая батарея для оценки нейропсихологического статуса (RBAN) состоит из 12 подтестов, которые способствуют 5 показателям индекса доменов, основанными на возрасте (непосредственная память, визуальная/конструктивная, языковая, внимание, задержка памяти), которые были объединены для общего показателя индекса масштаба.
Все показатели индекса имеют среднее значение на основе возраста 100, со стандартным отклонением (SD) 15.
Общий балл шкалы был рассчитан путем получения среднего значения суммы пяти показателей индекса.
Общие возможные оценки индекса масштаба варьируются от 40-135.
Более высокие оценки отражают лучшие нейрокогнитивные характеристики.
Общий показатель индекса шкалы - это оценка, обычно используемой для отражения глобального нейрокогнитивного статуса.
Базовая линия RBAN определяется как значение скрининга (посещение 1, неделя -1).
|
От базовой линии до 5, 13, 21 и 25
|
|
Процент участников с благоприятным результатом в модифицированной шкале Ранкина (MRS) во время лечения
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (25 неделей)
|
Процент участников с благоприятным исходом в MRS во время лечения, где благоприятный результат определяется как не ухудшение для участников с базовой оценкой MRS ≤1 или улучшением ≥1 баллов для участников с базовой оценкой MRS ≥2. MRS обычно используется для измерения степени инвалидности или зависимости в повседневной деятельности людей, которые перенесли инсульт или другие причины неврологической инвалидности. Шкала колеблется от 0 (идеальное здоровье) до 6 (смерть). 0-нет симптомов вообще
|
От исходного уровня до окончания лечения (25 неделей)
|
|
Количество участников, которые требовали спасения, из -за отсутствия или потери клинической выгоды во время лечения
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (25 неделей)
|
Участники исследования, которые требовали спасательных препаратов из -за отсутствия или потери клинической выгоды, были прекращены слепым лечением и завершили оценки для раннего посещения прекращения.
|
От исходного уровня до окончания лечения (25 неделей)
|
|
Время до первого появления свободы изъятия во время лечения
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (25 неделей)
|
Время до первого появления свободы изъятия было определено количеством дней после рандомизации до первого дня первых 28 дней подряд без приступов во время лечения.
Время до первого возникновения 28 дней подряд судорожных свободы (дни) во время лечения было рассчитано как дата первого дня возникновения 28 дней подряд свободы изъятия - Дата рандомизации + 1.
|
От исходного уровня до окончания лечения (25 неделей)
|
|
Процент участников с нежелательными явлениями с лечебными заведениями (TEAES)
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания исследования (неделя 32)
|
Неблагоприятное событие (AE) - это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или участника клинического исследования, временно связанным с использованием исследуемого лекарственного продукта (IMP), независимо от того, считается ли это связанным с IMP.
Следовательно, AE может быть любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая аномальное лабораторное обнаружение), симптом или заболевания (новый или обостренный), временно связанный с использованием IMP, независимо от того, связаны ли с IMP.
TEAE определялся как AE, начиная с или после первого введения IMP или любого нерешенного события, уже присутствующего до первого введения IMP, которое ухудшается в интенсивности после воздействия лечения до конца лечения и включения 8-недельного (56 дней) поддержания безопасности (SFU).
|
От исходного уровня до окончания исследования (неделя 32)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 сентября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
8 марта 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
26 апреля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 мая 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 мая 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 мая 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 мая 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 мая 2025 г.
Последняя проверка
1 мая 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Нейровоспалительные заболевания
- Заболевания эндокринной системы
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Новообразования
- Аутоиммунные заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Новообразования по гистологическому типу
- Новообразования железистые и эпителиальные
- Новообразования, нейроэпителиальные
- Нейроэктодермальные опухоли
- Новообразования, зародышевые клетки и эмбриональные
- Новообразования, нервная ткань
- Эпилепсия
- Заболевания щитовидной железы
- Тиреоидит, Аутоиммунный
- Тиреоидит
- Глиома
- Энцефалит
- Эпилепсия, парциальная
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Болезнь Хашимото
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Физиологические эффекты лекарств
- Розаноликсизумаб
Другие идентификационные номера исследования
- AIE001
- 2019-004778-25 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования.
Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов и отредактированным документам исследования, которые могут включать: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании.
Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org.
и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить.
Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.
Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования будет признан слишком высоким после его завершения; в этом случае и для защиты участников данные на уровне отдельных пациентов не будут доступны.
Сроки обмена IPD
Данные этого испытания могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки и через 18 месяцев после завершения испытания.
Критерии совместного доступа к IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным IPD и отредактированным исследовательским документам, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании.
Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org.
и необходимо будет подписать подписанное соглашение об обмене данными. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на портале, защищенном паролем.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .