Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å teste effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til Rozanolixizumab hos voksne studiedeltakere med leucinrik gliom inaktivert 1 autoimmun encefalitt

29. mai 2025 oppdatert av: UCB Biopharma SRL

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter, fase 2-studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til Rozanolixizumab hos voksne studiedeltakere med leucinrik gliominaktivert 1 autoimmun encefalitt

Formålet med studien er å vurdere effekten av rozanolixizumab målt ved anfallsfrihet, endring i kognitiv funksjon, bruk av redningsmedisiner, begynnelse av anfallsfrihet og å vurdere sikkerhet og toleranse.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Aie001 30027
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia
        • Aie001 40123
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045-2541
        • Aie001 50101
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Aie001 50342
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114-3117
        • Aie001 50243
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Aie001 50047
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Aie001 50104
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Aie001 50298
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Aie001 50090
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Aie001 50311
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8869
        • Aie001 50304
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Aie001 40129
      • Bron, Frankrike
        • Aie001 40426
      • Lille, Frankrike
        • Aie001 40364
      • Nancy, Frankrike
        • Aie001 40546
      • Nice, Frankrike
        • Aie001 40132
      • Paris, Frankrike
        • Aie001 40019
      • Toulouse Cedex, Frankrike
        • Aie001 40286
  • Italia
      • Pavia, Italia
        • Aie001 40695
      • Roma, Italia
        • Aie001 40567
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Aie001 40264
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Aie001 40267
      • Málaga, Spania
        • Aie001 40341
  • Storbritannia
      • Nottingham, Storbritannia
        • Aie001 40168
      • Oxford, Storbritannia
        • Aie001 40163
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Aie001 40515
      • Kiel, Tyskland
        • Aie001 40249

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 89 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Studiedeltakeren må være ≥18 til ≤89 år
  • Studiedeltaker må være seropositiv for leucinrikt gliominaktivert 1 (LGI1) antistoff

  • Studiedeltakeren må ha ≥2 anfall/uke i løpet av screeningsperioden eller ha opplevd slike anfall som stoppet etter oppstart av intravenøs metylprednisolon (IVMP):

    • Enten faciobrachiale dystoniske anfall (FBDS) med eller uten andre fokale (delvise) anfall inkludert fokal til bilateral tonisk klon
    • Eller fokale (delvise) anfall inkludert fokal til bilateral tonisk klonisk og oppfyller følgende nyoppståtte autoimmun encefalitt (AIE) kriterier
  • Studiedeltakeren anses som passende for oppstart av IVMP basert på kliniske symptomer og historie eller har startet IVMP-behandling med en dose på 500 til 1000 mg/dag innen 14 dager før randomisering. Hvis studiedeltakeren har startet en steroidnedtrapping, kan ikke studiedeltakeren motta en oral steroiddose lavere enn 60 mg/dag ved randomisering.
  • Studiedeltaker med sykdomsdebut mellom 0 og 12 måneder før screening
  • Studiedeltaker veier minst 35 kg ved screening

  • En kvinnelig deltaker er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid, ikke ammer, og minst ett av følgende forhold gjelder:

    i) Ikke en kvinne i fertil alder (WOCBP) ELLER ii) En WOCBP som godtar å følge prevensjonsveiledningen under behandlingsperioden og i minst 90 dager etter den siste dosen av studiebehandlingen

Ekskluderingskriterier:

  • Studiedeltakeren har en kjent overfølsomhet overfor noen komponenter i studiemedisinen eller andre anti-neonatale Fc-reseptorer (FcRn) medisiner.
  • Studiedeltakeren har en bekreftet tidligere diagnose av epilepsi eller nye anfall som ikke er relatert til LGI1 autoimmun encefalitt (AIE) eller har en kjent eller mistenkt medisinsk årsak til utbruddet av anfall annet enn mulig AIE
  • Studiedeltakeren har en kjent aktiv neoplastisk sykdom eller historie med neoplastisk sykdom innen 5 år etter studiestart
  • Studiedeltakeren har 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) med funn som vurderes som klinisk signifikante av etterforskeren
  • Studiedeltakeren har nedsatt nyrefunksjon, definert som glomerulær filtrasjonshastighet (GFR)
  • Studiedeltakeren har en klinisk relevant aktiv infeksjon eller har hatt en alvorlig infeksjon innen 6 uker før første dose IMP
  • Studiedeltakeren har en historie med kroniske pågående infeksjoner
  • Studiedeltakeren har nåværende ustabil lever- eller gallesykdom, per etterforskers vurdering, definert av tilstedeværelsen av ascites, encefalopati, koagulopati, hypoalbuminemi, esophageal eller gastrisk varicer, vedvarende gulsott eller skrumplever
  • Studiedeltakeren har en historie med solid organtransplantasjon eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon
  • Studiedeltakeren har gjennomgått en splenektomi
  • Studiedeltakeren har en nåværende eller medisinsk historie med primær immunsvikt
  • Studiedeltakeren har mottatt en levende vaksinasjon innen 8 uker før baseline-besøket; eller har til hensikt å ha en levende vaksinasjon i løpet av studien eller innen 8 uker etter den endelige dosen av undersøkelsesmedisin (IMP)
  • Studiedeltaker har tidligere mottatt legemiddelproduktet rozanolixizumab
  • Alanintransaminase (ALT), aspartataminotransferase (AST) eller alkalisk fosfatase (ALP) er >3x øvre normalgrense (ULN)
  • Studiedeltakeren har et totalt IgG-nivå ≤5,5 g/L ved screeningbesøket
  • Studiedeltakeren har absolutt nøytrofiltall

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rozanolixizumab
Deltakerne vil bli randomisert til å motta en forhåndsdefinert dose rozanolixizumab.
Legemiddel: Rozanolixizumab
  • Farmasøytisk form: Infusjonsoppløsning
  • Administrasjonsvei: Subkutan bruk

Pasienter vil få rozanolixizumab i en forhåndsspesifisert sekvens i løpet av behandlingsperioden.
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil bli randomisert til å motta en dose placebo.
Legemiddel: Placebo
  • Farmasøytisk form: Infusjonsoppløsning
  • Administrasjonsvei: Subkutan bruk

Pasienter vil motta placebo i en forhåndsdefinert sekvens i løpet av behandlingsperioden.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall beslagsfrie studiedeltakere på slutten av behandlingen
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingen (uke 25)
Beslagsfrihet ble definert som minimum 28 påfølgende dager uten anfall av noen type under behandlingen og opprettholdt til slutten av behandlingen (uke 25).
Fra baseline til slutten av behandlingen (uke 25)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i repeterbart batteri for vurdering av nevropsykologisk status (RBAN) Total skalaindekspoeng ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Fra baseline til uke 5, 13, 21 og 25
Det repeterbare batteriet for vurdering av nevropsykologisk status (RBAN) består av 12 subtests som bidrar til 5 aldersbaserte domeneindekspoeng (øyeblikkelig minne, visuospatial/konstruksjon, språk, oppmerksomhet, forsinket minne) som var samlet for en total skalaindeks-poengsum. Alle indekspoeng har et aldersbasert gjennomsnitt på 100, med et standardavvik (SD) på 15. Den totale skala -poengsummen ble beregnet ved å ta gjennomsnittet av summen av de fem indekspoengene. Totalt mulig skalaindekspoeng varierer fra 40-135. Høyere score gjenspeiler bedre nevrokognitiv ytelse. Den totale skalaindekspoengsummen er poengsummen som vanligvis brukes til å gjenspeile global nevrokognitiv status. Baseline for RBANer er definert som screening (besøk 1, uke -1) verdi.
Fra baseline til uke 5, 13, 21 og 25
Prosentandel av deltakerne med et gunstig utfall i den modifiserte Rankin -skalaen (MRS) under behandlingen
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingen (uke 25)

Prosentandel av deltakerne med et gunstig utfall hos MRS under behandlingen, der gunstig utfall definert som ingen forverring for deltakere med baseline MRS -poengsum på ≤1 eller forbedring av ≥1 poeng for deltakere med baseline MRS -poengsum på ≥2. MRS er ofte brukt skala for å måle grad av funksjonshemming eller avhengighet i daglige aktiviteter hos mennesker som fikk hjerneslag eller andre årsaker til nevrologisk funksjonshemming. Skalaen varierer fra 0 (perfekt helse) til 6 (død).

0-ingen symptomer i det hele tatt

  1. Ingen signifikant funksjonshemming til tross for symptomer; i stand til å utføre alle vanlige aktiviteter
  2. Liten funksjonshemming; Kan ikke utføre alle tidligere aktiviteter, men i stand til å ivareta egne saker uten hjelp
  3. Moderat funksjonshemming; krever litt hjelp, men i stand til å gå uten hjelp
  4. Moderat alvorlig funksjonshemming; Kan ikke gå og delta på egne kroppslige behov uten hjelp
  5. Alvorlig funksjonshemming; sengeliggende, inkontinent og krever konstant sykepleie og oppmerksomhet
  6. Død
Fra baseline til slutten av behandlingen (uke 25)
Antall deltakere som krevde redningsmedisiner på grunn av fravær eller tap av klinisk fordel under behandlingen
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingen (uke 25)
Studiedeltakere som krevde redningsmedisiner på grunn av fravær eller tap av klinisk fordel, ble avsluttet blindet behandling og fullførte vurderingene for det tidlige seponeringsbesøket.
Fra baseline til slutten av behandlingen (uke 25)
Tid til første forekomst av anfallsfrihet under behandlingen
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingen (uke 25)
Tiden til første forekomst av anfallsfrihet ble definert av antall dager etter randomisering til den første dagen i de første 28 påfølgende dagene uten anfall under behandlingen. Tid til første forekomst av 28 påfølgende dager med anfallsfrihet (dager) under behandlingen ble beregnet som dato for første dag for forekomst av 28 påfølgende dager med anfallsfrihet - dato for randomisering + 1.
Fra baseline til slutten av behandlingen (uke 25)
Prosentandel av deltakerne med bivirkninger av behandlingsoppførende (TEAES)
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studien (uke 32)
En bivirkning (AE) er en hvilken som helst mislig medisinsk forekomst hos en pasient- eller klinisk studiedeltaker, midlertidig assosiert med bruk av undersøkelsesmedisinprodukt (IMP), enten det er ansett som relatert til IMP. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) midlertidig assosiert med bruk av IMP, enten det er relatert til IMP. En TEAE ble definert som en AE som startet på eller etter tidspunktet for første administrering av IMP eller en hvilken som helst uavklart hendelse som allerede er til stede før den første administrasjonen av IMP som forverres i intensitet etter eksponering for behandling frem til slutten av behandlingen og inkludert 8-ukers (56 dager) sikkerhetsoppfølging (SFU).
Fra baseline til slutten av studien (uke 32)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

8. mars 2024

Studiet fullført (Faktiske)

26. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mai 2021

Først lagt ut (Faktiske)

6. mai 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AIE001
  • 2019-004778-25 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av utprøvingen. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere