Tutkimus rotanoliksitsumabin tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikan testaamiseksi aikuisilla tutkimukseen osallistuneilla, joilla on leusiinirikas gliooma inaktivoitu 1 autoimmuunienkefaliitti
torstai 29. toukokuuta 2025 päivittänyt: UCB Biopharma SRL
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, vaiheen 2 tutkimus rotanoliksitsumabin tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi aikuistutkimuksen osallistujilla, joilla on leusiinirikas gliooma inaktivoitu 1 autoimmuunienkefaliitti
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida rozanoliksitsumabin tehoa mitattuna kohtausten vapauden, kognitiivisten toimintojen muutoksen, pelastuslääkityksen käytön, kohtausvapauden alkamisen sekä turvallisuuden ja siedettävyyden perusteella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat
- Aie001 40264
-
-
-
-
-
Melbourne, Australia
- Aie001 30027
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia
- Aie001 40123
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Aie001 40267
-
Málaga, Espanja
- Aie001 40341
-
-
-
-
-
Pavia, Italia
- Aie001 40695
-
Roma, Italia
- Aie001 40567
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska
- Aie001 40129
-
Bron, Ranska
- Aie001 40426
-
Lille, Ranska
- Aie001 40364
-
Nancy, Ranska
- Aie001 40546
-
Nice, Ranska
- Aie001 40132
-
Paris, Ranska
- Aie001 40019
-
Toulouse Cedex, Ranska
- Aie001 40286
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Aie001 40515
-
Kiel, Saksa
- Aie001 40249
-
-
-
-
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Aie001 40168
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Aie001 40163
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045-2541
- Aie001 50101
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Aie001 50342
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114-3117
- Aie001 50243
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Aie001 50047
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Aie001 50104
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Aie001 50298
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Aie001 50090
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Aie001 50311
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-8869
- Aie001 50304
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 89 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkimukseen osallistujan tulee olla ≥18-≤89-vuotias
- Tutkimukseen osallistujan on oltava seropositiivinen leusiinipitoisen gliooma-inaktivoidun 1 (LGI1) -vasta-aineen suhteen
Tutkimukseen osallistuvalla henkilöllä on oltava ≥ 2 kohtausta viikossa seulontajakson aikana tai hänellä on oltava sellaisia kohtauksia, jotka loppuivat suonensisäisen metyyliprednisolonin (IVMP) aloittamisen jälkeen:
- Joko faciobrakiaaliset dystoniset kohtaukset (FBDS) muiden fokaalisten (osittaisten) kohtausten kanssa tai ilman niitä, mukaan lukien fokaaliset tai molemminpuoliset tooniset klooniset kohtaukset
- Tai fokaaliset (osittaiset) kohtaukset, mukaan lukien fokaaliset tai kahdenväliset tonic-klooniset kohtaukset ja jotka täyttävät seuraavat uudet autoimmuunisen enkefaliitin (AIE) kriteerit
- Tutkimukseen osallistuvan katsotaan sopivaksi IVMP-hoidon aloittamiseen kliinisten oireiden ja historian perusteella tai hän on aloittanut IVMP-hoidon annoksella 500–1000 mg/vrk 14 päivän sisällä ennen satunnaistamista. Jos tutkimukseen osallistuja on aloittanut steroidien vähentämisen, tutkimukseen osallistuja ei voi saada oraalista steroidiannosta, joka on pienempi kuin 60 mg/vrk satunnaistettuna.
- Tutkimukseen osallistuja, jonka sairaus on alkanut 0–12 kuukautta ennen seulontaa
- Tutkimukseen osallistuja painaa seulonnassa vähintään 35 kg
Naispuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana, ei imetä ja vähintään yksi seuraavista ehdoista täyttyy:
i) Ei hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP) TAI ii) WOCBP, joka suostuu noudattamaan ehkäisyohjeita hoidon aikana ja vähintään 90 päivän ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkimukseen osallistujalla on tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle tai jollekin muulle vastasyntyneen Fc-reseptorin (FcRn) lääkkeelle.
- Tutkimukseen osallistujalla on vahvistettu aiempi diagnoosi epilepsiasta tai uusia kohtauksia, jotka eivät liity LGI1-autoimmuunienkefaliittiin (AIE), tai hänellä on jokin muu tunnettu tai epäilty lääketieteellinen syy kohtausten puhkeamiseen kuin mahdollinen AIE
- Tutkimukseen osallistujalla on tiedossa oleva aktiivinen kasvainsairaus tai hänellä on aiemmin ollut kasvainsairaus 5 vuoden sisällä tutkimukseen osallistumisesta
- Tutkimukseen osallistujalla on 12-kytkentäinen EKG, jonka löydöksiä tutkija pitää kliinisesti merkittävinä
- Tutkimukseen osallistuneella on munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään glomerulussuodatusnopeudeksi (GFR)
- Tutkimukseen osallistujalla on kliinisesti merkittävä aktiivinen infektio tai hänellä on ollut vakava infektio 6 viikon sisällä ennen ensimmäistä IMP-annosta
- Tutkimukseen osallistuneella on ollut kroonisia jatkuvia infektioita
- Tutkimukseen osallistuneella on epästabiili maksa- tai sappisairaus, tutkijakohtainen arvio, joka määritellään askites, enkefalopatia, koagulopatia, hypoalbuminemia, ruokatorven tai mahalaukun suonikohjut, jatkuva keltaisuus tai kirroosi
- Tutkimukseen osallistujalla on ollut kiinteä elinsiirto tai hematopoieettinen kantasolusiirto
- Tutkimukseen osallistuneelle on tehty pernan poisto
- Tutkimukseen osallistuvalla henkilöllä on nykyinen tai lääketieteellinen primaarinen immuunipuutos
- Tutkimukseen osallistuja on saanut elävän rokotuksen 8 viikon sisällä ennen peruskäyntiä; tai aikoo ottaa elävän rokotuksen tutkimuksen aikana tai 8 viikon kuluessa tutkimuslääkkeen (IMP) lopullisesta annoksesta
- Tutkimukseen osallistuja on aiemmin saanut rozanoliksitsumabivalmistetta
- Alaniinitransaminaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alkalinen fosfataasi (ALP) ovat yli 3x normaalin ylärajan (ULN)
- Tutkimukseen osallistujan kokonais-IgG-taso on ≤5,5 g/l seulontakäynnillä
- Tutkimukseen osallistuvalla on absoluuttinen neutrofiilien määrä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rozanoliksitsumabi
Osallistujat satunnaistetaan saamaan ennalta määrätty annos rozanoliksitsumabia.
|
Koehenkilöt saavat rozanoliksitsumabia ennalta määrätyssä järjestyksessä hoitojakson aikana. |
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat satunnaistetaan saamaan annos lumelääkettä.
|
Koehenkilöt saavat lumelääkettä ennalta määrätyssä järjestyksessä hoitojakson aikana. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohtausvapaiden tutkimuksen osallistujien lukumäärä hoidon lopussa
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon loppuun (viikko 25)
|
Kohtausvapaus määritettiin vähintään 28 peräkkäisenä päivänä minkään tyyppisiksi kohtauksiksi hoidon aikana ja ylläpidettiin hoidon loppuun saakka (viikko 25).
|
Perustasosta hoidon loppuun (viikko 25)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta toistettavissa olevassa akkuissa neuropsykologisen tilan (RBANS) kokonais -indeksin arvioimiseksi hoidon lopussa
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 5, 13, 21 ja 25
|
Neuropsykologisen tilan (RBANS) arvioimiseksi toistettava akku koostuu 12 alatestiä, jotka edistävät viittä ikäpohjaista verkkotunnusindeksipistettä (välitön muisti, visospatiaalinen/rakenne, kieli, huomio, viivästynyt muisti), jotka yhdistettiin kokonaisasteikon indeksipisteeseen.
Kaikkien indeksipisteiden ikäpohjainen keskiarvo on 100, keskihajonnan (SD) ollessa 15.
Kokonaispistemäärä laskettiin ottamalla viiden indeksipistemäärän keskiarvo.
Mahdolliset mittakaavaindeksipisteet ovat välillä 40-135.
Korkeammat pisteet heijastavat parempaa neurokognitiivista suorituskykyä.
Kokonaisasteikkoindeksipistemäärä on tyypillisesti käytetty pistemäärä heijastamaan globaalia neurokognitiivista tilaa.
RBANS: n lähtötaso on määritelty seulontaksi (vierailu 1, viikko -1).
|
Lähtötasosta viikkoon 5, 13, 21 ja 25
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on suotuisa tulos modifioidussa Rankin -asteikossa (MRS) hoidon aikana
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon loppuun (viikko 25)
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on suotuisa tulos MRS: ssä hoidon aikana, missä suotuisa lopputulos määritellään ilman pahoinpitelyä osallistujille, joiden MRS -pistemäärä on ≤1, tai parannus ≥1 pisteelle osallistujille, joiden MRS -pistemäärä on ≥2. MRS: ää käytetään yleisesti asteikolla vammaisuuden tai riippuvuuden mittaamiseen päivittäisessä toiminnassa, jotka kärsivät aivohalvauksesta tai muista neurologisen vammaisuuden syistä. Asteikko vaihtelee välillä 0 (täydellinen terveys) - 6 (kuolema). 0-ei oireita ollenkaan
|
Perustasosta hoidon loppuun (viikko 25)
|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka vaativat pelastuslääkkeitä johtuen hoidon aikana tai kliinisen hyödyn menettämisestä tai menetyksestä
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon loppuun (viikko 25)
|
Tutkimuksen osallistujat, jotka vaativat pelastuslääkkeitä kliinisen hyödyn puuttumisen tai menetyksen vuoksi, lopetettiin sokean hoidon ja suoritettiin varhaisen lopetusvierailun arvioinnit.
|
Perustasosta hoidon loppuun (viikko 25)
|
|
Aika kohtausvapauden ensimmäiseen esiintymiseen hoidon aikana
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon loppuun (viikko 25)
|
Aika kohtausvapauden ensimmäiseen esiintymiseen määritettiin satunnaistamisen jälkeen satunnaistamisen jälkeen ensimmäisen 28 peräkkäisen päivän ensimmäiseen päivään ilman kohtauksia hoidon aikana.
Aika 28 peräkkäisen kohtausvapauden (päivät) hoidon aikana laskettiin hoidon aikana laskettiin ensimmäisenä 28 peräkkäisen takavarikonvapauden päivämäärän ensimmäisenä päivänä - satunnaistamisen päivämäärä + 1.
|
Perustasosta hoidon loppuun (viikko 25)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on hoitoa esiintyviä haittatapahtumia (Teaes)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (viikko 32)
|
Haittavaikutus (AE) on epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen potilaan tai kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkittavaan lääketieteellisen tuotteen (IMP) käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö IMP: hen liittyvää vai ei.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattomia merkkejä (mukaan lukien epänormaali laboratorion havainto), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka liittyy ajallisesti IMP: n käyttöön riippumatta siitä, liittyivät IMP: hen vai ei.
TEAE määritettiin AE: ksi, joka aloitti IMP: n ensimmäisen antamisen tai minkä tahansa jo läsnä olevan ratkaisemattoman tapahtuman, joka on jo läsnä ennen ensimmäistä IMP: n antamista, joka pahenee intensiteetin jälkeen hoidon altistumisen jälkeen hoidon loppuun saakka ja mukaan lukien 8 viikon (56 päivän) turvallisuus (SFU).
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (viikko 32)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 27. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 8. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 26. huhtikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. toukokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. toukokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 6. toukokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Lauantai 31. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neuroinflammatoriset sairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Neoplasmat, neuroepiteliaaliset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Kasvaimet, hermokudos
- Epilepsia
- Kilpirauhasen sairaudet
- Kilpirauhastulehdus, autoimmuuni
- Kilpirauhastulehdus
- Glioma
- Enkefaliitti
- Epilepsia, osittainen
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Hashimoton tauti
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Rozanoliksitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- AIE001
- 2019-004778-25 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, selitettyä tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinisen tutkimuksen raporttia.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritetyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.
IPD-jaon aikakehys
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamissopimus on suoritettava.Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukautta, salasanalla suojatussa portaalissa.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .