Een studie om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van rozanolixizumab te testen bij volwassen studiedeelnemers met leucine-rijk glioom geïnactiveerd 1 auto-immune encefalitis
29 mei 2025 bijgewerkt door: UCB Biopharma SRL
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter, fase 2-studie om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van rozanolixizumab te evalueren bij volwassen studiedeelnemers met leucine-rijk glioom geïnactiveerd 1 auto-immune encefalitis
Het doel van de studie is om de werkzaamheid van rozanolixizumab te beoordelen, gemeten aan de hand van aanvalsvrijheid, verandering in cognitieve functie, gebruik van noodmedicatie, begin van aanvalsvrijheid en om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Melbourne, Australië
- Aie001 30027
-
-
-
-
-
Bruxelles, België
- Aie001 40123
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Aie001 40515
-
Kiel, Duitsland
- Aie001 40249
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk
- Aie001 40129
-
Bron, Frankrijk
- Aie001 40426
-
Lille, Frankrijk
- Aie001 40364
-
Nancy, Frankrijk
- Aie001 40546
-
Nice, Frankrijk
- Aie001 40132
-
Paris, Frankrijk
- Aie001 40019
-
Toulouse Cedex, Frankrijk
- Aie001 40286
-
-
-
-
-
Pavia, Italië
- Aie001 40695
-
Roma, Italië
- Aie001 40567
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland
- Aie001 40264
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Aie001 40267
-
Málaga, Spanje
- Aie001 40341
-
-
-
-
-
Nottingham, Verenigd Koninkrijk
- Aie001 40168
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk
- Aie001 40163
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045-2541
- Aie001 50101
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Aie001 50342
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114-3117
- Aie001 50243
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Aie001 50047
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Aie001 50104
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- Aie001 50298
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Aie001 50090
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Aie001 50311
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-8869
- Aie001 50304
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 89 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De deelnemer aan de studie moet ≥18 tot ≤89 jaar oud zijn
- Studiedeelnemer moet seropositief zijn voor leucine-rijk glioom geïnactiveerd 1 (LGI1) antilichaam
De deelnemer aan de studie moet tijdens de screeningperiode ≥2 aanvallen/week hebben of dergelijke aanvallen hebben gehad die stopten na het starten met intraveneus methylprednisolon (IVMP):
- Ofwel faciobrachiale dystonische aanvallen (FBDS) met of zonder andere focale (partiële) aanvallen, waaronder focaal tot bilateraal tonisch-klonisch
- Of focale (partiële) aanvallen, waaronder focale tot bilaterale tonisch-clonische aanvallen en die voldoen aan de volgende nieuwe criteria voor auto-immune encefalitis (AIE)
- Studiedeelnemer wordt geschikt geacht voor het starten van IVMP op basis van klinische symptomen en geschiedenis of is begonnen met IVMP-behandeling met een dosis van 500 tot 1000 mg/dag binnen 14 dagen voorafgaand aan randomisatie. Als de studiedeelnemer is begonnen met het afbouwen van steroïden, kan de studiedeelnemer geen orale dosis steroïden krijgen die lager is dan 60 mg/dag wanneer deze gerandomiseerd is.
- Studiedeelnemer met aanvang van de ziekte tussen 0 en 12 maanden voorafgaand aan de screening
- Studiedeelnemer weegt bij Screening minimaal 35 kg
Een vrouwelijke deelnemer komt in aanmerking voor deelname als ze niet zwanger is, geen borstvoeding geeft, en als minimaal één van de volgende voorwaarden van toepassing is:
i) Geen vrouw in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) OF ii) Een WOCBP die ermee instemt de anticonceptierichtlijn te volgen tijdens de behandelingsperiode en gedurende ten minste 90 dagen na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling
Uitsluitingscriteria:
- Studiedeelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van de studiemedicatie of andere anti-neonatale Fc-receptor (FcRn) medicatie.
- Deelnemer aan de studie heeft een bevestigde eerdere diagnose van epilepsie of nieuwe aanvallen die geen verband houden met LGI1 auto-immune encefalitis (AIE) of heeft een andere bekende of vermoedelijke medische oorzaak voor het ontstaan van aanvallen dan mogelijke AIE
- Studiedeelnemer heeft een bekende actieve neoplastische ziekte of een voorgeschiedenis van neoplastische ziekte binnen 5 jaar na deelname aan de studie
- Studiedeelnemer heeft een 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) met bevindingen die door de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd
- Studiedeelnemer heeft nierfunctiestoornis, gedefinieerd als glomerulaire filtratiesnelheid (GFR)
- Studiedeelnemer heeft een klinisch relevante actieve infectie of heeft een ernstige infectie gehad binnen 6 weken voorafgaand aan de eerste dosis IMP
- Studiedeelnemer heeft een voorgeschiedenis van chronische aanhoudende infecties
- Deelnemer aan de studie heeft momenteel een instabiele lever- of galaandoening, volgens de beoordeling van de onderzoeker, gedefinieerd door de aanwezigheid van ascites, encefalopathie, coagulopathie, hypoalbuminemie, slokdarm- of maagspataderen, aanhoudende geelzucht of cirrose
- Studiedeelnemer heeft een voorgeschiedenis van solide orgaantransplantatie of hematopoietische stamceltransplantatie
- Studiedeelnemer heeft een splenectomie ondergaan
- Studiedeelnemer heeft een huidige of medische geschiedenis van primaire immuundeficiëntie
- Studiedeelnemer heeft binnen 8 weken voorafgaand aan het Baseline Visit een levende vaccinatie gekregen; of van plan is een levende vaccinatie te krijgen in de loop van de studie of binnen 8 weken na de laatste dosis van het geneesmiddel voor onderzoek (GMP)
- Deelnemer aan de studie heeft eerder het geneesmiddel rozanolixizumab gekregen
- Alaninetransaminase (ALT), aspartaataminotransferase (AST) of alkalische fosfatase (ALP) zijn >3x bovengrens van normaal (ULN)
- Studiedeelnemer heeft een totaal IgG-niveau ≤5,5 g/L bij het screeningsbezoek
- Deelnemer aan de studie heeft een absoluut aantal neutrofielen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Rozanolixizumab
Deelnemers worden gerandomiseerd om een vooraf bepaalde dosis rozanolixizumab te krijgen.
|
Proefpersonen krijgen tijdens de behandelingsperiode rozanolixizumab in een vooraf gespecificeerde volgorde. |
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers worden gerandomiseerd om een dosis placebo te krijgen.
|
Proefpersonen krijgen tijdens de behandelingsperiode een placebo in een vooraf gespecificeerde volgorde. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal inbeslagnemingsvrije studie -deelnemers aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Van basis tot het einde van de behandeling (week 25)
|
De vrijheid van inbeslagname werd gedefinieerd als een minimum van 28 opeenvolgende dagen van geen enkele aanvallen van enig type tijdens de behandeling en onderhouden tot het einde van de behandeling (week 25).
|
Van basis tot het einde van de behandeling (week 25)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van de basislijn in herhaalbare batterij voor de beoordeling van de totale schaalindexscore van de neuropsychologische status (RBAN's) aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Van baseline tot week 5, 13, 21 en 25
|
De herhaalbare batterij voor de beoordeling van de neuropsychologische status (RBAN's) bestaat uit 12 subtests die bijdragen aan 5 leeftijd-gebaseerde domeinindexscores (onmiddellijk geheugen, visuospatiaal/constructioneel, taal, aandacht, vertraagd geheugen) die waren geaggregeerd voor een totale score van de indexscore.
Alle indexscores hebben een leeftijdsbasis gemiddelde van 100, met een standaardafwijking (SD) van 15.
De totale schaalscore werd berekend door het gemiddelde van de som van de vijf indexscores te nemen.
Totaal mogelijke schaalindexscores variëren van 40-135.
Hogere scores weerspiegelen betere neurocognitieve prestaties.
De totale schaalindexscore is de score die meestal wordt gebruikt om de globale neurocognitieve status weer te geven.
De basislijn van RBAN's wordt gedefinieerd als de screening (bezoek 1, week -1) waarde.
|
Van baseline tot week 5, 13, 21 en 25
|
|
Percentage deelnemers met een gunstig resultaat in de Modified Rankin Scale (MRS) tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Van basis tot het einde van de behandeling (week 25)
|
Percentage deelnemers met een gunstige uitkomst in MRS tijdens de behandeling, waar een gunstige uitkomst wordt gedefinieerd als geen verslechtering van deelnemers met baseline MRS -score van ≤1 of verbetering van ≥1 punt voor deelnemers met basislijn MRS -score van ≥2. De MRS wordt vaak gebruikte schaal voor het meten van de mate van handicap of afhankelijkheid bij dagelijkse activiteiten van mensen die een beroerte of andere oorzaken van neurologische handicap hebben. De schaal varieert van 0 (perfecte gezondheid) tot 6 (dood). 0-geen symptomen überhaupt
|
Van basis tot het einde van de behandeling (week 25)
|
|
Aantal deelnemers dat reddingsmedicatie nodig had vanwege een afwezigheid of verlies van klinisch voordeel tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Van basis tot het einde van de behandeling (week 25)
|
Deelnemers aan de studie die reddingsmedicatie nodig hadden vanwege een afwezigheid of verlies van klinisch voordeel, werden stopgezet in de blinde behandeling en voltooiden de beoordelingen voor het vroege stopzetting van het stopzetting.
|
Van basis tot het einde van de behandeling (week 25)
|
|
Tijd tot eerste optreden van de vrijheid van aanvallen tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Van basis tot het einde van de behandeling (week 25)
|
De tijd tot eerste optreden van de vrijheid van inbeslagname werd bepaald door het aantal dagen na randomisatie tot de eerste dag van de eerste 28 opeenvolgende dagen zonder aanvallen tijdens de behandeling.
Tijd tot eerste optreden van 28 opeenvolgende dagen van inbeslagname vrijheid (dagen) tijdens de behandeling werd berekend als datum van de eerste dag van het optreden van 28 opeenvolgende dagen van de vrijheid van de inbeslagname - randomisatiedatum + 1.
|
Van basis tot het einde van de behandeling (week 25)
|
|
Percentage deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (Teaes)
Tijdsspanne: Van basis tot het einde van de studie (week 32)
|
Een bijwerkingen (AE) is een ongewenste medische gebeurtenis bij een patiënt- of klinische studie -deelnemer, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van het medicinale productproduct (IMP), al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de IMP.
Een AE kan daarom een ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte (nieuw of verergerd) tijdelijk geassocieerd met het gebruik van IMP, al dan niet gerelateerd aan de IMP.
Een Teae werd gedefinieerd als een AE dat begon op of na de tijd van de eerste toediening van IMP of een onopgeloste gebeurtenis die al aanwezig was vóór de eerste toediening van IMP die intensiteit verslechtert na blootstelling aan behandeling tot het einde van de behandeling en inclusief de 8-week (56 dagen) veiligheidsvolg op (SFU).
|
Van basis tot het einde van de studie (week 32)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 september 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 maart 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
26 april 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 mei 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 mei 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 mei 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
31 mei 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 mei 2025
Laatst geverifieerd
1 mei 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neuro-inflammatoire ziekten
- Endocriene systeemziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neoplasmata
- Auto-immuunziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata, glandulair en epitheel
- Neoplasmata, neuro-epitheliaal
- Neuro-ectodermale tumoren
- Neoplasmata, kiemcellen en embryonaal
- Neoplasmata, zenuwweefsel
- Epilepsie
- Schildklier Ziekten
- Schildklierontsteking, auto-immuunziekte
- Schildklierontsteking
- Glioom
- Encefalitis
- Epilepsie, gedeeltelijk
- Auto-immuunziekten van het zenuwstelsel
- Ziekte van Hashimoto
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Rozanolixizumab
Andere studie-ID-nummers
- AIE001
- 2019-004778-25 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden na productgoedkeuring in de VS en/of Europa, of wanneer de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek.
Onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport.
Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org
en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd.
Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, meestal 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal.
Dit plan kan veranderen als wordt vastgesteld dat het risico van heridentificatie van deelnemers aan de studie te hoog is nadat de studie is voltooid; in dit geval en om de deelnemers te beschermen, worden er geen gegevens op individueel patiëntniveau beschikbaar gesteld.
IPD-tijdsbestek voor delen
Gegevens van dit onderzoek kunnen door gekwalificeerde onderzoekers worden opgevraagd zes maanden nadat de productgoedkeuring in de VS en/of Europa of de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde IPD en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder: onbewerkte datasets, analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, blanco casusrapportformulier, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport.
Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org
en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden ondertekend. Alle documenten zijn alleen beschikbaar in het Engels, voor een vooraf bepaalde tijd, doorgaans 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .