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2 期研究：Pacritinib 在原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或先前接受过 Ruxolitinib 治疗的原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者中的一项开放标签、随机、2 期剂量探索研究

2022年5月5日 更新者：CTI BioPharma
这是一项针对原发性或继发性 MF（动态国际预后评分系统 [DIPSS] 风险评分为中等 1 至高危）患者的开放标签、随机、剂量探索研究，这些患者之前接受过 ruxolitinib 治疗。 该研究旨在通过评估 3 种剂量来支持 pacritinib 剂量选择决策。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

165

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1083
        • SE AOK I. sx. Belgyogyaszati Klinika
      • Debrecen、匈牙利、4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Kaposvár、匈牙利、7400
        • Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
  • 大韩民国
      • Daegu、大韩民国、42415
        • Yeungnam University Medical Center
      • Seoul、大韩民国、03722
        • Severance Hospital
      • Seoul、大韩民国、06591
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul、大韩民国、06351
        • Samsung Medical Center
  • 意大利
      • Firenze、意大利、50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Meldola、意大利、47014
        • Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
      • Monza、意大利、20900
        • ASST Monza - Ospedale San Gerardo
  • 法国
      • Amiens、法国、80054
        • CHU Hopital Sud
      • Lille Cedex、法国、59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Nîmes、法国、30029
        • CHU de Nîmes - Hopital Universitaire Caremeau
      • Paris、法国、75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pessac、法国、33604
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
      • Pierre-Bénite、法国、69495
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Toulouse Cedex、法国、31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse- Hopital Purpan
  • 瑞典
      • Lund、瑞典、22185
        • Skåne University Hospital Lund
      • Örebro、瑞典、70185
        • Örebro University Hospital
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Duarte、California、美国、91010
        • City of Hope
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA Jonsson Comprehensive Cancer Center
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford Cancer Institute
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06520
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20037
        • Medical Faculty Associates, Inc.
    • Florida
      • Fort Myers、Florida、美国、33901
        • Florida Cancer Specialists & Research Institute
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33705
        • Florida Cancer Specialists & Research Institute
      • West Palm Beach、Florida、美国、33401
        • Florida Cancer Specialists & Research Institute
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Kansas
      • Westwood、Kansas、美国、66205
        • University of Kansas Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21229
        • Saint Agnes Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York、New York、美国、10021
        • Weill Cornell Medical College
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Hospital
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • Tennessee Oncology
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio School of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
  • 英国
      • Glasgow、英国、G12 0YN
        • Beatson West of Scotland Cancer Center
      • London、英国、SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital
      • London、英国、E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London、英国、W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
      • Manchester、英国、M20 4BX
        • The Christie NHS Foundation Trust
      • Oxford、英国、OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Trust - Churchill Hospital
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08003
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid、西班牙、28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Pamplona、西班牙、31008
        • Clinica Universidad de Navarra

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. PMF、PPV-MF 或 PET-MF（由 Tefferi 和 Vardiman 于 2008 年定义）
  2. DIPSS 中级 1、中级 -2 或高风险（Passamonti 等人，2010 年）

  3. 先前的 ruxolitinib 治疗无效或不耐受，定义为以下至少一项：

    1. 治疗≥ 3 个月且疗效反应不足定义为 MRI 显示 SVR <10% 或体格检查显示脾脏长度较基线减少 <30% 或初始反应后这些参数的再生长；和/或
    2. 治疗≥28 天并发任何一种

    我。出现红细胞 (RBC) 输血需求（至少 2 单位/月，持续 2 个月） ii. 国家癌症研究所 (NCI) CTCAE ≥ 3 级血小板减少症、贫血、血肿和/或出血的不良事件，同时接受 <20 mg BID 的剂量治疗

  4. 体检评估锁骨中线下肋缘 (LCM) 以下可触及脾肿大 ≥ 5 cm
  5. MPN-SAF TSS 2.0 的 TSS ≥10 或单一症状评分≥5 或 2 个症状≥3 的患者，仅包括左上腹疼痛、骨痛、瘙痒或盗汗的症状
  6. 年龄≥18岁
  7. 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 0 至 2
  8. 整个筛选期间外周原始细胞计数 <10%
  9. 中性粒细胞绝对计数 >500/μL
  10. 足够的肝肾功能，由肝转氨酶（天冬氨酸转氨酶 [AST]/血清谷氨酸-草酰乙酸转氨酶 [SGOT] 和丙氨酸转氨酶 [ALT]/血清谷氨酸-丙酮酸转氨酶 [SGPT]）定义，≤正常上限的 3 倍(ULN)（AST/ALT ≤ 5 × ULN，如果转氨酶升高与 MF 相关），直接胆红素 ≤ 4 × ULN，肌酐 ≤ 2.5 mg/dL
  11. 足够的凝血功能，由凝血酶原时间 (PT)/国际标准化比值 (INR)、部分凝血活酶时间 (PTT) 或凝血酶时间 (TT) ≤ 1.5 × ULN 定义
  12. 超声心动图或多门采集 (MUGA) 扫描显示左心室心脏射血分数≥45%
  13. 如果可以生育，愿意在研究期间使用有效的节育方法
  14. 在研究期间愿意接受并能够忍受频繁的 MRI 或 CT 扫描评估
  15. 能够理解并愿意使用 PRO 仪器完成症状评估
  16. 提供知情同意

排除标准：

  1. 预期寿命<6个月
  2. 完成同种异体干细胞移植（allo-SCT）或有资格并愿意完成allo-SCT
  3. 脾切除史或计划进行脾切除术
  4. 最近 6 个月内接受过脾脏照射
  5. 既往接受帕克替尼治疗
  6. 接受高剂量 ruxolitinib（超过 10 mg BID 或 20 mg QD）且不能耐受在 pacritinib 首次给药前将 ruxolitinib 减至 10 mg BID 或更少的患者
  7. 在过去 2 周内接受过抗凝或抗血小板药物治疗，阿司匹林剂量≤100 mg/d 除外
  8. 最近 2 周内接受过强 CYP3A4 抑制剂或强细胞色素 P450 诱导剂治疗
  9. 在过去 2 周内使用可延长 QTc 间期的药物治疗
  10. 最近 28 天内接受过实验性治疗
  11. 最近 3 个月内定义为 NCI CTCAE ≥ 2 级的近期重大出血史，除非由刺激事件（例如，手术、外伤或受伤）促成
  12. 在过去 6 个月内有任何 CTCAE ≥ 2 级非心律失常心脏病史。 无症状的 2 级非心律失常心脏病患者如果病情稳定且不太可能影响患者安全，可考虑纳入，并经医学监测员批准。
  13. 纽约心脏协会 II、III 或 IV 级充血性心力衰竭
  14. 最近 6 个月内任何 CTCAE ≥ 2 级心律失常病史。 如果心律失常稳定、无症状且不太可能影响患者安全，则经医学监测员批准，可考虑将非 QTc CTCAE 2 级心律失常患者纳入研究。
  15. QTc 延长 >450 毫秒，基于一式三份心电图的平均值或其他增加 QT 间期延长风险的因素（例如，心力衰竭、低钾血症 [定义为持续且难以纠正的血清钾 <3.0 mEq/L]、家族长 QT 间期综合征的病史，或同时使用可能延长 QT 间期的药物）
  16. 任何可能干扰口服药物吸收的活跃的胃肠道或代谢疾病
  17. 活动性或不受控制的炎症或慢性功能性肠病，如克罗恩病、炎症性肠病、慢性腹泻或便秘
  18. 过去 3 年内的其他恶性肿瘤，但经治愈的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、宫颈原位癌、前列腺特异性抗原阴性的局限于器官或经治疗的非转移性前列腺癌、完全手术切除后的原位乳腺癌除外, 或浅表移行细胞膀胱癌
  19. 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续的活动性感染或精神疾病或社会状况，根据治疗医师的判断，这些疾病会限制对研究要求的依从性
  20. 已知的人类免疫缺陷病毒血清阳性
  21. 已知的活动性甲型、乙型或丙型肝炎病毒感染
  22. 怀孕或哺乳期的妇女
  23. 同时参加另一项干预试验

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：帕克替尼 100 毫克 QD
药品：帕克替尼
帕克替尼
实验性的：帕克替尼 100 毫克 BID
药品：帕克替尼
帕克替尼
实验性的：帕克替尼 200 毫克 BID
药品：帕克替尼
帕克替尼

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
脾脏体积减少反应 (≥ 35%)
大体时间：从基线到第 12 周和第 24 周
通过磁共振成像（MRI，首选）或计算机断层扫描 (CT) 扫描测量的达到 ≥ 35% 脾脏体积减少 (SVR) 的患者人数
从基线到第 12 周和第 24 周
脾脏体积的百分比变化
大体时间：从基线到第 12 周和第 24 周
相对于基线的百分比变化
从基线到第 12 周和第 24 周
总症状评分分析
大体时间：从基线到第 12 周和第 24 周
经验证的 PRO 仪器 MPN-SAF TSS 2.0 评估的总症状评分较基线降低 ≥ 50% 的患者比例
从基线到第 12 周和第 24 周
患者总体印象评估
大体时间：从基线到第 12 周和第 24 周
PGIA 改善的患者人数。 患者总体印象评估问卷在第 12 周末和第 24 周末完成。 在每次就诊时按治疗组总结分数。
从基线到第 12 周和第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
脾脏长度减少
大体时间：从基线到第 24 周
脾脏长度相对于基线的减少率
从基线到第 24 周
红细胞或血小板输注的频率
大体时间：在第 24 周
患者人数
在第 24 周
Eastern Cooperative Oncology Group 绩效状况
大体时间：治疗结束后第 4、12、24 和 30 天访视

0 = 完全活跃，能够不受限制地进行所有疾病前表现

  1. = 体力活动受限，但可以走动并能够从事轻松或久坐的工作，例如灯塔工作、办公室工作
  2. = 可以走动并能够自理，但不能进行任何工作活动；起床和大约超过 50% 的醒着时间
  3. = 只能进行有限的自我照顾；超过 50% 的清醒时间被限制在床上或椅子上
  4. = 完全残疾；无法进行任何自我照顾；完全局限在床上或椅子上
  5. =死了
治疗结束后第 4、12、24 和 30 天访视
出现不良事件的参与者人数
大体时间：治疗结束访视后 30 天的随机化
治疗结束访视后 30 天的随机化

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

CTI BioPharma

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年7月31日

初级完成 (实际的)

2019年9月4日

研究完成 (实际的)

2019年9月4日

研究注册日期

首次提交

2021年5月10日

首先提交符合 QC 标准的

2021年5月10日

首次发布 (实际的)

2021年5月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年6月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年5月5日

最后验证

2022年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PAC203

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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