视网膜母细胞瘤中枢神经系统转移的鞘内化疗
视网膜母细胞瘤中枢神经系统转移的鞘内化疗（多中心前瞻性单臂试验）
视网膜母细胞瘤是婴儿期和儿童期最常见的眼内恶性肿瘤。 据报道，当儿童早期诊断为局限性眼内期时，视网膜母细胞瘤的总生存率超过 95%。 具有中枢神经系统转移（CNS）的晚期视网膜母细胞瘤病例与极差的预后相关。 CNS转移是视网膜母细胞瘤死亡的主要原因。 脑膜受累合并脊髓膜受累可能是由于脑膜侵犯和/或 CSF 扩散。
作为体外对视网膜母细胞瘤肿瘤细胞最敏感的药物，美法仑是视网膜母细胞瘤局部治疗中最重要的药物，也是目前保眼治疗中不可替代的药物，大大提高了晚期患者保眼成功率视网膜母细胞瘤。 根据玻璃体注射液（美法仑）的研究和实践，玻璃体内的药物浓度可以有效杀伤视网膜母细胞瘤肿瘤细胞。
有理由推测马法兰可以有效杀伤脑脊液中的肿瘤细胞。 因此，基于上述背景，本研究将通过多中心前瞻性研究，探讨鞘内注射美法仑治疗视网膜母细胞瘤CNS转移患者的有效性和可行性。
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Jiang Qian, MD
- 电话号码：+86 (021) 64377134
- 邮箱：qianjiang@fudan.edu.cn
学习地点
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-
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Shanghai、中国
- 招聘中
- Fudan Eye & ENT Hospital
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接触：
- Jiang Qian, MD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 病理诊断为视网膜母细胞瘤。 根据IRSs（国际视网膜母细胞瘤分期系统）分期系统，分期为IVB
- 细胞学上的 CSF 肿瘤细胞，或 MRI 扫描中 NM 的放射学证据以及需要全身恶性肿瘤的组织学诊断
- KPS≥60%
- 足够的骨髓和器官功能
- 父母均签署知情同意书，愿意接受治疗和随访。
排除标准：
- 1.视网膜母细胞瘤以外的眼部疾病
- 眼睛在筛选前 30 天内被感染
- 入组前1个月内有手术史和/或伤口未愈合。
- 对化疗药物有过敏反应或过敏史者。
- 需要口服、肌内或静脉内给药的传染病。
- 全身免疫性疾病患者。
- 主动弥散性血管内凝血。
- 凝血功能异常。
- 骨髓和器官功能异常。
- 无法控制的临床问题。
- 研究人员认为，那些需要被排除在外的人。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：中枢转移患者的鞘内化疗
每3周进行一次全身化疗和胸前化疗。
三个治疗周期后，对治疗反应进行了全面评估，包括脑脊液，颅内和轨道肿瘤。
如有必要，对局部实体瘤进行局部放疗和动脉介入化疗。
在每个治疗周期中都检测到脑脊液。
如果RB肿瘤细胞仍然存在于脑脊液中，则持续化疗和胸前化学疗法持续到结束。
如果脑脊液为阴性，则为另外2个全身化疗周期的2个周期补充鞘内化疗。
治疗后随访患者。
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马法兰用于鞘内化疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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2 年间隔的总生存期
大体时间：2年
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生活科目
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2年
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5 年间隔的总生存期
大体时间：5年
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生活科目
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5年
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2 年无病生存期
大体时间：2年
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无肿瘤受试者
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2年
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5 年无病生存期
大体时间：5年
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无肿瘤受试者
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5年
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无进展生存期
大体时间：1年
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生活科目
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1年
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反应速度
大体时间：1年
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无肿瘤受试者
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患有蛛网膜炎的参与者人数
大体时间：2年
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一种以蛛网膜和邻近蛛网膜下腔炎症为特征的疾病。
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2年
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患有脑病的参与者人数
大体时间：5年
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一种以涉及大脑的病理过程为特征的疾病。
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5年
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头痛的参与者人数
大体时间：2年
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一种以头部不同部位明显不适感为特征的疾病，不局限于任何神经分布区域。
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2年
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感染脑脊髓炎的参与者人数
大体时间：1年
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一种以涉及大脑和脊髓组织的感染过程为特征的疾病。
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1年
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健康相关生活质量
大体时间：10年
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将根据从 https://www.eortc.org 下载的 EORTC（欧洲癌症研究和治疗组织）生活质量问卷核心 30 (QLQ-C30) 评估与健康相关的生活质量。
这份包含 30 个项目的问卷包括五个功能量表、三个症状量表、一个整体健康状况/QoL 量表和六个单项。
多项目量表包括一组不同的项目。
每个项目包括四个分量表，即“完全没有”（1分）、“有一点”（2分）、“有一点”（3分）和“非常多”（4分）
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10年
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眼癌相关生活质量
大体时间：10年
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眼科癌症相关的生活质量将根据 EORTC（欧洲癌症研究和治疗组织）生活质量问卷眼科癌症模块 30 (QLQ-OPT30) 进行评估 - 第 4 页，共 6 页 [草案] - 从 https://www.eortc.org 下载。 QLQ-OPT30 包括 30 个问题，评估视力障碍（9 项）、视力障碍引起的功能问题（8 项）、眼部症状（6 项）、担心疾病复发（2 项）、外观问题（1 项） ，驾驶问题（2 项），头痛（1 项），阅读问题（1 项）。 每个项目包括四个分量表，即“完全没有”（1分）、“有一点”（2分）、“有一点”（3分）和“非常多”（4分）。 |
10年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Jiang Qian, MD、Fudan Eye & ENT Hospital
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- FD-EENT-2021056
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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