Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intratekální chemoterapie pro metastázy centrálního nervového systému u retinoblastomu

24. února 2025 aktualizováno: Jiang Qian, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Intratekální chemoterapie pro metastázy centrálního nervového systému u retinoblastomu (Multicentrická prospektivní studie s jedním ramenem)

Retinoblastom je nejčastější nitrooční malignita v kojeneckém a dětském věku. Celková míra přežití retinoblastomu přesáhla 95 %, když byla u dětí časně diagnostikována lokalizovaná nitrooční fáze. Pokročilé případy retinoblastomu s metastázami do centrálního nervového systému (CNS) jsou spojeny s mimořádně špatnou prognózou. Metastázy do CNS jsou hlavní příčinou úmrtí u retinoblastomu. Meningeální postižení kombinované s postižením míšní membrány může být způsobeno invazí mozkových blan a/nebo šířením CSF.

Jako nejcitlivější lék na nádorové buňky retinoblastomu in vitro je melfalan nejdůležitějším lékem v lokální léčbě retinoblastomu a je také nenahraditelným lékem v současné oční konzervační léčbě, což výrazně zlepšuje úspěšnost konzervace oka u pokročilých retinoblastom. Podle výzkumu a praxe injekce do sklivce (melfalan) může koncentrace léčiva ve sklivci účinně zabíjet nádorové buňky retinoblastomu.

Je rozumné spekulovat, že nádorové buňky v CSF mohou být účinně zabity melfalanem. Na základě výše uvedeného bude tato studie zkoumat účinnost a proveditelnost intratekální injekce melfalanu u pacientů s metastázami retinoblastomu do CNS prostřednictvím multicentrické prospektivní studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

18

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína
        • Nábor
        • Fudan Eye & ENT Hospital
        • Kontakt:
          • Jiang Qian, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Patologická diagnóza zněla retinoblastom. Podle systému stagingu IRS (International retinoblastoma staging system) bylo stádium IVB
  • Nádorové buňky mozkomíšního moku na cytologii nebo rentgenový průkaz NM na MRI skenech a potřebná histologická diagnóza systémové malignity
  • KPS≥60 %
  • Přiměřená funkce kostní dřeně a orgánů
  • Rodiče podepsali informovaný souhlas a byli ochotni přijmout léčbu a sledování.

Kritéria vyloučení:

  • 1.Oční onemocnění jiná než retinoblastom
  • Oči byly infikovány do 30 dnů před screeningem
  • Během 1 měsíce před zařazením do studie byla v anamnéze provedena operace a/nebo nezhojená rána.
  • Ti, kteří mají alergickou reakci nebo alergickou anamnézu na chemoterapeutika.
  • Infekční onemocnění vyžadující orální, intramuskulární nebo intravenózní podání.
  • Pacienti se systémovými imunitními onemocněními.
  • Aktivní diseminovaná intravaskulární koagulace.
  • Abnormální koagulační funkce.
  • Abnormální funkce kostní dřeně a orgánů.
  • Nekontrolovatelné klinické problémy.
  • Vědci se domnívají, že ti, kteří potřebují být vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intratekální chemoterapie u pacientů s centrálními metastázami
Systemická chemoterapie a intratekální chemoterapie se provádějí každé 3 týdny. Po třech léčebných cyklech je léčebná odpověď komplexně hodnocena včetně mozkomíšního moku, intrakraniálních a orbitálních nádorů. V případě potřeby se pro místní pevné nádory provádí lokální radioterapie a arteriální intervenční chemoterapie. V každém léčebném cyklu je detekována mozkomíšská tekutina. Pokud nádorové buňky RB stále existují v mozkomíšním moku, chemoterapie a intratekální chemoterapie pokračují až do konečné události. Pokud byla mozkomíšská tekutina negativní, je intratekální chemoterapie doplněna pro další 2 cykly s celkem 6 cykly systémové chemoterapie. Po léčbě jsou pacienti sledováni.
Lék: Melfalan
Melfalan se provádí pro intratekální chemoterapii

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
celkové přežití v intervalu 2 let
Časové okno: 2 roky
živé předměty
2 roky
celkové přežití v 5letém intervalu
Časové okno: 5 let
živé předměty
5 let
přežití bez onemocnění v intervalu 2 let
Časové okno: 2 roky
subjekty bez nádoru
2 roky
přežití bez onemocnění v 5letém intervalu
Časové okno: 5 let
subjekty bez nádoru
5 let
přežití bez progrese
Časové okno: 1 rok
živé předměty
1 rok
míra odezvy
Časové okno: 1 rok
subjekty bez nádoru
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s arachnoiditidou
Časové okno: 2 roky
Porucha charakterizovaná zánětem arachnoidální membrány a přilehlého subarachnoidálního prostoru.
2 roky
Počet účastníků s encefalopatií
Časové okno: 5 let
Porucha charakterizovaná patologickým procesem zahrnujícím mozek.
5 let
Počet účastníků s bolestí hlavy
Časové okno: 2 roky
Porucha charakterizovaná pocitem výrazného nepohodlí v různých částech hlavy, které není omezeno na oblast distribuce žádného nervu.
2 roky
Počet účastníků s infekcí encefalomyelitidy
Časové okno: 1 rok
Porucha charakterizovaná infekčním procesem zahrnujícím tkáně mozku a míchy.
1 rok
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: 10 let
Kvalita života související se zdravím bude hodnocena na základě dotazníku kvality života EORTC (Evropská organizace pro výzkum a léčbu rakoviny) Core 30 (QLQ-C30) staženého z https://www.eortc.org. Tento dotazník o 30 položkách obsahuje pět funkčních škál, tři škály symptomů, globální zdravotní stav / škálu QoL a šest jednotlivých položek. Vícepoložkové váhy zahrnují jinou sadu položek. Každá položka obsahuje čtyři podškály, a to „Vůbec ne“ (1 bod), „Trochu“ (2 body), „Docela trochu“ (3 body) a „Velmi“ (4 body)
10 let
Kvalita života související s očním karcinomem
Časové okno: 10 let

Kvalita života související s očním karcinomem bude hodnocena na základě dotazníku kvality života EORTC (Evropská organizace pro výzkum a léčbu rakoviny), modul 30 očního karcinomu (QLQ-OPT30)

- Strana 4 z 6 [NÁVRH] - staženo z https://www.eortc.org. QLQ-OPT30 se skládá z 30 otázek hodnotících zhoršení zraku (9 položek), funkční problémy způsobené zhoršením zraku (8 položek), oční příznaky (6 položek), obavy z opakujících se onemocnění (2 položky), problémy se vzhledem (1 položky) , problémy s řízením (2 položky), bolest hlavy (1 položka), problémy se čtením (1 položka). Každá položka obsahuje čtyři subškály, a to „Vůbec ne“ (1 bod), „Trochu“ (2 body), „Docela trochu“ (3 body) a „Velmi moc“ (4 body).
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Spolupracovníci

Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
Children's Hospital of Fudan University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jiang Qian, MD, Fudan Eye & ENT Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

26. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FD-EENT-2021056

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinoblastom, extraokulární

Klinické studie na Melfalan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit