Intrathecale chemotherapie voor metastase van het centrale zenuwstelsel bij retinoblastoom

Retinoblastoom is de meest voorkomende intraoculaire maligniteit in de zuigelingentijd en de kindertijd. Het totale overlevingspercentage van retinoblastoom was naar verluidt hoger dan 95% wanneer kinderen vroeg werden gediagnosticeerd met een gelokaliseerde intraoculaire fase. De gevorderde gevallen van retinoblastoom met metastasen van het centrale zenuwstelsel (CZS) gaan gepaard met een buitengewoon slechte prognose. CZS-metastase is de belangrijkste doodsoorzaak bij retinoblastoom. Betrokkenheid van de hersenvliezen in combinatie met betrokkenheid van het ruggenmergmembraan kan te wijten zijn aan de invasie van de hersenvliezen en/of de verspreiding van CSF.

Als het meest gevoelige medicijn voor retinoblastoomtumorcellen in vitro, is melfalan het belangrijkste medicijn bij de lokale behandeling van retinoblastoom, en het is ook een onvervangbaar medicijn in de huidige oogbehoudbehandeling, wat het slagingspercentage van oogbehoud aanzienlijk verbetert voor geavanceerde retinoblastoom. Volgens het onderzoek en de praktijk van glasvochtinjectie (melfalan), kan de medicijnconcentratie in het glasvocht retinoblastoomtumorcellen effectief doden.

Het is redelijk om te speculeren dat de tumorcellen in CSF effectief kunnen worden gedood door melfalan. Daarom zal deze studie, op basis van de bovenstaande achtergrond, de effectiviteit en haalbaarheid van intrathecale injectie van melfalan bij patiënten met CZS-metastase van retinoblastoom onderzoeken door middel van een multicenter prospectieve studie.