Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Chimiothérapie intrathécale pour les métastases du système nerveux central dans le rétinoblastome

24 février 2025 mis à jour par: Jiang Qian, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Chimiothérapie intrathécale pour les métastases du système nerveux central dans le rétinoblastome (un essai prospectif multicentrique à un seul bras)

Le rétinoblastome est la tumeur maligne intraoculaire la plus fréquente chez la petite enfance et l'enfance. Le taux de survie global du rétinoblastome dépassait 95 % lorsque les enfants étaient diagnostiqués précocement avec une phase intraoculaire localisée. Les cas de rétinoblastome avancé avec métastases du système nerveux central (SNC) sont associés à un pronostic extrêmement mauvais. Les métastases du SNC sont la principale cause de décès dans le rétinoblastome. L'atteinte méningée associée à l'atteinte de la membrane médullaire pourrait être due à l'invasion des méninges et/ou à la propagation du LCR.

En tant que médicament le plus sensible aux cellules tumorales du rétinoblastome in vitro, le melphalan est le médicament le plus important dans le traitement local du rétinoblastome, et c'est également un médicament irremplaçable dans le traitement actuel de préservation de l'œil, ce qui améliore considérablement le taux de réussite de la préservation de l'œil pour les patients avancés. rétinoblastome. Selon la recherche et la pratique de l'injection vitréenne (melphalan), la concentration de médicament dans le vitré peut tuer efficacement les cellules tumorales du rétinoblastome.

Il est raisonnable de supposer que les cellules tumorales dans le LCR peuvent être efficacement tuées par le melphalan. Par conséquent, sur la base du contexte ci-dessus, cette étude explorera l'efficacité et la faisabilité de l'injection intrathécale de melphalan chez les patients présentant des métastases du SNC du rétinoblastome à travers une étude prospective multicentrique.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

18

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Shanghai, Chine
        • Recrutement
        • Fudan Eye & ENT Hospital
        • Contact:
          • Jiang Qian, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le diagnostic pathologique était le rétinoblastome. Selon le système de stadification IRSs (International retinoblastoma staging system), le stade était IVB
  • Cellules tumorales du LCR à la cytologie ou preuves radiographiques de NM à l'IRM et diagnostic histologique de malignité systémique nécessaire
  • KPS≥60 %
  • Fonction adéquate de la moelle osseuse et des organes
  • Les parents ont signé le consentement éclairé et étaient disposés à accepter le traitement et le suivi.

Critère d'exclusion:

  • 1. Maladies oculaires autres que le rétinoblastome
  • Les yeux ont été infectés dans les 30 jours précédant le dépistage
  • Il y avait des antécédents de chirurgie et/ou de plaie non cicatrisée dans le mois précédant l'inscription.
  • Ceux qui ont une réaction allergique ou des antécédents allergiques aux médicaments chimiothérapeutiques.
  • Maladies infectieuses nécessitant une administration orale, intramusculaire ou intraveineuse.
  • Patients atteints de maladies immunitaires systémiques.
  • Coagulation intravasculaire disséminée active.
  • Fonction de coagulation anormale.
  • Fonctionnement anormal de la moelle osseuse et des organes.
  • Problèmes cliniques incontrôlables.
  • Les chercheurs pensent que ceux qui ont besoin d'être exclus.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: chimiothérapie intrathécale chez les patients atteints de métastases centrales
La chimiothérapie systémique et la chimiothérapie intrathécale sont réalisées toutes les 3 semaines. Après trois cycles de traitement, la réponse au traitement est évaluée de manière approfondie, y compris les tumeurs de liquide céphalorachidien, intracrâniennes et orbitales. Si nécessaire, la radiothérapie locale et la chimiothérapie interventionnelle artérielle sont réalisées pour les tumeurs solides locales. Le liquide céphalorachidien est détecté dans chaque cycle de traitement. Si les cellules tumorales RB existent toujours dans le liquide céphalo-rachidien, la chimiothérapie et la chimiothérapie intrathécale se poursuivent jusqu'à l'événement final. Si le liquide céphalorachidien était négatif, la chimiothérapie intrathécale est complétée pour 2 cycles supplémentaires avec un total de 6 cycles de chimiothérapie systémique. Les patients sont suivis après le traitement.
Médicament: Melphalan
Le melphalan est utilisé pour la chimiothérapie intrathécale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
survie globale à 2 ans d'intervalle
Délai: 2 années
sujets vivants
2 années
survie globale à 5 ans d'intervalle
Délai: 5 années
sujets vivants
5 années
survie sans maladie à 2 ans d'intervalle
Délai: 2 années
sujets sans tumeur
2 années
survie sans maladie à 5 ans d'intervalle
Délai: 5 années
sujets sans tumeur
5 années
survie sans progression
Délai: 1 an
sujets vivants
1 an
taux de réponse
Délai: 1 an
sujets sans tumeur
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants atteints d'arachnoïdite
Délai: 2 années
Trouble caractérisé par une inflammation de la membrane arachnoïdienne et de l'espace sous-arachnoïdien adjacent.
2 années
Nombre de participants atteints d'encéphalopathie
Délai: 5 années
Trouble caractérisé par un processus pathologique impliquant le cerveau.
5 années
Nombre de participants souffrant de maux de tête
Délai: 2 années
Trouble caractérisé par une sensation d'inconfort marqué dans diverses parties de la tête, non confinée à la zone de distribution d'un nerf.
2 années
Nombre de participants infectés par l'encéphalomyélite
Délai: 1 an
Trouble caractérisé par un processus infectieux impliquant les tissus du cerveau et de la moelle épinière.
1 an
Qualité de vie liée à la santé
Délai: 10 années
La qualité de vie liée à la santé sera évaluée sur la base du questionnaire de qualité de vie Core 30 (QLQ-C30) de l'EORTC (Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer) téléchargé sur https://www.eortc.org. Ce questionnaire de 30 items comprend cinq échelles fonctionnelles, trois échelles de symptômes, une échelle d'état de santé global / qualité de vie et six items simples. Les échelles multi-items comprennent un ensemble différent d'items. Chaque item comprend quatre sous-échelles, à savoir « Pas du tout » (1 point), « Un peu » (2 points), « Assez » (3 points) et « Beaucoup » (4 points)
10 années
Qualité de vie liée au cancer ophtalmique
Délai: 10 années

La qualité de vie liée au cancer ophtalmique sera évaluée sur la base du questionnaire sur la qualité de vie de l'EORTC (Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer) Module 30 sur le cancer ophtalmique (QLQ-OPT30)

- Page 4 sur 6 [DRAFT] - téléchargé depuis https://www.eortc.org. Le QLQ-OPT30 comprend 30 questions évaluant la déficience visuelle (9 items), les problèmes fonctionnels dus à la déficience visuelle (8 items), les symptômes oculaires (6 items), l'inquiétude à propos d'une maladie récurrente (2 items), les problèmes d'apparence (1 items) , problèmes de conduite (2 items), maux de tête (1 item), problèmes de lecture (1 item). Chaque item comprend quatre sous-échelles, à savoir « Pas du tout » (1 point), « Un peu » (2 points), « Assez » (3 points) et « Beaucoup » (4 points).
10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Collaborateurs

Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
Children's Hospital of Fudan University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jiang Qian, MD, Fudan Eye & ENT Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mai 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2021

Première publication (Réel)

26 mai 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 février 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FD-EENT-2021056

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner