Intratekaalinen kemoterapia keskushermoston etäpesäkkeisiin retinoblastoomassa
Intratekaalinen kemoterapia keskushermoston etäpesäkkeisiin retinoblastoomassa (monikeskusprospektiivinen yhden käden tutkimus)
Retinoblastooma on yleisin silmänsisäinen pahanlaatuinen syöpä vauva- ja lapsuudessa. Retinoblastooman kokonaiseloonjäämisasteen ilmoitettiin ylittävän 95 %, kun lapsilla varhain diagnosoitiin paikallinen silmänsisäinen vaihe. Edistyneet retinoblastoomatapaukset, joissa on keskushermoston etäpesäkkeitä (CNS), liittyvät erittäin huonoon ennusteeseen. Keskushermoston etäpesäkkeet ovat pääasiallinen kuolinsyy retinoblastoomassa. Aivokalvon osallistuminen yhdistettynä selkäydinkalvoon saattaa johtua aivokalvon invaasiosta ja/tai aivokalvon leviämisestä.
Melfalaani on herkin lääke retinoblastoomakasvainsoluille in vitro, ja se on tärkein lääke retinoblastooman paikallishoidossa, ja se on myös korvaamaton lääke nykyisessä näönsuojahoidossa, mikä parantaa huomattavasti edistyneiden silmiensuojauksen onnistumisastetta. retinoblastooma. Tutkimuksen ja lasiaisen injektiokäytännön (melfalaani) mukaan lasiaisen lääkepitoisuus voi tehokkaasti tappaa retinoblastoomakasvainsoluja.
On järkevää olettaa, että melfalaani voi tappaa tehokkaasti CSF:n kasvainsolut. Tästä syystä tässä tutkimuksessa tutkitaan yllä olevan taustan perusteella melfalaanin intratekaalisen injektion tehokkuutta ja toteutettavuutta potilailla, joilla on retinoblastooman keskushermoston etäpesäke monikeskustutkimuksen avulla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jiang Qian, MD
- Puhelinnumero: +86 (021) 64377134
- Sähköposti: qianjiang@fudan.edu.cn
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina
- Rekrytointi
- Fudan Eye & ENT Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jiang Qian, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Patologinen diagnoosi oli retinoblastooma. IRS:n (International retinoblastoma staging system) lavastusjärjestelmän mukaan vaihe oli IVB.
- CSF-kasvainsolut sytologiassa tai radiografiset todisteet NM:stä magneettikuvauksissa ja systeemisen pahanlaatuisuuden histologinen diagnoosi.
- KPS≥60 %
- Riittävä luuytimen ja elinten toiminta
- Vanhemmat allekirjoittivat tietoisen suostumuksen ja olivat valmiita hyväksymään hoidon ja seurannan.
Poissulkemiskriteerit:
- 1. Muut silmäsairaudet kuin retinoblastooma
- Silmät infektoituivat 30 päivän sisällä ennen seulontaa
- Mukana oli leikkaus ja/tai parantumaton haava kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
- Ne, joilla on allerginen reaktio tai allerginen historia kemoterapeuttisille lääkkeille.
- Tartuntataudit, jotka edellyttävät oraalista, lihaksensisäistä tai laskimonsisäistä antoa.
- Potilaat, joilla on systeemisiä immuunisairauksia.
- Aktiivinen disseminoitu intravaskulaarinen koagulaatio.
- Epänormaali hyytymistoiminto.
- Epänormaali luuytimen ja elinten toiminta.
- Hallitsemattomat kliiniset ongelmat.
- Tutkijat uskovat, että ne, jotka on suljettava pois.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: intratekaalinen kemoterapia potilailla, joilla on keskusmetastaaseja
Systeeminen kemoterapia ja intratekaalinen kemoterapia suoritetaan joka kolmas viikko.
Kolmen hoitosyklin jälkeen hoitovastetta arvioidaan kattavasti, mukaan lukien aivo -selkäydinneste, kallonsisäinen ja kiertoradan kasvaimet.
Paikalliset sädehoidot ja valtimoiden interventio kemoterapia suoritetaan tarvittaessa paikallisille kiinteille kasvaimille.
Aivo -selkäydinneste havaitaan jokaisessa hoitosyklissä.
Jos RB -kasvainsolut ovat edelleen aivo -selkäydinnesteessä, kemoterapiaa ja intratekaalista kemoterapiaa jatketaan lopputapahtumaan saakka.
Jos aivo -selkäydinneste oli negatiivinen, intratekaalista kemoterapiaa täydennetään vielä 2 sykliä, joissa on yhteensä 6 systeemisen kemoterapian sykliä.
Potilaita seurataan hoidon jälkeen.
|
Melfalaani suoritetaan intratekaaliseen kemoterapiaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
kokonaiseloonjääminen 2 vuoden välein
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
eläviä aiheita
|
2 vuotta
|
|
kokonaiseloonjääminen 5 vuoden välein
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
eläviä aiheita
|
5 vuotta
|
|
taudista vapaa eloonjääminen 2 vuoden välein
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
kasvaimettomista koehenkilöistä
|
2 vuotta
|
|
taudista vapaa eloonjääminen 5 vuoden välein
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
kasvaimettomista koehenkilöistä
|
5 vuotta
|
|
etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
eläviä aiheita
|
1 vuosi
|
|
vastausaste
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
kasvaimettomat koehenkilöt
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Araknoidiittia sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Sairaus, jolle on ominaista araknoidikalvon ja viereisen subaraknoidisen tilan tulehdus.
|
2 vuotta
|
|
Enkefalopatiaa sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Häiriö, jolle on tunnusomaista aivoihin liittyvä patologinen prosessi.
|
5 vuotta
|
|
Päänsärkyä kärsivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Häiriö, jolle on tunnusomaista huomattava epämukavuuden tunne pään eri osissa, ei rajoitu minkään hermon levinneisyysalueelle.
|
2 vuotta
|
|
Enkefalomyeliitti-infektiota sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Sairaus, jolle on tunnusomaista aivo- ja selkäydinkudosten tarttuva prosessi.
|
1 vuosi
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Terveyteen liittyvää elämänlaatua arvioidaan osoitteesta https://www.eortc.org ladatun EORTC:n (European Organisation for Research and Treatment of Cancer) elämänlaatukyselyn Core 30 (QLQ-C30) perusteella.
Tämä 30 kohdan kyselylomake sisältää viisi toiminnallista asteikkoa, kolme oireasteikkoa, maailmanlaajuisen terveydentila- / QoL-asteikon ja kuusi yksittäistä kohtaa.
Moniosaiset vaa'at sisältävät erilaisia esineitä.
Jokainen kohta sisältää neljä alaasteikkoa, nimittäin "Ei ollenkaan" (1 piste), "Vähän" (2 pistettä), "Melko vähän" (3 pistettä) ja "Erittäin" (4 pistettä)
|
10 vuotta
|
|
Oftalmiseen syöpään liittyvä elämänlaatu
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Silmäsyöpään liittyvää elämänlaatua arvioidaan EORTC:n (European Organisation for Research and Treatment of Cancer) elämänlaatukyselyn oftalmisen syöpämoduulin 30 (QLQ-OPT30) perusteella. - Sivu 4/6 [LUONNOS] - ladattu osoitteesta https://www.eortc.org. QLQ-OPT30 sisältää 30 kysymystä, jotka arvioivat näön heikkenemistä (9 kohdetta), näön heikkenemisestä johtuvia toimintaongelmia (8 kohdetta), silmäoireita (6 kohdetta), huolta toistuvasta sairaudesta (2 kohdetta), ulkonäköongelmia (1 kohdetta) , ajo-ongelmia (2 kpl), päänsärkyä (1 kpl), lukuvaikeuksia (1 kpl). Jokainen kohta sisältää neljä alaasteikkoa, nimittäin "Ei ollenkaan" (1 piste), "Vähän" (2 pistettä), "Melko vähän" (3 pistettä) ja "Erittäin" (4 pistettä). |
10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jiang Qian, MD, Fudan Eye & ENT Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Silmäsairaudet
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Neoplastiset prosessit
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Neoplasmat, neuroepiteliaaliset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Kasvaimet, hermokudos
- Silmän kasvaimet
- Verkkokalvon sairaudet
- Verkkokalvon kasvaimet
- Neoplasman metastaasit
- Retinoblastooma
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Melphalan
Muut tutkimustunnusnumerot
- FD-EENT-2021056
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .