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Quimioterapia intratecal para la metástasis del sistema nervioso central en el retinoblastoma

26 de agosto de 2021 actualizado por: Jiang Qian, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Quimioterapia intratecal para la metástasis del sistema nervioso central en el retinoblastoma (un ensayo prospectivo multicéntrico de un solo brazo)

El retinoblastoma es la neoplasia maligna intraocular más frecuente en la infancia y la niñez. Se informó que la tasa de supervivencia general del retinoblastoma superó el 95 % cuando los niños recibieron un diagnóstico temprano de fase intraocular localizada. Los casos de retinoblastoma avanzado con metástasis en el sistema nervioso central (SNC) se asocian con un pronóstico extremadamente pobre. La metástasis del SNC es la principal causa de muerte en el retinoblastoma. La afectación meníngea combinada con la afectación de la membrana de la médula espinal podría deberse a la invasión de las meninges y/o a la diseminación del LCR.

Como el fármaco más sensible a las células tumorales de retinoblastoma in vitro, el melfalán es el fármaco más importante en el tratamiento local del retinoblastoma, y ​​también es un fármaco insustituible en el tratamiento actual de conservación del ojo, lo que mejora en gran medida la tasa de éxito de la conservación del ojo en pacientes avanzados. retinoblastoma. De acuerdo con la investigación y la práctica de la inyección vítrea (melfalán), la concentración del fármaco en el vítreo puede destruir eficazmente las células tumorales del retinoblastoma.

Es razonable especular que las células tumorales en LCR pueden ser destruidas de manera efectiva por melfalán. Por lo tanto, sobre la base de los antecedentes anteriores, este estudio explorará la efectividad y la viabilidad de la inyección intratecal de melfalán en pacientes con metástasis de retinoblastoma en el SNC a través de un estudio prospectivo multicéntrico.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

18

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Shanghai, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Fudan Eye & ENT Hospital
        • Contacto:
          • Jiang Qian, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El diagnóstico anatomopatológico fue retinoblastoma. Según el sistema de estadificación IRS (International retinoblastoma staging system), el estadio fue IVB
  • Células tumorales del LCR en citología o evidencia radiográfica de NM en resonancias magnéticas y se necesita diagnóstico histológico de malignidad sistémica
  • KPS≥60%
  • Función adecuada de la médula ósea y los órganos.
  • Los padres firmaron el consentimiento informado y se mostraron dispuestos a aceptar el tratamiento y seguimiento.

Criterio de exclusión:

  • 1. Enfermedades oculares distintas del retinoblastoma
  • Los ojos se infectaron dentro de los 30 días antes de la selección.
  • Había antecedentes de cirugía y/o herida no cicatrizada dentro de 1 mes antes de la inscripción.
  • Aquellos que tienen una reacción alérgica o antecedentes alérgicos a los medicamentos quimioterapéuticos.
  • Enfermedades infecciosas que requieran administración oral, intramuscular o intravenosa.
  • Pacientes con enfermedades inmunológicas sistémicas.
  • Coagulación intravascular diseminada activa.
  • Función anormal de la coagulación.
  • Función anormal de la médula ósea y los órganos.
  • Problemas clínicos incontrolables.
  • Los investigadores creen que aquellos que necesitan ser excluidos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: quimioterapia intratecal en pacientes con metástasis centrales
La quimioterapia sistémica y la quimioterapia intratecal se realizan cada 3 semanas. Después de tres ciclos de tratamiento, la respuesta al tratamiento se evalúa exhaustivamente, incluidos los tumores del líquido cefalorraquídeo, intracraneales y orbitarios. Si es necesario, se realiza radioterapia local y quimioterapia intervencionista arterial para tumores sólidos locales. El líquido cefalorraquídeo se detecta en cada ciclo de tratamiento. Si todavía existen células tumorales RB en el líquido cefalorraquídeo, la quimioterapia y la quimioterapia intratecal se continúan hasta el evento final. Si el líquido cefalorraquídeo fue negativo, la quimioterapia intratecal se complementa durante otros 2 ciclos con un total de 6 ciclos de quimioterapia sistémica. Los pacientes son seguidos después del tratamiento.
Droga: Melfalán
El melfalán se realiza para la quimioterapia intratecal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
supervivencia global en un intervalo de 2 años
Periodo de tiempo: 2 años
sujetos vivos
2 años
supervivencia global a intervalos de 5 años
Periodo de tiempo: 5 años
sujetos vivos
5 años
supervivencia libre de enfermedad a intervalos de 2 años
Periodo de tiempo: 2 años
sujetos libres de tumor
2 años
supervivencia libre de enfermedad a intervalos de 5 años
Periodo de tiempo: 5 años
sujetos libres de tumor
5 años
supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: 1 año
sujetos vivos
1 año
Tasa de respuesta
Periodo de tiempo: 1 año
sujetos libres de tumor
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con aracnoiditis
Periodo de tiempo: 2 años
Un trastorno caracterizado por la inflamación de la membrana aracnoidea y el espacio subaracnoideo adyacente.
2 años
Número de participantes con encefalopatía
Periodo de tiempo: 5 años
Trastorno caracterizado por un proceso patológico que afecta al cerebro.
5 años
Número de participantes con dolor de cabeza
Periodo de tiempo: 2 años
Trastorno caracterizado por una sensación de marcada incomodidad en varias partes de la cabeza, no limitada al área de distribución de ningún nervio.
2 años
Número de participantes con infección por encefalomielitis
Periodo de tiempo: 1 año
Un trastorno caracterizado por un proceso infeccioso que involucra el cerebro y los tejidos de la médula espinal.
1 año
Calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: 10 años
La calidad de vida relacionada con la salud se evaluará según el Cuestionario de calidad de vida Core 30 (QLQ-C30) de la EORTC (Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer) descargado de https://www.eortc.org. Este cuestionario de 30 ítems incluye cinco escalas funcionales, tres escalas de síntomas, una escala de estado de salud global/calidad de vida y seis ítems individuales. Las escalas de elementos múltiples incluyen un conjunto diferente de elementos. Cada ítem incluye cuatro subescalas, a saber, "Nada" (1 punto), "Un poco" (2 puntos), "Bastante" (3 puntos) y "Mucho" (4 puntos)
10 años
Calidad de vida relacionada con el cáncer oftálmico
Periodo de tiempo: 10 años

La calidad de vida relacionada con el cáncer oftálmico se evaluará en función del Cuestionario de calidad de vida del Módulo 30 de cáncer oftálmico de la EORTC (Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer) (QLQ-OPT30)

- Página 4 de 6 [BORRADOR] - descargado de https://www.eortc.org. El QLQ-OPT30 consta de 30 preguntas que evalúan la discapacidad visual (9 ítems), los problemas funcionales debidos a la discapacidad visual (8 ítems), los síntomas oculares (6 ítems), la preocupación por la enfermedad recurrente (2 ítems), los problemas de apariencia (1 ítems) , problemas para conducir (2 ítems), dolor de cabeza (1 ítem), problemas para leer (1 ítem). Cada ítem incluye cuatro subescalas, a saber, "Nada" (1 punto), "Un poco" (2 puntos), "Bastante" (3 puntos) y "Mucho" (4 puntos).
10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Colaboradores

Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
Children's Hospital of Fudan University

Investigadores

  • Investigador principal: Jiang Qian, MD, Fudan Eye & ENT Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

1 de mayo de 2021

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de mayo de 2025

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de mayo de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (ACTUAL)

26 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

1 de septiembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2021

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FD-EENT-2021056

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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