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Chemioterapia intratecale per metastasi del sistema nervoso centrale nel retinoblastoma

24 febbraio 2025 aggiornato da: Jiang Qian, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Chemioterapia intratecale per metastasi del sistema nervoso centrale nel retinoblastoma (uno studio prospettico multicentrico a braccio singolo)

Il retinoblastoma è la neoplasia intraoculare più comune nell'infanzia e nella fanciullezza. È stato riportato che il tasso di sopravvivenza globale del retinoblastoma superava il 95% quando ai bambini veniva diagnosticata precocemente una fase intraoculare localizzata. I casi di retinoblastoma avanzato con metastasi del sistema nervoso centrale (SNC) sono associati a una prognosi estremamente sfavorevole. Le metastasi del SNC sono la principale causa di morte nel retinoblastoma. Il coinvolgimento delle meningi combinato con il coinvolgimento della membrana del midollo spinale potrebbe essere dovuto all'invasione delle meningi e/o alla diffusione del CSF.

Essendo il farmaco più sensibile alle cellule tumorali del retinoblastoma in vitro, il melfalan è il farmaco più importante nel trattamento locale del retinoblastoma ed è anche un farmaco insostituibile nell'attuale trattamento di conservazione dell'occhio, che migliora notevolmente il tasso di successo della conservazione dell'occhio per pazienti avanzati retinoblastoma. Secondo la ricerca e la pratica dell'iniezione vitreale (melfalan), la concentrazione del farmaco nel vitreo può effettivamente uccidere le cellule tumorali del retinoblastoma.

È ragionevole ipotizzare che le cellule tumorali nel liquido cerebrospinale possano essere effettivamente uccise dal melfalan. Pertanto, sulla base dello sfondo di cui sopra, questo studio esplorerà l'efficacia e la fattibilità dell'iniezione intratecale di melfalan in pazienti con metastasi del sistema nervoso centrale del retinoblastoma attraverso uno studio prospettico multicentrico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina
        • Reclutamento
        • Fudan Eye & ENT Hospital
        • Contatto:
          • Jiang Qian, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • La diagnosi patologica era di retinoblastoma. Secondo il sistema di stadiazione dell'IRS (International retinoblastoma staging system), lo stadio era IVB
  • Cellule tumorali CSF su citologia, o evidenza radiografica di NM su scansioni MRI e diagnosi istologica di malignità sistemica necessaria
  • KPS≥60%
  • Adeguata funzionalità del midollo osseo e degli organi
  • I genitori hanno firmato il consenso informato ed erano disposti ad accettare il trattamento e il follow-up.

Criteri di esclusione:

  • 1. Malattie dell'occhio diverse dal retinoblastoma
  • Gli occhi sono stati infettati entro 30 giorni prima dello screening
  • C'era una storia di intervento chirurgico e/o ferita non cicatrizzata entro 1 mese prima dell'arruolamento.
  • Coloro che hanno una reazione allergica o una storia allergica ai farmaci chemioterapici.
  • Malattie infettive che richiedono somministrazione orale, intramuscolare o endovenosa.
  • Pazienti con malattie immunitarie sistemiche.
  • Coagulazione intravascolare disseminata attiva.
  • Funzione di coagulazione anormale.
  • Midollo osseo anormale e funzione degli organi.
  • Problemi clinici incontrollabili.
  • I ricercatori ritengono che coloro che devono essere esclusi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Chemioterapia intratecale nei pazienti con metastasi centrali
La chemioterapia sistemica e la chemioterapia intratecale vengono eseguite ogni 3 settimane. Dopo tre cicli di trattamento, la risposta al trattamento viene valutata in modo completo incluso tumori del liquido cerebrospinale, intracranico e orbitale. Se necessario, la radioterapia locale e la chemioterapia interventistica arteriosa vengono eseguite per tumori solidi locali. Il liquido cerebrospinale viene rilevato in ciascun ciclo di trattamento. Se le cellule tumorali RB esistono ancora nel liquido cerebrospinale, la chemioterapia e la chemioterapia intratecale continuano fino all'evento finale. Se il liquido cerebrospinale era negativo, la chemioterapia intratecale viene integrata per altri 2 cicli con un totale di 6 cicli di chemioterapia sistemica. I pazienti vengono seguiti dopo il trattamento.
Droga: Melfalan
Melfalan viene eseguito per la chemioterapia intratecale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
sopravvivenza globale a 2 anni di intervallo
Lasso di tempo: 2 anni
soggetti viventi
2 anni
sopravvivenza globale a 5 anni di intervallo
Lasso di tempo: 5 anni
soggetti viventi
5 anni
sopravvivenza libera da malattia a 2 anni di intervallo
Lasso di tempo: 2 anni
soggetti senza tumore
2 anni
sopravvivenza libera da malattia a 5 anni
Lasso di tempo: 5 anni
soggetti senza tumore
5 anni
sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 1 anno
soggetti viventi
1 anno
tasso di risposta
Lasso di tempo: 1 anno
soggetti senza tumore
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con aracnoidite
Lasso di tempo: 2 anni
Disturbo caratterizzato da infiammazione della membrana aracnoidea e dello spazio subaracnoideo adiacente.
2 anni
Numero di partecipanti con encefalopatia
Lasso di tempo: 5 anni
Disturbo caratterizzato da un processo patologico che coinvolge il cervello.
5 anni
Numero di partecipanti con mal di testa
Lasso di tempo: 2 anni
Disturbo caratterizzato da una sensazione di marcato disagio in varie parti della testa, non confinato all'area di distribuzione di alcun nervo.
2 anni
Numero di partecipanti con infezione da encefalomielite
Lasso di tempo: 1 anno
Disturbo caratterizzato da un processo infettivo che coinvolge il cervello e i tessuti del midollo spinale.
1 anno
Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: 10 anni
La qualità della vita correlata alla salute sarà valutata sulla base del questionario sulla qualità della vita EORTC (Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro) Core 30 (QLQ-C30) scaricato da https://www.eortc.org. Questo questionario di 30 voci include cinque scale funzionali, tre scale dei sintomi, una scala dello stato di salute globale/QoL e sei singole voci. Le bilance multi-articolo includono un diverso insieme di articoli. Ogni item comprende quattro sottoscale, vale a dire "Per niente" (1 punto), "Un po'" (2 punti), "Abbastanza" (3 punti) e "Molto" (4 punti)
10 anni
Qualità della vita correlata al cancro oftalmico
Lasso di tempo: 10 anni

La qualità della vita correlata al cancro oftalmico sarà valutata sulla base del modulo 30 del questionario sulla qualità della vita del cancro oftalmico dell'EORTC (Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro) (QLQ-OPT30)

- Pagina 4 di 6 [BOZZA] - scaricato da https://www.eortc.org. Il QLQ-OPT30 comprende 30 domande che valutano la disabilità visiva (9 voci), i problemi funzionali dovuti alla compromissione della vista (8 voci), i sintomi oculari (6 voci), la preoccupazione per la malattia ricorrente (2 voci), i problemi con l'aspetto (1 voci) , problemi di guida (2 item), mal di testa (1 item), problemi di lettura (1 item). Ogni item comprende quattro sottoscale, vale a dire "Per niente" (1 punto), "Un po'" (2 punti), "Abbastanza" (3 punti) e "Molto" (4 punti).
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Collaboratori

Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
Children's Hospital of Fudan University

Investigatori

  • Investigatore principale: Jiang Qian, MD, Fudan Eye & ENT Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FD-EENT-2021056

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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