Intratekal kjemoterapi for metastaser i sentralnervesystemet ved retinoblastom
Intratekal kjemoterapi for metastaser i sentralnervesystemet ved retinoblastom (en multisenter prospektiv enarmsprøve)
Retinoblastom er den vanligste intraokulære maligniteten i spedbarn og barndom. Den totale overlevelsesraten for retinoblastom ble rapportert å overstige 95 % når barn ble tidlig diagnostisert med lokalisert intraokulær fase. De avanserte retinoblastomtilfellene med metastaser i sentralnervesystemet (CNS) er assosiert med svært dårlig prognose. CNS-metastaser er hovedårsaken til død ved retinoblastom. Meningeal involvering kombinert med ryggmargsmembranengasjement kan skyldes hjernehinneinvasjonen og/eller spredning av CSF.
Som det mest sensitive stoffet for retinoblastom tumorceller in vitro, er melfalan det viktigste stoffet i lokal behandling av retinoblastom, og det er også et uerstattelig medikament i dagens øyebevaringsbehandling, som i stor grad forbedrer suksessraten for øyebevaring for avanserte retinoblastom. I følge forskningen og praksisen med glasslegemeinjeksjon (melphalan), kan medikamentkonsentrasjonen i glasslegemet effektivt drepe retinoblastomtumorceller.
Det er rimelig å spekulere i at tumorcellene i CSF effektivt kan drepes av melfalan. Derfor, basert på bakgrunnen ovenfor, vil denne studien undersøke effektiviteten og gjennomførbarheten av intratekal injeksjon av melfalan hos pasienter med CNS-metastase av retinoblastom gjennom en multisenter prospektiv studie.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Jiang Qian, MD
- Telefonnummer: +86 (021) 64377134
- E-post: qianjiang@fudan.edu.cn
Studiesteder
-
-
-
Shanghai, Kina
- Rekruttering
- Fudan Eye & ENT Hospital
-
Ta kontakt med:
- Jiang Qian, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Den patologiske diagnosen var retinoblastom. I følge IRSs (International retinoblastom staging system) iscenesettelsessystem, var stadiet IVB
- CSF-tumorceller på cytologi, eller radiografisk bevis på NM på MR-skanning og histologisk diagnose av systemisk malignitet nødvendig
- KPS≥60 %
- Tilstrekkelig funksjon av benmarg og organer
- Foreldrene signerte det informerte samtykket og var villige til å akseptere behandlingen og oppfølgingen.
Ekskluderingskriterier:
- 1. Andre øyesykdommer enn retinoblastom
- Øynene ble infisert innen 30 dager før screening
- Det var en historie med kirurgi og/eller uhelt sår innen 1 måned før registrering.
- De som har allergisk reaksjon eller allergisk historie mot kjemoterapeutika.
- Smittsomme sykdommer som krever oral, intramuskulær eller intravenøs administrering.
- Pasienter med systemiske immunsykdommer.
- Aktiv disseminert intravaskulær koagulasjon.
- Unormal koagulasjonsfunksjon.
- Unormal benmargs- og organfunksjon.
- Ukontrollerbare kliniske problemer.
- Forskerne mener at de som trenger å bli ekskludert.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Intratekal cellegift hos pasienter med sentrale metastaser
Systemisk cellegift og intratekal cellegift utføres hver tredje uke.
Etter tre behandlingssykluser evalueres behandlingsresponsen omfattende inkludert cerebrospinalvæske, intrakranielle og orbitale svulster.
Om nødvendig utføres lokal strålebehandling og arteriell intervensjonell cellegift for lokale faste svulster.
Cerebrospinalvæske oppdages i hver behandlingssyklus.
Hvis Rb -tumorceller fortsatt eksisterer i cerebrospinalvæske, blir cellegift og intratekal cellegift videreført til slutthendelsen.
Hvis cerebrospinalvæske var negativ, blir intratekal cellegift supplert i ytterligere 2 sykluser med totalt 6 sykluser med systemisk cellegift.
Pasientene følges opp etter behandling.
|
Melphalan utføres for intratekal kjemoterapi
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
total overlevelse med 2 års intervall
Tidsramme: 2 år
|
levende subjekter
|
2 år
|
|
total overlevelse med 5 års intervall
Tidsramme: 5 år
|
levende subjekter
|
5 år
|
|
sykdomsfri overlevelse med 2 års intervall
Tidsramme: 2 år
|
svulstfrie personer
|
2 år
|
|
sykdomsfri overlevelse med 5 års intervall
Tidsramme: 5 år
|
svulstfrie personer
|
5 år
|
|
progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år
|
levende subjekter
|
1 år
|
|
svarprosent
Tidsramme: 1 år
|
svulstfrie personer
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med araknoiditt
Tidsramme: 2 år
|
En lidelse karakterisert ved betennelse i arachnoidmembranen og tilstøtende subaraknoidalrom.
|
2 år
|
|
Antall deltakere med encefalopati
Tidsramme: 5 år
|
En lidelse karakterisert ved en patologisk prosess som involverer hjernen.
|
5 år
|
|
Antall deltakere med hodepine
Tidsramme: 2 år
|
En lidelse karakterisert ved en følelse av markert ubehag i forskjellige deler av hodet, ikke begrenset til distribusjonsområdet til noen nerve.
|
2 år
|
|
Antall deltakere med encefalomyelittinfeksjon
Tidsramme: 1 år
|
En lidelse karakterisert ved en smittsom prosess som involverer hjernen og ryggmargsvevet.
|
1 år
|
|
Helserelatert livskvalitet
Tidsramme: 10 år
|
Den helserelaterte livskvaliteten vil bli vurdert basert på EORTC (European Organization for Research and Treatment of Cancer) Quality of Life Questionnaire Core 30 (QLQ-C30) lastet ned fra https://www.eortc.org.
Dette spørreskjemaet med 30 elementer inkluderer fem funksjonsskalaer, tre symptomskalaer, en global helsestatus/QoL-skala og seks enkeltelementer.
Vektene med flere elementer inkluderer et annet sett med gjenstander.
Hvert element inkluderer fire underskalaer, nemlig "Ikke i det hele tatt" (1 poeng), "Litt" (2 poeng), "Ganske mye" (3 poeng) og "Veldig mye" (4 poeng)
|
10 år
|
|
Oftalmisk kreftrelatert livskvalitet
Tidsramme: 10 år
|
Den oftalmiske kreftrelaterte livskvaliteten vil bli vurdert basert på EORTC (European Organization for Research and Treatment of Cancer) Quality of Life Questionnaire Ophthalmic Cancer Module 30 (QLQ-OPT30) - Side 4 av 6 [UTKAST] - lastet ned fra https://www.eortc.org. QLQ-OPT30 består av 30 spørsmål som vurderer synshemming (9 elementer), funksjonsproblemer på grunn av synshemming (8 elementer), øyesymptomer (6 elementer), bekymring for tilbakevendende sykdom (2 elementer), problemer med utseende (1 elementer) , problemer med å kjøre (2 stk), hodepine (1 stk), problemer med å lese (1 stk). Hvert element inkluderer fire underskalaer, nemlig "Ikke i det hele tatt" (1 poeng), "Litt" (2 poeng), "Ganske mye" (3 poeng) og "Veldig mye" (4 poeng). |
10 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jiang Qian, MD, Fudan Eye & ENT Hospital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Neoplasmer etter histologisk type
- Øyesykdommer
- Neoplasmer, kjertel og epitel
- Neoplastiske prosesser
- Øyesykdommer, arvelig
- Neoplasmer, Neuroepithelial
- Nevroektodermale svulster
- Neoplasmer, kjønnsceller og embryonale
- Neoplasmer, nervevev
- Øye neoplasmer
- Retinale sykdommer
- Netthinneneoplasmer
- Neoplasma Metastase
- Retinoblastom
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Melphalan
Andre studie-ID-numre
- FD-EENT-2021056
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .