Intratekal kemoterapi för metastasering av centrala nervsystemet vid retinoblastom
Intratekal kemoterapi för metastasering av centrala nervsystemet vid retinoblastom (en multicenter prospektiv enarmsförsök)
Retinoblastom är den vanligaste intraokulära maligniteten i spädbarns- och barndomen. Den totala överlevnaden för retinoblastom rapporterades överstiga 95 % när barn tidigt diagnostiserades med lokaliserad intraokulär fas. De avancerade fallen av retinoblastom med metastaser i centrala nervsystemet (CNS) är förknippade med mycket dålig prognos. CNS-metastaser är den främsta dödsorsaken vid retinoblastom. Meningeal involvering i kombination med ryggmärgsmembran kan bero på hjärnhinneinvasionen och/eller spridningen av CSF.
Som det mest känsliga läkemedlet för retinoblastomtumörceller in vitro är melfalan det viktigaste läkemedlet i den lokala behandlingen av retinoblastom, och det är också ett oersättligt läkemedel i den nuvarande ögonskyddsbehandlingen, vilket avsevärt förbättrar framgångsgraden för ögonkonservering för avancerade ögon. retinoblastom. Enligt forskning och praxis för glaskroppsinjektion (melfalan) kan läkemedelskoncentrationen i glaskroppen effektivt döda retinoblastomtumörceller.
Det är rimligt att spekulera i att tumörcellerna i CSF effektivt kan dödas av melfalan. Därför, baserat på ovanstående bakgrund, kommer denna studie att undersöka effektiviteten och genomförbarheten av intratekal injektion av melfalan hos patienter med CNS-metastaser av retinoblastom genom en multicenter prospektiv studie.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Jiang Qian, MD
- Telefonnummer: +86 (021) 64377134
- E-post: qianjiang@fudan.edu.cn
Studieorter
-
-
-
Shanghai, Kina
- Rekrytering
- Fudan Eye & ENT Hospital
-
Kontakt:
- Jiang Qian, MD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Den patologiska diagnosen var retinoblastom. Enligt IRSs (International retinoblastom staging system) stadiesystem var scenen IVB
- CSF-tumörceller på cytologi, eller radiografiska bevis på NM på MRI-skanningar och histologisk diagnos av systemisk malignitet behövs
- KPS≥60 %
- Tillräcklig benmärgs- och organfunktion
- Föräldrarna skrev under det informerade samtycket och var villiga att acceptera behandlingen och uppföljningen.
Exklusions kriterier:
- 1. Ögonsjukdomar andra än retinoblastom
- Ögonen infekterades inom 30 dagar före screening
- Det fanns en historia av operation och/eller oläkt sår inom 1 månad före inskrivningen.
- De som har allergisk reaktion eller allergisk historia mot kemoterapeutiska läkemedel.
- Infektionssjukdomar som kräver oral, intramuskulär eller intravenös administrering.
- Patienter med systemiska immunsjukdomar.
- Aktiv disseminerad intravaskulär koagulation.
- Onormal koagulationsfunktion.
- Onormal benmärgs- och organfunktion.
- Okontrollerbara kliniska problem.
- Forskarna menar att de som behöver uteslutas.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Intratekal kemoterapi hos patienter med centrala metastaser
Systemisk kemoterapi och intratekal kemoterapi utförs var tredje vecka.
Efter tre behandlingscykler utvärderas behandlingssvaret omfattande inklusive cerebrospinalvätska, intrakraniella och orbital tumörer.
Vid behov utförs lokal strålbehandling och arteriell interventionell kemoterapi för lokala solida tumörer.
Cerebrospinalvätska detekteras i varje behandlingscykel.
Om RB -tumörceller fortfarande finns i cerebrospinalvätska, fortsätter kemoterapi och intratekal kemoterapi fram till sluthändelsen.
Om cerebrospinalvätska var negativ kompletteras intratekal kemoterapi för ytterligare 2 cykler med totalt 6 cykler av systemisk kemoterapi.
Patienterna följs upp efter behandlingen.
|
Melphalan utförs för intratekal kemoterapi
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
total överlevnad med 2-årsintervall
Tidsram: 2 år
|
levande ämnen
|
2 år
|
|
total överlevnad med 5-årsintervall
Tidsram: 5 år
|
levande ämnen
|
5 år
|
|
sjukdomsfri överlevnad med 2-årsintervall
Tidsram: 2 år
|
tumörfria försökspersoner
|
2 år
|
|
sjukdomsfri överlevnad med 5-årsintervall
Tidsram: 5 år
|
tumörfria försökspersoner
|
5 år
|
|
Progressionsfri överlevnad
Tidsram: 1 år
|
levande ämnen
|
1 år
|
|
svarsfrekvens
Tidsram: 1 år
|
tumörfria försökspersoner
|
1 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med Arachnoiditis
Tidsram: 2 år
|
En störning som kännetecknas av inflammation i arachnoidmembranet och intilliggande subarachnoidutrymme.
|
2 år
|
|
Antal deltagare med encefalopati
Tidsram: 5 år
|
En störning som kännetecknas av en patologisk process som involverar hjärnan.
|
5 år
|
|
Antal deltagare med huvudvärk
Tidsram: 2 år
|
En störning som kännetecknas av en känsla av markant obehag i olika delar av huvudet, inte begränsad till distributionsområdet för någon nerv.
|
2 år
|
|
Antal deltagare med encefalomyelitinfektion
Tidsram: 1 år
|
En sjukdom som kännetecknas av en infektionsprocess som involverar hjärnan och ryggmärgsvävnaderna.
|
1 år
|
|
Hälso-relaterad livskvalité
Tidsram: 10 år
|
Den hälsorelaterade livskvaliteten kommer att bedömas utifrån EORTC (European Organisation for Research and Treatment of Cancer) Quality of Life Questionnaire Core 30 (QLQ-C30) som laddats ner från https://www.eortc.org.
Detta frågeformulär med 30 punkter innehåller fem funktionsskalor, tre symtomskalor, en global hälsostatus/QoL-skala och sex enskilda poster.
Vågen med flera föremål innehåller en annan uppsättning föremål.
Varje punkt innehåller fyra underskalor, nämligen "Inte alls" (1 poäng), "Lite" (2 poäng), "Ganska lite" (3 poäng) och "Väldigt mycket" (4 poäng)
|
10 år
|
|
Oftalmisk cancerrelaterad livskvalitet
Tidsram: 10 år
|
Den oftalmiska cancerrelaterade livskvaliteten kommer att bedömas utifrån EORTC (European Organization for Research and Treatment of Cancer) Quality of Life Questionnaire Ophthalmic Cancer Module 30 (QLQ-OPT30) - Sida 4 av 6 [UTKAST] - laddas ner från https://www.eortc.org. QLQ-OPT30 består av 30 frågor som bedömer synnedsättning (9 artiklar), funktionella problem på grund av synnedsättning (8 artiklar), ögonsymtom (6 artiklar), oro för återkommande sjukdom (2 artiklar), problem med utseende (1 artiklar) , problem med att köra (2 objekt), huvudvärk (1 objekt), problem med läsning (1 objekt). Varje punkt innehåller fyra underskalor, nämligen "Inte alls" (1 poäng), "Lite" (2 poäng), "Ganska lite" (3 poäng) och "Väldigt mycket" (4 poäng). |
10 år
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Jiang Qian, MD, Fudan Eye & ENT Hospital
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Neoplasmer efter plats
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Ögonsjukdomar
- Neoplasmer, körtel och epitel
- Neoplastiska processer
- Ögonsjukdomar, ärftliga
- Neoplasmer, neuroepitelial
- Neuroektodermala tumörer
- Neoplasmer, könsceller och embryonala
- Neoplasmer, nervvävnad
- Ögonneoplasmer
- Näthinnesjukdomar
- Retinala neoplasmer
- Neoplasma Metastas
- Retinoblastom
- Antineoplastiska medel
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Antineoplastiska medel, Alkylering
- Alkyleringsmedel
- Myeloablativa agonister
- Melphalan
Andra studie-ID-nummer
- FD-EENT-2021056
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .