Quimioterapia intratecal para metástase do sistema nervoso central em retinoblastoma
Quimioterapia intratecal para metástase do sistema nervoso central em retinoblastoma (um estudo multicêntrico prospectivo de braço único)
O retinoblastoma é a neoplasia intraocular mais comum na infância. A taxa de sobrevida global do retinoblastoma excedeu 95% quando as crianças foram diagnosticadas precocemente com fase intraocular localizada. Os casos avançados de retinoblastoma com metástase do sistema nervoso central (SNC) estão associados a um prognóstico extremamente ruim. A metástase do SNC é a principal causa de morte no retinoblastoma. O envolvimento meníngeo combinado com o envolvimento da membrana da medula espinhal pode ser devido à invasão das meninges e/ou à disseminação do líquido cefalorraquidiano.
Como a droga mais sensível às células tumorais de retinoblastoma in vitro, o melfalano é a droga mais importante no tratamento local do retinoblastoma, e também é uma droga insubstituível no tratamento atual de preservação ocular, o que melhora muito a taxa de sucesso da preservação ocular para pacientes avançados retinoblastoma. De acordo com a pesquisa e a prática de injeção vítrea (melfalano), a concentração da droga no vítreo pode efetivamente matar células tumorais de retinoblastoma.
É razoável especular que as células tumorais no LCR podem ser efetivamente mortas pelo melfalano. Portanto, com base no histórico acima, este estudo explorará a eficácia e a viabilidade da injeção intratecal de melfalano em pacientes com metástase de retinoblastoma no SNC por meio de um estudo prospectivo multicêntrico.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Jiang Qian, MD
- Número de telefone: +86 (021) 64377134
- E-mail: qianjiang@fudan.edu.cn
Locais de estudo
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Shanghai, China
- Recrutamento
- Fudan Eye & ENT Hospital
-
Contato:
- Jiang Qian, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- O diagnóstico patológico foi de retinoblastoma. De acordo com o sistema de estadiamento IRSs (International retinoblastoma staging system), o estágio foi IVB
- Células tumorais do LCR na citologia ou evidência radiográfica de MN em exames de ressonância magnética e diagnóstico histológico de malignidade sistêmica necessário
- KPS≥60%
- Função adequada da medula óssea e dos órgãos
- Os pais assinaram o termo de consentimento informado e se dispuseram a aceitar o tratamento e acompanhamento.
Critério de exclusão:
- 1. Doenças oculares que não sejam retinoblastoma
- Os olhos foram infectados 30 dias antes da triagem
- Houve um histórico de cirurgia e/ou ferida não cicatrizada 1 mês antes da inscrição.
- Aqueles que têm reação alérgica ou história alérgica a drogas quimioterápicas.
- Doenças infecciosas que requerem administração oral, intramuscular ou intravenosa.
- Pacientes com doenças imunológicas sistêmicas.
- Coagulação intravascular disseminada ativa.
- Função de coagulação anormal.
- Medula óssea anormal e função dos órgãos.
- Problemas clínicos incontroláveis.
- Os pesquisadores acreditam que aqueles que precisam ser excluídos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: quimioterapia intratecal em pacientes com metástases centrais
A quimioterapia sistêmica e a quimioterapia intratecal são realizadas a cada 3 semanas.
Após três ciclos de tratamento, a resposta do tratamento é avaliada de forma abrangente, incluindo tumores cefalorraquidianos, tumores intracranianos e orbitais.
Se necessário, a radioterapia local e a quimioterapia intervencionista arterial são realizadas para tumores sólidos locais.
O líquido cefalorraquidiano é detectado em cada ciclo de tratamento.
Se as células tumorais RB ainda existem no líquido cefalorraquidiano, a quimioterapia e a quimioterapia intratecal continuam até o evento final.
Se o líquido cefalorraquidiano foi negativo, a quimioterapia intratecal é suplementada para outros 2 ciclos, com um total de 6 ciclos de quimioterapia sistêmica.
Os pacientes são acompanhados após o tratamento.
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Melfalano é realizado para quimioterapia intratecal
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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sobrevida global no intervalo de 2 anos
Prazo: 2 anos
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sujeitos vivos
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2 anos
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sobrevida global no intervalo de 5 anos
Prazo: 5 anos
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sujeitos vivos
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5 anos
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sobrevida livre de doença no intervalo de 2 anos
Prazo: 2 anos
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indivíduos sem tumor
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2 anos
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sobrevida livre de doença em intervalo de 5 anos
Prazo: 5 anos
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indivíduos sem tumor
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5 anos
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sobrevida livre de progressão
Prazo: 1 ano
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sujeitos vivos
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1 ano
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taxa de resposta
Prazo: 1 ano
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indivíduos sem tumor
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com aracnoidite
Prazo: 2 anos
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Distúrbio caracterizado por inflamação da membrana aracnóide e do espaço subaracnóideo adjacente.
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2 anos
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Número de participantes com encefalopatia
Prazo: 5 anos
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Distúrbio caracterizado por um processo patológico envolvendo o cérebro.
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5 anos
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Número de participantes com dor de cabeça
Prazo: 2 anos
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Distúrbio caracterizado por uma sensação de desconforto acentuado em várias partes da cabeça, não confinado à área de distribuição de qualquer nervo.
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2 anos
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Número de participantes com infecção por encefalomielite
Prazo: 1 ano
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Distúrbio caracterizado por um processo infeccioso envolvendo os tecidos do cérebro e da medula espinhal.
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1 ano
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Qualidade de vida relacionada com saúde
Prazo: 10 anos
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A qualidade de vida relacionada à saúde será avaliada com base no Questionário de Qualidade de Vida Núcleo 30 (QLQ-C30) da EORTC (Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer) baixado de https://www.eortc.org.
Este questionário de 30 itens inclui cinco escalas funcionais, três escalas de sintomas, uma escala global de estado de saúde/QoL e seis itens individuais.
As escalas de vários itens incluem um conjunto diferente de itens.
Cada item inclui quatro subescalas, a saber: "Nada" (1 ponto), "Um pouco" (2 pontos), "Bastante" (3 pontos) e "Muito" (4 pontos).
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10 anos
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Qualidade de vida relacionada ao câncer oftálmico
Prazo: 10 anos
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A qualidade de vida relacionada ao câncer oftálmico será avaliada com base no Questionário de Qualidade de Vida do EORTC (Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer) Módulo 30 de Câncer Oftálmico (QLQ-OPT30) - Página 4 de 6 [DRAFT] - baixado de https://www.eortc.org. O QLQ-OPT30 é composto por 30 questões que avaliam deficiência visual (9 itens), problemas funcionais devido a deficiência visual (8 itens), sintomas oculares (6 itens), preocupação com doenças recorrentes (2 itens), problemas com a aparência (1 itens). , problemas para dirigir (2 itens), dor de cabeça (1 item), problemas para ler (1 item). Cada item inclui quatro subescalas, a saber: "Nada" (1 ponto), "Um pouco" (2 pontos), "Bastante" (3 pontos) e "Muito" (4 pontos). |
10 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jiang Qian, MD, Fudan Eye & ENT Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças oculares
- Neoplasias Glandulares e Epiteliais
- Processos Neoplásicos
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Neoplasias Neuroepiteliais
- Tumores Neuroectodérmicos
- Neoplasias, Células Germinativas e Embrionárias
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Neoplasias oculares
- Doenças Retinianas
- Neoplasias Retinianas
- Neoplasia Metástase
- Retinoblastoma
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Melfalano
Outros números de identificação do estudo
- FD-EENT-2021056
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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