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Oxbryta ®产品注册一项旨在评估 Oxbryta 对 SCD 患者影响的观察性研究 (PROSPECT)

2025年12月10日 更新者：Pfizer

接受 Oxbryta ®（ Voxelotor ）治疗的镰状细胞病（ SCD ）参与者的开放标签、观察性、前瞻性登记

该注册表是一项观察性研究，旨在评估 Oxbryta 在现实环境中对 SCD 患者的影响。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

该研究将在美国大约 45 个地点进行。

该登记处是一项观察性研究，旨在评估 Oxbryta 对 SCD 患者的影响。 目前正在服用 Oxbryta 或已开处方并将开始使用 Oxbryta 治疗的任何参与者都有资格参加。 作为日常护理的一部分，符合条件的参与者将按照医生的处方接受 Oxbryta 治疗。 将根据护理标准 (SOC) 并由医生自行决定对参与者进行治疗和评估。 本研究将收集记录在参与者病历和其他辅助数据源中的数据。 研究人员将定期收集研究数据，并通过电子数据采集 (EDC) 系统将其输入病例报告表 (CRF)。 参与者将被视为在接受首次 Oxbryta 治疗后长达 5 年的研究，或者直到他们撤回参与同意或停止研究。 治疗，包括中断和重新开始治疗，将由主治医师自行决定继续进行，并且没有预先定义的治疗要求。 参与者可能会接受其主治医生开出的任何额外药物，或接受主治医生或研究医生认为合适的任何医疗干预。 参与者或治疗医师可随时停止 Oxbryta。 早于 5 年停止使用 Oxbryta 治疗的参与者将继续接受研究，以收集他们首次接受 Oxbryta 治疗后长达 5 年的临床和生活质量（ QoL ）结果。 研究医生将在整个研究数据收集期间评估参与者的安全性和耐受性，并向申办方报告。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

265

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、美国、36617
        • University of South Alabama
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla、California、美国、92093-0987
        • University of California, San Diego
      • Orange、California、美国、92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford Children's Hospital
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Bass Center for Childhood Cancer and Blood Disorders (Stanford Lucile Packard Children's Hospital)
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Department of Pediatrics, Hematology section
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、美国、06030
        • University of Connecticut Health
      • Farmington、Connecticut、美国、06030-1163
        • University of Connecticut Health
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Nemours Children's Health, Wilmington
    • Florida
      • Hollywood、Florida、美国、33023
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami Hospital
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Augusta University
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Augusta University - Clinical Trials Office (clinic)
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Clinical Research Center
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Sickle Cell Center
    • Maryland
      • College Park、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston University Medical Center
    • Mississippi
      • Madison、Mississippi、美国、39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、美国、07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • ECU Health Medical Center
      • Greenville、North Carolina、美国、27834-4300
        • East Carolina University
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • ECU Health Medical Center Laboratory
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • UPMC Presbyterian
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15261
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、14213
        • UPMC Montefiore Hospital
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15123
        • UPMC Sickle Cell Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
        • Dell Children's Medical Center
      • Austin、Texas、美国、78723
        • Children's Blood and Cancer Center at Dell Children's Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22031
        • Inova Schar Cancer Institute
      • Falls Church、Virginia、美国、22042-2325
        • Inova Health

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

每个参与研究地点接受过 Oxbryta 治疗的所有患者都将被考虑纳入本研究。

描述

纳入标准：

  • 满足以下所有条件的参与者将有资格报名：

    1. 愿意并能够提供书面知情同意书（年龄≥ 18 岁）、父母/监护人同意和参与者同意（年龄≥ 12 至
    2. 有镰状细胞病诊断记录的男性或女性参与者（所有基因型）
    3. 根据 Oxbryta USPI 接受 Oxbryta 治疗

排除标准：

  • 满足以下任何条件的参与者将没有资格参加研究：

    1. 当前参与调查临床试验或扩展访问计划，其中参与者可能正在接受 voxelotor 治疗。
    2. 研究医生认为会混淆或干扰对研究药物的安全性和/或有效性的评估、妨碍遵守研究方案的医学、心理或行为状况；排除知情同意；或使参与者无法/不太可能遵守研究程序

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：其他
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
Oxbryta 产品注册
药品：Oxbryta® (voxelotor) 500 毫克片剂
作为日常护理的一部分，参与者将按照医生的处方接受 Oxbryta 治疗。 将根据护理标准 (SOC) 并由医生自行决定对参与者进行治疗和评估。 没有预先定义的治疗要求。
其他名称：
  • 体素仪
  • Oxbryta®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从奥布利塔治疗前（基线）至奥布利塔治疗后60个月期间血红蛋白的变化
大体时间：使用Oxbryta前（基线）及使用Oxbryta后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
Oxbryta治疗前（基线）值为首次服用Oxbryta当日或之前的最新测量值。 Oxbryta治疗后值为同一特定访视时多次评估的测量值，采用平均值计算。
使用Oxbryta前（基线）及使用Oxbryta后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
从Oxbryta治疗前（基线）至Oxbryta治疗后60个月期间网织红细胞百分比计数的变化
大体时间：Oxbryta治疗前（基线）、Oxbryta治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
Oxbryta治疗前（基线）值为首次服用Oxbryta当日或之前的最新测量值。 Oxbryta治疗后值为同一特定访视时多次评估的测量值，采用平均值计算。
Oxbryta治疗前（基线）、Oxbryta治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
从接受Oxbryta治疗前（基线）至Oxbryta治疗后60个月期间绝对网织红细胞计数的变化
大体时间：Oxbryta治疗前（基线）及治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
基线（Oxbryta给药前）值为首次Oxbryta给药当日或之前的最近一次测量值。 Oxbryta给药后值为同一特定访视时多次评估的测量值，采用平均值计算。
Oxbryta治疗前（基线）及治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
从接受Oxbryta治疗前（基线）至治疗后60个月期间胆红素（总胆红素、直接胆红素和间接胆红素）水平的变化
大体时间：Oxbryta治疗前（基线）及治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
Oxbryta治疗前（基线）值为首次服用Oxbryta当天或之前的最近一次测量值。 Oxbryta治疗后值为同一特定访视时多次评估的测量值，采用平均值。 使用缩写：总体分析参与者数=N，分析数量=n
Oxbryta治疗前（基线）及治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
从Oxbryta治疗前（基线）至治疗后第60个月期间铁过载（铁蛋白水平）的变化
大体时间：Oxbryta治疗前（基线），Oxbryta治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
Oxbryta用药前（基线）值为首次服用Oxbryta当日或之前的最新测量值。 Oxbryta用药后值为同一特定访视中多次评估的测量值，采用其平均值。
Oxbryta治疗前（基线），Oxbryta治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
通过T2加权磁共振成像（MRI）测量的从Oxbryta治疗前（基线）至治疗后60个月铁过载变化
大体时间：Oxbryta治疗前（基线）至Oxbryta治疗后60个月内
Oxbryta治疗前（基线）值为首次服用Oxbryta当日或之前的最新测量值。 Oxbryta治疗后值为同一特定访视时多次评估的测量值，采用平均值计算。
Oxbryta治疗前（基线）至Oxbryta治疗后60个月内
从奥布瑞塔治疗前（基线）至治疗后第60个月期间血清肌酐水平的变化
大体时间：Oxbryta用药前（基线）及用药后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
Oxbryta 用药前（基线）值为首次服用 Oxbryta 当天或之前的最近一次测量值。
Oxbryta 用药后值为同一特定访视时多次评估的测量值，采用平均值计算。
Oxbryta用药前（基线）及用药后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
从使用Oxbryta治疗前（基线）至使用Oxbryta后第54个月的尿白蛋白肌酐比值（ACR）变化
大体时间：Oxbryta治疗前（基线）及Oxbryta治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54个月
Oxbryta治疗前（基线）值为首次服用Oxbryta当日或之前的最近一次测量值。 Oxbryta治疗后值为同一特定访视时多次评估的测量值，采用平均值计算。
Oxbryta治疗前（基线）及Oxbryta治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54个月
Oxbryta治疗后血红蛋白尿结果对应的参与者人数
大体时间：Oxbryta治疗前（基线）以及治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
血红蛋白尿定义为尿液试纸检测血液阳性+1或更高，且高倍视野下红细胞(RBC)≤2个。 本结局指标报告了根据血红蛋白尿结果（无/阴性、微量、1+、2+、3+、其他：大量、中等量、少量、少量=0-3、胎儿血红蛋白遗传持续性[HPF]、缺失）的参与者数量。 少量对应试纸上微量或1+，中等量对应2+，大量对应试纸上3+或更高。 Oxbryta治疗前（基线）值为首次服用Oxbryta当天或之前的最近一次测量值。 Oxbryta治疗后值为同一特定访视时多次评估的测量值，采用平均值。
Oxbryta治疗前（基线）以及治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
从Oxbryta治疗前（基线）到Oxbryta治疗后第30个月血清胱抑素C结果的变化
大体时间：Oxbryta给药前（基线）及Oxbryta给药后3、6、12、18、24、30个月
基线（Oxbryta治疗前）值为首次服用Oxbryta当日或之前的最新测量值。 Oxbryta治疗后值为同一特定访视时多次评估的测量值，采用平均值计算。
Oxbryta给药前（基线）及Oxbryta给药后3、6、12、18、24、30个月
根据Oxbryta治疗后估算肾小球滤过率（GFR）结果的参与者人数
大体时间：Oxbryta治疗前（基线）及治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
使用慢性肾脏病流行病学协作（CKD-EPI）方程计算估计肾小球滤过率（eGFR）。 根据估计肾小球滤过率结果（第1期[G1] - eGFR ≥90毫升/分钟[mL/min]每1.73平方米[m^2]，第2期[G2] - eGFR 60至89 mL/min每1.73 m^2，第3a期[G3a] - eGFR 45至59 mL/min每1.73 m^2，第3b期[G3b] - eGFR 30至44 mL/min每1.73 m^2，第4期[G4] - eGFR 15至29 mL/min每1.73 m^2，第5期[G5] - eGFR < 15 mL/min每1.73 m^2或接受透析治疗，缺失）的参与者数量在此结局指标中进行了描述性报告。 第1期和第2期表示轻度损伤，而第3期至第5期反映了逐渐加重的严重程度，可能导致肾功能衰竭。 Oxbryta治疗前（基线）值为首次服用Oxbryta当天或之前的最近一次测量值。 Oxbryta治疗后值为同一特定访视时多次评估的测量值，采用平均值。
Oxbryta治疗前（基线）及治疗后3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
发生SCD并发症的受试者数量
大体时间：从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长至第60个月）
SCD并发症包括急性疼痛危象、急性胸部综合征（ACS）、阴茎异常勃起、中风、慢性或终末期肾病、铁过载、腿部溃疡、心脏功能异常和肺动脉高压（PH）以及红细胞输注。
从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长至第60个月）
开始治疗或调整SCD相关药物的参与者人数
大体时间：从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
本结局指标报告了启动治疗或调整SCD相关药物的参与者数量。
从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
接受红细胞（RBC）输注的参与者人数
大体时间：从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
此结局指标报告了接受红细胞输注的参与者人数。
从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
根据第3个月至第60个月患者整体印象变化（PGIC）反应评估的参与者人数
大体时间：第3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
PGIC是一个单问题评估，反映了参与者或照顾者对Oxbryta治疗效果的评价信念，采用7分制描述参与者对整体改善的评分。 参与者/照顾者将他们的变化评定为“显著改善”、“明显改善”、“轻微改善”、“无变化”、“轻微恶化”、“明显恶化”或“显著恶化”。
第3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
根据第3个月至第60个月临床总体印象变化（CGIC）反应评估的参与者数量
大体时间：第3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
CGIC是临床医生对参与者在开始Oxbryta治疗前后整体功能的简短独立评估。 CGI提供了临床医生根据所有可用信息确定的总体总结评估，这些信息包括了解参与者的病史、心理社会环境、症状、行为以及症状对参与者功能能力的影响。 参与者将其变化评定为“显著改善”、“明显改善”、“轻微改善”、“无变化”、“轻微恶化”、“明显恶化”、“严重恶化”或“未评估”。
第3、6、9、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
按严重程度划分的严重不良事件（SAEs）参与者人数
大体时间：从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长至第60个月）
严重不良事件（SAE）定义为在任何剂量下发生的任何不良医学事件，符合以下一个或多个标准：导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院时间、导致持续或显著残疾/能力丧失、属于先天性异常/出生缺陷以及其他重要的医学事件。 严重程度采用不良事件通用术语标准（CTCAE）第5.0版进行分类，其中1级=轻度，2级=中度，3级=重度。 轻度 - SAE不影响参与者的日常功能；b) 中度 - SAE在一定程度上影响参与者的日常功能；c) 重度 - SAE显著影响参与者的日常功能。
从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长至第60个月）
按严重程度划分的发生不良事件（AEs）的参与者人数
大体时间：从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
不良事件（AE）是指接受药物产品的参与者或临床研究参与者中发生的任何不良医学事件，且不一定与该治疗存在因果关系。 严重程度采用CTCAE 5.0版进行分类，其中1级=轻度，2级=中度，3级=重度。 根据严重程度，AE分为3类：a) 轻度 - AE不影响参与者的日常功能；b) 中度 - AE在一定程度上影响参与者的日常功能；c) 重度 - AE显著影响参与者的日常功能。 AE包括严重不良事件（SAE）和非严重不良事件。
从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
因不良事件导致Oxbryta剂量调整或停药的受试者人数
大体时间：从首次Oxbryta治疗日期至研究结束（最长60个月）
AE是指接受药物治疗的参与者或临床研究参与者发生的任何不良医学事件，且不一定与治疗有因果关系。 在此结局指标中报告了因AE导致Oxbryta剂量调整或停药的参与者人数。
从首次Oxbryta治疗日期至研究结束（最长60个月）
妊娠试验阳性及生育并发症的参与者人数
大体时间：从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
在此结果指标中报告了妊娠试验呈阳性及生育并发症的参与者数量。
从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
与Oxbryta治疗前相比门诊就诊次数的变化
大体时间：从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
计划对门诊就诊（包括输液中心、急症护理或远程医疗就诊）进行分析。
从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
与接受Oxbryta治疗前相比急诊科就诊次数的变化
大体时间：从首次Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
计划在本结果指标中分析急诊就诊情况。
从首次Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
与使用Oxbryta治疗前相比，住院次数的变化
大体时间：从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
计划对住院次数进行分析。
从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
与奥布利他治疗前相比，家庭氧疗补充的变化
大体时间：从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
接受肾透析的参与者人数
大体时间：从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）
从首次接受Oxbryta治疗之日起至研究结束（最长60个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

合作者

Pfizer

调查人员

  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年2月4日

初级完成 (实际的)

2024年10月10日

研究完成 (实际的)

2024年10月10日

研究注册日期

首次提交

2021年6月4日

首先提交符合 QC 标准的

2021年6月10日

首次发布 (实际的)

2021年6月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年12月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年12月10日

最后验证

2025年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GBT440-4R2
  • C5341019 (其他标识符：Alias Study Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

辉瑞将提供对个人去识别化参与者数据和相关研究文件（例如， 根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况，提供协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)。 有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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