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Oxbryta®-Produktregister Eine Beobachtungsstudie zur Bewertung der Wirkung von Oxbryta bei Personen mit SCD (PROSPECT)

10. Dezember 2025 aktualisiert von: Pfizer

Ein offenes, beobachtendes, prospektives Register von Teilnehmern mit Sichelzellenanämie (SCD), die mit Oxbryta® (Voxelotor) behandelt wurden

Dieses Register ist eine Beobachtungsstudie zur Bewertung der Wirkung von Oxbryta bei Personen mit SCD in einer realen Umgebung.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird an ungefähr 45 Standorten in den Vereinigten Staaten durchgeführt.

Dieses Register ist eine Beobachtungsstudie zur Bewertung der Wirkungen von Oxbryta bei Personen mit SCD. Jeder Teilnehmer, der derzeit Oxbryta einnimmt oder der verschrieben wurde und eine Behandlung mit Oxbryta einleiten wird, ist zur Teilnahme berechtigt. Berechtigte Teilnehmer erhalten die von ihrem Arzt verordnete Behandlung mit Oxbryta als Teil ihrer üblichen Behandlung. Die Teilnehmer werden gemäß dem Pflegestandard (SOC) und nach Ermessen des Arztes behandelt und bewertet. Diese Studie wird Daten sammeln, die in den Krankenakten der Teilnehmer und anderen sekundären Datenquellen aufgezeichnet sind. Studiendaten werden in regelmäßigen Abständen gesammelt und vom Studienpersonal über ein elektronisches Datenerfassungssystem (EDC) in Fallberichtsformulare (CRFs) eingegeben. Die Teilnehmer gelten für bis zu 5 Jahre nach ihrer ersten Oxbryta-Behandlung oder bis sie ihre Einwilligung zur Teilnahme widerrufen oder aus der Studie ausscheiden. Die Behandlung, einschließlich Unterbrechungen und Wiederaufnahme der Behandlung, wird nach Ermessen des behandelnden Arztes fortgesetzt, und es gibt keine vordefinierten Behandlungsanforderungen. Die Teilnehmer können zusätzliche Medikamente erhalten, die von ihrem behandelnden Arzt verschrieben werden, oder medizinische Eingriffe erhalten, die vom behandelnden Arzt oder Studienarzt als angemessen erachtet werden. Der Teilnehmer oder behandelnde Arzt kann Oxbryta jederzeit absetzen. Teilnehmer, die die Behandlung mit Oxbryta vor mehr als 5 Jahren abbrechen, werden bis zu 5 Jahre nach ihrer ersten Oxbryta-Behandlung in der Studie weiterverfolgt, um klinische Ergebnisse und Ergebnisse zur Lebensqualität (QoL) zu erfassen. Die Sicherheit und Verträglichkeit der Teilnehmer wird während des gesamten Zeitraums der Studiendatenerhebung vom Studienarzt bewertet und dem Sponsor gemeldet.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

265

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36617
        • University Of South Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093-0987
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Bass Center for Childhood Cancer and Blood Disorders (Stanford Lucile Packard Children's Hospital)
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Department of Pediatrics, Hematology section
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030
        • University of Connecticut Health
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030-1163
        • University of Connecticut Health
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours Children's Health, Wilmington
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33023
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University - Clinical Trials Office (clinic)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Sickle Cell Center
    • Maryland
      • College Park, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • ECU Health Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834-4300
        • East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • ECU Health Medical Center Laboratory
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • UPMC Presbyterian
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 14213
        • UPMC Montefiore Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15123
        • UPMC Sickle Cell Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Medical Center
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Children's Blood and Cancer Center at Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute
      • Falls Church, Virginia, Vereinigte Staaten, 22042-2325
        • INOVA Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Patienten an jedem teilnehmenden Studienzentrum, die mit Oxbryta behandelt wurden, werden für die Aufnahme in diese Studie in Betracht gezogen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die alle folgenden Kriterien erfüllen, können sich anmelden:

    1. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung (im Alter von ≥ 18 Jahren), die Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten und die Zustimmung des Teilnehmers (im Alter von ≥ 12 bis
    2. Männliche oder weibliche Teilnehmer mit dokumentierter Diagnose einer Sichelzellanämie (alle Genotypen)
    3. In Behandlung mit Oxbryta gemäß Oxbryta USPI

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, sind von der Studieneinschreibung ausgeschlossen:

    1. Aktuelle Teilnahme an einer klinischen Untersuchungsstudie oder einem erweiterten Zugangsprogramm, bei dem der Teilnehmer möglicherweise eine Voxelotor-Behandlung erhält.
    2. Medizinischer, psychologischer oder Verhaltenszustand, der nach Meinung des Studienarztes die Bewertung der Sicherheit und/oder Wirksamkeit des Studienmedikaments verwirren oder beeinträchtigen würde, die Einhaltung des Studienprotokolls verhindern würde; Einverständniserklärung ausschließen; oder den Teilnehmer unfähig/unwahrscheinlich machen, die Studienverfahren einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Oxbryta-Produktregister
Arzneimittel: Oxbryta® (Voxelotor) 500 mg Tabletten
Die Teilnehmer erhalten die von ihrem Arzt verordnete Behandlung mit Oxbryta als Teil ihrer üblichen Behandlung. Die Teilnehmer werden gemäß dem Pflegestandard (SOC) und nach Ermessen des Arztes behandelt und bewertet. Es gibt keine vordefinierten Behandlungsanforderungen.
Andere Namen:
  • Voxelotor
  • Oxbryta®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Hämoglobinwerts von vor Oxbryta-Behandlung (Ausgangswert) bis Monat 60 nach Oxbryta
Zeitfenster: Vor Oxbryta (Baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Der Vor-Oxbryta-Wert (Ausgangswert) war die letzte Messung am oder vor der ersten Dosis Oxbryta.
Der Nach-Oxbryta-Wert war die Messung für mehrere Bewertungen beim selben spezifischen Besuch, wobei der Durchschnittswert verwendet wurde.
Vor Oxbryta (Baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Änderung des prozentualen Retikulozytenanteils gegenüber der Vor-Oxbryta-Behandlung (Ausgangswert) bis Monat 60 nach Oxbryta
Zeitfenster: Vor Oxbryta (Baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Der prä-Oxbryta-Wert (Ausgangswert) war die letzte Messung am oder vor der ersten Dosis Oxbryta. Der post-Oxbryta-Wert war die Messung für mehrere Beurteilungen beim selben spezifischen Besuch, wobei der Durchschnittswert verwendet wurde.
Vor Oxbryta (Baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Änderung der absoluten Retikulozytenzahl gegenüber vor der Oxbryta-Behandlung (Ausgangswert) bis zum Monat 60 nach Oxbryta
Zeitfenster: Vor Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Der prä-Oxbryta (Baseline)-Wert war die letzte Messung am oder vor der ersten Dosis Oxbryta.
Der post-Oxbryta-Wert war die Messung für mehrere Bewertungen beim selben spezifischen Besuch, es wurde der Durchschnitt verwendet.
Vor Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Änderung des Bilirubinspiegels (Gesamt-, Direkt- und Indirektbilirubin) vom Zeitpunkt vor der Oxbryta-Behandlung (Baseline) bis zu 60 Monaten nach Oxbryta
Zeitfenster: Vor Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Der prä-Oxbryta (Ausgangswert) war die letzte Messung am oder vor der ersten Dosis Oxbryta. Der post-Oxbryta-Wert war die Messung für mehrere Bewertungen zum gleichen spezifischen Besuch, der Durchschnitt wurde verwendet. Verwendete Abkürzungen: Gesamtzahl der analysierten Teilnehmer = N und Anzahl analysiert = n
Vor Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Veränderung der Eisenüberladung (Ferritinspiegel) von vor der Oxbryta-Behandlung (Ausgangswert) bis Monat 60 nach Oxbryta
Zeitfenster: Vor Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Der Wert vor Oxbryta (Ausgangswert) war die letzte Messung am oder vor der ersten Dosis Oxbryta. Der Wert nach Oxbryta war die Messung für mehrere Bewertungen bei demselben spezifischen Besuch, wobei der Durchschnitt verwendet wurde.
Vor Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Veränderung der Eisenüberladung gemessen durch T2-gewichtete Magnetresonanztomographie (MRT) von vor der Oxbryta-Behandlung (Ausgangswert) bis Monat 60 nach Oxbryta
Zeitfenster: Prä-Oxbryta (Ausgangswert) bis zu 60 Monate post-Oxbryta
Der prä-Oxbryta (Ausgangswert) war die letzte Messung am oder vor der ersten Dosis Oxbryta. Der post-Oxbryta-Wert war die Messung für mehrere Bewertungen beim selben spezifischen Besuch, wobei der Durchschnitt verwendet wurde.
Prä-Oxbryta (Ausgangswert) bis zu 60 Monate post-Oxbryta
Veränderung des Serumkreatininspiegels von vor der Oxbryta-Behandlung (Baseline) bis zu Monat 60 nach Oxbryta
Zeitfenster: Vor Oxbryta (Baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Der Wert vor Oxbryta (Ausgangswert) war die letzte Messung am oder vor der ersten Dosis Oxbryta. Der Wert nach Oxbryta war die Messung für mehrere Bewertungen beim selben spezifischen Besuch, es wurde der Durchschnitt verwendet.
Vor Oxbryta (Baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Änderung des Albumin-Kreatinin-Verhältnisses (ACR) vom Zeitpunkt vor der Oxbryta-Behandlung (Baseline) bis zu Monat 54 nach Oxbryta
Zeitfenster: Prä-Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 Monate post-Oxbryta
Der Vor-Oxbryta-Wert (Ausgangswert) war die letzte Messung am Tag der ersten Oxbryta-Dosis oder davor. Der Nach-Oxbryta-Wert war die Messung für mehrere Bewertungen beim selben spezifischen Besuch, es wurde der Durchschnittswert verwendet.
Prä-Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 Monate post-Oxbryta
Anzahl der Teilnehmer gemäß den Hämoglobinurie-Ergebnissen nach Oxbryta
Zeitfenster: Vor Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Hämoglobinurie wurde definiert als Urinstreifentestergebnisse positiv für Blut +1 oder höher und <=2 rote Blutkörperchen (RBC) pro Gesichtsfeld bei starker Vergrößerung. Die Anzahl der Teilnehmer gemäß Hämoglobinurie-Ergebnissen (keine/negativ, Spur, 1+, 2+, 3+, andere: groß, mittel, klein, klein=0-3, hereditäre Persistenz von fetalem Hämoglobin [HPF], fehlend) wurde in diesem Endpunkt berichtet. Klein entsprach Spur oder 1+ beim Streifentest, mittel bedeutete 2+, groß bedeutete 3+ oder höher beim Streifentest. Der prä-Oxbryta (Baseline)-Wert war die letzte Messung am oder vor der ersten Dosis Oxbryta. Der post-Oxbryta-Wert war die Messung für mehrere Bewertungen beim selben spezifischen Besuch, es wurde der Durchschnitt verwendet.
Vor Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Änderung der Serum-Cystatin-C-Ergebnisse von vor der Oxbryta-Behandlung (Ausgangswert) bis Monat 30 nach Oxbryta
Zeitfenster: Vor Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 12, 18, 24, 30 Monate nach Oxbryta
Der Ausgangswert vor Oxbryta (Baseline) war die letzte Messung am oder vor der ersten Dosis Oxbryta. Der Post-Oxbryta-Wert war die Messung für mehrere Bewertungen bei demselben spezifischen Besuch, wobei der Durchschnitt verwendet wurde.
Vor Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 12, 18, 24, 30 Monate nach Oxbryta
Anzahl der Teilnehmer gemäß den Ergebnissen der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (GFR) nach Oxbryta
Zeitfenster: Vor Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Die geschätzte GFR wurde mithilfe der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-Gleichung berechnet. Die Anzahl der Teilnehmer gemäß den geschätzten GFR-Ergebnissen (Stadium 1 [G1] – GFR ≥90 Milliliter/Minute [mL/min] pro 1,73 Quadratmeter [m²], Stadium 2 [G2] – GFR 60 bis 89 mL/min pro 1,73 m², Stadium 3a [G3a] – GFR 45 bis 59 mL/min pro 1,73 m², Stadium 3b [G3b] – GFR 30 bis 44 mL/min pro 1,73 m², Stadium 4 [G4] – GFR 15 bis 29 mL/min pro 1,73 m², Stadium 5 [G5] – GFR < 15 mL/min pro 1,73 m² oder Behandlung durch Dialyse, fehlend) wurde in diesem Endpunkt deskriptiv berichtet. Die Stadien 1 und 2 deuten auf leichte Schäden hin, während die Stadien 3 bis 5 fortschreitende Schweregrade widerspiegelten, die zu potenziellem Nierenversagen führen können. Der prä-Oxbryta (Baseline)-Wert war die letzte Messung am oder vor der ersten Dosis Oxbryta. Der post-Oxbryta-Wert war die Messung für mehrere Bewertungen zum selben spezifischen Besuch, wobei der Durchschnitt verwendet wurde.
Vor Oxbryta (Ausgangswert) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate nach Oxbryta
Anzahl der Teilnehmer mit SCD-Komplikationen
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)
SCD-Komplikationen umfassten akute Schmerzkrisen, akutes Thoraxsyndrom (ACS), Priapismus, Schlaganfall, chronische oder terminale Nierenerkrankung, Eisenüberladung, Beingeschwüre, Herzfunktionsstörungen, pulmonale Hypertonie (PH) und Erythrozytentransfusionen.
Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)
Anzahl der Teilnehmer mit Therapiebeginn oder Modifikation von SCD-bezogenen Medikamenten
Zeitfenster: Von Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)
Die Anzahl der Teilnehmer mit Therapiebeginn oder Modifikation von SCD-bezogenen Medikamenten wird in diesem Endpunkt berichtet.
Von Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)
Anzahl der Teilnehmer mit Erythrozyten-Transfusionen
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 60 Monate)
Die Anzahl der Teilnehmer mit Erythrozyten-Transfusionen wird in diesem Endpunkt berichtet.
Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 60 Monate)
Anzahl der Teilnehmer gemäß den Antworten auf den Patient Global Impression of Change (PGIC) von Monat 3 bis Monat 60
Zeitfenster: Monat 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Der PGIC war eine einzelne Frage, die die Überzeugung eines Teilnehmers oder Betreuers hinsichtlich der Wirksamkeit der Behandlung mit Oxbryta auf einer 7-Punkte-Skala widerspiegelte, die die Gesamtverbesserungseinschätzung eines Teilnehmers darstellte. Teilnehmer/Betreuer bewerteten ihre Veränderung als „sehr viel besser“, „viel besser“, „minimal besser“, „keine Veränderung“, „minimal schlechter“, „viel schlechter“ oder „sehr viel schlechter“.
Monat 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Anzahl der Teilnehmer gemäß den Antworten auf den Clinical Global Impression of Change (CGIC) von Monat 3 bis Monat 60
Zeitfenster: Monat 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Die CGIC war eine kurze, eigenständige Bewertung der Einschätzung des Klinikers zur globalen Funktionsfähigkeit des Teilnehmers vor und nach Beginn der Behandlung mit Oxbryta. Die CGI lieferte eine allgemeine, vom Kliniker bestimmte Zusammenfassungsmessung, die alle verfügbaren Informationen berücksichtigte, einschließlich der Kenntnis der Vorgeschichte des Teilnehmers, der psychosozialen Umstände, der Symptome, des Verhaltens und der Auswirkungen der Symptome auf die Funktionsfähigkeit des Teilnehmers. Die Teilnehmer bewerteten ihre Veränderung als „sehr viel besser“, „viel besser“, „minimal besser“, „keine Veränderung“, „minimal schlechter“, „viel schlechter“, „sehr viel schlechter“ oder „nicht bewertet“.
Monat 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) nach Schweregrad
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)
Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SUE) wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis eines oder mehrere der folgenden Kriterien erfüllte – zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Arbeitsunfähigkeit führte, eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler war oder andere wichtige medizinische Ereignisse darstellte. Die Schwere wurde anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Version 5.0, klassifiziert, wobei Grad 1 = mild, Grad 2 = moderat, Grad 3 = schwer. Mild – SUE beeinträchtigt die übliche Funktion des Teilnehmers nicht b) moderat – SUE beeinträchtigt die übliche Funktion des Teilnehmers in gewissem Maße c) schwer – SUE beeinträchtigt die übliche Funktion des Teilnehmers erheblich.
Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UEs) nach Schweregrad
Zeitfenster: Ab dem Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)
Eine AE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder klinischen Untersuchungsteilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde und das nicht unbedingt einen kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung hatte. Die Schwere wurde mit CTCAE, Version 5.0, klassifiziert, wobei Grad 1 = mild, Grad 2 = moderat, Grad 3 = schwer. AEs werden nach der Schwere in 3 Kategorien eingeteilt a) mild - AEs beeinträchtigen die übliche Funktion des Teilnehmers nicht b) moderat - AEs beeinträchtigen die übliche Funktion des Teilnehmers in gewissem Maße c) schwer - AEs beeinträchtigen die übliche Funktion des Teilnehmers erheblich. AEs umfassten sowohl SAEs als auch nicht-SAEs.
Ab dem Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen, die zu einer Dosisänderung oder zum Abbruch von Oxbryta führten
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu Monat 60)
Ein AE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder klinischen Untersuchungsteilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde und das nicht unbedingt einen kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung aufweist. Die Anzahl der Teilnehmer mit AEs, die zu einer Dosisänderung oder zum Abbruch von Oxbryta führten, wurde in diesem Ergebnisparameter gemeldet.
Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu Monat 60)
Anzahl der Teilnehmer mit positivem Schwangerschaftstest und Fruchtbarkeitskomplikationen
Zeitfenster: Von Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis Studienende (bis zu Monat 60)
Die Anzahl der Teilnehmerinnen mit positivem Schwangerschaftstest und Fertilitätskomplikationen wurde in diesem Endpunkt berichtet.
Von Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis Studienende (bis zu Monat 60)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Anzahl ambulanter Besuche im Vergleich zur Vor-Oxbryta-Behandlung
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu Monat 60)
Ambulante Besuche (einschließlich Infusionszentrum, Akutversorgung oder Telemedizin-Besuch) sollten analysiert werden.
Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu Monat 60)
Veränderung der Anzahl von Notaufnahmebesuchen (ED) vor der Oxbryta-Behandlung
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 60 Monate)
ED-Besuche sollten in diesem Ergebnisparameter analysiert werden.
Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 60 Monate)
Veränderung der Anzahl der Krankenhausaufenthalte vor der Oxbryta-Behandlung
Zeitfenster: Von Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)
Die Anzahl der Krankenhauseinweisungen sollte analysiert werden.
Von Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)
Änderung der häuslichen Sauerstoffsupplementierung vor der Oxbryta-Behandlung
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)
Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)
Anzahl der Teilnehmer mit Nierendialyse
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)
Vom Datum der ersten Oxbryta-Behandlung bis zum Studienende (bis zu Monat 60)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Mitarbeiter

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Februar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Oktober 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GBT440-4R2
  • C5341019 (Andere Kennung: Alias Study Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugriff auf die Daten einzelner, anonymisierter Teilnehmer und zugehöriger Studiendokumente (z. B. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren von Pfizer für die Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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