Oxbryta®-tuoterekisteri Havaintotutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida Oxbrytan vaikutusta SCD:tä sairastaviin henkilöihin (PROSPECT)
keskiviikko 10. joulukuuta 2025 päivittänyt: Pfizer
Avoin, havainnollinen, mahdollinen rekisteri osallistujista, joilla on sirppisolutauti (SCD) ja joita on hoidettu Oxbryta®:lla (Voxelotor)
Tämä rekisteri on havainnointitutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan Oxbrytan vaikutusta SCD:tä sairastavilla henkilöillä reaalimaailmassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus tehdään noin 45 paikkakunnalla Yhdysvalloissa.
Tämä rekisteri on havainnointitutkimus, jossa arvioidaan Oxbrytan vaikutuksia SCD-potilailla. Jokainen osallistuja, joka parhaillaan käyttää Oxbrytaa tai jolle on määrätty Oxbryta-hoito ja joka aloittaa Oxbryta-hoidon, on oikeutettu osallistumaan. Tukikelpoiset osallistujat saavat Oxbryta-hoitoa lääkärin määräämällä tavalla osana heidän tavallista hoitoaan. Osallistujia hoidetaan ja arvioidaan hoidon standardin (SOC) mukaan ja lääkärin harkinnan mukaan. Tässä tutkimuksessa kerätään tietoja, jotka on kirjattu osallistujien sairaustietoihin ja muihin toissijaisiin tietolähteisiin. Tutkimushenkilöstö kerää tutkimustietoja säännöllisin väliajoin ja syöttää ne tapausraporttilomakkeille (CRF) sähköisen tiedonkeruujärjestelmän (EDC) kautta. Osallistujien katsotaan osallistuvan tutkimukseen enintään 5 vuotta ensimmäisen Oxbryta-hoidon jälkeen tai kunnes he peruuttavat suostumuksensa osallistua tutkimukseen tai keskeytetään tutkimuksesta. Hoito, mukaan lukien hoidon keskeytykset ja uudelleen aloittaminen, jatkuu hoitavan lääkärin harkinnan mukaan, eikä ennalta määriteltyjä hoitovaatimuksia ole. Osallistujat voivat saada hoitavan lääkärin määräämiä lisälääkkeitä tai saada mitä tahansa lääketieteellistä toimenpiteitä, jotka hoitava lääkäri tai tutkimuslääkäri pitää tarpeellisina. Osallistuja tai hoitava lääkäri voi keskeyttää Oxbryta-hoidon milloin tahansa. Osallistujia, jotka lopettavat Oxbryta-hoidon aikaisemmin kuin 5 vuotta, seurataan edelleen kliinisen ja elämänlaadun (QoL) tulosten keräämiseksi 5 vuoden ajan ensimmäisen Oxbryta-annoksen jälkeen. Tutkimuslääkäri arvioi osallistujien turvallisuutta ja siedettävyyttä koko tutkimustiedonkeruujakson ajan ja raportoi siitä sponsorille.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
265
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36617
- University of South Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093-0987
- University of California, San Diego
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford Children's Hospital
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Bass Center for Childhood Cancer and Blood Disorders (Stanford Lucile Packard Children's Hospital)
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Department of Pediatrics, Hematology section
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
- University of Connecticut Health
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030-1163
- University of Connecticut Health
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours Children's Health, Wilmington
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33023
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours Children's Specialty Care
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Hospital
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University - Clinical Trials Office (clinic)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois at Chicago (UIC) Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois at Chicago (UIC) Sickle Cell Center
-
-
Maryland
-
College Park, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston University Medical Center
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Levine Cancer Institute
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Hospital
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- ECU Health Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834-4300
- East Carolina University
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- ECU Health Medical Center Laboratory
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- UPMC Presbyterian
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 14213
- UPMC Montefiore Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15123
- UPMC Sickle Cell Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- Dell Children's Medical Center
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- Children's Blood and Cancer Center at Dell Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
-
Falls Church, Virginia, Yhdysvallat, 22042-2325
- Inova Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki kussakin osallistuvassa tutkimuspaikassa olevat potilaat, joita on hoidettu Oxbrytalla, otetaan mukaan tähän tutkimukseen.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osallistujat, jotka täyttävät kaikki seuraavat kriteerit, voivat ilmoittautua:
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen (ikä ≥ 18 vuotta), vanhempien/huoltajan suostumuksen ja osallistujan suostumuksen (ikä ≥ 12-vuotiaat)
- Mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on dokumentoitu sirppisolusairausdiagnoosi (kaikki genotyypit)
- Oxbryta-hoito Oxbryta USPI:n mukaan
Poissulkemiskriteerit:
Osallistujat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, eivät ole oikeutettuja opintoihin:
- Nykyinen osallistuminen kliiniseen tutkimustutkimukseen tai laajennettuun pääsyohjelmaan, jossa osallistuja saattaa saada vokselotorihoitoa.
- Lääketieteellinen, psykologinen tai käyttäytymiseen liittyvä tila, joka tutkimuslääkärin mielestä hämmentää tai häiritsisi tutkimuslääkkeen turvallisuuden ja/tai tehokkuuden arviointia, estäisi tutkimussuunnitelman noudattamisen; estää tietoisen suostumuksen; tai tekee osallistujasta kyvyttömän/epätodennäköisen noudattamaan tutkimusmenettelyjä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Oxbryta-tuoterekisteri
|
Osallistujat saavat Oxbryta-hoitoa lääkärin määräämällä tavalla osana heidän tavallista hoitoaan.
Osallistujia hoidetaan ja arvioidaan hoidon standardin (SOC) mukaan ja lääkärin harkinnan mukaan.
Ei ole ennalta määriteltyjä hoitovaatimuksia.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemoglobiinin muutos Oxbryta-hoidon aloittamisesta (alkutilanne) lähtien 60 kuukauden ajan Oxbryta-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Oxbryta-alkuperäinen (perustaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta Oxbryta-aloituksen jälkeen
|
Oxbrytan esiarvo (perusarvo) oli viimeisin mittaus ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta tai sen yhteydessä.
Oxbrytan jälkeinen arvo oli mittaus useille arvioinneille samalla tarkalla käynnillä, jolloin käytettiin keskiarvoa.
|
Oxbryta-alkuperäinen (perustaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta Oxbryta-aloituksen jälkeen
|
|
Muutos prosentuaalisessa retikulosyyttiluvussa Oxbryta-hoidon alkuarvosta (perusarvo) Oxbryta-hoidon jälkeen 60 kuukauden aikana
Aikaikkuna: Ennen Oxbrytaa (perustaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta Oxbrytan jälkeen
|
Oxbrytaa edeltävä (perustaso) arvo oli viimeisin mittaus ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta tai sitä edeltävä.
Oxbryta-jälkeinen arvo oli useiden arvioiden mittaus samalla tiettyllä käyntikerralla, jossa käytettiin keskiarvoa.
|
Ennen Oxbrytaa (perustaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta Oxbrytan jälkeen
|
|
Absoluuttisen retikulosyyttimäärän muutos Oxbryta-hoidon aloittamisesta (perustaso) aina 60 kuukauden kuluttua Oxbryta-hoidosta
Aikaikkuna: Pre-Oxbryta (perustaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta post-Oxbryta
|
Oxbrytan (perusarvon) arvo oli viimeisin mittaus Oxbrytan ensimmäisen annoksen yhteydessä tai sitä ennen.
Oxbrytan jälkeinen arvo oli mittausten keskiarvo useista arvioinneista samalla tietyn vierailun aikana.
|
Pre-Oxbryta (perustaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta post-Oxbryta
|
|
Bilirubinin (kokonais-, suora- ja epäsuora bilirubini) tasomuutos Oxbryta-hoidon aloittamisesta (perustaso) 60 kuukauden Oxbryta-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Ennen Oxbrytaa (perustaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta Oxbrytan jälkeen
|
Oxbrytan esiarvo (perusarvo) oli viimeisin mittaus ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta tai sen aikana.
Oxbrytan jälkeinen arvo oli useiden arviointien mittaus samalla tarkalla käynnillä, jolloin käytettiin keskiarvoa.
Käytetyt lyhenteet: analysoitujen osallistujien kokonaismäärä = N ja analysoitu määrä = n
|
Ennen Oxbrytaa (perustaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta Oxbrytan jälkeen
|
|
Rautakuormituksen muutos (ferritinitasot) Oxbryta-hoidon aloituksesta (perustaso) aina 60 kuukauden kuluttua Oxbryta-hoidon aloituksesta
Aikaikkuna: Ennen Oxbrytaa (perustaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta Oxbrytan jälkeen
|
Ennen Oxbrytaa (perustaso) mitattu arvo oli viimeisin mittaustulos ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta tai sen aikana.
Oxbrytan jälkeen mitattu arvo oli mittaustulos useille arvioinneille samalla tarkalla käyntikerralla, jolloin käytettiin keskiarvoa.
|
Ennen Oxbrytaa (perustaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta Oxbrytan jälkeen
|
|
Muutos rautakuormituksessa T2-painotetun magneettikuvauksen (MRI) mukaan ennen Oxbryta-hoitoa (lähtötaso) kuukaudesta 60 Oxbryta-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Pre-Oxbryta (baseliini) jopa 60 kuukautta post-Oxbryta
|
Ennen Oxbrytaa (perustaso) -arvo oli viimeisin mitta ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta tai siihen mennessä.
Oxbrytan jälkeinen arvo oli mitta useille arvioinneille samalla tarkalla käyntikerralla, jolloin käytettiin keskiarvoa.
|
Pre-Oxbryta (baseliini) jopa 60 kuukautta post-Oxbryta
|
|
Muutos seerumin kreatiinitasossa Oxbryta-hoidon alusta (perusarvot) lähtien 60 kuukauden Oxbryta-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Ennen Oxbrytaa (perustaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta Oxbrytan jälkeen
|
Oxbrytan esiarvo (perusarvo) oli viimeisin mittaus ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta tai sen yhteydessä.
Oxbrytan jälkeinen arvo oli mittaus useille arvioinneille samalla tarkalla käynnillä, jolloin käytettiin keskiarvoa.
|
Ennen Oxbrytaa (perustaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta Oxbrytan jälkeen
|
|
Muutos albumiini-kreatiniinisuhteessa (ACR) ennen Oxbryta-hoitoa (lähtötaso) 54 kuukauden Oxbryta-hoidon aikana
Aikaikkuna: Ennen Oxbrytaa (lähtötaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 kuukautta Oxbrytan jälkeen
|
Oxbrytan käsittelyä edeltävä (perusarvo) oli viimeisin mittaus ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta tai sitä ennen.
Oxbrytan käsittelyn jälkeinen arvo oli mittaus useille arvioinneille samalla tarkalla käynnillä, ja keskiarvoa käytettiin. |
Ennen Oxbrytaa (lähtötaso) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 kuukautta Oxbrytan jälkeen
|
|
Osallistujien määrä hemoglobiinuriatulosten mukaan Oxbrytan jälkeen
Aikaikkuna: Pre-Oxbryta (perusarvot) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta post-Oxbryta
|
Hemoglobinuria määriteltiin virtsan testiliuska-analyysin tuloksena, joka osoittaa veren läsnäolon +1 tai enemmän ja <=2 punasolua (RBC) suurennoksen korkean voimakkuuden kentässä.
Tässä tuloksen mittarissa raportoitiin osallistujien määrä hemoglobinurian tulosten mukaan (ei/negatiivinen, hienojakoinen, 1+, 2+, 3+, muu: suuri, kohtalainen, pieni, pieni=0-3, hereditääinen sikiöhemoglobiinin pysyvyys [HPF], puuttuva).
Pieni vastasi hienojakoista tai 1+ testiliuska-analyysissa, kohtalainen osoitti 2+ ja suuri osoitti 3+ tai enemmän testiliuska-analyysissa.
Ennen Oxbrytaa (perusarvona) käytetty arvo oli viimeisin mittaus ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta tai sen aikana.
Oxbrytan jälkeen saatu arvo oli useiden arviointien mittausten keskiarvo samalla tarkalla käynnillä.
|
Pre-Oxbryta (perusarvot) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta post-Oxbryta
|
|
Muutos seerumin kystatiini C -tuloksissa Oxbryta-hoidon alkuvaiheesta (perusarvo) Oxbryta-hoidon jälkeiseen 30. kuukauteen
Aikaikkuna: Pre-Oxbryta (perusarvo) 3, 6, 12, 18, 24, 30 kuukautta post-Oxbryta
|
Ennen Oxbrytaa (perusarvo) oli viimeisin mittaus ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta tai sen aikana.
Oxbrytan jälkeen -arvo oli mittaus useille arvioinneille samalla tarkalla käyntikerralla, jolloin käytettiin keskiarvoa.
|
Pre-Oxbryta (perusarvo) 3, 6, 12, 18, 24, 30 kuukautta post-Oxbryta
|
|
Osallistujamäärä arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (GFR) tulosten mukaan Oxbryta-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Pre-Oxbryta (perusarvo) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta post-Oxbryta
|
Arvioitu GFR laskettiin käyttäen Kroonisen munuaissairauden epidemiologisen yhteistyön (CKD-EPI) yhtälöä.
Osallistujien lukumäärä arvioidun GFR-tulosten mukaan (vaihe 1 [G1] - GFR >=90 millilitraa/minuutti [mL/min] per 1,73 neliömetriä [m^2], vaihe 2 [G2] - GFR 60–89 mL/min per 1,73 m^2, vaihe 3a [G3a] - GFR 45–59 mL/min per 1,73 m^2, vaihe 3b [G3b] - GFR 30–44 mL/min per 1,73 m^2, vaihe 4 [G4] - GFR 15–29 mL/min per 1,73 m^2, vaihe 5 [G5] - GFR < 15 mL/min per 1,73 m^2 tai dialyysihoidossa, puuttuu) raportoitiin kuvaavasti tässä lopputulosmittauksessa.
Vaiheet 1 ja 2 osoittavat lievää vauriota, kun taas vaiheet 3–5 heijastivat etenevää vakavuutta, mikä voi johtaa munuaisten vajaatoimintaan.
Oxbryta-aiheinen (perusarvo) arvo oli viimeisin mittaus Oxbrytan ensimmäisen annoksen yhteydessä tai sitä ennen.
Oxbryta-jälkeinen arvo oli mittausten keskiarvo useille arvioinneille samalla tarkalla käyntikerralla.
|
Pre-Oxbryta (perusarvo) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta post-Oxbryta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on SCD-komplikaatioita
Aikaikkuna: Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun (jopa 60 kuukauden ajan)
|
SCD-komplikaatioihin kuuluivat akuutti kipukriisi, akuutti rintakehäsyndrooma (ACS), priapismi, aivohalvaus, krooninen tai loppuvaiheen munuaissairaus, raudan ylikuormitus, säärihaavat, sydämen toimintahäiriö ja keuhkoverenpainetauti (PH) sekä punasolusiirrot.
|
Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun (jopa 60 kuukauden ajan)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on aloitettu hoidon tai muutettu sirppisoluanemiaan liittyvää lääkitystä
Aikaikkuna: Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun asti (enintään 60 kuukautta)
|
Tässä lopputuloksessa raportoidaan osallistujien määrä, joilla aloitettiin hoito tai muutettiin sirppisoluanemian liittyviä lääkityksiä.
|
Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun asti (enintään 60 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joille on suoritettu punasolusiirto (RBC)
Aikaikkuna: Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun asti (enintään 60 kuukautta)
|
Osallistujien määrä, joille on tehty punasolusiirtoja, raportoidaan tässä lopputulosten mittarissa.
|
Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun asti (enintään 60 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä potilaan yleisen muutoksen käsityksen (PGIC) vastausten mukaan 3. kuukaudesta 60. kuukauteen
Aikaikkuna: Kuukausi 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
|
PGIC oli yksittäinen kysymys, joka heijasti osallistujan tai huoltajan uskoa Oxbryta-hoidon tehokkuudesta 7-portaisella asteikolla, joka kuvaa osallistujan kokonaisparannuksen arviointia.
Osallistujat/huoltajat arvioivat muutoksensa seuraavasti: "erittäin paljon parantunut", "paljon parantunut", "vähän parantunut", "ei muutosta", "vähän huonompi", "paljon huonompi" tai "erittäin paljon huonompi".
|
Kuukausi 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
|
|
Osallistujamäärä vastausten mukaan Clinical Global Impression of Change (CGIC) -arviointiin kuukaudesta 3 kuukauteen 60
Aikaikkuna: Kuukausi 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
|
CGIC oli lyhyt, itsenäinen arvio lääkärin näkemyksestä osallistujan kokonaisvaltaisesta toimintakyvystä ennen Oxbryta-lääkityksen aloittamista ja sen jälkeen.
CGI tarjosi kokonaisvaltaisen lääkärin määrittämän yhteenvetomittarin, joka otti huomioon kaiken saatavilla olevan tiedon, mukaan lukien tietämyksen osallistujan historiasta, psykososiaalisista olosuhteista, oireista, käyttäytymisestä sekä oireiden vaikutuksesta osallistujan toimintakykyyn.
Osallistujat arvioivat muutoksen itsessään seuraavasti: "erittäin paljon parantunut", "paljon parantunut", "hieman parantunut", "ei muutosta", "hieman huonontunut", "paljon huonontunut", "erittäin paljon huonontunut" tai "ei arvioitu".
|
Kuukausi 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
|
|
Osallistujien määrä vakavien haittatapahtumien (SAE) mukaan vakavuusluokituksen mukaan
Aikaikkuna: Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun saakka (enintään 60 kuukautta)
|
Vakava haittatapahtuma (SAE) määriteltiin minkä tahansa annoksen yhteydessä esiintyneeksi epäsuotuisaksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka täytti yhden tai useamman seuraavista kriteereistä - johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johti pysyvään tai merkittävään vammautumiseen/kyvyttömyyteen, oli synnynnäinen epämuodostuma/syntymävikka tai muu tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Vakavuus luokiteltiin käyttäen haittatapahtumien yleisiä termikriteerejä (CTCAE), versio 5.0, jossa aste 1 = lievä, aste 2 = kohtalainen, aste 3 = vakava.
Lievä - Vakavat haittatapahtumat eivät häiritse osallistujan normaalia toimintaa b) kohtalainen - Vakavat haittatapahtumat häiritsevät jossain määrin osallistujan normaalia toimintaa c) vakava - Vakavat haittatapahtumat häiritsevät merkittävästi osallistujan normaalia toimintaa.
|
Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun saakka (enintään 60 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun asti (enintään 60 kuukautta)
|
AE oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tai kliinisessä tutkimuksessa olevassa osallistujassa, jolle oli annettu lääkevalmiste, ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Vakavuus luokiteltiin käyttäen CTCAE-versiota 5.0, jossa aste 1 = lievä, aste 2 = kohtalainen, aste 3 = vakava.
AE:t luokitellaan vakavuuden mukaan kolmeen luokkaan: a) lievä - AE:t eivät häiritse osallistujan tavallista toimintaa, b) kohtalainen - AE:t häiritsevät jossain määrin osallistujan tavallista toimintaa, c) vakava - AE:t häiritsevät merkittävästi osallistujan tavallista toimintaa.
AE:ihin sisältyivät sekä vakavat että ei-vakavat haittatapahtumat (SAE:t ja ei-SAE:t).
|
Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun asti (enintään 60 kuukautta)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla haittavaikutukset johtivat Oxbryta-annoksen muutokseen tai lääkityksen keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Ensimmäisen Oxbryta-hoidon alkamispäivästä tutkimuksen loppuun saakka (enintään 60 kuukautta)
|
AE oli mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tai kliinisessä tutkimuksessa olevassa osallistujassa, jolle on annettu lääkevalmiste, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Tässä lopputuloksessa raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli AE:itä, jotka johtivat Oxbrytan annoksen muutokseen tai keskeyttämiseen.
|
Ensimmäisen Oxbryta-hoidon alkamispäivästä tutkimuksen loppuun saakka (enintään 60 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä positiivisella raskaustestillä ja hedelmällisyyskomplikaatioilla
Aikaikkuna: Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun saakka (enintään 60 kuukautta)
|
Positiivisen raskaudentestin ja hedelmällisyyskomplikaatioiden lukumäärä osallistujista raportoitiin tässä tulosparametrissa.
|
Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun saakka (enintään 60 kuukautta)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos poliklinikkakäyntien määrässä ennen Oxbryta-hoitoa
Aikaikkuna: Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun asti (enintään 60 kuukautta)
|
Poliklinikkakäynnit (mukaan lukien infuusiohoitokeskus, akuuttihoito tai etälääkärikäynti) oli suunniteltu analysoitaviksi.
|
Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun asti (enintään 60 kuukautta)
|
|
Muutos hätäosastokäyntien määrässä ennen Oxbryta-hoidon aloittamista
Aikaikkuna: Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun asti (enintään 60 kuukautta)
|
Tämän lopputuloksen mittarin ED-vierailut oli suunniteltu analysoitaviksi.
|
Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun asti (enintään 60 kuukautta)
|
|
Muutos sairaalahoidon määrässä ennen Oxbryta-hoitoa
Aikaikkuna: Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun asti (enintään 60 kuukautta)
|
Sairaalahoidon määrä oli tarkoitus analysoida.
|
Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun asti (enintään 60 kuukautta)
|
|
Muutos kotona annettavassa hapen lisäyksessä ennen Oxbryta-hoitoa
Aikaikkuna: Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun saakka (enintään 60 kuukautta)
|
Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun saakka (enintään 60 kuukautta)
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on munuaishoito
Aikaikkuna: Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun saakka (enintään 60 kuukautta)
|
Ensimmäisen Oxbryta-hoidon päivämäärästä tutkimuksen loppuun saakka (enintään 60 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 4. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 10. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 10. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 4. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 18. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GBT440-4R2
- C5341019 (Muu tunniste: Alias Study Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .