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Registre des produits Oxbryta® Une étude observationnelle conçue pour évaluer l'effet d'Oxbryta chez les personnes atteintes de SCD (PROSPECT)

10 décembre 2025 mis à jour par: Pfizer

Un registre ouvert, observationnel et prospectif des participants atteints de drépanocytose (SCD) traités avec Oxbryta® (Voxelotor)

Ce registre est une étude observationnelle conçue pour évaluer l'effet d'Oxbryta chez les personnes atteintes de SCD dans un environnement réel.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude sera menée sur environ 45 sites aux États-Unis.

Ce registre est une étude observationnelle visant à évaluer les effets d'Oxbryta chez les personnes atteintes de SCD. Tout participant qui prend actuellement Oxbryta, ou qui s'est fait prescrire et qui initiera un traitement avec Oxbryta, est éligible pour participer. Les participants éligibles recevront un traitement avec Oxbryta tel que prescrit par leur médecin, dans le cadre de leurs soins habituels. Les participants seront traités et évalués selon la norme de soins (SOC) et à la discrétion du médecin. Cette étude recueillera des données enregistrées dans les dossiers médicaux des participants et d'autres sources de données secondaires. Les données de l'étude seront collectées à intervalles réguliers et saisies dans des formulaires de rapport de cas (CRF) via un système de saisie électronique des données (EDC) par le personnel de l'étude. Les participants seront considérés comme étant à l'étude jusqu'à 5 ans après leur première dose de traitement Oxbryta, ou jusqu'à ce qu'ils retirent leur consentement à participer, ou qu'ils soient interrompus de l'étude. Le traitement, y compris les interruptions et la reprise du traitement, se poursuivra à la discrétion du médecin traitant, et il n'y a pas d'exigences de traitement prédéfinies. Les participants peuvent recevoir tout médicament supplémentaire prescrit par leur médecin traitant ou subir toute intervention médicale jugée appropriée par le médecin traitant ou le médecin de l'étude. Le participant ou le médecin traitant peut interrompre Oxbryta à tout moment. Les participants qui arrêtent le traitement par Oxbryta avant 5 ans continueront d'être suivis dans l'étude pour recueillir les résultats cliniques et de qualité de vie (QoL) jusqu'à 5 ans après leur première dose de traitement Oxbryta. La sécurité et la tolérabilité des participants seront évaluées tout au long de la période de collecte des données de l'étude par le médecin de l'étude et signalées au commanditaire.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

265

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36617
        • University of South Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093-0987
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford Children's Hospital
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Bass Center for Childhood Cancer and Blood Disorders (Stanford Lucile Packard Children's Hospital)
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Department of Pediatrics, Hematology section
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030
        • University of Connecticut Health
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030-1163
        • University of Connecticut Health
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Nemours Children's Health, Wilmington
    • Florida
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33023
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University - Clinical Trials Office (clinic)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Sickle Cell Center
    • Maryland
      • College Park, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, États-Unis, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • ECU Health Medical Center
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834-4300
        • East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • ECU Health Medical Center Laboratory
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • UPMC Presbyterian
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 14213
        • UPMC Montefiore Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15123
        • UPMC Sickle Cell Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Dell Children's Medical Center
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Children's Blood and Cancer Center at Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute
      • Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042-2325
        • Inova Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les patients de chaque site d'étude participant qui ont été traités avec Oxbryta seront considérés pour inclusion dans cette étude.

La description

Critère d'intégration:

  • Les participants qui répondent à tous les critères suivants seront éligibles pour l'inscription :

    1. Disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit (âgé de ≥ 18 ans), le consentement des parents/tuteurs et l'assentiment du participant (âgé de ≥ 12 à
    2. Participants masculins ou féminins avec un diagnostic documenté de drépanocytose (tous les génotypes)
    3. En cours de traitement avec Oxbryta selon l'USPI Oxbryta

Critère d'exclusion:

  • Les participants répondant à l'un des critères suivants ne seront pas éligibles pour l'inscription à l'étude :

    1. Participation actuelle à un essai clinique d'investigation ou à un programme d'accès élargi, dans lequel le participant peut recevoir un traitement voxelotor.
    2. Condition médicale, psychologique ou comportementale qui, de l'avis du médecin de l'étude, confondrait ou interférerait avec l'évaluation de l'innocuité et/ou de l'efficacité du médicament à l'étude, empêcherait le respect du protocole de l'étude ; empêcher le consentement éclairé ; ou rendre le participant incapable/peu susceptible de se conformer aux procédures d'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Registre des produits Oxbryta
Médicament: Oxbryta® (voxelotor) Comprimés de 500mg
Les participants recevront un traitement avec Oxbryta tel que prescrit par leur médecin, dans le cadre de leurs soins habituels. Les participants seront traités et évalués selon la norme de soins (SOC) et à la discrétion du médecin. Il n'y a pas d'exigences de traitement prédéfinies.
Autres noms:
  • Voxéloteur
  • Oxbryta®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation de l'hémoglobine par rapport au traitement pré-Oxbryta (référence) jusqu'au 60ème mois post-Oxbryta
Délai: Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
La valeur pré-Oxbryta (de base) était la dernière mesure effectuée le jour de la première dose d'Oxbryta ou avant. La valeur post-Oxbryta correspondait à la mesure de multiples évaluations lors de la même visite spécifique, la moyenne a été utilisée.
Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
Évolution du pourcentage de réticulocytes par rapport à avant le traitement par Oxbryta (valeur de référence) jusqu'au 60ᵉ mois après Oxbryta
Délai: Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois après Oxbryta
La valeur pré-Oxbryta (baseline) correspondait à la dernière mesure effectuée le jour de la première dose d'Oxbryta ou avant celle-ci. La valeur post-Oxbryta correspondait à la mesure pour plusieurs évaluations lors de la même visite spécifique, la moyenne a été utilisée.
Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois après Oxbryta
Variation de la numération absolue des réticulocytes par rapport au traitement pré-Oxbryta (valeur de référence) jusqu'au mois 60 post-Oxbryta
Délai: Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
La valeur pré-Oxbryta (de référence) était la dernière mesure effectuée le jour de la première dose d'Oxbryta ou avant celle-ci. La valeur post-Oxbryta était la mesure de plusieurs évaluations lors de la même visite spécifique, la moyenne a été utilisée.
Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
Évolution du taux de bilirubine (totale, directe et indirecte) entre le traitement pré-Oxbryta (ligne de base) et le mois 60 post-Oxbryta
Délai: Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
La valeur pré-Oxbryta (ligne de base) était la dernière mesure effectuée le jour même ou avant la première dose d'Oxbryta. La valeur post-Oxbryta était la mesure de multiples évaluations lors de la même visite spécifique, la moyenne a été utilisée. Abréviations utilisées : nombre total de participants analysés = N et Nombre analysé = n
Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
Évolution de la surcharge en fer (taux de ferritine) avant le traitement par Oxbryta (ligne de base) jusqu'au mois 60 après Oxbryta
Délai: Pré-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
La valeur pré-Oxbryta (à l'inclusion) était la dernière mesure réalisée le jour de la première dose d'Oxbryta ou avant celle-ci. La valeur post-Oxbryta correspondait à la mesure pour plusieurs évaluations lors de la même visite spécifique, la moyenne a été utilisée.
Pré-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
Variation de la surcharge en fer mesurée par imagerie par résonance magnétique (IRM) pondérée en T2 entre le traitement pré-Oxbryta (ligne de base) et le mois 60 post-Oxbryta
Délai: Pré-Oxbryta (ligne de base) jusqu’à 60 mois post-Oxbryta
La valeur pré-Oxbryta (baseline) était la dernière mesure effectuée le jour de la première dose d'Oxbryta ou avant. La valeur post-Oxbryta était la mesure pour plusieurs évaluations lors de la même visite spécifique, la moyenne a été utilisée.
Pré-Oxbryta (ligne de base) jusqu’à 60 mois post-Oxbryta
Variation du taux de créatinine sérique par rapport à avant le traitement par Oxbryta (valeur initiale) jusqu'à 60 mois après le traitement par Oxbryta
Délai: Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
La valeur pré-Oxbryta (de base) était la dernière mesure réalisée le jour de la première dose d'Oxbryta ou avant. La valeur post-Oxbryta correspondait à la mesure pour plusieurs évaluations lors de la même visite spécifique, la moyenne a été utilisée.
Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
Évolution du rapport albumine/créatinine (RAC) par rapport à la période pré-traitement par Oxbryta (ligne de base) jusqu'au 54e mois après le début du traitement par Oxbryta
Délai: Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 mois post-Oxbryta
La valeur pré-Oxbryta (baseline) était la dernière mesure effectuée le jour de la première dose d'Oxbryta ou avant celle-ci. La valeur post-Oxbryta était la mesure pour plusieurs évaluations lors de la même visite spécifique, la moyenne a été utilisée.
Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 mois post-Oxbryta
Nombre de participants selon les résultats d'hémoglobinurie après Oxbryta
Délai: Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
L'hémoglobinurie était définie comme des résultats de bandelette urinaire positifs pour le sang +1 ou plus et <= 2 globules rouges (GR) par champ à fort grossissement. Le nombre de participants selon les résultats d'hémoglobinurie (aucun/négatif, trace, 1+, 2+, 3+, autre : large, modéré, petit, petit=0-3, persistance héréditaire de l'hémoglobine fœtale [HPF], manquant) a été rapporté dans cette mesure de résultat. Petit correspondait à trace ou 1+ sur la bandelette, moyen indiquait 2+, grand indiquait 3+ ou plus sur la bandelette. La valeur pré-Oxbryta (de base) était la dernière mesure à ou avant la première dose d'Oxbryta. La valeur post-Oxbryta était la mesure pour plusieurs évaluations lors de la même visite spécifique, la moyenne a été utilisée.
Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
Évolution des résultats de la cystatine C sérique depuis le traitement pré-Oxbryta (référence) jusqu’au mois 30 post-Oxbryta
Délai: Pré-Oxbryta (baseline) 3, 6, 12, 18, 24, 30 mois post-Oxbryta
La valeur pré-Oxbryta (baseline) correspondait à la dernière mesure effectuée le jour de la première dose d'Oxbryta ou avant celle-ci. La valeur post-Oxbryta correspondait à la mesure pour plusieurs évaluations lors de la même visite spécifique, la moyenne a été utilisée.
Pré-Oxbryta (baseline) 3, 6, 12, 18, 24, 30 mois post-Oxbryta
Nombre de participants selon les résultats du taux de filtration glomérulaire (TFG) estimé post-Oxbryta
Délai: Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
Le DFG estimé a été calculé en utilisant l'équation de la Collaboration Épidémiologie de la Maladie Rénale Chronique (CKD-EPI). Le nombre de participants selon les résultats du DFG estimé (stade 1 [G1] - DFG >=90 millilitres/minute [mL/min] par 1,73 mètres carrés [m^2], stade 2 [G2] - DFG 60 à 89 mL/min par 1,73 m^2, stade 3a [G3a] - DFG 45 à 59 mL/min par 1,73 m^2, stade 3b [G3b] - DFG 30 à 44 mL/min par 1,73 m^2, stade 4 [G4] - DFG 15 à 29 mL/min par 1,73 m^2, stade 5 [G5] - DFG < 15 mL/min par 1,73 m^2 ou traitement par dialyse, manquant) a été rapporté de manière descriptive dans cette mesure de résultat. Les stades 1 et 2 indiquent une atteinte légère, tandis que les stades 3 à 5 reflètent une sévérité progressive, conduisant à une insuffisance rénale potentielle. La valeur pré-Oxbryta (de référence) était la dernière mesure effectuée le jour de la première dose d'Oxbryta ou avant celle-ci. La valeur post-Oxbryta était la mesure pour plusieurs évaluations lors de la même visite spécifique, la moyenne a été utilisée.
Pré-Oxbryta (ligne de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mois post-Oxbryta
Nombre de participants avec complications de la MCS
Délai: De la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'au mois 60)
Les complications de la SCD comprenaient une crise douloureuse aiguë, un syndrome thoracique aigu (ACS), un priapisme, un accident vasculaire cérébral, une maladie rénale chronique ou au stade terminal, une surcharge en fer, des ulcères de jambe, un dysfonctionnement cardiaque, une hypertension pulmonaire (PH) et des transfusions de globules rouges.
De la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'au mois 60)
Nombre de participants ayant initié un traitement ou modifié des médicaments liés à la drépanocytose
Délai: De la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)
Le nombre de participants ayant initié un traitement ou modifié des médicaments liés à la DCS est rapporté dans cette mesure de résultat.
De la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)
Nombre de participants ayant reçu des transfusions de globules rouges (GR)
Délai: À partir de la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)
Le nombre de participants ayant reçu des transfusions de globules rouges est indiqué dans cette mesure de résultat.
À partir de la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)
Nombre de participants selon les réponses à l'impression globale du patient sur le changement (PGIC) du mois 3 au mois 60
Délai: Mois 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Le PGIC était une question unique qui reflétait la croyance d'un participant ou d'un soignant concernant l'efficacité du traitement par Oxbryta sur une échelle en 7 points décrivant l'évaluation par le participant de l'amélioration globale. Les participants/soignants ont évalué leur changement comme "très nettement amélioré", "nettement amélioré", "légèrement amélioré", "aucun changement", "légèrement aggravé", "nettement aggravé" ou "très nettement aggravé".
Mois 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Nombre de participants selon les réponses à l'Impression Clinique Globale du Changement (CGIC) du mois 3 au mois 60
Délai: Mois 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Le CGI était une brève évaluation autonome de la vision du clinicien sur le fonctionnement global du participant avant et après l'initiation d'Oxbryta. Le CGI fournissait une mesure récapitulative globale déterminée par le clinicien qui prenait en compte toutes les informations disponibles, y compris la connaissance des antécédents du participant, des circonstances psychosociales, des symptômes, du comportement, et de l'impact des symptômes sur la capacité du participant à fonctionner. Les participants ont évalué leur changement comme « très nettement amélioré », « nettement amélioré », « légèrement amélioré », « aucun changement », « légèrement aggravé », « nettement aggravé », « très nettement aggravé », ou « non évalué ».
Mois 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG) selon la gravité
Délai: À partir de la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'au mois 60)
Un événement indésirable grave (EIG) était défini comme toute manifestation médicale indésirable qui, à n'importe quelle dose, répondait à un ou plusieurs des critères suivants - a entraîné la mort, mettait la vie en danger, nécessitait une hospitalisation ou une prolongation d'hospitalisation existante, a entraîné une incapacité ou une invalidité persistante ou significative, était une anomalie congénitale/malformation congénitale et d'autres événements médicaux importants. La gravité était classée selon les critères de terminologie commune pour les événements indésirables (CTCAE), version 5.0, où Grade 1 = léger, Grade 2 = modéré, Grade 3 = sévère. Léger - Les EIG n'interfèrent pas avec les fonctions habituelles du participant b) modéré - Les EIG interfèrent dans une certaine mesure avec les fonctions habituelles du participant c) sévère - Les EIG interfèrent significativement avec les fonctions habituelles du participant.
À partir de la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'au mois 60)
Nombre de participants avec des événements indésirables (EI) selon la sévérité
Délai: De la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'au mois 60)
Un événement indésirable (EI) était toute manifestation médicale indésirable survenant chez un participant ou un participant à une recherche clinique ayant reçu un produit médicinal, sans qu'il y ait nécessairement un lien de causalité avec ce traitement. La gravité a été classée selon la CTCAE, version 5.0, où le grade 1 = léger, le grade 2 = modéré, le grade 3 = sévère. Les EI sont classés selon la gravité en 3 catégories : a) léger - l'EI n'interfère pas avec les fonctions habituelles du participant, b) modéré - l'EI interfère dans une certaine mesure avec les fonctions habituelles du participant, c) sévère - l'EI interfère de manière significative avec les fonctions habituelles du participant. Les EI comprenaient à la fois les événements indésirables graves (EIG) et les événements indésirables non graves.
De la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'au mois 60)
Nombre de participants avec des EA ayant conduit à une modification de dose ou à l'arrêt de l'Oxbryta
Délai: À partir de la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)
Un événement indésirable (EI) était toute manifestation médicale indésirable survenant chez un participant ou un participant à une étude clinique ayant reçu un produit médicamenteux et qui n'a pas nécessairement de relation de causalité avec ce traitement. Le nombre de participants présentant des EI ayant entraîné une modification de la dose ou l'arrêt de l'Oxbryta a été rapporté dans cette mesure de résultat.
À partir de la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)
Nombre de participants avec un test de grossesse positif et complications de fertilité
Délai: À partir de la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)
Le nombre de participants avec un test de grossesse positif et des complications de fertilité a été rapporté dans cette mesure de résultat.
À partir de la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du nombre de visites ambulatoires avant le traitement par Oxbryta
Délai: De la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)
Les visites ambulatoires (y compris le centre de perfusion, les soins aigus ou la visite par télémédecine) étaient prévues pour être analysées.
De la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)
Évolution du Nombre de Visites aux Urgences (ED) par Rapport à la Période Prétraitement par Oxbryta
Délai: Depuis la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'au mois 60)
Les visites aux urgences étaient prévues pour être analysées dans cette mesure de résultat.
Depuis la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'au mois 60)
Changement du nombre d'hospitalisations avant traitement par Oxbryta
Délai: De la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)
Le nombre d'hospitalisations devait être analysé.
De la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)
Variation de la supplémentation en oxygène à domicile par rapport à la période précédant le traitement par Oxbryta
Délai: À partir de la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'au mois 60)
À partir de la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'au mois 60)
Nombre de participants sous dialyse rénale
Délai: De la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)
De la date du premier traitement par Oxbryta jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 60 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Collaborateurs

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 février 2022

Achèvement primaire (Réel)

10 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

10 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 juin 2021

Première publication (Réel)

18 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GBT440-4R2
  • C5341019 (Autre identifiant: Alias Study Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données individuelles des participants anonymisés et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) à la demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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