Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Oxbryta® Product Registry Uno studio osservazionale progettato per valutare l'effetto di Oxbryta in individui con SCD (PROSPECT)

10 dicembre 2025 aggiornato da: Pfizer

Un registro in aperto, osservazionale e prospettico di partecipanti con anemia falciforme (SCD) trattati con Oxbryta® (Voxelotor)

Questo registro è uno studio osservazionale progettato per valutare l'effetto di Oxbryta in individui con SCD in un contesto reale.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio sarà condotto in circa 45 siti negli Stati Uniti.

Questo registro è uno studio osservazionale per valutare gli effetti di Oxbryta in individui con SCD. Qualsiasi partecipante che sta attualmente assumendo Oxbryta, o è stato prescritto e inizierà il trattamento con Oxbryta, è idoneo a partecipare. I partecipanti idonei riceveranno il trattamento con Oxbryta come prescritto dal loro medico, come parte della loro cura abituale. I partecipanti saranno trattati e valutati in base allo standard di cura (SOC) ea discrezione del medico. Questo studio raccoglierà i dati registrati nelle cartelle cliniche dei partecipanti e in altre fonti di dati secondarie. I dati dello studio saranno raccolti a intervalli regolari e inseriti in moduli di segnalazione dei casi (CRF) tramite un sistema di acquisizione elettronica dei dati (EDC) dal personale dello studio. I partecipanti saranno considerati in studio per un massimo di 5 anni dopo la loro prima dose di trattamento con Oxbryta, o fino a quando non ritireranno il loro consenso a partecipare o saranno interrotti dallo studio. Il trattamento, comprese le interruzioni e il riavvio del trattamento, continuerà a discrezione del medico curante e non sono previsti requisiti di trattamento predefiniti. I partecipanti possono ricevere eventuali farmaci aggiuntivi prescritti dal loro medico curante o qualsiasi intervento medico ritenuto appropriato dal medico curante o dal medico dello studio. Il partecipante o il medico curante può interrompere Oxbryta in qualsiasi momento. I partecipanti che interrompono il trattamento con Oxbryta prima di 5 anni continueranno a essere seguiti nello studio per raccogliere i risultati clinici e sulla qualità della vita (QoL) fino a 5 anni dopo la loro prima dose di trattamento con Oxbryta. La sicurezza e la tollerabilità dei partecipanti saranno valutate durante tutto il periodo di raccolta dei dati dello studio dal medico dello studio e riferite allo Sponsor.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

265

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36617
        • University of South Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093-0987
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Bass Center for Childhood Cancer and Blood Disorders (Stanford Lucile Packard Children's Hospital)
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Department of Pediatrics, Hematology section
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • University of Connecticut Health
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030-1163
        • University of Connecticut Health
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours Children's Health, Wilmington
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33023
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University - Clinical Trials Office (clinic)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Sickle Cell Center
    • Maryland
      • College Park, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • ECU Health Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834-4300
        • East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • ECU Health Medical Center Laboratory
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC Presbyterian
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 14213
        • UPMC Montefiore Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15123
        • UPMC Sickle Cell Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Children's Blood and Cancer Center at Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042-2325
        • INOVA Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti in ciascun centro di studio partecipante che sono stati trattati con Oxbryta saranno presi in considerazione per l'inclusione in questo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Saranno ammessi all'iscrizione i partecipanti che soddisfano tutti i seguenti requisiti:

    1. Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto (di età ≥ 18 anni), il consenso dei genitori/tutori e il consenso del partecipante (di età compresa tra ≥ 12 e
    2. Partecipanti di sesso maschile o femminile con diagnosi documentata di anemia falciforme (tutti i genotipi)
    3. In trattamento con Oxbryta secondo Oxbryta USPI

Criteri di esclusione:

  • I partecipanti che soddisfano uno dei seguenti criteri non saranno idonei per l'iscrizione allo studio:

    1. Attuale partecipazione a una sperimentazione clinica investigativa o a un programma di accesso allargato, in cui il partecipante potrebbe ricevere un trattamento con voxelotor.
    2. Condizione medica, psicologica o comportamentale che, a giudizio del medico dello studio, possa confondere o interferire con la valutazione della sicurezza e/o dell'efficacia del farmaco oggetto dello studio, impedire il rispetto del protocollo dello studio; precludere il consenso informato; o rendere il partecipante incapace/improbabile di rispettare le procedure dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Registro dei prodotti Oxbryta
Droga: Oxbryta® (voxelotor) compresse da 500 mg
I partecipanti riceveranno il trattamento con Oxbryta come prescritto dal loro medico, come parte della loro cura abituale. I partecipanti saranno trattati e valutati in base allo standard di cura (SOC) ea discrezione del medico. Non ci sono requisiti di trattamento predefiniti.
Altri nomi:
  • Voxelotor
  • Oxbryta®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'emoglobina rispetto al trattamento pre-Oxbryta (baseline) fino al mese 60 post-Oxbryta
Lasso di tempo: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Il valore pre-Oxbryta (baseline) era la misurazione più recente al momento della prima dose di Oxbryta o immediatamente prima. Il valore post-Oxbryta era la misurazione per valutazioni multiple nella stessa visita specifica, è stata utilizzata la media.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Variazione della percentuale di reticolociti dal trattamento pre-Oxbryta (baseline) fino a 60 mesi post-Oxbryta
Lasso di tempo: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Il valore pre-Oxbryta (baseline) era la misurazione più recente alla data della prima dose di Oxbryta o prima di essa. Il valore post-Oxbryta era la misurazione per valutazioni multiple nella stessa visita specifica, ed è stata utilizzata la media.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Variazione della conta assoluta dei reticolociti rispetto al trattamento pre-Oxbryta (baseline) fino a 60 mesi dopo Oxbryta
Lasso di tempo: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Il valore pre-Oxbryta (baseline) era la misurazione più recente in corrispondenza o prima della prima dose di Oxbryta. Il valore post-Oxbryta era la misurazione per valutazioni multiple nella stessa visita specifica, è stata utilizzata la media.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Variazione dei livelli di bilirubina (totale, diretta e indiretta) dal pre-trattamento con Oxbryta (baseline) fino a 60 mesi post-Oxbryta
Lasso di tempo: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Il valore pre-Oxbryta (baseline) era la misurazione più recente effettuata il giorno della prima dose di Oxbryta o in un giorno precedente. Il valore post-Oxbryta era la misurazione per valutazioni multiple nello stesso specifico momento di visita; è stata utilizzata la media. Abbreviazioni utilizzate: numero totale di partecipanti analizzati=N e Numero analizzato=n
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Variazione del Sovraccarico di Ferro (Livelli di Ferritina) dal Trattamento Pre-Oxbryta (Baseline) fino al Mese 60 Post-Oxbryta
Lasso di tempo: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Il valore pre-Oxbryta (baseline) era la misurazione più recente prima della prima dose di Oxbryta. Il valore post-Oxbryta era la misurazione per valutazioni multiple alla stessa visita specifica, veniva utilizzata la media.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Variazione del Sovraccarico di Ferro Misurata tramite Risonanza Magnetica (RM) con Sequenze T2-pesate dal Trattamento Pre-Oxbryta (Baseline) fino al Mese 60 Post-Oxbryta
Lasso di tempo: Pre-Oxbryta (baseline) fino a 60 mesi post-Oxbryta
Il valore pre-Oxbryta (baseline) era l'ultima misurazione effettuata in corrispondenza o prima della prima dose di Oxbryta. Il valore post-Oxbryta era la misurazione per valutazioni multiple alla stessa visita specifica, è stata utilizzata la media.
Pre-Oxbryta (baseline) fino a 60 mesi post-Oxbryta
Variazione del Livello di Creatinina Sierica dal Trattamento Pre-Oxbryta (Baseline) fino al Mese 60 Post-Oxbryta
Lasso di tempo: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Il valore pre-Oxbryta (baseline) era l'ultima misurazione registrata il giorno stesso o prima della prima dose di Oxbryta. Il valore post-Oxbryta era la misurazione per le valutazioni multiple durante la stessa visita specifica, ed è stata utilizzata la media.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Variazione del Rapporto Albumina/Creatinina (ACR) dal Trattamento Pre-Oxbryta (Baseline) fino al Mese 54 Post-Oxbryta
Lasso di tempo: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 mesi post-Oxbryta
Il valore pre-Oxbryta (baseline) era la misurazione più recente in data pari o precedente alla prima dose di Oxbryta. Il valore post-Oxbryta era la misurazione per valutazioni multiple alla stessa visita specifica, è stata utilizzata la media.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 mesi post-Oxbryta
Numero di Partecipanti in Base ai Risultati dell'Emoglobinuria Post-Oxbryta
Lasso di tempo: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
L'emoglobinuria è stata definita come risultati del test delle urine con striscia reattiva positiva per sangue +1 o superiore e <=2 globuli rossi (GR) per campo ad alto ingrandimento. Il numero di partecipanti in base ai risultati dell'emoglobinuria (nessuno/negativo, tracce, 1+, 2+, 3+, altro: grande, moderato, piccolo, piccolo=0-3, persistenza ereditaria dell'emoglobina fetale [HPF], mancante) è stato riportato in questa misura di esito. Piccolo corrispondeva a tracce o 1+ sulla striscia reattiva, medio indicava 2+, grande indicava 3+ o superiore sulla striscia reattiva. Il valore pre-Oxbryta (baseline) era la misurazione più recente il giorno della prima dose di Oxbryta o prima. Il valore post-Oxbryta era la misurazione per valutazioni multiple alla stessa visita specifica, è stata utilizzata la media.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Variazione dei risultati della cistatina C sierica dal trattamento pre-Oxbryta (baseline) fino al mese 30 post-Oxbryta
Lasso di tempo: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 12, 18, 24, 30 mesi post-Oxbryta
Il valore pre-Oxbryta (baseline) era la misurazione più recente in data uguale o precedente alla prima dose di Oxbryta. Il valore post-Oxbryta era la misurazione per le valutazioni multiple alla stessa visita specifica; è stata utilizzata la media.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 12, 18, 24, 30 mesi post-Oxbryta
Numero di partecipanti in base ai risultati della velocità di filtrazione glomerulare (GFR) stimata post-Oxbryta
Lasso di tempo: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Il GFR stimato è stato calcolato utilizzando l'equazione della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI). Il numero di partecipanti in base ai risultati del GFR stimato (stadio 1 [G1] - GFR >=90 millilitri/minuto [mL/min] per 1,73 metri quadrati [m^2], stadio 2 [G2] - GFR da 60 a 89 mL/min per 1,73 m^2, stadio 3a [G3a] - GFR da 45 a 59 mL/min per 1,73 m^2, stadio 3b [G3b] - GFR da 30 a 44 mL/min per 1,73 m^2, stadio 4 [G4] - GFR da 15 a 29 mL/min per 1,73 m^2, stadio 5 [G5] - GFR < 15 mL/min per 1,73 m^2 o trattamento con dialisi, mancante) è stato riportato in modo descrittivo in questa misura di esito. Gli stadi 1 e 2 indicano un danno lieve, mentre gli stadi da 3 a 5 riflettono una gravità progressiva, che può portare a un'insufficienza renale potenziale. Il valore pre-Oxbryta (baseline) era l'ultima misurazione effettuata il giorno della prima dose di Oxbryta o prima di essa. Il valore post-Oxbryta era la misurazione per valutazioni multiple nella stessa visita specifica; è stata utilizzata la media.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 mesi post-Oxbryta
Numero di Partecipanti con Complicanze da SCD
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino al termine dello studio (fino al mese 60)
Le complicanze della SCD includevano crisi di dolore acuto, sindrome toracica acuta (ACS), priapismo, ictus, malattia renale cronica o allo stadio terminale, sovraccarico di ferro, ulcere alle gambe, malfunzionamento cardiaco, ipertensione polmonare (PH) e trasfusioni di globuli rossi.
Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino al termine dello studio (fino al mese 60)
Numero di partecipanti con inizio del trattamento o modifica dei farmaci correlati alla SCD
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino al mese 60)
Il numero di partecipanti con inizio del trattamento o modifica dei farmaci correlati alla SCD viene riportato in questa misura di esito.
Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino al mese 60)
Numero di partecipanti con trasfusioni di globuli rossi (RBC)
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino a 60 mesi)
In questa misura di esito viene riportato il numero di partecipanti che hanno ricevuto trasfusioni di globuli rossi.
Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino a 60 mesi)
Numero di Partecipanti Secondo le Risposte alla Valutazione Globale del Paziente del Cambiamento (PGIC) dal Mese 3 al Mese 60
Lasso di tempo: Mese 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Il PGIC era una singola domanda che rifletteva la convinzione di un partecipante o di un caregiver sull'efficacia del trattamento con Oxbryta su una scala a 7 punti che rappresentava la valutazione complessiva del miglioramento da parte del partecipante. I partecipanti/caregiver hanno valutato il loro cambiamento come "migliorato moltissimo", "migliorato molto", "migliorato minimamente", "nessun cambiamento", "peggiorato minimamente", "peggiorato molto" o "peggiorato moltissimo".
Mese 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Numero di partecipanti in base alle risposte alla Clinical Global Impression of Change (CGIC) dal mese 3 al mese 60
Lasso di tempo: Mese 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Il CGIC era una breve valutazione autonoma della visione del medico sul funzionamento globale del partecipante prima e dopo l'inizio del trattamento con Oxbryta. Il CGI forniva una misura riassuntiva generale determinata dal medico che teneva conto di tutte le informazioni disponibili, inclusa la conoscenza della storia del partecipante, delle circostanze psicosociali, dei sintomi, del comportamento e dell'impatto dei sintomi sulla capacità del partecipante di funzionare. I partecipanti valutavano il loro cambiamento come "migliorato moltissimo", "migliorato molto", "migliorato minimamente", "nessun cambiamento", "peggiorato minimamente", "peggiorato molto", "peggiorato moltissimo" o "non valutato".
Mese 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) in base alla gravità
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino a 60 mesi)
Un SAE è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, soddisfaceva uno o più dei seguenti criteri: ha causato la morte, era pericoloso per la vita, richiedeva il ricovero ospedaliero o il prolungamento di un ricovero esistente, ha causato una disabilità/incapacità persistente o significativa, era un'anomalia congenita/difetto alla nascita e altri eventi medici importanti. La gravità è stata classificata utilizzando i criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE), versione 5.0, dove Grado 1 = lieve, Grado 2 = moderato, Grado 3 = grave. Lieve - i SAE non interferiscono con le funzioni abituali del partecipante b) moderato - i SAE interferiscono in una certa misura con le funzioni abituali del partecipante c) grave - i SAE interferiscono significativamente con le funzioni abituali del partecipante.
Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino a 60 mesi)
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) in base alla gravità
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino a 60 mesi)
Un AE era qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o partecipante alla ricerca clinica a cui era stato somministrato un prodotto medicinale e che non aveva necessariamente una relazione causale con questo trattamento. La gravità è stata classificata utilizzando CTCAE, versione 5.0, dove Grado 1 = lieve, Grado 2 = moderato, Grado 3 = grave. Gli AE sono classificati in base alla gravità in 3 categorie a) lieve - Gli AE non interferiscono con le funzioni abituali del partecipante b) moderato - Gli AE interferiscono in una certa misura con le funzioni abituali del partecipante c) grave - Gli AE interferiscono significativamente con le funzioni abituali del partecipante. Gli AE includevano sia SAE che non SAE.
Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino a 60 mesi)
Numero di partecipanti con eventi avversi che hanno portato a modifiche della dose o interruzione di Oxbryta
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino al mese 60)
Un EA era qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un partecipante alla sperimentazione clinica a cui era stato somministrato un prodotto medicinale e che non necessariamente aveva una relazione causale con questo trattamento. Il numero di partecipanti con EA che hanno portato a una modifica della dose o all'interruzione di Oxbryta è stato riportato in questa misura di esito.
Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino al mese 60)
Numero di Partecipanti con Test di Gravidanza Positivo e Complicanze della Fertilità
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino al mese 60)
Il numero di partecipanti con test di gravidanza positivo e complicanze della fertilità è stato riportato in questa misura di esito.
Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino al mese 60)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione nel numero di visite ambulatoriali rispetto al periodo precedente al trattamento con Oxbryta
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino al termine dello studio (fino al mese 60)
Le visite ambulatoriali (incluso il centro di infusione, l'assistenza acuta o la visita di telemedicina) erano programmate per essere analizzate.
Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino al termine dello studio (fino al mese 60)
Variazione del Numero di Accessi al Pronto Soccorso (PS) Prima del Trattamento con Oxbryta
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino a 60 mesi)
Le visite al Pronto Soccorso erano pianificate per essere analizzate in questa misura di esito.
Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino a 60 mesi)
Variazione del Numero di Ospedalizzazioni Prima del Trattamento con Oxbryta
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino a 60 mesi)
Il numero di ricoveri ospedalieri era previsto per l'analisi.
Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino a 60 mesi)
Variazione della Supplementazione di Ossigeno Domiciliare Rispetto al Periodo Pre-Trattamento con Oxbryta
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino al mese 60)
Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino al mese 60)
Numero di Partecipanti con Dialisi Renale
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino al mese 60)
Dalla data del primo trattamento con Oxbryta fino alla fine dello studio (fino al mese 60)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Collaboratori

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 febbraio 2022

Completamento primario (Effettivo)

10 ottobre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

10 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

18 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GBT440-4R2
  • C5341019 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su Oxbryta® (voxelotor) compresse da 500 mg

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Malaysia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi