Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr produktů Oxbryta® Observační studie navržená k vyhodnocení účinku Oxbryta u jedinců s SCD (PROSPECT)

10. prosince 2025 aktualizováno: Pfizer

Otevřený, pozorovací, potenciální registr účastníků se srpkovitou anémií (SCD) léčených přípravkem Oxbryta® (Voxelotor)

Tento registr je observační studie navržená k vyhodnocení účinku přípravku Oxbryta u jedinců s SCD v reálném prostředí.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie bude provedena na přibližně 45 místech ve Spojených státech.

Tento registr je observační studií k vyhodnocení účinků přípravku Oxbryta u jedinců s SCD. Každý účastník, který v současné době užívá přípravek Oxbryta nebo mu byl předepsán a zahájí léčbu přípravkem Oxbryta, se může zúčastnit. Způsobilí účastníci dostanou léčbu přípravkem Oxbryta, jak jim předepsal jejich lékař, jako součást jejich obvyklé péče. Účastníci budou léčeni a hodnoceni podle standardu péče (SOC) a podle uvážení lékaře. Tato studie bude shromažďovat data, která jsou zaznamenána v lékařských záznamech účastníků a dalších sekundárních zdrojích dat. Studijní údaje budou shromažďovány v pravidelných intervalech a zadávány do formulářů případových zpráv (CRF) prostřednictvím systému elektronického sběru dat (EDC) pracovníky studie. Účastníci budou považováni za účastníky studie po dobu až 5 let po jejich první dávce léčby přípravkem Oxbryta, nebo dokud neodvolají svůj souhlas s účastí nebo dokud nebudou ze studie přerušeni. Léčba, včetně přerušení a opětovného zahájení léčby, bude pokračovat podle uvážení ošetřujícího lékaře a neexistují žádné předem definované požadavky na léčbu. Účastníci mohou obdržet jakékoli další léky předepsané svým ošetřujícím lékařem nebo mohou podstoupit jakékoli lékařské zákroky, které ošetřující lékař nebo lékař studie považují za vhodné. Účastník nebo ošetřující lékař může přípravek Oxbryta kdykoli přerušit. Účastníci, kteří přeruší léčbu přípravkem Oxbryta dříve než za 5 let, budou nadále sledováni ve studii s cílem shromáždit klinické výsledky a výsledky týkající se kvality života (QoL) po dobu až 5 let po první dávce léčby přípravkem Oxbryta. Bezpečnost a snášenlivost účastníka bude po celou dobu sběru dat studie hodnocena lékařem studie a hlášena sponzorovi.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

265

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36617
        • University of South Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093-0987
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Bass Center for Childhood Cancer and Blood Disorders (Stanford Lucile Packard Children's Hospital)
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Department of Pediatrics, Hematology section
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • University of Connecticut Health
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030-1163
        • University of Connecticut Health
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours Children's Health, Wilmington
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33023
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University - Clinical Trials Office (clinic)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Sickle Cell Center
    • Maryland
      • College Park, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • ECU Health Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834-4300
        • East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • ECU Health Medical Center Laboratory
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC Presbyterian
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 14213
        • UPMC Montefiore Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15123
        • UPMC Sickle Cell Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Medical Center
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Children's Blood and Cancer Center at Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute
      • Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042-2325
        • INOVA Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni pacienti v každém zúčastněném místě studie, kteří byli léčeni přípravkem Oxbryta, budou zvažováni pro zařazení do této studie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří splňují všechna následující kritéria, budou způsobilí k registraci:

    1. Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas (ve věku ≥ 18 let), souhlas rodičů/zákonného zástupce a souhlas účastníka (ve věku ≥ 12 až
    2. Účastníci mužského nebo ženského pohlaví s dokumentovanou diagnózou srpkovité anémie (všechny genotypy)
    3. Podstupování léčby přípravkem Oxbryta podle Oxbryta USPI

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci splňující kterékoli z následujících kritérií nebudou způsobilí k zápisu do studia:

    1. Současná účast ve zkušebním klinickém hodnocení nebo programu rozšířeného přístupu, ve kterém může být účastník léčen voxelotorem.
    2. Zdravotní, psychologický nebo behaviorální stav, který by podle názoru lékaře studie zmátl nebo narušil hodnocení bezpečnosti a/nebo účinnosti studovaného léku, zabránil dodržování protokolu studie; vyloučit informovaný souhlas; nebo způsobí, že účastník nebude schopen/nepravděpodobný dodržet studijní postupy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Registr produktů Oxbryta
Lék: Oxbryta® (voxelotor) 500 mg tablety
Účastníci dostanou léčbu přípravkem Oxbryta, jak jim předepsal jejich lékař, jako součást jejich obvyklé péče. Účastníci budou léčeni a hodnoceni podle standardu péče (SOC) a podle uvážení lékaře. Neexistují žádné předem definované požadavky na léčbu.
Ostatní jména:
  • Voxelotor
  • Oxbryta®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hemoglobinu od předléčby Oxbrytou (výchozí hodnota) do 60. měsíce po léčbě Oxbrytou
Časové okno: Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí hodnoty) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Původní (výchozí) hodnota před podáním přípravku Oxbryta byla poslední měření provedené před nebo v den první dávky přípravku Oxbryta. Hodnota po podání přípravku Oxbryta byla měřením pro více hodnocení při stejné konkrétní návštěvě, použil se průměr.
Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí hodnoty) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Změna procentuálního počtu retikulocytů oproti stavu před léčbou přípravkem Oxbryta (výchozí hodnota) až do 60. měsíce po léčbě přípravkem Oxbryta
Časové okno: Před podáním Oxbryta (výchozí stav) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání Oxbryta
Předléčebná hodnota (výchozí) byla poslední měření před prvním podáním léku Oxbryta nebo v jeho den. Po léčbě hodnota Oxbryta byla měření z více hodnocení ve stejné konkrétní návštěvě, použil se průměr.
Před podáním Oxbryta (výchozí stav) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání Oxbryta
Změna absolutního počtu retikulocytů od léčby přípravkem Oxbryta (výchozí hodnota) do 60. měsíce po léčbě přípravkem Oxbryta
Časové okno: Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí hodnoty) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Předchozí hodnota před podáním přípravku Oxbryta (výchozí hodnota) byla poslední změřenou hodnotou v den podání první dávky přípravku Oxbryta nebo před ním. Hodnota po podání přípravku Oxbryta byla zjištěna z více hodnocení provedených při stejné konkrétní návštěvě a byla použita jejich průměrná hodnota.
Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí hodnoty) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Změna hladiny bilirubinu (celkového, přímého a nepřímého) od doby před léčbou přípravkem Oxbryta (výchozí hodnoty) až do 60. měsíce po léčbě přípravkem Oxbryta
Časové okno: Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí hodnota) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Pre-Oxbryta (výchozí) hodnota byla poslední měření provedené v den první dávky Oxbryty nebo před ní. Post-Oxbryta hodnota byla měřením pro více hodnocení ve stejné konkrétní návštěvě, byl použit průměr. Použité zkratky: celkový počet analyzovaných účastníků = N a počet analyzovaných = n
Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí hodnota) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Změna přetížení železem (hladiny feritinu) od předléčby přípravkem Oxbryta (výchozí stav) do 60. měsíce po léčbě přípravkem Oxbryta
Časové okno: Před podáním Oxbryta (výchozí hodnota) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání Oxbryta
Pre-Oxbryta (výchozí) hodnota byla poslední měření před nebo v den první dávky Oxbryta. Post-Oxbryta hodnota byla měření pro více hodnocení na stejné konkrétní návštěvě, průměr byl použit.
Před podáním Oxbryta (výchozí hodnota) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání Oxbryta
Změna přetížení železem měřená pomocí T2-vážené magnetické rezonance (MRI) od předléčby přípravkem Oxbryta (výchozí hodnota) do 60. měsíce po léčbě přípravkem Oxbryta
Časové okno: Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí stav) až do 60 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Pre-Oxbryta (výchozí) hodnota byla posledním měřením v den podání první dávky Oxbryty nebo před ním. Post-Oxbryta hodnota byla měřením pro více hodnocení na stejné konkrétní návštěvě, byl použit průměr.
Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí stav) až do 60 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Změna hladiny kreatininu v séru od pre-Oxbryta léčby (výchozí hodnoty) do 60. měsíce po léčbě přípravkem Oxbryta
Časové okno: Před podáním Oxbryta (výchozí stav) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání Oxbryta
Původní hodnota před léčbou přípravkem Oxbryta byla poslední měření v den podání první dávky přípravku Oxbryta nebo před ním. Hodnota po léčbě přípravkem Oxbryta byla měřením pro více hodnocení na stejné konkrétní návštěvě, byla použita průměrná hodnota.
Před podáním Oxbryta (výchozí stav) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání Oxbryta
Změna poměru albuminu a kreatininu (ACR) od před léčbou přípravkem Oxbryta (výchozí hodnoty) do 54. měsíce po léčbě přípravkem Oxbryta
Časové okno: Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí hodnoty) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Hodnota před podáním Oxbryta (výchozí hodnota) byla posledním měřením provedeným v den podání první dávky Oxbryta nebo před ním. Hodnota po podání Oxbryta byla měřením pro více hodnocení provedených při stejné konkrétní návštěvě, použil se průměr.
Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí hodnoty) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Počet účastníků podle výsledků hemoglobinurie po podání Oxbryta
Časové okno: Před podáním Oxbryta (výchozí stav) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání Oxbryta
Hemoglobinurie byla definována jako pozitivní výsledky testovacího proužku na krev +1 nebo vyšší a <=2 červených krvinek (RBC) při velkém zvětšení. Počet účastníků podle výsledků hemoglobinurie (žádná/negativní, stopa, 1+, 2+, 3+, jiné: velká, střední, malá, malá=0-3, dědičné přetrvávání fetálního hemoglobinu [HPF], chybějící) byl uveden v tomto výsledkovém měřítku. Malá odpovídala stopě nebo 1+ na testovacím proužku, střední znamenala 2+, velká znamenala 3+ nebo vyšší na testovacím proužku. Před-Oxbryta (výchozí) hodnota byla poslední měření provedené v den nebo před prvním podáním Oxbryty. Po-Oxbryta hodnota byla měření pro více hodnocení ve stejné konkrétní návštěvě, použil se průměr.
Před podáním Oxbryta (výchozí stav) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání Oxbryta
Změna výsledků sérového cystatinu C od předléčby přípravkem Oxbryta (výchozí hodnoty) do 30. měsíce po léčbě přípravkem Oxbryta
Časové okno: Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí stav) 3, 6, 12, 18, 24, 30 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Hodnota před podáním Oxbryty (výchozí) byla poslední měření v den podání první dávky Oxbryty nebo před ním. Hodnota po podání Oxbryty byla měřením pro více hodnocení ve stejné konkrétní návštěvě, byla použita průměrná hodnota.
Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí stav) 3, 6, 12, 18, 24, 30 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Počet účastníků podle výsledků odhadované glomerulární filtrace (GFR) po podání Oxbryty
Časové okno: Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí hodnota) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Odhadovaná glomerulární filtrace (eGFR) byla vypočítána pomocí rovnice Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI). Počet účastníků podle výsledků odhadované GFR (stupeň 1 [G1] - GFR >=90 mililitrů/minuta [mL/min] na 1,73 metrů čtverečních [m^2], stupeň 2 [G2] - GFR 60 až 89 mL/min na 1,73 m^2, stupeň 3a [G3a] - GFR 45 až 59 mL/min na 1,73 m^2, stupeň 3b [G3b] - GFR 30 až 44 mL/min na 1,73 m^2, stupeň 4 [G4] - GFR 15 až 29 mL/min na 1,73 m^2, stupeň 5 [G5] - GFR < 15 mL/min na 1,73 m^2 nebo léčba dialýzou, chybějící) byl v tomto výstupním měření popsán deskriptivně. Stupně 1 a 2 indikují mírné poškození, zatímco stupně 3 až 5 odrážely progresivní závažnost vedoucí k potenciálnímu renálnímu selhání. Před-Oxbryta (výchozí) hodnota byla nejnovější měření v den první dávky Oxbryta nebo před ní. Po-Oxbryta hodnota byla měřením pro více hodnocení ve stejné konkrétní návštěvě, použil se průměr.
Před podáním přípravku Oxbryta (výchozí hodnota) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců po podání přípravku Oxbryta
Počet účastníků s komplikacemi srpkovité anémie
Časové okno: Od data prvního podání přípravku Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
Komplikace srpkovité anémie zahrnovaly akutní bolestivou krizi, akutní hrudní syndrom (ACS), priapismus, cévní mozkovou příhodu, chronické nebo terminální onemocnění ledvin, přetížení železem, bércové vředy, srdeční selhání, plicní hypertenzi (PH) a transfuze červených krvinek.
Od data prvního podání přípravku Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
Počet účastníků se zahájením léčby nebo úpravou léků souvisejících se srpkovitou anémií
Časové okno: Od data prvního podání přípravku Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
V tomto výsledkovém ukazateli je uveden počet účastníků se zahájením léčby nebo úpravou léčiv souvisejících s SCD.
Od data prvního podání přípravku Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
Počet účastníků s transfuzemi červených krvinek (RBC)
Časové okno: Od data prvního podání přípravku Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
Počet účastníků s transfuzemi červených krvinek je uveden v tomto výsledném měřítku.
Od data prvního podání přípravku Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
Počet účastníků podle odpovědí na Patient Global Impression of Change (PGIC) od 3. měsíce do 60. měsíce
Časové okno: Měsíc 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
PGIC byla jediná otázka, která odrážela názor účastníka nebo pečovatele na účinnost léčby přípravkem Oxbryta na 7bodové stupnici zobrazující hodnocení celkového zlepšení účastníka. Účastníci/pečovatelé hodnotili svou změnu jako "velmi výrazně zlepšeno", "výrazně zlepšeno", "minimálně zlepšeno", "žádná změna", "minimálně zhoršeno", "výrazně zhoršeno" nebo "velmi výrazně zhoršeno".
Měsíc 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Počet účastníků podle odpovědí na Clinical Global Impression of Change (CGIC) od měsíce 3 do měsíce 60
Časové okno: Měsíc 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
CGIC byl stručný, samostatný nástroj pro posouzení pohledu klinika na celkové fungování účastníka před zahájením léčby přípravkem Oxbryta a po něm. CGI poskytoval celkové shrnutí stanovené klinikem, které zohledňovalo všechny dostupné informace, včetně znalosti anamnézy účastníka, jeho psychosociálních okolností, příznaků, chování a dopadu příznaků na schopnost účastníka fungovat. Účastníci hodnotili svou změnu jako „velmi výrazně zlepšené“, „výrazně zlepšené“, „minimálně zlepšené“, „bez změny“, „minimálně horší“, „výrazně horší“, „velmi výrazně horší“ nebo „nehodnoceno“.
Měsíc 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky (SAE) podle závažnosti
Časové okno: Od data zahájení léčby přípravkem Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
SAE byla definována jako jakýkoli nepříznivý lékařský jev, který v jakékoli dávce splňoval jedno nebo více z následujících kritérií - vedl k úmrtí, byl život ohrožující, vyžadoval hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedl k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, byl vrozenou anomálií/vadou nebo jiným významným lékařským jevem. Závažnost byla klasifikována pomocí společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE), verze 5.0, kde Stupeň 1 = mírný, Stupeň 2 = střední, Stupeň 3 = závažný. Mírný - SAE nezasahuje do obvyklých funkcí účastníka b) střední - SAE do určité míry zasahuje do obvyklých funkcí účastníka c) závažný - SAE významně zasahuje do obvyklých funkcí účastníka.
Od data zahájení léčby přípravkem Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) podle závažnosti
Časové okno: Od data prvního podání přípravku Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka nebo klinického vyšetřovaného účastníka, kterému byl podán léčivý přípravek, a který nemusel mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. Závažnost byla klasifikována pomocí CTCAE, verze 5.0, kde Stupeň 1 = mírný, Stupeň 2 = středně závažný, Stupeň 3 = závažný. AE jsou klasifikovány podle závažnosti do 3 kategorií a) mírné - AE nenarušují obvyklou funkci účastníka b) středně závažné - AE do určité míry narušují obvyklou funkci účastníka c) závažné - AE výrazně narušují obvyklou funkci účastníka. AE zahrnovaly jak závažné nežádoucí příhody (SAE), tak i nezávažné nežádoucí příhody.
Od data prvního podání přípravku Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
Počet účastníků s nežádoucími účinky vedoucími k úpravě dávky nebo přerušení léčby přípravkem Oxbryta
Časové okno: Od data zahájení léčby přípravkem Oxbryta až do konce studie (až do 60. měsíce)
Nežádoucí událost (AE) byl jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt u účastníka nebo klinického zkoumaného účastníka, kterému byl podán léčivý přípravek, a který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. V tomto výstupním měření bylo hlášeno počet účastníků s AE vedoucími k úpravě dávkování nebo ukončení léčby přípravkem Oxbryta.
Od data zahájení léčby přípravkem Oxbryta až do konce studie (až do 60. měsíce)
Počet účastníků s pozitivním těhotenským testem a komplikacemi plodnosti
Časové okno: Od data první léčby přípravkem Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
V tomto výsledném ukazateli byly hlášeny počet účastnic s pozitivním těhotenským testem a komplikacemi plodnosti.
Od data první léčby přípravkem Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna počtu ambulantních návštěv oproti období před léčbou přípravkem Oxbryta
Časové okno: Od data prvního podání přípravku Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
Ambulantní návštěvy (včetně infuzního centra, akutní péče nebo telemedicínské návštěvy) měly být analyzovány.
Od data prvního podání přípravku Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
Změna počtu návštěv na urgentním příjmu (ED) ve srovnání s obdobím před léčbou přípravkem Oxbryta
Časové okno: Od data zahájení léčby přípravkem Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
Návštěvy na pohotovosti měly být v tomto výsledkovém měřítku analyzovány.
Od data zahájení léčby přípravkem Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
Změna v počtu hospitalizací před léčbou přípravkem Oxbryta
Časové okno: Od data prvního podání léku Oxbryta až do konce studie (až do 60. měsíce)
Počet hospitalizací měl být analyzován.
Od data prvního podání léku Oxbryta až do konce studie (až do 60. měsíce)
Změna v domácí suplementaci kyslíkem před léčbou přípravkem Oxbryta
Časové okno: Od data první léčby přípravkem Oxbryta až do konce studie (až do měsíce 60)
Od data první léčby přípravkem Oxbryta až do konce studie (až do měsíce 60)
Počet účastníků s renální dialýzou
Časové okno: Od data prvního podání přípravku Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)
Od data prvního podání přípravku Oxbryta do konce studie (až do 60. měsíce)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Spolupracovníci

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

10. října 2024

Dokončení studie (Aktuální)

10. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

18. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GBT440-4R2
  • C5341019 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Oxbryta® (voxelotor) 500 mg tablety

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit