Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oxbryta® Product Registry En observationsundersøgelse designet til at evaluere effekten af ​​Oxbryta hos personer med SCD (PROSPECT)

10. december 2025 opdateret af: Pfizer

Et åbent mærke, observationelt, prospektivt register over deltagere med seglcellesygdom (SCD) behandlet med Oxbryta® (Voxelotor)

Dette register er et observationsstudie designet til at evaluere effekten af ​​Oxbryta hos personer med SCD i en virkelig verden.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil blive udført på cirka 45 steder i USA.

Dette register er et observationsstudie til at evaluere virkningerne af Oxbryta hos personer med SCD. Enhver deltager, der i øjeblikket tager Oxbryta, eller er blevet ordineret og vil påbegynde behandling med Oxbryta, er berettiget til at deltage. Berettigede deltagere vil modtage behandling med Oxbryta som ordineret af deres læge, som en del af deres sædvanlige pleje. Deltagerne vil blive behandlet og evalueret efter standardbehandling (SOC) og efter lægens skøn. Denne undersøgelse vil indsamle data, der er registreret i deltagernes lægejournaler og andre sekundære datakilder. Undersøgelsesdata vil blive indsamlet med jævne mellemrum og indtastet i case report forms (CRF'er) via et elektronisk datafangst-system (EDC) af undersøgelsespersonalet. Deltagerne vil blive anset for at være i studiet i op til 5 år efter deres første dosis Oxbryta-behandling, eller indtil de trækker deres samtykke til at deltage eller afbrydes fra undersøgelsen. Behandling, herunder afbrydelser og genoptagelse af behandlingen, vil fortsætte efter den behandlende læges skøn, og der er ingen foruddefinerede behandlingskrav. Deltagerne kan modtage enhver yderligere medicin ordineret af deres behandlende læge, eller have medicinske indgreb, som anses for passende af den behandlende læge eller undersøgelseslæge. Deltageren eller den behandlende læge kan til enhver tid afbryde behandlingen med Oxbryta. Deltagere, der afbryder behandlingen med Oxbryta tidligere end 5 år, vil fortsat blive fulgt i undersøgelsen for at indsamle kliniske resultater og livskvalitetsresultater i op til 5 år efter deres første dosis Oxbryta-behandling. Deltagersikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet i hele undersøgelsesdataindsamlingsperioden af ​​undersøgelseslægen og rapporteret til sponsoren.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

265

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36617
        • University of South Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093-0987
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Bass Center for Childhood Cancer and Blood Disorders (Stanford Lucile Packard Children's Hospital)
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Department of Pediatrics, Hematology section
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • University of Connecticut Health
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030-1163
        • University of Connecticut Health
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours Children's Health, Wilmington
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33023
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University - Clinical Trials Office (clinic)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Sickle Cell Center
    • Maryland
      • College Park, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Hospital
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • ECU Health Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834-4300
        • East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • ECU Health Medical Center Laboratory
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Presbyterian
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 14213
        • UPMC Montefiore Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15123
        • UPMC Sickle Cell Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Children's Blood and Cancer Center at Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute
      • Falls Church, Virginia, Forenede Stater, 22042-2325
        • INOVA Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle patienter på hvert deltagende undersøgelsessted, som er blevet behandlet med Oxbryta, vil blive overvejet at inkludere i denne undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere, der opfylder alle følgende kriterier, vil være berettiget til tilmelding:

    1. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke (i alderen ≥ 18 år), samtykke fra forældre/værge og deltagersamtykke (i alderen ≥ 12 til
    2. Mandlige eller kvindelige deltagere med dokumenteret diagnose seglcellesygdom (alle genotyper)
    3. Undergår behandling med Oxbryta i henhold til Oxbryta USPI

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der opfylder et af følgende kriterier, vil ikke være berettiget til studietilmelding:

    1. Aktuel deltagelse i et undersøgelses klinisk forsøg eller udvidet adgangsprogram, hvor deltageren muligvis modtager voxelotor-behandling.
    2. Medicinsk, psykologisk eller adfærdsmæssig tilstand, som efter undersøgelseslægens mening ville forvirre eller forstyrre evalueringen af ​​undersøgelseslægemidlets sikkerhed og/eller effektivitet, forhindrer overholdelse af undersøgelsesprotokollen; udelukke informeret samtykke; eller gøre deltageren ude af stand til/usandsynligt at overholde undersøgelsesprocedurerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Oxbryta produktregister
Medicin: Oxbryta® (voxelotor) 500mg tabletter
Deltagerne vil modtage behandling med Oxbryta som ordineret af deres læge, som en del af deres sædvanlige pleje. Deltagerne vil blive behandlet og evalueret efter standardbehandling (SOC) og efter lægens skøn. Der er ingen foruddefinerede behandlingskrav.
Andre navne:
  • Voxelotor
  • Oxbryta®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hæmoglobin fra før Oxbryta-behandling (baseline) til måned 60 efter Oxbryta
Tidsramme: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder post-Oxbryta
Den præ-Oxbryta (baseline) værdi var den seneste måling på eller før den første dosis Oxbryta.
Post-Oxbryta værdien var målingen for flere vurderinger ved det samme specifikke besøg, hvor gennemsnittet blev brugt.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder post-Oxbryta
Ændring i procentdel af retikulocytter fra før Oxbryta-behandling (baseline) til 60 måneder efter Oxbryta
Tidsramme: Før Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder efter Oxbryta
Den præ-Oxbryta (baseline) værdi var den seneste måling på eller før den første dosis af Oxbryta. Post-Oxbryta værdien var målingen for flere vurderinger på samme specifikke besøg, gennemsnittet blev brugt.
Før Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder efter Oxbryta
Ændring i absolut retikulocytantal fra før Oxbryta-behandling (baseline) til måned 60 efter Oxbryta
Tidsramme: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder post-Oxbryta
Den præ-Oxbryta (baseline) værdi var den seneste måling på eller før den første dosis Oxbryta. Post-Oxbryta værdien var målingen for flere vurderinger på det samme specifikke besøg, gennemsnittet blev anvendt.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder post-Oxbryta
Ændring i Bilirubin (Total, Direkte og Indirekte) Niveau fra før Oxbryta-behandling (Baseline) til 60 Måneder efter Oxbryta
Tidsramme: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder efter Oxbryta
Den forudgående Oxbryta (baseline) værdi var den seneste måling på eller før den første dosis Oxbryta. Den efterfølgende Oxbryta værdi var målingen for flere vurderinger på det samme specifikke besøg, hvor gennemsnittet blev brugt. Forkortelser brugt: samlet antal deltagere analyseret=N og Antal analyseret=n
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder efter Oxbryta
Ændring i jernoverbelastning (ferritinniveauer) fra før Oxbryta-behandling (baseline) gennem måned 60 efter Oxbryta
Tidsramme: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder efter Oxbryta
Den præ-Oxbryta (baseline) værdi var den seneste måling på eller før den første dosis Oxbryta. Post-Oxbryta værdien var målingen for flere vurderinger ved det samme specifikke besøg, hvor gennemsnittet blev brugt.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder efter Oxbryta
Ændring i jernoverbelastning målt med T2-vægtet magnetisk resonans (MRI) fra før Oxbryta-behandling (baseline) til 60 måneder efter Oxbryta
Tidsramme: Pre-Oxbryta (basislinje) op til 60 måneder efter Oxbryta
Den præ-Oxbryta (basislinje) værdi var den seneste måling på eller før den første dosis Oxbryta. Post-Oxbryta værdien var målingen for flere vurderinger på samme specifikke besøg, hvor gennemsnittet blev anvendt.
Pre-Oxbryta (basislinje) op til 60 måneder efter Oxbryta
Ændring i serumkreatininiveau fra før Oxbryta-behandling (baseline) til 60 måneder efter Oxbryta
Tidsramme: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder efter Oxbryta
Den præ-Oxbryta (baseline) værdi var den seneste måling på eller før den første dosis af Oxbryta.
Den post-Oxbryta værdi var målingen for flere vurderinger på samme specifikke besøg, hvor gennemsnittet blev brugt.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder efter Oxbryta
Ændring i albumin-kreatininforhold (ACR) fra før Oxbryta-behandling (baseline) gennem måned 54 efter Oxbryta
Tidsramme: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 måneder post-Oxbryta
Den præ-Oxbryta (baseline) værdi var den seneste måling på eller før den første dosis af Oxbryta.
Post-Oxbryta værdien var målingen for flere vurderinger ved det samme specifikke besøg, hvor gennemsnittet blev brugt.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 måneder post-Oxbryta
Antal deltagere ifølge hemoglobinuri-resultater efter Oxbryta
Tidsramme: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder efter Oxbryta
Hemoglobinuri blev defineret som urin-dipstick-resultater positive for blod +1 eller højere og <=2 røde blodlegemer (RBC) pr. højforstørrelsessynsfelt. Antal deltagere i henhold til hemoglobinuri-resultater (ingen/negativ, spor, 1+, 2+, 3+, andet: stor, moderat, lille, lille=0-3, arvelig persistens af fetal hemoglobin [HPF], manglende) blev rapporteret i dette resultatmål. Lille svarede til spor eller 1+ på dipstick, mellem indikerede 2+, stor indikerede 3+ eller højere på dipstick. Den præ-Oxbryta (baseline)-værdi var den seneste måling på eller før den første dosis af Oxbryta. Post-Oxbryta-værdien var målingen for flere vurderinger ved det samme specifikke besøg, hvor gennemsnittet blev brugt.
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder efter Oxbryta
Ændring i serumcystatin C-resultater fra før Oxbryta-behandling (baseline) til måned 30 efter Oxbryta
Tidsramme: Før Oxbryta (baseline) 3, 6, 12, 18, 24, 30 måneder efter Oxbryta
Den præ-Oxbryta (baseline) værdi var den seneste måling på eller før den første dosis af Oxbryta. Den post-Oxbryta værdi var målingen for flere vurderinger på det samme specifikke besøg, hvor gennemsnittet blev brugt.
Før Oxbryta (baseline) 3, 6, 12, 18, 24, 30 måneder efter Oxbryta
Antal deltagere i henhold til estimeret glomerulær filtrationsrate (GFR)-resultater efter Oxbryta
Tidsramme: Før Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder efter Oxbryta
GFR blev estimeret ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ligningen. Antallet af deltagere i henhold til estimerede GFR-resultater (stadium 1 [G1] - GFR >=90 milliliter/minut [mL/min] pr. 1,73 kvadratmeter [m^2], stadium 2 [G2] - GFR 60 til 89 mL/min pr. 1,73 m^2, stadium 3a [G3a] - GFR 45 til 59 mL/min pr. 1,73 m^2, stadium 3b [G3b] - GFR 30 til 44 mL/min pr. 1,73 m^2, stadium 4 [G4] - GFR 15 til 29 mL/min pr. 1,73 m^2, stadium 5 [G5] - GFR < 15 mL/min pr. 1,73 m^2 eller behandling med dialyse, manglende) blev rapporteret beskrivende i denne udfaldsmåling. Stadium 1 og 2 indikerer mild beskadigelse, mens stadium 3 til 5 afspejlede progressiv sværhedsgrad, der fører til potentiel nyresvigt. Den præ-Oxbryta (baseline) værdi var den seneste måling på eller før den første dosis af Oxbryta. Post-Oxbryta værdien var målingen for flere vurderinger på det samme specifikke besøg, gennemsnittet blev anvendt.
Før Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder efter Oxbryta
Antal deltagere med SCD-komplikationer
Tidsramme: Fra dato for første Oxbryta-behandling gennem studiet (op til måned 60)
SCD-komplikationer inkluderede akut smertekrise, akut brystsyndrom (ACS), priapisme, slagtilfælde, kronisk eller terminal nyresygdom, jernoverbelastning, bensår, hjertesvigt og lungehypertension (PH) samt transfussioner af røde blodlegemer (RBC).
Fra dato for første Oxbryta-behandling gennem studiet (op til måned 60)
Antal deltagere med behandlingsstart eller ændring af SCD-relaterede lægemidler
Tidsramme: Fra datoen for den første Oxbryta-behandling indtil afslutningen af undersøgelsen (op til måned 60)
Antallet af deltagere med behandlingsstart eller ændring af SCD-relaterede lægemidler rapporteres i dette resultatmål.
Fra datoen for den første Oxbryta-behandling indtil afslutningen af undersøgelsen (op til måned 60)
Antal deltagere med røde blodlegeme (RBC) transfusioner
Tidsramme: Fra dato for første Oxbryta-behandling gennem studiet (op til måned 60)
Antallet af deltagere med transfusionsbehandling af røde blodlegemer er rapporteret i denne udfaldsmål.
Fra dato for første Oxbryta-behandling gennem studiet (op til måned 60)
Antal deltagere ifølge svar på Patient Global Impression of Change (PGIC) fra måned 3 til måned 60
Tidsramme: Måned 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
PGIC var et enkelt spørgsmål, der afspejlede en deltagers eller en pårørendes opfattelse af behandlingens effektivitet med Oxbryta på en 7-punkts skala, der afbildede deltagerens vurdering af den samlede forbedring. Deltagere/pårørende vurderede deres ændring som "meget forbedret," "betydeligt forbedret," "marginalt forbedret," "ingen ændring," "marginalt forværret," "betydeligt forværret," eller "meget forværret".
Måned 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Antal deltagere i henhold til svar på Clinical Global Impression of Change (CGIC) fra måned 3 til måned 60
Tidsramme: Måned 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
CGIC var en kort, selvstændig vurdering af klinikerens opfattelse af deltagerens globale funktionsniveau før og efter start på Oxbryta. CGI gav et overordnet, klinikerbestemt sammenfattende mål, der tog højde for al tilgængelig information, herunder viden om deltagerens historie, psykosociale omstændigheder, symptomer, adfærd og symptomenes indvirkning på deltagerens funktionsevne. Deltagerne bedømte deres ændring som "meget forbedret", "forbedret", "minimalt forbedret", "ingen ændring", "minimalt forværret", "forværret", "meget forværret" eller "ikke vurderet".
Måned 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE'er) i henhold til sværhedsgrad
Tidsramme: Fra datoen for første Oxbryta-behandling til slutningen af studiet (op til måned 60)
En SAE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis opfyldte et eller flere af følgende kriterier - medførte død, var livstruende, krævede indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse, medførte vedvarende eller betydelig handicap/uførhed, var en medfødt anomali/fødselsdefekt og andre vigtige medicinske hændelser. Sværhedsgrad blev klassificeret ved brug af common terminology criteria for adverse events (CTCAE), version 5.0, hvor Grad 1 = mild, Grad 2 = moderat, Grad 3 = svær. Mild - SAEs forstyrrer ikke deltagerens sædvanlige funktion b) moderat - SAEs forstyrrer i nogen grad deltagerens sædvanlige funktion c) svær - SAEs forstyrrer væsentligt deltagerens sædvanlige funktion.
Fra datoen for første Oxbryta-behandling til slutningen af studiet (op til måned 60)
Antal deltagere med bivirkninger (AEs) ifølge sværhedsgrad
Tidsramme: Fra datoen for første Oxbryta-behandling indtil afslutningen af studiet (op til måned 60)
En bivirkning var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller en deltager i en klinisk undersøgelse, der fik et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med denne behandling. Sværhedsgraden blev klassificeret ved hjælp af CTCAE, version 5.0, hvor Grad 1 = mild, Grad 2 = moderat, Grad 3 = svær. Bivirkninger klassificeres efter sværhedsgrad i 3 kategorier a) mild - bivirkninger påvirker ikke deltagerens sædvanlige funktion b) moderat - bivirkninger påvirker i nogen grad deltagerens sædvanlige funktion c) svær - bivirkninger påvirker deltagerens sædvanlige funktion betydeligt. Bivirkninger omfattede både alvorlige bivirkninger og ikke-alvorlige bivirkninger.
Fra datoen for første Oxbryta-behandling indtil afslutningen af studiet (op til måned 60)
Antal deltagere med bivirkninger, der fører til dosisændring eller afbrydelse af Oxbryta
Tidsramme: Fra dato for første Oxbryta-behandling indtil afslutningen af studiet (op til måned 60)
En bivirkning var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller klinisk forsøgsdeltager, som fik et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. Antallet af deltagere med bivirkninger, der førte til dosisændring eller afbrydelse af Oxbryta, blev rapporteret i dette resultatmål.
Fra dato for første Oxbryta-behandling indtil afslutningen af studiet (op til måned 60)
Antal deltagere med positiv graviditetstest og fertilitetskomplikationer
Tidsramme: Fra datoen for første Oxbryta-behandling til studiet afsluttes (op til måned 60)
Antallet af deltagere med positiv graviditetstest og fertilitetskomplikationer blev rapporteret i denne resultatmål.
Fra datoen for første Oxbryta-behandling til studiet afsluttes (op til måned 60)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i antallet af ambulante besøg fra før Oxbryta-behandlingen
Tidsramme: Fra datoen for første Oxbryta-behandling indtil studiet afsluttes (op til måned 60)
Ambulante besøg (herunder infusionscenter, akutbehandling eller telemedicinbesøg) var planlagt til at blive analyseret.
Fra datoen for første Oxbryta-behandling indtil studiet afsluttes (op til måned 60)
Ændring i antallet af besøg på skadestuen (ED) fra før Oxbryta-behandling
Tidsramme: Fra datoen for første Oxbryta-behandling gennem studiet (op til måned 60)
Besøg på skadestue var planlagt at blive analyseret i dette udfaldsmål.
Fra datoen for første Oxbryta-behandling gennem studiet (op til måned 60)
Ændring i antallet af indlæggelser før behandling med Oxbryta
Tidsramme: Fra dato for første Oxbryta-behandling til studiet afsluttes (op til måned 60)
Antallet af indlæggelser var planlagt at blive analyseret.
Fra dato for første Oxbryta-behandling til studiet afsluttes (op til måned 60)
Ændring i ilttilskud i hjemmet fra før Oxbryta-behandling
Tidsramme: Fra dato for første Oxbryta-behandling indtil studiet afsluttes (op til måned 60)
Fra dato for første Oxbryta-behandling indtil studiet afsluttes (op til måned 60)
Antal deltagere med nyredialyse
Tidsramme: Fra datoen for første Oxbryta-behandling til studiet afsluttes (op til måned 60)
Fra datoen for første Oxbryta-behandling til studiet afsluttes (op til måned 60)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Samarbejdspartnere

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. februar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

10. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

18. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GBT440-4R2
  • C5341019 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Oxbryta® (voxelotor) 500mg tabletter

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner