Rejestr produktów Oxbryta® Badanie obserwacyjne zaprojektowane w celu oceny wpływu leku Oxbryta na osoby z SCD (PROSPECT)
10 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Pfizer
Otwarty, obserwacyjny, prospektywny rejestr uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) leczonych lekiem Oxbryta® (Voxelotor)
Rejestr ten jest badaniem obserwacyjnym zaprojektowanym w celu oceny wpływu preparatu Oxbryta na osoby z SCD w warunkach rzeczywistych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie zostanie przeprowadzone w około 45 ośrodkach w Stanach Zjednoczonych.
Ten rejestr jest badaniem obserwacyjnym mającym na celu ocenę wpływu preparatu Oxbryta na osoby z SCD. Każdy uczestnik, który obecnie przyjmuje lek Oxbryta lub został przepisany i rozpocznie leczenie preparatem Oxbryta, jest uprawniony do udziału. Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają leczenie preparatem Oxbryta zgodnie z zaleceniami lekarza w ramach zwykłej opieki. Uczestnicy będą leczeni i oceniani zgodnie ze standardami opieki (SOC) i według uznania lekarza. W tym badaniu zostaną zebrane dane zapisane w dokumentacji medycznej uczestników i innych drugorzędnych źródłach danych. Dane z badań będą zbierane w regularnych odstępach czasu i wprowadzane do formularzy opisów przypadków (CRF) za pośrednictwem elektronicznego systemu przechwytywania danych (EDC) przez personel badawczy. Uczestników uważa się za biorących udział w badaniu przez okres do 5 lat od przyjęcia pierwszej dawki leku Oxbryta lub do wycofania zgody na udział lub przerwania udziału w badaniu. Leczenie, w tym przerwanie i wznowienie leczenia, będzie kontynuowane według uznania lekarza prowadzącego i nie ma z góry określonych wymagań dotyczących leczenia. Uczestnicy mogą otrzymać wszelkie dodatkowe leki przepisane przez lekarza prowadzącego lub poddać się wszelkim interwencjom medycznym, które lekarz prowadzący lub lekarz badania uznają za stosowne. Uczestnik lub lekarz prowadzący może w dowolnym momencie przerwać podawanie preparatu Oxbryta. Uczestnicy, którzy zakończą leczenie produktem Oxbryta wcześniej niż 5 lat, będą nadal obserwowani w ramach badania w celu zebrania wyników klinicznych i jakości życia (QoL) przez okres do 5 lat po przyjęciu pierwszej dawki leku Oxbryta. Bezpieczeństwo i tolerancja uczestnika będą oceniane przez lekarza prowadzącego badanie przez cały okres zbierania danych badawczych i zgłaszane Sponsorowi.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
265
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36617
- University of South Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093-0987
- University of California, San Diego
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford Children's Hospital
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Bass Center for Childhood Cancer and Blood Disorders (Stanford Lucile Packard Children's Hospital)
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Department of Pediatrics, Hematology section
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
- University of Connecticut Health
-
Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030-1163
- University of Connecticut Health
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- Nemours Children's Health, Wilmington
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33023
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
- Nemours Children's Specialty Care
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami Hospital
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Augusta University
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Augusta University - Clinical Trials Office (clinic)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- University of Illinois at Chicago (UIC) Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- University of Illinois at Chicago (UIC) Sickle Cell Center
-
-
Maryland
-
College Park, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Boston University Medical Center
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- Levine Cancer Institute
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Hospital
-
Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
- ECU Health Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834-4300
- East Carolina University
-
Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
- ECU Health Medical Center Laboratory
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- UPMC Presbyterian
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 14213
- UPMC Montefiore Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15123
- UPMC Sickle Cell Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
- Dell Children's Medical Center
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
- Children's Blood and Cancer Center at Dell Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
-
Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042-2325
- Inova Health
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Wszyscy pacjenci w każdym uczestniczącym ośrodku badawczym, którzy byli leczeni preparatem Oxbryta, będą brani pod uwagę do włączenia do tego badania.
Opis
Kryteria przyjęcia:
Do udziału w rekrutacji zostaną zakwalifikowani uczestnicy, którzy spełnią wszystkie poniższe kryteria:
- Chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody (w wieku ≥ 18 lat), zgody rodzica/opiekuna i zgody uczestnika (w wieku ≥ 12 do
- Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej z udokumentowaną diagnozą niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (wszystkie genotypy)
- W trakcie leczenia preparatem Oxbryta zgodnie z Oxbryta USPI
Kryteria wyłączenia:
Uczestnicy spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów nie zostaną zakwalifikowani do udziału w badaniu:
- Bieżący udział w badanym badaniu klinicznym lub programie rozszerzonego dostępu, w którym uczestnik może być leczony wokselotorem.
- stan medyczny, psychologiczny lub behawioralny, który w opinii lekarza prowadzącego badanie mógłby zakłócić lub zakłócić ocenę bezpieczeństwa i/lub skuteczności badanego leku, uniemożliwić przestrzeganie protokołu badania; uniemożliwić świadomą zgodę; lub sprawić, że uczestnik będzie niezdolny/ma małe prawdopodobieństwo przestrzegania procedur badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Rejestr Produktów Oxbryta
|
Uczestnicy otrzymają leczenie preparatem Oxbryta zgodnie z zaleceniami lekarza, w ramach zwykłej opieki.
Uczestnicy będą leczeni i oceniani zgodnie ze standardami opieki (SOC) i według uznania lekarza.
Nie ma z góry określonych wymagań dotyczących leczenia.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomu hemoglobiny od stanu przed leczeniem Oxbryta (wartość wyjściowa) do 60. miesiąca po rozpoczęciu leczenia Oxbryta
Ramy czasowe: Przed Oxybryta (linia bazowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxybryta
|
Wartość przed zastosowaniem Oxbryta (wartość wyjściowa) była ostatnim pomiarem dokonanym w dniu lub przed pierwszą dawką Oxbryta.
Wartość po zastosowaniu Oxbryta była pomiarem dla wielu ocen podczas tej samej konkretnej wizyty, użyto średniej.
|
Przed Oxybryta (linia bazowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxybryta
|
|
Zmiana procentowej liczby retikulocytów w porównaniu z okresem przed leczeniem preparatem Oxbryta (wartość wyjściowa) do 60. miesiąca po leczeniu preparatem Oxbryta
Ramy czasowe: Przed Oxbrytą (wartość wyjściowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbrycie
|
Wartość przed podaniem leku Oxbryta (wartość wyjściowa) była ostatnim pomiarem wykonanym w dniu lub przed pierwszą dawką leku Oxbryta.
Wartość po podaniu leku Oxbryta była pomiarem dla wielu ocen wykonanych podczas tej samej konkretnej wizyty, zastosowano średnią wartość.
|
Przed Oxbrytą (wartość wyjściowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbrycie
|
|
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów od leczenia przed podaniem Oxbryta (wartość wyjściowa) do 60 miesięcy po podaniu Oxbryta
Ramy czasowe: Przed Oxbryta (linia bazowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbryta
|
Wartość przed rozpoczęciem leczenia Oxbryta (wartość wyjściowa) była ostatnim pomiarem wykonanym w dniu pierwszej dawki Oxbryta lub przed nią.
Wartość po rozpoczęciu leczenia Oxbryta była pomiarem dla wielu ocen podczas tej samej konkretnej wizyty, użyto wartości średniej.
|
Przed Oxbryta (linia bazowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbryta
|
|
Zmiana poziomu bilirubiny (całkowitej, bezpośredniej i pośredniej) od okresu przed leczeniem Oxbryta (linia podstawowa) do 60. miesiąca po zastosowaniu Oxbryta
Ramy czasowe: Przed Oxbryta (linia wyjściowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbryta
|
Wartość przed rozpoczęciem leczenia Oxbryta (wartość wyjściowa) była ostatnim pomiarem wykonanym w dniu pierwszej dawki Oxbryta lub przed nią.
Wartość po rozpoczęciu leczenia Oxbryta była pomiarem dla wielu ocen przeprowadzonych podczas tej samej wizyty, wykorzystano wartość średnią.
Użyte skróty: ogólna liczba analizowanych uczestników=N, a Liczba analizowanych= n
|
Przed Oxbryta (linia wyjściowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbryta
|
|
Zmiana przeciążenia żelazem (poziom ferrytyny) od okresu przed leczeniem preparatem Oxbryta (punkt wyjściowy) do 60 miesiąca po leczeniu preparatem Oxbryta
Ramy czasowe: Przed Oxbrytą (linia podstawowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbrycie
|
Wartość przed rozpoczęciem leczenia Oxbryta (wartość wyjściowa) była ostatnim pomiarem wykonanym w dniu podania pierwszej dawki leku Oxbryta lub przed tym dniem.
Wartość po rozpoczęciu leczenia Oxbryta była pomiarem dla wielu ocen wykonanych podczas tej samej wizyty, wykorzystano średnią wartość.
|
Przed Oxbrytą (linia podstawowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbrycie
|
|
Zmiana przeciążenia żelazem mierzona za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) w ważeniu T2 od okresu przed leczeniem preparatem Oxbryta (linia wyjściowa) do miesiąca 60 po leczeniu preparatem Oxbryta
Ramy czasowe: Przed Oxbryta (linia wyjściowa) do 60 miesięcy po Oxbryta
|
Wartość przed podaniem Oxbryta (wyjściowa) była ostatnim pomiarem wykonanym w dniu lub przed pierwszą dawką Oxbryta.
Wartość po podaniu Oxbryta była pomiarem dla wielu ocen w tym samym konkretnym wizycie, zastosowano średnią.
|
Przed Oxbryta (linia wyjściowa) do 60 miesięcy po Oxbryta
|
|
Zmiana poziomu kreatyniny w surowicy od przed leczeniem Oxbryta (wartość wyjściowa) do miesiąca 60 po rozpoczęciu leczenia Oxbryta
Ramy czasowe: Przed Oxbryta (linia bazowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbryta
|
Wartość przed podaniem leku Oxbryta (wartość wyjściowa) była ostatnim pomiarem wykonanym w dniu lub przed pierwszą dawką leku Oxbryta.
Wartość po podaniu leku Oxbryta była pomiarem dla wielu ocen w tej samej konkretnej wizycie, użyto wartości średniej.
|
Przed Oxbryta (linia bazowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbryta
|
|
Zmiana stosunku albuminy do kreatyniny (ACR) od okresu przed leczeniem Oxbryta (wartość wyjściowa) do 54 miesiąca po rozpoczęciu leczenia Oxbryta
Ramy czasowe: Przed Oxbryta (wyjściowo) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 miesiące po Oxbryta
|
Wartość przed rozpoczęciem leczenia Oxbryta (wartość wyjściowa) była ostatnim pomiarem wykonanym w dniu lub przed podaniem pierwszej dawki Oxbryta.
Wartość po rozpoczęciu leczenia Oxbryta była pomiarem dla wielu ocen wykonanych podczas tej samej wizyty, wykorzystano średnią.
|
Przed Oxbryta (wyjściowo) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 miesiące po Oxbryta
|
|
Liczba uczestników według wyników hemoglobinurii po leczeniu preparatem Oxbryta
Ramy czasowe: Przed Oxbryta (linia bazowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbryta
|
Hemoglobinurię zdefiniowano jako wynik badania moczu paskiem testowym dodatni na obecność krwi +1 lub większy oraz ≤2 krwinek czerwonych (RBC) w polu widzenia o dużym powiększeniu.
Liczbę uczestników według wyników hemoglobinurii (brak/negatywny, śladowa, 1+, 2+, 3+, inne: duża, umiarkowana, mała, mała=0-3, dziedziczna przetrwałość hemoglobiny płodowej [HPF], brak danych) zgłoszono w tym punkcie końcowym.
Mała odpowiadała śladowej lub 1+ w badaniu paskowym, średnia oznaczała 2+, duża oznaczała 3+ lub więcej w badaniu paskowym.
Wartość przed podaniem Oxbryta (wartość wyjściowa) była najnowszym pomiarem w dniu lub przed pierwszą dawką Oxbryta.
Wartość po podaniu Oxbryta była pomiarem dla wielu ocen podczas tej samej konkretnej wizyty, wykorzystano średnią.
|
Przed Oxbryta (linia bazowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbryta
|
|
Zmiana wyników stężenia cystatyny C w surowicy od leczenia przed zastosowaniem Oxbryta (wartość wyjściowa) do 30. miesiąca po zastosowaniu Oxbryta
Ramy czasowe: Przed Oxbrytą (wyjściowe) 3, 6, 12, 18, 24, 30 miesięcy po Oxbrycie
|
Wartość przed leczeniem Oxbryta (wartość wyjściowa) była ostatnim pomiarem wykonanym w dniu lub przed pierwszą dawką Oxbryta.
Wartość po leczeniu Oxbryta była pomiarem dla wielu ocen w tej samej konkretnej wizycie, użyto średniej.
|
Przed Oxbrytą (wyjściowe) 3, 6, 12, 18, 24, 30 miesięcy po Oxbrycie
|
|
Liczba uczestników według wyników szacunkowego wskaźnika filtracji kłębuszkowej (GFR) po leczeniu preparatem Oxbryta
Ramy czasowe: Przed Oxbrytą (wartość wyjściowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbrycie
|
Szacowane GFR obliczono za pomocą równania Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
Liczba uczestników według wyników szacowanego GFR (stopień 1 [G1] - GFR >=90 mililitrów/minutę [mL/min] na 1,73 metra kwadratowego [m^2], stopień 2 [G2] - GFR 60 do 89 mL/min na 1,73 m^2, stopień 3a [G3a] - GFR 45 do 59 mL/min na 1,73 m^2, stopień 3b [G3b] - GFR 30 do 44 mL/min na 1,73 m^2, stopień 4 [G4] - GFR 15 do 29 mL/min na 1,73 m^2, stopień 5 [G5] - GFR < 15 mL/min na 1,73 m^2 lub leczenie dializą, brakujące) została opisowo przedstawiona w tej mierze wyników.
Stopnie 1 i 2 wskazują na łagodne uszkodzenie, podczas gdy stopnie 3 do 5 odzwierciedlają postępującą ciężkość, prowadzącą do potencjalnej niewydolności nerek.
Wartość przed Oxbryta (wyjściowa) była ostatnim pomiarem wykonanym w dniu lub przed pierwszą dawką Oxbryta.
Wartość po Oxbryta była pomiarem dla wielu ocen w tej samej konkretnej wizycie, użyto średniej.
|
Przed Oxbrytą (wartość wyjściowa) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy po Oxbrycie
|
|
Liczba uczestników z powikłaniami SCD
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia pierwszego leczenia preparatem Oxbryta do końca badania (do 60 miesiąca)
|
Powikłania SCD obejmowały ostry kryzys bólowy, ostry zespół klatki piersiowej (ACS), priapizm, udar, przewlekłą lub schyłkową chorobę nerek, przeciążenie żelazem, owrzodzenia podudzi, dysfunkcję serca, nadciśnienie płucne (PH) oraz transfuzje krwinek czerwonych.
|
Od daty rozpoczęcia pierwszego leczenia preparatem Oxbryta do końca badania (do 60 miesiąca)
|
|
Liczba uczestników z rozpoczęciem leczenia lub modyfikacją leków związanych z SCD
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia pierwszego leczenia Oxbryta do końca badania (do 60 miesiąca)
|
W tym punkcie końcowym podano liczbę uczestników, u których rozpoczęto leczenie lub zmodyfikowano leki związane z SCD.
|
Od daty rozpoczęcia pierwszego leczenia Oxbryta do końca badania (do 60 miesiąca)
|
|
Liczba uczestników wymagających transfuzji czerwonych krwinek (RBC)
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia Oxbryta do końca badania (do miesiąca 60)
|
Liczba uczestników z transfuzjami RBC jest zgłaszana w tej mierze wyniku.
|
Od daty pierwszego leczenia Oxbryta do końca badania (do miesiąca 60)
|
|
Liczba uczestników według odpowiedzi na globalną ocenę pacjenta dotyczącą zmiany (PGIC) od miesiąca 3 do miesiąca 60
Ramy czasowe: Miesiąc 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
|
PGIC było pojedynczym pytaniem, które odzwierciedlało przekonanie uczestnika lub opiekuna na temat skuteczności leczenia Oxbryta w skali 7-stopniowej, przedstawiającej ocenę uczestnika dotyczącą ogólnej poprawy.
Uczestnicy/opiekunowie oceniali swoją zmianę jako „bardzo duża poprawa”, „duża poprawa”, „minimalna poprawa”, „brak zmian”, „minimalne pogorszenie”, „duże pogorszenie” lub „bardzo duże pogorszenie”.
|
Miesiąc 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
|
|
Liczba uczestników według odpowiedzi na Kliniczne Ogólne Wrażenie Zmiany (CGIC) od miesiąca 3 do miesiąca 60
Ramy czasowe: Miesiąc 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
|
CGIC była krótką, niezależną oceną klinicysty dotyczącą globalnego funkcjonowania uczestnika przed rozpoczęciem i po rozpoczęciu leczenia Oxbryta.
CGI stanowiło ogólne, ustalone przez klinicystę podsumowanie, które uwzględniało wszystkie dostępne informacje, w tym znajomość historii uczestnika, okoliczności psychospołeczne, objawy, zachowanie oraz wpływ objawów na zdolność uczestnika do funkcjonowania.
Uczestnicy oceniali zmianę jako "bardzo znacznie poprawiona", "znacznie poprawiona", "nieznacznie poprawiona", "bez zmian", "nieznacznie pogorszona", "znacznie pogorszona", "bardzo znacznie pogorszona" lub "nieoceniona".
|
Miesiąc 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
|
|
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (PZN) według ciężkości
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia Oxbryta do zakończenia badania (do 60. miesiąca)
|
Poważnym działaniem niepożądanym (SAE) określono każde niekorzystne zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spełniało jedno lub więcej z następujących kryteriów - skutkowało śmiercią, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powodowało trwałe lub znaczne upośledzenie/niepełnosprawność, było wadą wrodzoną/wadą rozwojową lub innym ważnym zdarzeniem medycznym.
Ciężkość klasyfikowano przy użyciu wspólnej terminologii kryteriów dla działań niepożądanych (CTCAE), wersja 5.0, gdzie Stopień 1 = łagodny, Stopień 2 = umiarkowany, Stopień 3 = ciężki.
a) łagodny - SAE nie zakłóca zwykłego funkcjonowania uczestnika b) umiarkowany - SAE w pewnym stopniu zakłóca zwykłe funkcjonowanie uczestnika c) ciężki - SAE znacząco zakłóca zwykłe funkcjonowanie uczestnika.
|
Od daty rozpoczęcia leczenia Oxbryta do zakończenia badania (do 60. miesiąca)
|
|
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AE) według ciężkości
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia Oxbryta do końca badania (do 60 miesiąca)
|
AE oznaczało każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt leczniczy i które niekoniecznie miało związek przyczynowy z tym leczeniem.
Ciężkość klasyfikowano przy użyciu CTCAE, wersja 5.0, gdzie stopień 1 = łagodny, stopień 2 = umiarkowany, stopień 3 = ciężki.
AEs są klasyfikowane według ciężkości w 3 kategoriach: a) łagodne - AEs nie zakłócają zwykłego funkcjonowania uczestnika, b) umiarkowane - AEs zakłócają w pewnym stopniu zwykłe funkcjonowanie uczestnika, c) ciężkie - AEs znacząco zakłócają zwykłe funkcjonowanie uczestnika.
AEs obejmowały zarówno SAEs, jak i nie-SAEs.
|
Od daty pierwszego leczenia Oxbryta do końca badania (do 60 miesiąca)
|
|
Liczba uczestników z NDP prowadzącymi do modyfikacji dawki lub przerwania stosowania leku Oxbryta
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia pierwszego leczenia preparatem Oxbryta do końca badania (do miesiąca 60.)
|
AE oznaczało każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt leczniczy, i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
W tej mierze wynikowej zgłoszono liczbę uczestników z AE prowadzącymi do modyfikacji dawki lub przerwania leczenia preparatem Oxbryta.
|
Od daty rozpoczęcia pierwszego leczenia preparatem Oxbryta do końca badania (do miesiąca 60.)
|
|
Liczba uczestników z pozytywnym testem ciążowym i powikłaniami płodności
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia Oxbryta do końca badania (do miesiąca 60)
|
W tej mierze wyniku zgłoszono liczbę uczestników z pozytywnym wynikiem testu ciążowego oraz powikłaniami płodności.
|
Od daty rozpoczęcia leczenia Oxbryta do końca badania (do miesiąca 60)
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana liczby wizyt ambulatoryjnych w porównaniu do okresu przed leczeniem preparatem Oxbryta
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia Oxbryta do zakończenia badania (do miesiąca 60.)
|
Wizyty ambulatoryjne (w tym w ośrodku infuzyjnym, opieki ostrej lub wizyty telemedycznej) miały być analizowane.
|
Od daty rozpoczęcia leczenia Oxbryta do zakończenia badania (do miesiąca 60.)
|
|
Zmiana liczby wizyt na oddziale ratunkowym (SOR) w porównaniu do okresu przed leczeniem Oxbrytą
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia Oxbryta do końca badania (do miesiąca 60.)
|
W tej mierze wyniku planowano analizę wizyt na oddziale ratunkowym.
|
Od daty rozpoczęcia leczenia Oxbryta do końca badania (do miesiąca 60.)
|
|
Zmiana liczby hospitalizacji przed leczeniem preparatem Oxbryta
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia Oxbryta do końca badania (do 60. miesiąca)
|
Planowano przeanalizowanie liczby hospitalizacji.
|
Od daty rozpoczęcia leczenia Oxbryta do końca badania (do 60. miesiąca)
|
|
Zmiana w suplementacji tlenu w domu od okresu przed leczeniem preparatem Oxbryta
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia Oxbrytą do końca badania (do 60. miesiąca)
|
Od daty pierwszego leczenia Oxbrytą do końca badania (do 60. miesiąca)
|
|
|
Liczba uczestników poddawanych dializie nerkowej
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia preparatem Oxbryta do zakończenia badania (do 60. miesiąca)
|
Od daty rozpoczęcia leczenia preparatem Oxbryta do zakończenia badania (do 60. miesiąca)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 lutego 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
10 października 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
10 października 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 czerwca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 czerwca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 czerwca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
31 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GBT440-4R2
- C5341019 (Inny identyfikator: Alias Study Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .