Oxbryta® Product Registry Un estudio observacional diseñado para evaluar el efecto de Oxbryta en personas con SCD (PROSPECT)
10 de diciembre de 2025 actualizado por: Pfizer
Un registro abierto, observacional y prospectivo de participantes con enfermedad de células falciformes (ECF) tratados con Oxbryta® (Voxelotor)
Este registro es un estudio observacional diseñado para evaluar el efecto de Oxbryta en personas con SCD en un entorno real.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio se llevará a cabo en aproximadamente 45 sitios en los Estados Unidos.
Este registro es un estudio observacional para evaluar los efectos de Oxbryta en personas con SCD. Cualquier participante que actualmente esté tomando Oxbryta, o que haya sido recetado e iniciará el tratamiento con Oxbryta, es elegible para participar. Los participantes elegibles recibirán tratamiento con Oxbryta según lo prescrito por su médico, como parte de su atención habitual. Los participantes serán tratados y evaluados según el estándar de atención (SOC) ya discreción del médico. Este estudio recopilará datos que se registran en los registros médicos de los participantes y otras fuentes de datos secundarios. El personal del estudio recopilará los datos del estudio a intervalos regulares y los ingresará en formularios de informe de casos (CRF) a través de un sistema de captura electrónica de datos (EDC). Se considerará que los participantes están en el estudio hasta 5 años después de su primera dosis de tratamiento con Oxbryta, o hasta que retiren su consentimiento para participar o se suspendan del estudio. El tratamiento, incluidas las interrupciones y el reinicio del tratamiento, continuará a discreción del médico tratante y no hay requisitos de tratamiento predefinidos. Los participantes pueden recibir cualquier medicamento adicional recetado por su médico tratante, o someterse a cualquier intervención médica que el médico tratante o el médico del estudio considere apropiada. El participante o el médico tratante puede suspender Oxbryta en cualquier momento. Los participantes que interrumpan el tratamiento con Oxbryta antes de los 5 años continuarán siendo objeto de seguimiento en el estudio para recopilar los resultados clínicos y de calidad de vida (QoL) hasta 5 años después de su primera dosis de tratamiento con Oxbryta. El médico del estudio evaluará la seguridad y la tolerabilidad de los participantes durante todo el período de recopilación de datos del estudio y se informará al patrocinador.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
265
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36617
- University of South Alabama
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0987
- University of California, San Diego
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Children's Hospital
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Bass Center for Childhood Cancer and Blood Disorders (Stanford Lucile Packard Children's Hospital)
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Department of Pediatrics, Hematology section
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- University of Connecticut Health
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-1163
- University of Connecticut Health
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours Children's Health, Wilmington
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33023
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Specialty Care
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Hospital
-
-
Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University - Clinical Trials Office (clinic)
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois at Chicago (UIC) Clinical Research Center
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois at Chicago (UIC) Sickle Cell Center
-
-
Maryland
-
College Park, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston University Medical Center
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
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-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Levine Cancer Institute
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Hospital
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- ECU Health Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834-4300
- East Carolina University
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- ECU Health Medical Center Laboratory
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Presbyterian
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 14213
- UPMC Montefiore Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15123
- UPMC Sickle Cell Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Children's Medical Center
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Children's Blood and Cancer Center at Dell Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
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Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042-2325
- Inova Health
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los pacientes en cada sitio de estudio participante que hayan sido tratados con Oxbryta serán considerados para su inclusión en este estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
Los participantes que cumplan con todos los siguientes criterios serán elegibles para la inscripción:
- Dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito (edad ≥ 18 años), consentimiento de los padres/tutores y asentimiento del participante (edad ≥ 12 a
- Participantes masculinos o femeninos con diagnóstico documentado de enfermedad de células falciformes (todos los genotipos)
- En tratamiento con Oxbryta según Oxbryta USPI
Criterio de exclusión:
Los participantes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios no serán elegibles para la inscripción en el estudio:
- Participación actual en un ensayo clínico de investigación o programa de acceso ampliado, en el que el participante puede estar recibiendo tratamiento con voxelotor.
- Condición médica, psicológica o conductual que, en opinión del médico del estudio, confundiría o interferiría con la evaluación de seguridad y/o eficacia del fármaco del estudio, impediría el cumplimiento del protocolo del estudio; impedir el consentimiento informado; o hacer que el participante sea incapaz o improbable de cumplir con los procedimientos del estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Registro de productos Oxbryta
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Los participantes recibirán tratamiento con Oxbryta según lo prescrito por su médico, como parte de su atención habitual.
Los participantes serán tratados y evaluados según el estándar de atención (SOC) ya discreción del médico.
No hay requisitos de tratamiento predefinidos.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la hemoglobina desde el tratamiento previo con Oxbryta (línea basal) hasta el mes 60 posterior a Oxbryta
Periodo de tiempo: Pre-Oxbryta (línea de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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El valor previo a Oxbryta (basal) fue la última medición en o antes de la primera dosis de Oxbryta.
El valor posterior a Oxbryta fue la medición para múltiples evaluaciones en la misma visita específica, se utilizó el promedio.
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Pre-Oxbryta (línea de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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Cambio en el porcentaje de recuento de reticulocitos desde antes del tratamiento con Oxbryta (línea de base) hasta el mes 60 después de Oxbryta
Periodo de tiempo: Pre-Oxbryta (línea de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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El valor previo a Oxbryta (basal) fue la última medición registrada en o antes de la primera dosis de Oxbryta.
El valor posterior a Oxbryta fue la medición de múltiples evaluaciones en la misma visita específica, se utilizó el promedio. |
Pre-Oxbryta (línea de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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Cambio en el recuento absoluto de reticulocitos desde el tratamiento previo con Oxbryta (línea de base) hasta el mes 60 posterior a Oxbryta
Periodo de tiempo: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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El valor pre-Oxbryta (línea de base) fue la última medición realizada en o antes de la primera dosis de Oxbryta.
El valor post-Oxbryta fue la medición para múltiples evaluaciones en la misma visita específica, se utilizó el promedio.
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Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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Cambio en los Niveles de Bilirrubina (Total, Directa e Indirecta) desde el Tratamiento Pre-Oxbryta (Línea de Base) hasta el Mes 60 Post-Oxbryta
Periodo de tiempo: Pre-Oxbryta (línea de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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El valor previo a Oxbryta (línea basal) fue la última medición en la fecha de la primera dosis de Oxbryta o antes de ella.
El valor posterior a Oxbryta fue la medición de múltiples evaluaciones en la misma visita específica; se utilizó el promedio.
Abreviaturas utilizadas: número total de participantes analizados = N y número analizado = n
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Pre-Oxbryta (línea de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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Cambio en la sobrecarga de hierro (niveles de ferritina) desde antes del tratamiento con Oxbryta (línea base) hasta el mes 60 después de Oxbryta
Periodo de tiempo: Pre-Oxbryta (línea de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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El valor previo a Oxbryta (valor basal) fue la última medición en o antes de la primera dosis de Oxbryta.
El valor posterior a Oxbryta fue la medición de múltiples evaluaciones en la misma visita específica, se utilizó el promedio.
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Pre-Oxbryta (línea de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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Cambio en la Sobrecarga de Hierro Medida por Imagen de Resonancia Magnética (IRM) Ponderada en T2 Desde el Tratamiento Pre-Oxbryta (Línea de Base) Hasta el Mes 60 Post-Oxbryta
Periodo de tiempo: Pre-Oxbryta (línea de base) hasta 60 meses post-Oxbryta
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El valor pre-Oxbryta (basal) fue la última medición en o antes de la primera dosis de Oxbryta.
El valor post-Oxbryta fue la medición para múltiples evaluaciones en la misma visita específica, se utilizó el promedio.
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Pre-Oxbryta (línea de base) hasta 60 meses post-Oxbryta
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Cambio en el nivel de creatinina sérica desde antes del tratamiento con Oxbryta (línea base) hasta el mes 60 después de Oxbryta
Periodo de tiempo: Pre-Oxbryta (línea de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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El valor previo a Oxbryta (línea de base) fue la última medición en o antes de la primera dosis de Oxbryta.
El valor posterior a Oxbryta fue la medición para múltiples evaluaciones en la misma visita específica; se utilizó el promedio. |
Pre-Oxbryta (línea de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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Cambio en el Cociente Albúmina-Creatinina (CAC) desde antes del tratamiento con Oxbryta (línea de base) hasta el mes 54 posterior a Oxbryta
Periodo de tiempo: Pre-Oxbryta (línea de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 meses post-Oxbryta
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El valor previo a Oxbryta (basal) fue la última medición en o antes de la primera dosis de Oxbryta.
El valor posterior a Oxbryta fue la medición para múltiples evaluaciones en la misma visita específica, se utilizó el promedio. |
Pre-Oxbryta (línea de base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 meses post-Oxbryta
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Número de participantes según los resultados de hemoglobinuria tras Oxbryta
Periodo de tiempo: Pre-Oxbryta (línea base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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La hemoglobinuria se definió como resultados de tira reactiva de orina positivos para sangre +1 o mayor y <=2 glóbulos rojos (RBC) por campo de gran aumento.
Se reportó en esta medida de resultado el número de participantes según los resultados de hemoglobinuria (ninguno/negativo, traza, 1+, 2+, 3+, otro: grande, moderado, pequeño, pequeño=0-3, persistencia hereditaria de hemoglobina fetal [HPF], faltante).
Pequeño correspondió a traza o 1+ en la tira reactiva, mediano indicó 2+, grande indicó 3+ o más en la tira reactiva.
El valor pre-Oxbryta (línea base) fue la última medición en o antes de la primera dosis de Oxbryta.
El valor post-Oxbryta fue la medición para múltiples evaluaciones en la misma visita específica, se utilizó el promedio.
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Pre-Oxbryta (línea base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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Cambio en los resultados de cistatina C sérica desde antes del tratamiento con Oxbryta (línea de base) hasta el mes 30 posterior a Oxbryta
Periodo de tiempo: Pre-Oxbryta (línea base) 3, 6, 12, 18, 24, 30 meses post-Oxbryta
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El valor previo a Oxbryta (línea basal) fue la última medición en o antes de la primera dosis de Oxbryta.
El valor posterior a Oxbryta fue la medición para múltiples evaluaciones en la misma visita específica, se utilizó el promedio.
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Pre-Oxbryta (línea base) 3, 6, 12, 18, 24, 30 meses post-Oxbryta
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Número de participantes según los resultados de la tasa de filtración glomerular (GFR) estimada tras Oxbryta
Periodo de tiempo: Pre-Oxbryta (línea base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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La TFG estimada se calculó utilizando la ecuación de la Colaboración de Epidemiología de la Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI).
El número de participantes según los resultados de la TFG estimada (estadio 1 [G1] - TFG >=90 mililitros/minuto [mL/min] por 1,73 metros cuadrados [m^2], estadio 2 [G2] - TFG 60 a 89 mL/min por 1,73 m^2, estadio 3a [G3a] - TFG 45 a 59 mL/min por 1,73 m^2, estadio 3b [G3b] - TFG 30 a 44 mL/min por 1,73 m^2, estadio 4 [G4] - TFG 15 a 29 mL/min por 1,73 m^2, estadio 5 [G5] - TFG < 15 mL/min por 1,73 m^2 o tratamiento con diálisis, faltantes) se reportó descriptivamente en esta medida de resultado.
Los estadios 1 y 2 indican daño leve, mientras que los estadios 3 a 5 reflejaron una gravedad progresiva, conduciendo a una posible insuficiencia renal.
El valor pre-Oxbryta (basal) fue la última medición en o antes de la primera dosis de Oxbryta.
El valor post-Oxbryta fue la medición para múltiples evaluaciones en la misma visita específica, se utilizó el promedio.
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Pre-Oxbryta (línea base) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses post-Oxbryta
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Número de participantes con complicaciones de EAMC
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Las complicaciones de la EDC incluyeron crisis de dolor agudo, síndrome torácico agudo (ACS), priapismo, accidente cerebrovascular, enfermedad renal crónica o en etapa terminal, sobrecarga de hierro, úlceras en las piernas, mal funcionamiento cardíaco e hipertensión pulmonar (PH) y transfusiones de glóbulos rojos.
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Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Número de participantes con inicio del tratamiento o modificación de medicamentos relacionados con la EDC
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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En esta medida de resultado se informa del número de participantes con inicio del tratamiento o modificación de los medicamentos relacionados con la ECF.
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Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Número de participantes con transfusiones de glóbulos rojos (RBC)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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El número de participantes con transfusiones de glóbulos rojos se informa en esta medida de resultado.
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Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Número de participantes según las respuestas a la Impresión Global del Cambio del Paciente (PGIC) desde el mes 3 hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Mes 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
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El PGIC era una pregunta única que reflejaba la creencia de un participante o cuidador sobre la eficacia del tratamiento con Oxbryta en una escala de 7 puntos que representaba la valoración del participante sobre la mejora general.
Los participantes/cuidadores calificaron su cambio como "muy mejorado", "mucho mejorado", "levemente mejorado", "sin cambios", "levemente peor", "mucho peor" o "muy peor".
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Mes 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
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Número de Participantes Según las Respuestas a la Impresión Clínica Global de Cambio (CGIC) desde el Mes 3 hasta el Mes 60
Periodo de tiempo: Mes 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
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La CGIC era una evaluación breve e independiente de la percepción del clínico sobre el funcionamiento global del participante antes y después de iniciar Oxbryta.
La CGI proporcionaba una medida resumen general determinada por el clínico que tenía en cuenta toda la información disponible, incluido el conocimiento del historial del participante, sus circunstancias psicosociales, síntomas, comportamiento y el impacto de los síntomas en la capacidad del participante para funcionar.
Los participantes calificaron su cambio como "muy mejorado", "mucho mejorado", "levemente mejorado", "sin cambios", "levemente peor", "mucho peor", "muy peor" o "no evaluado".
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Mes 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
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Número de Participantes con Eventos Adversos Graves (EAG) Según la Gravedad
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Un EAG se definió como cualquier acontecimiento médico adverso que, a cualquier dosis, cumplió uno o más de los siguientes criterios: provocó la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento y otros eventos médicos importantes.
La gravedad se clasificó utilizando los criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE), versión 5.0, donde Grado 1 = leve, Grado 2 = moderado, Grado 3 = grave.
Leve - Los EAG no interfieren con la función habitual del participante b) moderado - Los EAG interfieren en cierta medida con la función habitual del participante c) grave - Los EAG interfieren significativamente con la función habitual del participante.
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Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Número de Participantes con Eventos Adversos (EA) Según su Gravedad
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Un evento adverso (EA) fue cualquier suceso médico adverso en un participante o participante de investigación clínica al que se le administró un producto medicinal y que no necesariamente tuvo una relación causal con este tratamiento.
La gravedad se clasificó utilizando CTCAE, versión 5.0, donde Grado 1 = leve, Grado 2 = moderado, Grado 3 = grave.
Los EA se clasifican según la gravedad en 3 categorías a) leve - Los EA no interfieren con la función habitual del participante b) moderado - Los EA interfieren hasta cierto punto con la función habitual del participante c) grave - Los EA interfieren significativamente con la función habitual del participante.
Los EA incluyeron tanto EAG (eventos adversos graves) como no EAG.
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Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Número de participantes con EA que condujeron a la modificación de la dosis o la interrupción de Oxbryta
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Un EA fue cualquier acontecimiento médico desfavorable en un participante o participante de investigación clínica al que se le administró un producto medicinal y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
En esta medida de resultado se informó el número de participantes con EA que condujeron a modificación de la dosis o interrupción de Oxbryta.
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Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Número de participantes con prueba de embarazo positiva y complicaciones de fertilidad
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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En esta medida de resultado se informó el número de participantes con prueba de embarazo positiva y complicaciones de fertilidad.
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Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el número de visitas ambulatorias antes del tratamiento con Oxbryta
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Las visitas ambulatorias (incluido el centro de infusión, la atención aguda o la visita por telemedicina) estaban planificadas para ser analizadas.
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Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Cambio en el número de visitas a urgencias (ED) desde el tratamiento previo con Oxbryta
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Las visitas al servicio de urgencias estaban planificadas para ser analizadas en esta medida de resultado.
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Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Cambio en el número de hospitalizaciones desde antes del tratamiento con Oxbryta
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Se planificó analizar el número de hospitalizaciones.
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Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Cambio en la Suplementación de Oxígeno en el Hogar desde el Tratamiento Pre-Oxbryta
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Número de participantes con diálisis renal
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Desde la fecha del primer tratamiento con Oxbryta hasta el final del estudio (hasta el mes 60)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de febrero de 2022
Finalización primaria (Actual)
10 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
10 de octubre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de junio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
18 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GBT440-4R2
- C5341019 (Otro identificador: Alias Study Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .