Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Oxbryta® Product Registry En observationsstudie utformad för att utvärdera effekten av Oxbryta hos individer med SCD (PROSPECT)

10 april 2024 uppdaterad av: Pfizer

Ett öppet etikett, observations-, prospektivt register över deltagare med sicklecellssjukdom (SCD) som behandlas med Oxbryta® (Voxelotor)

Det här registret är en observationsstudie utformad för att utvärdera effekten av Oxbryta hos individer med SCD i en verklig miljö.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien kommer att genomföras på cirka 45 platser i USA.

Detta register är en observationsstudie för att utvärdera effekterna av Oxbryta hos individer med SCD. Alla deltagare som för närvarande tar Oxbryta, eller som har ordinerats och kommer att påbörja behandling med Oxbryta, är berättigade att delta. Berättigade deltagare kommer att få behandling med Oxbryta enligt ordination av sin läkare, som en del av sin vanliga vård. Deltagarna kommer att behandlas och utvärderas enligt standardvård (SOC) och enligt läkarens gottfinnande. Denna studie kommer att samla in data som finns registrerade i deltagarnas journaler och andra sekundära datakällor. Studiedata kommer att samlas in med jämna mellanrum och matas in i fallrapportformulär (CRF) via ett elektroniskt datainsamlingssystem (EDC) av studiepersonalen. Deltagarna kommer att anses vara i studien i upp till 5 år efter sin första dos av Oxbryta-behandling, eller tills de drar tillbaka sitt samtycke att delta eller avbryts från studien. Behandlingen, inklusive avbrott och återstart av behandlingen, kommer att fortsätta enligt den behandlande läkarens gottfinnande och det finns inga fördefinierade behandlingskrav. Deltagarna kan få eventuella ytterligare mediciner som ordinerats av sin behandlande läkare, eller ha några medicinska ingrepp som anses lämpliga av den behandlande läkaren eller studieläkaren. Deltagaren eller behandlande läkare kan när som helst avbryta behandlingen med Oxbryta. Deltagare som avbryter behandlingen med Oxbryta tidigare än 5 år kommer att fortsätta att följas i studien för att samla in kliniska resultat och livskvalitet (QoL) i upp till 5 år efter sin första dos av Oxbryta-behandling. Deltagarnas säkerhet och tolerabilitet kommer att bedömas under hela studiedatainsamlingsperioden av studieläkaren och rapporteras till sponsorn.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

1000

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36617
        • Rekrytering
        • University Of South Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Rekrytering
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093-0987
        • Rekrytering
        • University of California, San Diego
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Stanford Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Bass Center for Childhood Cancer and Blood Disorders (Stanford Lucile Packard Children's Hospital)
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Department of Pediatrics, Hematology section
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030
        • Rekrytering
        • University of Connecticut Health
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Biree Andemariam, MD
      • Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030-1163
        • Rekrytering
        • University of Connecticut Health
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Rekrytering
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Health, Wilmington
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33023
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Miami Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Rekrytering
        • Augusta University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Amir Mian, MD
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Rekrytering
        • Augusta University - Clinical Trials Office (clinic)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rekrytering
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rekrytering
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Clinical Research Center
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rekrytering
        • University of Illinois at Chicago (UIC) Sickle Cell Center
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rekrytering
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
    • Maryland
      • College Park, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • Rekrytering
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Rekrytering
        • Boston University Medical Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Förenta staterna, 39110
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Rekrytering
        • Montefiore Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Henny Billett, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • Rekrytering
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nirmish Shah, MD
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Rekrytering
        • ECU Health Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834-4300
        • Rekrytering
        • East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Rekrytering
        • ECU Health Medical Center Laboratory
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Rekrytering
        • UPMC Presbyterian
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 14213
        • Rekrytering
        • UPMC Montefiore Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15123
        • Rekrytering
        • UPMC Sickle Cell Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15261
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Rekrytering
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shayla Bergmann, MD
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Rekrytering
        • Medical University of South Carolina Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • Rekrytering
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Huvudutredare:
          • Parul Rai, MD
        • Kontakt:
          • Twanna Smith
          • Telefonnummer: 800-822-6344
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Rekrytering
        • Dell Children's Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alicia Chang, MD
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Rekrytering
        • Children's Blood and Cancer Center at Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22031
        • Rekrytering
        • Inova Schar Cancer Institute
      • Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042-2325
        • Rekrytering
        • INOVA Health

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla patienter på varje deltagande studieställe som har behandlats med Oxbryta kommer att övervägas för inkludering i denna studie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare som uppfyller alla följande kriterier kommer att vara berättigade till registrering:

    1. Vill och kan ge skriftligt informerat samtycke (åldern ≥ 18 år), samtycke från föräldrar/vårdnadshavare och deltagarsamtycke (ålder ≥ 12 till
    2. Manliga eller kvinnliga deltagare med dokumenterad diagnos av sicklecellssjukdom (alla genotyper)
    3. Genomgår behandling med Oxbryta enligt Oxbryta USPI

Exklusions kriterier:

  • Deltagare som uppfyller något av följande kriterier kommer inte att vara berättigade till studieregistrering:

    1. Aktuellt deltagande i en klinisk prövning eller utökat tillgångsprogram, där deltagaren kan få voxelotorbehandling.
    2. Medicinskt, psykologiskt eller beteendemässigt tillstånd som, enligt studieläkarens åsikt, skulle förvirra eller störa utvärderingen av studieläkemedlets säkerhet och/eller effektivitet, förhindrar överensstämmelse med studieprotokollet; utesluta informerat samtycke; eller göra deltagaren oförmögen/osannolikt att följa studieprocedurerna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Oxbryta produktregister
Läkemedel: Oxbryta® (voxelotor) 500mg tabletter
Deltagarna kommer att få behandling med Oxbryta enligt ordination av sin läkare, som en del av sin vanliga vård. Deltagarna kommer att behandlas och utvärderas enligt standardvård (SOC) och enligt läkarens gottfinnande. Det finns inga fördefinierade behandlingskrav.
Andra namn:
  • Voxelotor
  • Oxbryta®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från behandlingsperioden före Oxbryta i hemoglobin (Hb)
Tidsram: 1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
Ändring från behandlingsperioden före Oxbryta i procent Retikulocyter
Tidsram: 1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
Ändring från behandlingsperioden före Oxbryta i absoluta retikulocyter
Tidsram: 1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
Ändring från behandlingsperioden före Oxbryta i bilirubin
Tidsram: 1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
Incidensen av signifikanta SCD-relaterade kliniska händelser
Tidsram: 1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
Såsom vaso-ocklusiv kris (VOC), akut bröstsyndrom (ACS), priapism, hjärninfarkt, transient ischemisk attack (TIA), bensår, mätningar av hjärtfunktion och pulmonell hypertoni (PH)
1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
Ändring från behandlingsperiod före Oxbryta i förekomst av oplanerade klinikbesök
Tidsram: 1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
Förändring från behandlingsperioden före Oxbryta i förekomsten av akutmottagningsbesök (ED).
Tidsram: 1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
Förändring från behandlingsperioden före Oxbryta i förekomsten av sjukhusinläggningar (inklusive total vistelsetid och tid på intensivvårdsavdelning [ICU], om tillämpligt)
Tidsram: 1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
Ändring från behandlingsperioden före Oxbryta i förekomsten av transfusioner av röda blodkroppar
Tidsram: 1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
Incidens och svårighetsgrad av allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar av intresse
Tidsram: 1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta
Såsom utslag, diarré, huvudvärk, biverkningar som leder till att Oxbryta-dosen ändras eller avbryts
1 år före och 1 år efter den första dosen av Oxbryta

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Samarbetspartners

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 november 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

30 oktober 2029

Avslutad studie (Beräknad)

30 oktober 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 juni 2021

Första postat (Faktisk)

18 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GBT440-4R2
  • C5341019 (Annan identifierare: Alias Study Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på Oxbryta® (voxelotor) 500mg tabletter

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera