Oxbryta®-productregister Een observationele studie die is ontworpen om het effect van Oxbryta bij personen met SCZ te evalueren (PROSPECT)
10 december 2025 bijgewerkt door: Pfizer
Een open-label, observationeel, prospectief register van deelnemers met sikkelcelziekte (SCD) behandeld met Oxbryta® (Voxelotor)
Dit register is een observationele studie die is ontworpen om het effect van Oxbryta te evalueren bij personen met plotselinge hartdood in de praktijk.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie zal worden uitgevoerd op ongeveer 45 locaties in de Verenigde Staten.
Dit register is een observationele studie om de effecten van Oxbryta bij personen met SCZ te evalueren. Elke deelnemer die momenteel Oxbryta gebruikt of is voorgeschreven en een behandeling met Oxbryta zal starten, komt in aanmerking voor deelname. In aanmerking komende deelnemers zullen een behandeling met Oxbryta krijgen zoals voorgeschreven door hun arts, als onderdeel van hun gebruikelijke zorg. Deelnemers worden behandeld en geëvalueerd volgens de zorgstandaard (SOC) en naar goeddunken van de arts. Deze studie verzamelt gegevens die worden vastgelegd in de medische dossiers van de deelnemers en andere secundaire gegevensbronnen. Onderzoeksgegevens zullen met regelmatige tussenpozen worden verzameld en door het onderzoekspersoneel worden ingevoerd in case report-formulieren (CRF's) via een elektronisch gegevensverzamelingssysteem (EDC). Van deelnemers wordt aangenomen dat ze tot 5 jaar na hun eerste dosis Oxbryta-behandeling in studie zijn, of totdat ze hun toestemming voor deelname intrekken of uit het onderzoek worden gestaakt. De behandeling, inclusief onderbrekingen en hervatting van de behandeling, wordt voortgezet naar goeddunken van de behandelend arts en er zijn geen vooraf gedefinieerde behandelingsvereisten. Deelnemers kunnen aanvullende medicijnen krijgen die zijn voorgeschreven door hun behandelend arts, of medische ingrepen ondergaan die door de behandelend arts of onderzoeksarts passend worden geacht. De deelnemer of behandelend arts kan op elk moment stoppen met Oxbryta. Deelnemers die de behandeling met Oxbryta eerder dan 5 jaar beëindigen, zullen gedurende maximaal 5 jaar na hun eerste dosis Oxbryta-behandeling in het onderzoek worden gevolgd om klinische en kwaliteit van leven (QoL)-resultaten te verzamelen. De veiligheid en verdraagbaarheid van de deelnemer worden gedurende de hele periode van het verzamelen van onderzoeksgegevens beoordeeld door de onderzoeksarts en gerapporteerd aan de sponsor.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
265
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36617
- University of South Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093-0987
- University of California, San Diego
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford Children's Hospital
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Bass Center for Childhood Cancer and Blood Disorders (Stanford Lucile Packard Children's Hospital)
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Department of Pediatrics, Hematology section
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
- University of Connecticut Health
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030-1163
- University of Connecticut Health
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
- Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
- Nemours Children's Health, Wilmington
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33023
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
- Nemours Children's Specialty Care
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami Hospital
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Augusta University
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Augusta University - Clinical Trials Office (clinic)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- University of Illinois at Chicago (UIC) Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- University of Illinois at Chicago (UIC) Sickle Cell Center
-
-
Maryland
-
College Park, Maryland, Verenigde Staten, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
- Boston University Medical Center
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Verenigde Staten, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
- Levine Cancer Institute
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Hospital
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
- ECU Health Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834-4300
- East Carolina University
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
- ECU Health Medical Center Laboratory
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- UPMC Presbyterian
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 14213
- UPMC Montefiore Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15123
- UPMC Sickle Cell Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
- Dell Children's Medical Center
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
- Children's Blood and Cancer Center at Dell Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
-
Falls Church, Virginia, Verenigde Staten, 22042-2325
- Inova Health
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Alle patiënten op elke deelnemende onderzoekslocatie die met Oxbryta zijn behandeld, komen in aanmerking voor opname in dit onderzoek.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Deelnemers die aan alle volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor inschrijving:
- Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (leeftijd ≥ 18 jaar), toestemming van ouder/voogd en toestemming van deelnemer (leeftijd ≥ 12 tot
- Mannelijke of vrouwelijke deelnemers met gedocumenteerde diagnose van sikkelcelziekte (alle genotypen)
- Behandeling ondergaan met Oxbryta volgens de Oxbryta USPI
Uitsluitingscriteria:
Deelnemers die aan een van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor inschrijving voor een studie:
- Huidige deelname aan een klinisch onderzoek of uitgebreid toegangsprogramma, waarbij de deelnemer mogelijk voxelotorbehandeling krijgt.
- Medische, psychologische of gedragsaandoening die, naar de mening van de onderzoeksarts, de evaluatie van de veiligheid en/of effectiviteit van het onderzoeksgeneesmiddel zou verwarren of verstoren, naleving van het onderzoeksprotocol zou verhinderen; geïnformeerde toestemming voorkomen; of ervoor zorgen dat de deelnemer de onderzoeksprocedures niet (waarschijnlijk) kan naleven
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Ander
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Oxbryta-productregister
|
Deelnemers krijgen een behandeling met Oxbryta zoals voorgeschreven door hun arts, als onderdeel van hun gebruikelijke zorg.
Deelnemers worden behandeld en geëvalueerd volgens de zorgstandaard (SOC) en naar goeddunken van de arts.
Er zijn geen vooraf gedefinieerde behandelingsvereisten.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in hemoglobine vanaf vóór Oxbryta-behandeling (baseline) tot en met maand 60 na Oxbryta
Tijdsspanne: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden post-Oxbryta
|
De pre-Oxbryta (baseline) waarde was de laatste meting op of voor de eerste dosis Oxbryta.
Post-Oxbryta waarde was de meting voor meerdere beoordelingen op hetzelfde specifieke bezoek, het gemiddelde werd gebruikt.
|
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden post-Oxbryta
|
|
Verandering in het percentage reticulocyten ten opzichte van voor de Oxbryta-behandeling (uitgangswaarde) tot en met maand 60 na Oxbryta
Tijdsspanne: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden post-Oxbryta
|
De pre-Oxbryta (baseline) waarde was de laatste meting op of voor de eerste dosis Oxbryta.
De post-Oxbryta waarde was de meting voor meerdere beoordelingen tijdens hetzelfde specifieke bezoek, waarbij het gemiddelde werd gebruikt.
|
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden post-Oxbryta
|
|
Verandering in absolute reticulocytenaantal vanaf vóór Oxbryta-behandeling (baseline) tot maand 60 na Oxbryta
Tijdsspanne: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden na Oxbryta
|
De pre-Oxbryta (baseline) waarde was de laatste meting op of vóór de eerste dosis Oxbryta.
Post-Oxbryta waarde was de meting voor meerdere beoordelingen tijdens hetzelfde specifieke bezoek, het gemiddelde werd gebruikt.
|
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden na Oxbryta
|
|
Verandering in bilirubinegehalte (totaal, direct en indirect) vanaf voorafgaand aan Oxbryta-behandeling (baseline) tot en met maand 60 na Oxbryta
Tijdsspanne: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden post-Oxbryta
|
De pre-Oxbryta (uitgangswaarde) was de laatste meting op of vóór de eerste dosis Oxbryta.
De post-Oxbryta-waarde was de meting voor meerdere beoordelingen op hetzelfde specifieke bezoek, het gemiddelde werd gebruikt.
Gebruikte afkortingen: totaal aantal geanalyseerde deelnemers=N en Aantal geanalyseerd= n
|
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden post-Oxbryta
|
|
Verandering in IJzerstapeling (Ferritinegehalten) Vanaf Voor Oxbryta-behandeling (Uitgangswaarde) Tot en Met Maand 60 Na Oxbryta
Tijdsspanne: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden post-Oxbryta
|
De pre-Oxbryta (baseline) waarde was de laatste meting op of vóór de eerste dosis Oxbryta.
Post-Oxbryta waarde was de meting voor meerdere beoordelingen op hetzelfde specifieke bezoek, het gemiddelde werd gebruikt.
|
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden post-Oxbryta
|
|
Verandering in ijzerstapeling zoals gemeten met T2-gewogen magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) vanaf vóór Oxbryta-behandeling (baseline) tot 60 maanden na Oxbryta
Tijdsspanne: Pre-Oxbryta (baseline) tot 60 maanden na Oxbryta
|
De pre-Oxbryta (basislijn) waarde was de laatste meting op of vóór de eerste dosis Oxbryta.
Post-Oxbryta waarde was de meting voor meerdere beoordelingen tijdens hetzelfde specifieke bezoek, het gemiddelde werd gebruikt.
|
Pre-Oxbryta (baseline) tot 60 maanden na Oxbryta
|
|
Verandering in serumcreatininegehalte vanaf vóór Oxbryta-behandeling (baseline) tot 60 maanden na Oxbryta
Tijdsspanne: Pre-Oxbryta (uitgangswaarde) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden na Oxbryta
|
De pre-Oxbryta (baseline) waarde was de laatste meting op of voor de eerste dosis Oxbryta.
De post-Oxbryta waarde was de meting voor meerdere beoordelingen tijdens hetzelfde specifieke bezoek, het gemiddelde werd gebruikt.
|
Pre-Oxbryta (uitgangswaarde) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden na Oxbryta
|
|
Verandering in albumine-creatinine ratio (ACR) vanaf voor Oxbryta-behandeling (baseline) tot 54 maanden na Oxbryta
Tijdsspanne: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 maanden post-Oxbryta
|
De pre-Oxbryta (baseline) waarde was de laatste meting op of voor de eerste dosis Oxbryta.
Post-Oxbryta waarde was de meting voor meerdere beoordelingen tijdens hetzelfde specifieke bezoek, waarbij het gemiddelde werd gebruikt. |
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 maanden post-Oxbryta
|
|
Aantal deelnemers volgens hemoglobineresultaten na Oxbryta
Tijdsspanne: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden post-Oxbryta
|
Hemoglobinurie werd gedefinieerd als urinestickresultaten positief voor bloed +1 of hoger en <=2 rode bloedcellen (RBC) per high power field.
Het aantal deelnemers volgens hemoglobinurie resultaten (geen/negatief, spoor, 1+, 2+, 3+, overig: groot, matig, klein, klein=0-3, erfelijk aanhoudend foetaal hemoglobine [HPF], ontbrekend) werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Klein kwam overeen met spoor of 1+ op de stick, middelgroot gaf 2+ aan, groot gaf 3+ of hoger op de stick aan.
De pre-Oxbryta (baseline) waarde was de laatste meting op of voor de eerste dosis Oxbryta.
De post-Oxbryta waarde was de meting voor meerdere beoordelingen op hetzelfde specifieke bezoek, het gemiddelde werd gebruikt.
|
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden post-Oxbryta
|
|
Verandering in serumcystatine C-resultaten vanaf voor Oxbryta-behandeling (baseline) tot en met maand 30 na Oxbryta
Tijdsspanne: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 12, 18, 24, 30 maanden post-Oxbryta
|
De pre-Oxbryta (baseline) waarde was de laatste meting op of vóór de eerste dosis Oxbryta.
De post-Oxbryta waarde was de meting voor meerdere beoordelingen tijdens hetzelfde specifieke bezoek, waarbij het gemiddelde werd gebruikt.
|
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 12, 18, 24, 30 maanden post-Oxbryta
|
|
Aantal deelnemers volgens geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (GFR)-resultaten na Oxbryta
Tijdsspanne: Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden na Oxbryta
|
De geschatte GFR werd berekend met behulp van de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-vergelijking.
Het aantal deelnemers volgens geschatte GFR-resultaten (stadium 1 [G1] - GFR >=90 milliliter/minuut [mL/min] per 1,73 vierkante meter [m^2], stadium 2 [G2] - GFR 60 tot 89 mL/min per 1,73 m^2, stadium 3a [G3a] - GFR 45 tot 59 mL/min per 1,73 m^2, stadium 3b [G3b] - GFR 30 tot 44 mL/min per 1,73 m^2, stadium 4 [G4] - GFR 15 tot 29 mL/min per 1,73 m^2, stadium 5 [G5] - GFR < 15 mL/min per 1,73 m^2 of behandeling door dialyse, ontbrekend) werd beschrijvend gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Stadia 1 en 2 duiden op milde schade, terwijl stadia 3 tot 5 progressieve ernst weerspiegelden, wat kan leiden tot mogelijk nierfalen.
De pre-Oxbryta (baseline) waarde was de laatste meting op of vóór de eerste dosis Oxbryta.
De post-Oxbryta waarde was de meting voor meerdere beoordelingen op hetzelfde specifieke bezoek, het gemiddelde werd gebruikt.
|
Pre-Oxbryta (baseline) 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden na Oxbryta
|
|
Aantal deelnemers met SCD-complicaties
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot en met maand 60)
|
SCD-complicaties omvatten acute pijncrisis, acuut thoraxsyndroom (ACS), priapisme, beroerte, chronische of terminale nierziekte, ijzerstapeling, beenulcera, cardiale disfunctie, pulmonale hypertensie (PH) en RBC-transfusies.
|
Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot en met maand 60)
|
|
Aantal deelnemers met start of wijziging van SCD-gerelateerde medicatie
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot 60 maanden)
|
Het aantal deelnemers met het starten van een behandeling of wijziging van SCD-gerelateerde medicatie wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
|
Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot 60 maanden)
|
|
Aantal deelnemers met rode bloedceltransfusies
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot maand 60)
|
Het aantal deelnemers met rodebloedceltranfusies wordt in deze uitkomstmaat gerapporteerd.
|
Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot maand 60)
|
|
Aantal deelnemers volgens respons op Patient Global Impression of Change (PGIC) van maand 3 tot maand 60
Tijdsspanne: Maand 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
|
PGIC was een enkele vraag die de overtuiging van een deelnemer of verzorger over de effectiviteit van de behandeling met Oxbryta weerspiegelde op een 7-puntsschaal die de beoordeling van de algehele verbetering door de deelnemer weergeeft.
Deelnemers/verzorgers beoordeelden hun verandering als "zeer veel verbeterd", "veel verbeterd", "minimaal verbeterd", "geen verandering", "minimaal verslechterd", "veel verslechterd" of "zeer veel verslechterd".
|
Maand 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
|
|
Aantal deelnemers volgens reacties op de Clinical Global Impression of Change (CGIC) van maand 3 tot en met maand 60
Tijdsspanne: Maand 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
|
CGIC was een korte, zelfstandige beoordeling van de klinisch onderzoeker's visie op het algemeen functioneren van de deelnemer voor en na het starten van Oxbryta.
De CGI bood een algemene door de klinisch onderzoeker bepaalde samenvattende maatstaf die rekening hield met alle beschikbare informatie, inclusief kennis van de geschiedenis van de deelnemer, psychosociale omstandigheden, symptomen, gedrag en de impact van de symptomen op het functioneren van de deelnemer.
Deelnemers beoordeelden hun verandering als "zeer veel verbeterd", "veel verbeterd", "minimaal verbeterd", "geen verandering", "minimaal verslechterd", "veel verslechterd", "zeer veel verslechterd" of "niet beoordeeld".
|
Maand 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60
|
|
Aantal deelnemers met ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) volgens ernst
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot maand 60)
|
Een SAE werd gedefinieerd als een ongunstige medische gebeurtenis die, bij elke dosering, aan een of meer van de volgende criteria voldeed - resulteerde in overlijden, levensbedreigend was, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in blijvende of significante invaliditeit/arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was en andere belangrijke medische gebeurtenissen.
De ernst werd geclassificeerd met behulp van de gemeenschappelijke terminologiecriteria voor bijwerkingen (CTCAE), versie 5.0, waarbij Graad 1 = mild, Graad 2 = matig, Graad 3 = ernstig.
Mild - SAE's interfereren niet met de gebruikelijke functie van de deelnemer b) matig - SAE's interfereren in zekere mate met de gebruikelijke functie van de deelnemer c) ernstig - SAE's interfereren aanzienlijk met de gebruikelijke functie van de deelnemer.
|
Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot maand 60)
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) volgens ernst
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot en met maand 60)
|
Een bijwerking (AE) was elk ongunstig medisch voorval bij een deelnemer of klinische onderzoeksdeelnemer aan wie een geneesmiddel werd toegediend en dat niet noodzakelijk een oorzakelijk verband had met deze behandeling.
De ernst werd geclassificeerd met behulp van CTCAE, versie 5.0, waarbij Graad 1 = mild, Graad 2 = matig, Graad 3 = ernstig.
AEs worden ingedeeld volgens de ernst in 3 categorieën a) mild - AEs beïnvloeden de gebruikelijke functie van de deelnemer niet b) matig - AEs beïnvloeden de gebruikelijke functie van de deelnemer in zekere mate c) ernstig - AEs beïnvloeden de gebruikelijke functie van de deelnemer aanzienlijk.
AEs omvatten zowel SAEs als niet-SAEs.
|
Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot en met maand 60)
|
|
Aantal deelnemers met AE's die leiden tot dosisaanpassing of stopzetting van Oxbryta
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot maand 60)
|
Een AE was elk ongunstig medisch voorval bij een deelnemer of klinische onderzoeksdeelnemer aan wie een geneesmiddel werd toegediend en dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling.
Het aantal deelnemers met AE's die leidden tot dosisaanpassing of stopzetting van Oxbryta werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
|
Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot maand 60)
|
|
Aantal deelnemers met positieve zwangerschapstest en vruchtbaarheidscomplicaties
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot maand 60)
|
Aantal deelnemers met een positieve zwangerschapstest en vruchtbaarheidscomplicaties werden gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
|
Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot maand 60)
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in aantal polikliniekbezoeken vóór Oxbryta-behandeling
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot en met maand 60)
|
Poliklinische bezoeken (inclusief infuuscentrum, acute zorg of telemedicine-bezoek) waren gepland om te worden geanalyseerd.
|
Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot en met maand 60)
|
|
Verandering in aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp (SEH) vóór behandeling met Oxbryta
Tijdsspanne: Vanaf de startdatum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot en met maand 60)
|
ED-bezoeken waren gepland om te worden geanalyseerd in deze uitkomstmaat.
|
Vanaf de startdatum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot en met maand 60)
|
|
Verandering in aantal ziekenhuisopnames vóór behandeling met Oxbryta
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot maand 60)
|
Het aantal ziekenhuisopnames was gepland om geanalyseerd te worden.
|
Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot maand 60)
|
|
Verandering in Thuiszuurstoftoediening Vanaf Pre-Oxbryta-behandeling
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot maand 60)
|
Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot maand 60)
|
|
|
Aantal deelnemers met nierspoeling
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot en met maand 60)
|
Vanaf de datum van de eerste Oxbryta-behandeling tot het einde van de studie (tot en met maand 60)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 februari 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 oktober 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 oktober 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 juni 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 juni 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 juni 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
31 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GBT440-4R2
- C5341019 (Andere identificatie: Alias Study Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .