进行性核上性麻痹 (PSP) 进行性核上性麻痹患者的 RT001
2021年6月24日 更新者：Retrotope, Inc.
一项随机、双盲、对照、2 期研究，以评估 RT001 在进行性核上性麻痹受试者中的疗效、长期安全性和耐受性
这是一项针对 PSP 患者的 RT001 随机、安慰剂对照试验。
研究概览
详细说明
这是一项针对 PSP 患者进行的 RT001 随机、安慰剂对照试验，旨在评估 RT001 的疗效、安全性和耐受性。
受试者将被随机分配到 RT001 或安慰剂组，并将接受为期 48 周的研究药物。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Mark G. Midei, MD
- 电话号码：(650) 437-0700
- 邮箱：mark@retrotope.com
学习地点
-
-
MD
-
Munich、MD、德国、21111
- 招聘中
- Agaharied Teaching Hospital, University of Munich
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接触：
- Mark G. Midei, MD
- 邮箱：mark@retrotope.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
40年 至 80年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在进入研究之前签署知情同意书
- 签署同意书时年龄在 40 至 80 岁之间的男性或女性受试者
- 符合 MDS-PSP 研究组关于可能或很可能进行性核上性麻痹伴理查森综合征（姿势不稳和跌倒伴有垂直眼球运动功能障碍）的标准
- PSP 症状出现时间少于 4 年
- PSPRS-28 得分 <40
- 门诊患者（有或没有辅助设备 - 没有手持帮助）并且能够进行研究评估/评估
- 受试者有确定的、可靠的研究伙伴（例如，看护人、家庭成员、社会工作者或朋友），他们可以协助确保受试者能够前往所需的访问。
- 愿意提供必要的血样
排除标准：
- 在第一次给药前的最后 30 天内接受过其他实验疗法的治疗。 在参加当前试验之前，先前实验药物的最后一剂剂量必须超过 5 个半衰期。
- 以前接受过 RT001 治疗
- 拒绝在研究期间停止使用鱼油或其他油基补充剂（筛选/基线，直到完成最后的研究程序）
- 筛选时的简易精神状态检查 (MMSE) 分数低于 20
- 受试者居住在专业护理或痴呆症护理机构，或计划在研究期间入住此类机构
- 除 PSP 以外的任何具有临床意义的神经系统疾病的证据，特别是 CBS
- 有证据表明在筛选时左旋多巴具有明显而有力的益处。 如果剂量在筛选前稳定 60 天，则允许参与者服用左旋多巴和其他帕金森氏症药物
- 根据 DSM-V 或 ICD-10 标准，受试者有或目前患有精神分裂症、分裂情感障碍或双相情感障碍
- 受试者在过去 30 天内患有需要医疗干预的重大疾病或感染
- 受试者有可能干扰研究进行的任何疾病或状况的证据（基于历史、身体或实验室值）
- 目前正在接受无法关闭的主动深部脑刺激 (DBS)
- 任何预期寿命少于 2 年的疾病
- 正在哺乳或妊娠试验呈阳性的女性
- 有生育能力的男性参与者或女性参与者，性活跃且在整个研究过程中不愿/不能使用高效的节育方法
- 不愿意或不能遵守本协议的要求，包括可能影响受试者按计划返回访问的能力的任何条件（身体、精神或社会）的存在
- 过去 2 年内有酗酒或身体阿片类药物依赖史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：RT001
RT001 960 毫克胶囊。
3 粒胶囊 TID，持续 4 周，随后 3 粒胶囊 BID，持续 44 周。
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RT001 8.64 克/天（3 粒胶囊 TID）1 个月，然后 5.76 克/天（3 粒胶囊 BID）再持续 11 个月
其他名称：
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
无活性比较胶囊 960 毫克（红花油）。
3 粒胶囊 TID，持续 4 周，随后 3 粒胶囊 BID，持续 44 周。
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安慰剂比较剂：安慰剂 无活性比较剂胶囊 960 mg/胶囊：3 粒胶囊 TID，持续 4 周，随后 3 粒胶囊 BID，持续 44 周。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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RT001 治疗组与安慰剂治疗组在 48 周时 PSPRS-28 相对于基线的变化
大体时间：48周
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PSPRS-28 是一种临床医生评定的工具，用于评估 PSP 的残疾和严重程度。
PSPRS-28 评估 6 个类别的 28 个项目：日常活动（按病史）、行为、延髓、眼部运动、肢体运动和步态/中线。
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48周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Stefan Lorenzl, MD, PhD、Ludwig-Maximilians - University of Munich
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年6月23日
初级完成 (预期的)
2022年7月30日
研究完成 (预期的)
2022年8月30日
研究注册日期
首次提交
2021年6月16日
首先提交符合 QC 标准的
2021年6月16日
首次发布 (实际的)
2021年6月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月24日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
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