RT001 en pacientes con parálisis supranuclear progresiva (PSP) PARÁLISIS SUPRANUCLEAR PROGRESIVA

Criterios de inclusión:

1. Firmar el formulario de consentimiento informado antes de entrar en el estudio
2. Sujeto masculino o femenino con edad de 40 años a 80 años en el momento de la firma del consentimiento
3. Cumple con los criterios del grupo de estudio MDS-PSP para posible o probable parálisis supranuclear progresiva con síndrome de Richardson (inestabilidad postural y caídas con disfunción motora ocular vertical)
4. Presencia de síntomas de PSP durante menos de 4 años
5. Puntuación de <40 en el PSPRS-28
6. Pacientes ambulatorios (con o sin dispositivo de asistencia, sin ayuda manual) y capaces de realizar valoraciones/evaluaciones del estudio
7. El sujeto tiene un compañero de estudio identificado y confiable (p. ej., cuidador, familiar, trabajador social o amigo) que puede ayudar a garantizar que el sujeto pueda viajar a las visitas requeridas.
8. Dispuesto a proporcionar las muestras de sangre necesarias.

Criterio de exclusión:

1. Recibió tratamiento con otras terapias experimentales en los últimos 30 días antes de la primera dosis. La última dosis del agente experimental anterior debe haber ocurrido más de 5 vidas medias antes de la inscripción en el ensayo actual.
2. Tratamiento recibido previamente con RT001
3. Negativa a suspender los aceites de pescado u otros suplementos a base de aceite durante la duración del estudio (detección/línea de base hasta que se completó el último procedimiento del estudio)
4. Mini examen del estado mental (MMSE) puntuación inferior a 20 en la selección
5. El sujeto reside en un centro de enfermería especializada o de atención de la demencia, o se planifica la admisión a dicho centro durante el período de estudio
6. Evidencia de cualquier trastorno neurológico clínicamente significativo que no sea PSP en particular CBS
7. Evidencia de un beneficio claro y sólido de la levodopa en el momento de la selección. Los participantes pueden tomar levodopa y otros medicamentos para el Parkinson si la dosis se mantuvo estable durante 60 días antes de la selección.
8. El sujeto tiene antecedentes o padece actualmente esquizofrenia, trastorno esquizoafectivo o trastorno bipolar según los criterios DSM-V o ICD-10
9. El sujeto ha tenido una enfermedad o infección significativa que requiere intervención médica en los últimos 30 días
10. El sujeto tiene evidencia de cualquier enfermedad o condición (basada en el historial, valores físicos o de laboratorio) que podría interferir con la realización del estudio.
11. Actualmente está recibiendo estimulación cerebral profunda activa (DBS) que no se puede apagar
12. Cualquier condición con una esperanza de vida de menos de 2 años.
13. Mujer que está amamantando o tiene una prueba de embarazo positiva
14. Participante masculino o participante femenina en edad fértil, que es sexualmente activo y no quiere/no puede usar un método anticonceptivo altamente efectivo durante todo el estudio
15. No querer o no poder cumplir con los requisitos de este protocolo, incluida la presencia de cualquier condición (física, mental o social) que pueda afectar la capacidad del sujeto para regresar a las visitas programadas
16. Antecedentes, en los últimos 2 años, de abuso de alcohol o dependencia física de opioides