RT001 у пациентов с прогрессирующим надъядерным параличом (ПНП) ​​ПРОГРЕССИВНЫЙ НАДЯДЕРНЫЙ ПАРАЛИЧ

Критерии включения:

1. Подпишите форму информированного согласия до начала исследования
2. Мужчина или женщина в возрасте от 40 до 80 лет на момент подписания согласия
3. Соответствует критериям исследовательской группы MDS-PSP для возможного или вероятного прогрессирующего надъядерного паралича с синдромом Ричардсона (постуральная нестабильность и падения с нарушением вертикальной моторики глаз)
4. Наличие симптомов ПСП в течение менее 4 лет
5. Оценка <40 по PSPRS-28
6. Амбулаторные пациенты (со вспомогательным устройством или без него - без портативной помощи) и способные проводить исследования/оценки
7. У субъекта есть идентифицированный, надежный партнер по исследованию (например, опекун, член семьи, социальный работник или друг), который может помочь в обеспечении того, чтобы субъект мог посещать необходимые посещения.
8. Готовы предоставить необходимые образцы крови

Критерий исключения:

1. Получал лечение другими экспериментальными методами лечения в течение последних 30 дней до первой дозы. Последняя доза предшествующего экспериментального агента должна была пройти более 5 периодов полувыведения до включения в текущее исследование.
2. Ранее лечился RT001
3. Отказ от прекращения приема рыбьего жира или других добавок на основе масла на время исследования (скрининг/базовый уровень до завершения последней процедуры исследования)
4. Минимальное обследование психического состояния (MMSE) менее 20 баллов при скрининге
5. Субъект проживает в учреждении квалифицированного сестринского ухода или в учреждении по уходу за деменцией, или госпитализация в такое учреждение планируется в течение периода исследования.
6. Доказательства любого клинически значимого неврологического расстройства, кроме ПНП, в частности CBS.
7. Доказательства явного и надежного преимущества леводопы во время скрининга. Участникам разрешается принимать леводопу и другие лекарства от болезни Паркинсона, если доза была стабильной в течение 60 дней до скрининга.
8. Субъект имеет в анамнезе или в настоящее время страдает шизофренией, шизоаффективным расстройством или биполярным расстройством в соответствии с критериями DSM-V или МКБ-10.
9. Субъект перенес серьезное заболевание или инфекцию, требующую медицинского вмешательства в течение последних 30 дней.
10. У субъекта есть признаки любого заболевания или состояния (исходя из анамнеза, физических или лабораторных данных), которые могут помешать проведению исследования.
11. В настоящее время получает активную глубокую стимуляцию мозга (DBS), которую нельзя отключить.
12. Любое состояние с ожидаемой продолжительностью жизни менее 2 лет
13. Женщина, кормящая грудью или имеющая положительный тест на беременность
14. Участник мужского или женского пола детородного возраста, ведущий половую жизнь и не желающий/не способный использовать высокоэффективный метод контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования.
15. Нежелание или неспособность соблюдать требования этого протокола, включая наличие любого состояния (физического, психического или социального), которое может повлиять на способность субъекта возвращаться для посещений в соответствии с графиком.
16. Злоупотребление алкоголем или физическая опиоидная зависимость в анамнезе за последние 2 года.