RT001 em Pacientes com Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) PARALISIA SUPRANUCLEAR PROGRESSIVA

Critério de inclusão:

1. Assine o formulário de consentimento informado antes de entrar no estudo
2. Indivíduo do sexo masculino ou feminino com idade de 40 a 80 anos no momento do consentimento assinado
3. Atende aos critérios do grupo de estudo MDS-PSP para possível ou provável paralisia supranuclear progressiva com síndrome de Richardson (instabilidade postural e quedas com disfunção motora ocular vertical)
4. Presença de sintomas de PSP por menos de 4 anos
5. Pontuação <40 no PSPRS-28
6. Pacientes ambulatoriais (com ou sem dispositivo de assistência - sem ajuda manual) e capazes de realizar avaliações/avaliações do estudo
7. O sujeito tem um parceiro de estudo identificado e confiável (por exemplo, cuidador, membro da família, assistente social ou amigo) que pode ajudar a garantir que o sujeito possa viajar para as visitas necessárias.
8. Disposto a fornecer as amostras de sangue necessárias

Critério de exclusão:

1. Recebeu tratamento com outras terapias experimentais nos últimos 30 dias antes da primeira dose. A última dose do agente experimental anterior deve ter ocorrido mais de 5 meias-vidas antes da inscrição no estudo atual.
2. Tratamento recebido anteriormente com RT001
3. Recusa em descontinuar óleos de peixe ou outros suplementos à base de óleo durante o estudo (triagem/linha de base até o último procedimento do estudo concluído)
4. Pontuação do mini exame do estado mental (MEEM) inferior a 20 na triagem
5. O sujeito reside em uma instalação especializada de enfermagem ou demência, ou a admissão em tal instalação está planejada durante o período do estudo
6. Evidência de qualquer distúrbio neurológico clinicamente significativo, exceto PSP, em particular CBS
7. Evidência de um benefício claro e robusto da levodopa no momento da triagem. Os participantes podem tomar levodopa e outros medicamentos para Parkinson se a dose estiver estável por 60 dias antes da triagem
8. O sujeito tem um histórico ou atualmente tem esquizofrenia, transtorno esquizoafetivo ou transtorno bipolar de acordo com os critérios DSM-V ou CID-10
9. O sujeito teve uma doença ou infecção significativa que requer intervenção médica nos últimos 30 dias
10. O sujeito tem evidências de qualquer doença ou condição (com base na história, valores físicos ou laboratoriais) que possam interferir na condução do estudo
11. Está atualmente recebendo estimulação cerebral profunda ativa (DBS) que não pode ser desligada
12. Qualquer condição com expectativa de vida inferior a 2 anos
13. Mulher que está amamentando ou tem teste de gravidez positivo
14. Participante do sexo masculino ou participante do sexo feminino com potencial para engravidar, que é sexualmente ativo e não deseja/incapaz de usar um método de controle de natalidade altamente eficaz durante o estudo
15. Relutante ou incapaz de cumprir os requisitos deste protocolo, incluindo a presença de qualquer condição (física, mental ou social) que possa afetar a capacidade do sujeito de retornar às consultas conforme programado
16. História, nos últimos 2 anos, de abuso de álcool ou dependência física de opioides