RT001 hos pasienter med progressiv supranukleær parese (PSP) PROGRESSIV SUPRANUKLEÆR parese

Inklusjonskriterier:

1. Signer skjemaet for informert samtykke før du går inn i studien
2. Mannlig eller kvinnelig subjekt med alderen 40 år til 80 år på tidspunktet for signert samtykke
3. Oppfyller MDS-PSP studiegruppekriteriene for mulig eller sannsynlig progressiv supranukleær parese med Richardson syndrom (postural ustabilitet og fall med vertikal okulær motorisk dysfunksjon)
4. Tilstedeværelse av PSP-symptomer i mindre enn 4 år
5. Poengsum på <40 på PSPRS-28
6. Ambulante pasienter (med eller uten hjelpemiddel - ingen håndholdt hjelp) og i stand til å utføre studievurderinger/evalueringer
7. Forsøkspersonen har en identifisert, pålitelig studiepartner (f.eks. omsorgsperson, familiemedlem, sosialarbeider eller venn) som kan hjelpe til med å sikre at forsøkspersonen er i stand til å reise til de nødvendige besøkene.
8. Villig til å gi nødvendige blodprøver

Ekskluderingskriterier:

1. Fikk behandling med andre eksperimentelle terapier i løpet av de siste 30 dagene før første dose. Den siste dosen av det tidligere eksperimentelle midlet må ha skjedd mer enn 5 halveringstider før innmelding i den nåværende studien.
2. Tidligere mottatt behandling med RT001
3. Avslag på å seponere fiskeoljer eller andre oljebaserte kosttilskudd i løpet av studiet (Screening/Baseline til siste studieprosedyre fullført)
4. Mini mental tilstandsundersøkelse (MMSE) skårer mindre enn 20 ved screening
5. Forsøkspersonen er bosatt ved et faglært pleie- eller demensinstitusjon, eller det planlegges opptak til et slikt institusjon i studieperioden
6. Bevis for enhver klinisk signifikant nevrologisk lidelse bortsett fra PSP, spesielt CBS
7. Bevis på en klar og robust nytte av levodopa på tidspunktet for screening. Deltakerne har lov til å ta levodopa og andre Parkinsons medisiner hvis dosen hadde vært stabil i 60 dager før screening
8. Personen har en historie med eller har for tiden schizofreni, schizoaffektiv lidelse eller bipolar lidelse i henhold til DSM-V eller ICD-10 kriterier
9. Personen har hatt en betydelig sykdom eller infeksjon som krever medisinsk intervensjon de siste 30 dagene
10. Forsøkspersonen har bevis på sykdom eller tilstand (basert på enten historie, fysiske verdier eller laboratorieverdier) som kan forstyrre gjennomføringen av studien
11. Mottar for øyeblikket aktiv dyp hjernestimulering (DBS) som ikke kan slås av
12. Enhver tilstand med en forventet levetid på mindre enn 2 år
13. Kvinne som ammer eller har en positiv graviditetstest
14. Mannlig deltaker eller kvinnelig deltaker i fertil alder, som er seksuelt aktiv og uvillig/ikke i stand til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode gjennom hele studien
15. Uvillig eller ute av stand til å overholde kravene i denne protokollen, inkludert tilstedeværelsen av enhver tilstand (fysisk, mental eller sosial) som sannsynligvis vil påvirke forsøkspersonens evne til å returnere for besøk som planlagt
16. Historie, i løpet av de siste 2 årene, med alkoholmisbruk eller fysisk opioidavhengighet