RT001 u pacientů s progresivní supranukleární obrnou (PSP) PROGRESIVNÍ supranukleární obrna

Kritéria pro zařazení:

1. Před vstupem do studie podepište formulář informovaného souhlasu
2. Muž nebo žena ve věku 40 až 80 let v době podpisu souhlasu
3. Splňuje kritéria studijní skupiny MDS-PSP pro možnou nebo pravděpodobnou progresivní supranukleární obrnu s Richardsonovým syndromem (posturální nestabilita a pády s vertikální oční motorickou dysfunkcí)
4. Přítomnost symptomů PSP po dobu kratší než 4 roky
5. Skóre <40 na PSPRS-28
6. Ambulantní pacienti (s pomocným zařízením nebo bez něj – žádná ruční pomoc) a schopní provádět hodnocení/hodnocení studie
7. Subjekt má identifikovaného, ​​spolehlivého studijního partnera (např. pečovatele, člena rodiny, sociálního pracovníka nebo přítele), který může pomoci zajistit, že subjekt bude schopen cestovat na požadované návštěvy.
8. Ochota poskytnout potřebné vzorky krve

Kritéria vyloučení:

1. Během posledních 30 dnů před první dávkou byla léčena jinými experimentálními terapiemi. Poslední dávka předchozího experimentálního činidla se musela objevit více než 5 poločasů před zařazením do aktuální studie.
2. Dříve byl léčen RT001
3. Odmítnutí přerušit užívání rybího oleje nebo jiných doplňků na bázi oleje po dobu trvání studie (screening/základní stav do dokončení posledního postupu studie)
4. Skóre minimálního vyšetření duševního stavu (MMSE) nižší než 20 při screeningu
5. Subjekt pobývá v kvalifikovaném ošetřovatelském zařízení nebo zařízení pro péči o osoby s demencí, nebo je přijetí do takového zařízení plánováno během studijního období
6. Důkaz jakékoli klinicky významné neurologické poruchy jiné než PSP, zejména CBS
7. Důkaz o jasném a silném přínosu levodopy v době screeningu. Účastníci mohou užívat levodopu a další léky na Parkinsonovu nemoc, pokud byla dávka stabilní po dobu 60 dnů před screeningem
8. Subjekt má v anamnéze nebo v současné době trpí schizofrenií, schizoafektivní poruchou nebo bipolární poruchou podle kritérií DSM-V nebo ICD-10
9. Subjekt měl v posledních 30 dnech závažné onemocnění nebo infekci vyžadující lékařskou intervenci
10. Subjekt má důkazy o jakémkoli onemocnění nebo stavu (na základě anamnézy, fyzických nebo laboratorních hodnot), které by mohly interferovat s prováděním studie
11. Momentálně dostává aktivní hlubokou mozkovou stimulaci (DBS), kterou nelze vypnout
12. Jakýkoli stav s předpokládanou délkou života kratší než 2 roky
13. Žena, která kojí nebo má pozitivní těhotenský test
14. Mužský účastník nebo účastnice ve fertilním věku, který je sexuálně aktivní a není ochoten/neschopen používat vysoce účinnou metodu antikoncepce v průběhu studie
15. Neochota nebo neschopnost splnit požadavky tohoto protokolu, včetně přítomnosti jakéhokoli stavu (fyzického, duševního nebo sociálního), který pravděpodobně ovlivní schopnost subjektu vrátit se na plánované návštěvy
16. Anamnéza, během posledních 2 let, zneužívání alkoholu nebo fyzická závislost na opioidech