RT001 hos patienter med progressiv supranukleær parese (PSP) PROGRESSIV SUPRANUKLEÆR parese

Inklusionskriterier:

1. Underskriv den informerede samtykkeformular, inden du går ind i undersøgelsen
2. Mand eller kvinde med alderen 40 år til 80 år på tidspunktet for underskrevet samtykke
3. Opfylder MDS-PSP studiegruppekriterierne for mulig eller sandsynlig progressiv supranukleær parese med Richardson syndrom (postural ustabilitet og fald med vertikal okulær motorisk dysfunktion)
4. Tilstedeværelse af PSP-symptomer i mindre end 4 år
5. Score på <40 på PSPRS-28
6. Ambulante patienter (med eller uden hjælpemiddel - ingen håndholdt hjælp) og i stand til at udføre undersøgelsesvurderinger/evalueringer
7. Forsøgspersonen har en identificeret, pålidelig studiepartner (f.eks. omsorgsperson, familiemedlem, socialrådgiver eller ven), som kan hjælpe med at sikre, at forsøgspersonen er i stand til at rejse til de nødvendige besøg.
8. Villig til at give de nødvendige blodprøver

Ekskluderingskriterier:

1. Modtog behandling med andre eksperimentelle terapier inden for de sidste 30 dage før den første dosis. Den sidste dosis af det tidligere forsøgsmiddel skal have fundet sted mere end 5 halveringstider før optagelse i det aktuelle forsøg.
2. Tidligere modtaget behandling med RT001
3. Afvisning af at afbryde fiskeolier eller andre oliebaserede kosttilskud i hele undersøgelsens varighed (screening/baseline indtil sidste undersøgelsesprocedure afsluttet)
4. Mini mental tilstandsundersøgelse (MMSE) score mindre end 20 ved screening
5. Forsøgspersonen er bosat på et faglært pleje- eller demenscenter, eller der er planlagt indlæggelse på et sådant i studieperioden
6. Beviser for enhver anden klinisk signifikant neurologisk lidelse end PSP, især CBS
7. Bevis på en klar og robust fordel ved levodopa på screeningstidspunktet. Deltagerne har tilladelse til at tage levodopa og anden Parkinsons medicin, hvis dosis havde været stabil i 60 dage før screening
8. Forsøgspersonen har en historie med eller har i øjeblikket skizofreni, skizoaffektiv lidelse eller bipolar lidelse i henhold til DSM-V eller ICD-10 kriterier
9. Forsøgspersonen har haft en betydelig sygdom eller infektion, der kræver lægelig indgriben inden for de seneste 30 dage
10. Forsøgspersonen har bevis for enhver sygdom eller tilstand (baseret på enten historie, fysiske værdier eller laboratorieværdier), der kan interferere med udførelsen af ​​undersøgelsen
11. Modtager i øjeblikket aktiv dyb hjernestimulation (DBS), som ikke kan slås fra
12. Enhver tilstand med en forventet levetid på mindre end 2 år
13. Kvinde, der ammer eller har en positiv graviditetstest
14. Mandlig deltager eller kvindelig deltager i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktiv og uvillig/ude af stand til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode gennem hele undersøgelsen
15. Uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i denne protokol, herunder tilstedeværelsen af ​​enhver tilstand (fysisk, mental eller social), der sandsynligvis vil påvirke forsøgspersonens evne til at vende tilbage til besøg som planlagt
16. Anamnese inden for de sidste 2 år med alkoholmisbrug eller fysisk opioidafhængighed