RT001 bij patiënten met progressieve supranucleaire parese (PSP) PROGRESSIEVE SUPRANUCLEAIRE PALSY

Inclusiecriteria:

1. Onderteken het toestemmingsformulier voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
2. Mannelijke of vrouwelijke proefpersoon met een leeftijd van 40 jaar tot 80 jaar op het moment van ondertekende toestemming
3. Voldoet aan de criteria van de MDS-PSP-studiegroep voor mogelijke of waarschijnlijke progressieve supranucleaire verlamming met het Richardson-syndroom (houdingsinstabiliteit en vallen met verticale oculaire motorische disfunctie)
4. Aanwezigheid van PSP-symptomen gedurende minder dan 4 jaar
5. Score <40 op de PSPRS-28
6. Ambulante patiënten (met of zonder hulpmiddel - geen handhulp) en in staat om onderzoeksbeoordelingen/evaluaties uit te voeren
7. Proefpersoon heeft een geïdentificeerde, betrouwbare studiepartner (bijv. verzorger, familielid, maatschappelijk werker of vriend) die kan helpen ervoor te zorgen dat de proefpersoon in staat is om naar de vereiste bezoeken te reizen.
8. Bereid om de nodige bloedmonsters te verstrekken

Uitsluitingscriteria:

1. Kreeg een behandeling met andere experimentele therapieën in de laatste 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis. De laatste dosis van het eerdere experimentele middel moet meer dan 5 halfwaardetijden hebben plaatsgevonden voorafgaand aan deelname aan het huidige onderzoek.
2. Eerder behandeld met RT001
3. Weigering om te stoppen met visolie of andere op olie gebaseerde supplementen voor de duur van de studie (Screening/Baseline tot laatste studieprocedure voltooid)
4. Mini Mental State Examination (MMSE) scoort minder dan 20 bij screening
5. Proefpersoon verblijft in een bekwame verpleeg- of dementiezorginstelling, of opname in een dergelijke instelling is gepland tijdens de onderzoeksperiode
6. Bewijs van een andere klinisch significante neurologische aandoening dan PSP, in het bijzonder CBS
7. Bewijs van een duidelijk en robuust voordeel van levodopa op het moment van screening. Deelnemers mogen levodopa en andere Parkinson-medicatie gebruiken als de dosis gedurende 60 dagen voorafgaand aan de screening stabiel was
8. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van of heeft momenteel schizofrenie, schizoaffectieve stoornis of bipolaire stoornis volgens de criteria van DSM-V of ICD-10
9. Proefpersoon heeft de afgelopen 30 dagen een ernstige ziekte of infectie gehad die medisch ingrijpen vereist
10. De proefpersoon heeft aanwijzingen voor een ziekte of aandoening (gebaseerd op anamnese, fysieke of laboratoriumwaarden) die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren
11. Ontvangt momenteel actieve diepe hersenstimulatie (DBS) die niet kan worden uitgeschakeld
12. Elke aandoening met een levensverwachting van minder dan 2 jaar
13. Vrouw die borstvoeding geeft of een positieve zwangerschapstest heeft
14. Mannelijke deelnemer of vrouwelijke deelnemer in de vruchtbare leeftijd, die seksueel actief is en niet bereid/niet in staat is om tijdens het onderzoek een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken
15. Niet bereid of niet in staat om te voldoen aan de vereisten van dit protocol, inclusief de aanwezigheid van een aandoening (fysiek, mentaal of sociaal) die waarschijnlijk van invloed is op het vermogen van de proefpersoon om terug te keren voor geplande bezoeken
16. Geschiedenis, in de afgelopen 2 jaar, van alcoholmisbruik of fysieke opioïdenafhankelijkheid