RT001 u pacjentów z postępującym porażeniem nadjądrowym (PSP)

Kryteria przyjęcia:

1. Podpisz formularz świadomej zgody przed przystąpieniem do badania
2. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 40 do 80 lat w momencie podpisania zgody
3. Spełnia kryteria grupy badawczej MDS-PSP dotyczące możliwego lub prawdopodobnego postępującego porażenia nadjądrowego z zespołem Richardsona (niestabilność postawy i upadki z pionową dysfunkcją motoryczną gałki ocznej)
4. Obecność objawów PSP krócej niż 4 lata
5. Wynik <40 na PSPRS-28
6. Pacjenci ambulatory (z urządzeniem wspomagającym lub bez – bez pomocy ręcznej) i zdolni do przeprowadzania ocen/ocen badań
7. Pacjent ma zidentyfikowanego, godnego zaufania partnera badawczego (np. opiekuna, członka rodziny, pracownika socjalnego lub przyjaciela), który może pomóc w upewnieniu się, że pacjent jest w stanie podróżować na wymagane wizyty.
8. Gotowość do dostarczenia niezbędnych próbek krwi

Kryteria wyłączenia:

1. Otrzymał leczenie innymi terapiami eksperymentalnymi w ciągu ostatnich 30 dni przed podaniem pierwszej dawki. Ostatnia dawka wcześniejszego środka eksperymentalnego musiała mieć więcej niż 5 okresów półtrwania przed włączeniem do obecnego badania.
2. Wcześniej otrzymał leczenie RT001
3. Odmowa zaprzestania stosowania olejów rybich lub innych suplementów na bazie oleju na czas trwania badania (przesiew/linia bazowa do zakończenia ostatniej procedury badawczej)
4. Mini badanie stanu psychicznego (MMSE) daje mniej niż 20 punktów podczas badania przesiewowego
5. Uczestnik przebywa w wykwalifikowanej placówce pielęgniarskiej lub placówce opieki nad osobami z demencją lub przyjęcie do takiej placówki jest planowane w okresie studiów
6. Dowody na jakiekolwiek klinicznie istotne zaburzenie neurologiczne inne niż PSP, w szczególności CBS
7. Dowody na wyraźną i solidną korzyść z lewodopy w czasie badań przesiewowych. Uczestnicy mogą przyjmować lewodopę i inne leki na chorobę Parkinsona, jeśli dawka była stabilna przez 60 dni przed badaniem przesiewowym
8. Pacjent ma historię lub obecnie cierpi na schizofrenię, zaburzenie schizoafektywne lub zaburzenie afektywne dwubiegunowe zgodnie z kryteriami DSM-V lub ICD-10
9. Podmiot miał poważną chorobę lub infekcję wymagającą interwencji medycznej w ciągu ostatnich 30 dni
10. Uczestnik ma dowody na jakąkolwiek chorobę lub stan (na podstawie wywiadu, wyników fizycznych lub laboratoryjnych), które mogą zakłócać prowadzenie badania
11. Obecnie otrzymuje aktywną głęboką stymulację mózgu (DBS), której nie można wyłączyć
12. Każdy stan, w którym oczekiwana długość życia jest krótsza niż 2 lata
13. Kobieta karmiąca piersią lub z pozytywnym wynikiem testu ciążowego
14. Uczestnik płci męskiej lub uczestnik płci żeńskiej w wieku rozrodczym, który jest aktywny seksualnie i nie chce/nie może stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji w trakcie badania
15. Niechęć lub niezdolność do spełnienia wymagań niniejszego protokołu, w tym obecność jakiegokolwiek stanu (fizycznego, psychicznego lub społecznego), który może wpłynąć na zdolność podmiotu do powrotu na zaplanowane wizyty
16. Historia w ciągu ostatnich 2 lat nadużywania alkoholu lub fizycznego uzależnienia od opioidów