RT001 chez les patients atteints de paralysie supranucléaire progressive (PSP) PARALYSIE SUPRANUCLÉAIRE PROGRESSIVE

Critère d'intégration:

1. Signer le formulaire de consentement éclairé avant d'entrer dans l'étude
2. Sujet masculin ou féminin âgé de 40 à 80 ans au moment du consentement signé
3. Répond aux critères du groupe d'étude MDS-PSP pour la paralysie supranucléaire progressive possible ou probable avec syndrome de Richardson (instabilité posturale et chutes avec dysfonctionnement moteur oculaire vertical)
4. Présence de symptômes de PSP depuis moins de 4 ans
5. Score <40 sur le PSPRS-28
6. Patients ambulatoires (avec ou sans appareil fonctionnel - pas d'aide portable) et capables d'effectuer des évaluations/évaluations d'étude
7. Le sujet a un partenaire d'étude identifié et fiable (par exemple, un soignant, un membre de la famille, un travailleur social ou un ami) qui peut aider à s'assurer que le sujet est en mesure de se rendre aux visites requises.
8. Disposé à fournir les échantillons de sang nécessaires

Critère d'exclusion:

1. A reçu un traitement avec d'autres thérapies expérimentales au cours des 30 derniers jours précédant la première dose. La dernière dose de l'agent expérimental antérieur doit avoir eu plus de 5 demi-vies avant l'inscription à l'essai en cours.
2. A déjà reçu un traitement avec RT001
3. Refus d'interrompre les huiles de poisson ou d'autres suppléments à base d'huile pendant la durée de l'étude (dépistage / référence jusqu'à la dernière procédure d'étude terminée)
4. Score au mini-examen de l'état mental (MMSE) inférieur à 20 lors du dépistage
5. Le sujet réside dans un établissement de soins infirmiers ou de soins aux personnes atteintes de démence, ou l'admission dans un tel établissement est prévue pendant la période d'étude
6. Preuve de tout trouble neurologique cliniquement significatif autre que PSP, en particulier CBS
7. Preuve d'un bénéfice clair et robuste de la lévodopa au moment du dépistage. Les participants sont autorisés à prendre de la lévodopa et d'autres médicaments contre la maladie de Parkinson si la dose était stable pendant 60 jours avant le dépistage
8. Le sujet a des antécédents ou souffre actuellement de schizophrénie, de trouble schizo-affectif ou de trouble bipolaire selon les critères du DSM-V ou de la CIM-10
9. Le sujet a eu une maladie ou une infection importante nécessitant une intervention médicale au cours des 30 derniers jours
10. - Le sujet présente des preuves de toute maladie ou condition (basée sur les antécédents, les valeurs physiques ou de laboratoire) qui pourrait interférer avec la conduite de l'étude
11. reçoit actuellement une stimulation cérébrale profonde (DBS) active qui ne peut pas être désactivée
12. Toute affection dont l'espérance de vie est inférieure à 2 ans
13. Femme qui allaite ou dont le test de grossesse est positif
14. Participant masculin ou participant féminin en âge de procréer, qui est sexuellement actif et ne veut pas / ne peut pas utiliser une méthode de contraception très efficace tout au long de l'étude
15. Refus ou incapacité de se conformer aux exigences de ce protocole, y compris la présence de toute condition (physique, mentale ou sociale) susceptible d'affecter la capacité du sujet à revenir pour les visites prévues
16. Antécédents, au cours des 2 dernières années, d'abus d'alcool ou de dépendance physique aux opiacés