RT001 hos patienter med progressiv supranukleär pares (PSP) PROGRESSIV SUPRANUKLEÄR PALS

Inklusionskriterier:

1. Underteckna formuläret för informerat samtycke innan du går in i studien
2. Man eller kvinnlig försöksperson med åldern 40 år till 80 år vid tidpunkten för undertecknat samtycke
3. Uppfyller MDS-PSP studiegruppskriterierna för möjlig eller sannolikt progressiv supranukleär pares med Richardsons syndrom (postural instabilitet och fall med vertikal okulär motorisk dysfunktion)
4. Närvaro av PSP-symtom i mindre än 4 år
5. Poäng på <40 på PSPRS-28
6. Ambulerande patienter (med eller utan hjälpmedel - ingen handhållen hjälp) och kapabla att utföra studiebedömningar/utvärderingar
7. Försökspersonen har en identifierad, pålitlig studiepartner (t.ex. vårdgivare, familjemedlem, socialarbetare eller vän) som kan hjälpa till att säkerställa att försökspersonen kan resa till de besök som krävs.
8. Villig att ge nödvändiga blodprover

Exklusions kriterier:

1. Fick behandling med andra experimentella terapier inom de senaste 30 dagarna före den första dosen. Den sista dosen av det tidigare experimentella medlet måste ha inträffat mer än 5 halveringstider innan inskrivningen i den aktuella prövningen.
2. Har tidigare fått behandling med RT001
3. Vägra att sluta använda fiskoljor eller andra oljebaserade kosttillskott under studiens varaktighet (Screening/Baseline tills sista studieprocedur avslutad)
4. Mini mental state examination (MMSE) poäng mindre än 20 vid screening
5. Försökspersonen är bosatt på en kvalificerad vård- eller demensinrättning, eller intagning till en sådan anläggning planeras under studietiden
6. Bevis på någon annan kliniskt signifikant neurologisk störning än PSP, särskilt CBS
7. Bevis på en tydlig och robust nytta av levodopa vid tidpunkten för screening. Deltagarna får ta levodopa och andra Parkinsonsmediciner om dosen hade varit stabil i 60 dagar före screening
8. Försökspersonen har en historia av eller har för närvarande schizofreni, schizoaffektiv sjukdom eller bipolär sjukdom enligt DSM-V eller ICD-10 kriterier
9. Försökspersonen har haft en betydande sjukdom eller infektion som kräver medicinsk intervention under de senaste 30 dagarna
10. Försökspersonen har bevis på någon sjukdom eller tillstånd (baserat på antingen historia, fysiska eller laboratorievärden) som kan störa genomförandet av studien
11. Får för närvarande aktiv djup hjärnstimulering (DBS) som inte går att stänga av
12. Alla tillstånd med en förväntad livslängd på mindre än 2 år
13. Kvinna som ammar eller har ett positivt graviditetstest
14. Manlig deltagare eller kvinnlig deltagare i fertil ålder, som är sexuellt aktiv och som inte vill/kan använda en mycket effektiv preventivmetod under hela studien
15. Ovillig eller oförmögen att följa kraven i detta protokoll, inklusive förekomsten av något tillstånd (fysiskt, mentalt eller socialt) som sannolikt påverkar försökspersonens förmåga att återvända för besök enligt schemat
16. Historik, under de senaste 2 åren, av alkoholmissbruk eller fysiskt opioidberoende