RT001 in pazienti con paralisi sopranucleare progressiva (PSP) PARALISI SOPRANUCLEARE PROGRESSIVA

Criterio di inclusione:

1. Firmare il modulo di consenso informato prima dell'ingresso nello studio
2. Soggetto maschio o femmina con età compresa tra 40 e 80 anni al momento del consenso firmato
3. Soddisfa i criteri del gruppo di studio MDS-PSP per la possibile o probabile paralisi sopranucleare progressiva con sindrome di Richardson (instabilità posturale e cadute con disfunzione motoria oculare verticale)
4. Presenza di sintomi PSP per meno di 4 anni
5. Punteggio <40 sul PSPRS-28
6. Pazienti ambulatoriali (con o senza dispositivo di assistenza - nessun aiuto palmare) e in grado di eseguire valutazioni/valutazioni dello studio
7. Il soggetto ha un partner di studio identificato e affidabile (ad esempio, caregiver, familiare, assistente sociale o amico) che può aiutare a garantire che il soggetto sia in grado di recarsi alle visite richieste.
8. Disposto a fornire i campioni di sangue necessari

Criteri di esclusione:

1. - Ricevuto trattamento con altre terapie sperimentali negli ultimi 30 giorni prima della prima dose. L'ultima dose dell'agente sperimentale precedente deve essersi verificata più di 5 emivite prima dell'arruolamento nello studio in corso.
2. Precedentemente ricevuto un trattamento con RT001
3. Rifiuto di interrompere gli oli di pesce o altri integratori a base di olio per la durata dello studio (Screening/Baseline fino al completamento dell'ultima procedura di studio)
4. Punteggio del Mini Mental State Examination (MMSE) inferiore a 20 allo screening
5. Il soggetto risiede presso una struttura infermieristica qualificata o per la cura della demenza, oppure è pianificato il ricovero in tale struttura durante il periodo di studio
6. Evidenza di qualsiasi disturbo neurologico clinicamente significativo diverso dalla PSP in particolare CBS
7. Evidenza di un chiaro e robusto beneficio della levodopa al momento dello screening. I partecipanti possono assumere levodopa e altri farmaci per il Parkinson se la dose era rimasta stabile per 60 giorni prima dello screening
8. Il soggetto ha una storia o ha attualmente schizofrenia, disturbo schizoaffettivo o disturbo bipolare secondo i criteri DSM-V o ICD-10
9. Il soggetto ha avuto una malattia o un'infezione significativa che ha richiesto un intervento medico negli ultimi 30 giorni
10. Il soggetto ha prove di qualsiasi malattia o condizione (basata su anamnesi, valori fisici o di laboratorio) che potrebbero interferire con la conduzione dello studio
11. Attualmente sta ricevendo una stimolazione cerebrale profonda (DBS) attiva che non può essere disattivata
12. Qualsiasi condizione con un'aspettativa di vita inferiore a 2 anni
13. Donna che sta allattando o ha un test di gravidanza positivo
14. Partecipante maschio o femmina in età fertile, sessualmente attivo e non disposto/incapace di utilizzare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace durante lo studio
15. Riluttanza o impossibilità a rispettare i requisiti del presente protocollo, inclusa la presenza di qualsiasi condizione (fisica, mentale o sociale) che possa influire sulla capacità del soggetto di tornare per le visite come programmato
16. Storia, negli ultimi 2 anni, di abuso di alcol o dipendenza fisica da oppiacei