联合脑室内化疗试验研究：5-氮杂胞苷 (5-AZA) 和曲妥珠单抗输注到第四脑室或切除腔内治疗患有复发性或残留性后颅窝室管膜瘤的儿童和成人
2025年2月26日 更新者：David Ilan Sandberg、The University of Texas Health Science Center, Houston
本研究的目的是确定将 5-氮杂胞苷和曲妥珠单抗同时输注到复发性后颅窝室管膜瘤患者的大脑第四脑室或切除腔内的安全性和耐受性，并评估同时输注 5-氮杂胞苷和曲妥珠单抗的抗肿瘤活性根据影像学研究和腰椎脑脊液 (CSF) 细胞学，阿扎胞苷和曲妥珠单抗进入大脑第四脑室或切除腔。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 80年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 经组织学证实的室管膜瘤患者，在大脑和/或脊柱的任何部位出现复发或进展。 如果患者患有难治性疾病，则他们也符合资格，这将被定义为尽管先前接受过治疗但仍未完全清除的残留肿瘤。 要符合条件，患者的疾病必须起源于大脑后颅窝
- 患者必须有可测量或可评估的肿瘤，如通过大脑和整个脊柱的 MRI 评估
- 第四脑室或后颅窝肿瘤腔中的植入导管连接到脑室通路装置或同意放置一个。
- 任何先前的放射治疗或贝伐单抗输注与首次输注 5-氮杂胞苷或曲妥珠单抗输注之间至少间隔 4 周。 任何其他全身化疗的最后一次给药与首次向第四脑室输注 5-氮杂胞苷或曲妥珠单抗之间至少相隔 2 周
- 主要研究者认为预期寿命至少为 12 周
- 如果 16 岁以下，则 Lansky 评分为 50 或更高；如果 > 16 岁，则 Karnofsky 评分为 50 或更高
- 现有的神经功能障碍必须在入学前至少稳定 1 周
- 患者必须已经从所有先前抗癌化疗的急性毒性作用中恢复过来
- 由外周血中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 500/µL、血小板计数 ≥ 50,000/µL（不依赖输血）和血红蛋白 ≥ 9.0 gm/dL（可以接受红细胞 (RBC) 输血）定义的足够骨髓功能
- 患者或患者的法定代表、父母或监护人能够提供书面知情同意书。
- 心脏功能异常的患者（超声心动图上的缩短分数小于 28%）在入组前需要心脏病学许可
- 基本代谢组的肾功能和肝功能正常。 任何血尿素氮 (BUN)、肌酐、丙氨酸氨基转移酶 (AST) 或天冬氨酸氨基转移酶 (ALT) 水平异常的患者在入组前都需要肾病学和/或胃肠病学许可
排除标准：
- 参加了另一个治疗方案
- 患有可完全切除的疾病的患者
- 在向第四脑室输注 5-氮杂胞苷或曲妥珠单抗之前，在 2 周内接受过另一种研究或化疗药物，或在 4 周内接受过放射治疗
- 有任何心脏问题且未被心脏病学批准参与研究的患者
- 未经治疗的感染证据
- 孕妇或哺乳期妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：治疗
|
患者将接受每周一次的 10 mg 脑室内 5-氮杂胞苷输注，连续六周，然后在输液室观察至少 30 分钟，每周接受一次 21 mg 脑室内曲妥珠单抗输注，连续六周，然后观察至少 2 小时前 2 次输注每次输注后。
在此监测期间，将测量体温、血压、心率和血氧饱和度。
患者还将进行神经系统检查以观察神经系统变化。
所有患者将在最后一次 5-AZA 和曲妥珠单抗输注后 7 天内接受含和不含钆的大脑和整个脊柱 MRI，以确定治疗反应并评估由输注引起的大脑或脊柱的任何信号变化，他们将通过电话或亲自进行 30 天和 90 天的后续评估，以评估结果措施和安全性
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
出现新的神经功能障碍的患者人数
大体时间：治疗后7天
|
新的神经功能缺陷将被定义为新的颅神经病变、意识水平改变、运动无力、步态改变或小脑发现（共济失调、辨距障碍、轮替运动障碍），治疗医师将其归因于输液。
输注后分级为 3 级或更高级别的新神经功能缺陷将被定义为严重不良事件 (SAE)
|
治疗后7天
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
通过磁共振成像 (MRI) 评估的疾病进展变化
大体时间：基线（治疗开始前）、治疗结束（治疗后7天）
|
基线（治疗开始前）、治疗结束（治疗后7天）
|
|
腰椎 CSF 细胞学评估的疾病进展变化
大体时间：基线（治疗开始前）、治疗结束（治疗后7天）
|
基线（治疗开始前）、治疗结束（治疗后7天）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David I Sandberg, MD、The University of Texas Health Science Center, Houston
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年7月8日
初级完成 (实际的)
2023年9月29日
研究完成 (实际的)
2023年9月29日
研究注册日期
首次提交
2021年7月1日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月1日
首次发布 (实际的)
2021年7月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月26日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.