Kombinasjonsintraventrikulær kjemoterapipilotstudie: 5-azacytidin (5-AZA) og trastuzumab infusjoner i fjerde ventrikkel eller reseksjonshule hos barn og voksne med tilbakevendende eller gjenværende posterior Fossa Ependymoma

Inklusjonskriterier:

• Pasienter med histologisk verifisert ependymom, med tilbakefall eller progresjon hvor som helst i hjernen og/eller ryggraden. Pasienter er også kvalifisert hvis de har refraktær sykdom, som vil bli definert som gjenværende tumor som ikke er fullstendig fjernet til tross for tidligere behandlinger. For å være kvalifisert må pasientens sykdom ha sin opprinnelse i den bakre fossa av hjernen
• Pasienten må ha enten målbar eller evaluerbar svulst vurdert ved MR av hjernen og total ryggrad
• Et implantert kateter i fjerde ventrikkel eller bakre fossa-tumorhulrom festet til en ventrikulær tilgangsanordning eller avtale om å ha en plassert.
• Minimum 4 uker mellom alle tidligere strålebehandlinger eller bevacizumab-infusjoner og første infusjon av 5-azacytidin- eller trastuzumab-infusjoner. Minimum 2 uker mellom siste dose av annen systemisk kjemoterapi og første infusjon av 5-azacytidin eller Trastuzumab i fjerde ventrikkel
• Forventet levealder på minst 12 uker etter hovedetterforskerens oppfatning
• Lansky-score på 50 eller høyere hvis ≤16 år eller Karnofsky-score på 50 eller høyere hvis > 16 år
• Eksisterende nevrologiske mangler må ha vært stabile i minimum 1 uke før studieopptak
• Pasienter må ha kommet seg etter de akutte toksiske effektene av all tidligere kreftkjemoterapi
• Tilstrekkelig benmargsfunksjon definert av perifert absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥ 500/µL, antall blodplater ≥ 50 000/µL (transfusjonsuavhengig), og hemoglobin ≥ 9,0 gm/dL (kan motta røde blodlegemer (RBC) transfusjoner)
• Pasientens eller pasientens juridiske representant, foreldre(r) eller foresatte som kan gi skriftlig informert samtykke.
• Pasient med unormal hjertefunksjon (forkortende fraksjon mindre enn 28 % på ekkokardiogram) vil trenge kardiologisk klarering før innmelding
• Normal nyre- og leverfunksjon på grunnleggende metabolsk panel. Alle pasienter med unormale blodureanitrogen (BUN), kreatinin, alaninaminotransferase (AST) eller aspartataminotransferase (ALT) nivåer vil trenge nefrologisk og/eller gastroenterologisk clearance før innmelding

Ekskluderingskriterier:

• Registrert i annen behandlingsprotokoll
• Pasienter med sykdom som er fullstendig resekterbar
• Har mottatt et annet undersøkelses- eller kjemoterapimiddel innen 2 uker eller strålebehandling innen 4 uker før infusjon av 5-azacytidin eller trastuzumab i den fjerde ventrikkelen
• Pasienter med hjerteproblemer som ikke er godkjent av kardiologi for deltakelse i studien
• Bevis på ubehandlet infeksjon
• Gravide eller ammende kvinner