Pilotstudie för kombinationsintraventrikulär kemoterapi: 5-Azacytidin (5-AZA) och Trastuzumab-infusioner i fjärde ventrikeln eller resektionshålan hos barn och vuxna med återkommande eller kvarvarande posterior Fossa Ependymoma

Inklusionskriterier:

• Patienter med histologiskt verifierat ependymom, med recidiv eller progression var som helst i hjärnan och/eller ryggraden. Patienter är också berättigade om de har refraktär sjukdom, vilket kommer att definieras som kvarvarande tumör som inte har rensats helt trots tidigare behandlingar. För att vara berättigad måste patientens sjukdom ha sitt ursprung i hjärnans bakre fossa
• Patienten måste ha antingen mätbar eller utvärderbar tumör som bedöms med MRT av hjärnan och hela ryggraden
• En implanterad kateter i den fjärde ventrikeln eller den bakre fossatumörhålan fäst vid en ventrikulär åtkomstanordning eller avtal om att ha en placerad.
• Minst 4 veckor mellan eventuella tidigare strålbehandlingar eller bevacizumab-infusioner och första infusionen av 5-azacytidin- eller trastuzumab-infusioner. Minst 2 veckor mellan sista dosen av annan systemisk kemoterapi och första infusionen av 5-azacytidin eller Trastuzumab i fjärde ventrikeln
• Förväntad livslängd på minst 12 veckor enligt huvudutredarens uppfattning
• Lansky-poäng på 50 eller högre om ≤16 år eller Karnofsky-poäng på 50 eller högre om > 16 år
• Befintliga neurologiska underskott måste ha varit stabila i minst 1 vecka före studieinskrivning
• Patienterna måste ha återhämtat sig från de akuta toxiska effekterna av all tidigare kemoterapi mot cancer
• Adekvat benmärgsfunktion definierad av perifert absolut neutrofilantal (ANC) ≥ 500/µL, trombocytantal ≥ 50 000/µL (transfusionsoberoende) och hemoglobin ≥ 9,0 gm/dL (kan få transfusioner av röda blodkroppar (RBC))
• Patientens eller patientens juridiska ombud, föräldrar eller vårdnadshavare kan ge skriftligt informerat samtycke.
• Patient med onormal hjärtfunktion (förkortningsfraktion mindre än 28 % på ekokardiogram) kommer att behöva kardiologiskt godkännande innan inskrivning
• Normal njur- och leverfunktion på grundläggande metabolisk panel. Alla patienter med onormala nivåer av ureakväve i blodet (BUN), kreatinin, alaninaminotransferas (AST) eller aspartataminotransferas (ALT) kommer att behöva eliminera nefrologi och/eller gastroenterologi innan inskrivning

Exklusions kriterier:

• Inskriven i ett annat behandlingsprotokoll
• Patienter med sjukdom som är helt resekterbar
• Har fått ett annat prövnings- eller kemoterapimedel inom 2 veckor eller strålbehandling inom 4 veckor före infusion av 5-azacytidin eller trastuzumab i den fjärde ventrikeln
• Patienter med hjärtproblem som inte godkänts av kardiologi för deltagande i studien
• Bevis på obehandlad infektion
• Gravida eller ammande kvinnor