Badanie pilotażowe skojarzonej chemioterapii dokomorowej: wlewy 5-azacytydyny (5-AZA) i trastuzumabu do czwartej komory lub jamy po resekcji u dzieci i dorosłych z nawracającym lub resztkowym wyściółczakiem dołu tylnego

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci z potwierdzonym histologicznie wyściółczakiem, z nawrotem lub progresją w dowolnym miejscu mózgu i/lub kręgosłupa. Pacjenci kwalifikują się również, jeśli mają chorobę oporną na leczenie, która zostanie zdefiniowana jako resztkowy guz, który nie został całkowicie usunięty pomimo wcześniejszego leczenia. Aby kwalifikować się, choroba pacjenta musi pochodzić z tylnego dołu mózgu
• Pacjent musi mieć mierzalny lub dający się ocenić guz, jak oceniono za pomocą MRI mózgu i całego kręgosłupa
• Cewnik wszczepiony do komory czwartej lub jamy guza w dole tylnym podłączony do urządzenia do dostępu do komory lub zgoda na jego umieszczenie.
• Co najmniej 4 tygodnie między jakąkolwiek wcześniejszą radioterapią lub infuzjami bewacyzumabu a pierwszą infuzją infuzji 5-azacytydyny lub trastuzumabu. Co najmniej 2 tygodnie między ostatnią dawką jakiejkolwiek innej ogólnoustrojowej chemioterapii a pierwszym wlewem 5-azacytydyny lub trastuzumabu do czwartej komory
• Przewidywana długość życia co najmniej 12 tygodni w opinii kierownika projektu
• Wynik Lansky'ego 50 lub więcej, jeśli ≤16 lat lub wynik Karnofsky'ego 50 lub więcej, jeśli > 16 lat
• Istniejące deficyty neurologiczne muszą być stabilne przez co najmniej 1 tydzień przed włączeniem do badania
• Pacjenci musieli wyleczyć się z ostrych toksycznych skutków wszystkich wcześniejszych chemioterapii przeciwnowotworowych
• Odpowiednia czynność szpiku kostnego określona przez bezwzględną liczbę neutrofilów obwodowych (ANC) ≥ 500/µl, liczbę płytek krwi ≥ 50 000/µl (niezależne od transfuzji) i hemoglobinę ≥ 9,0 gm/dl (może otrzymać transfuzje czerwonych krwinek (RBC))
• Pacjent lub przedstawiciel prawny pacjenta, rodzic (rodzice) lub opiekun będący w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę.
• Pacjent z nieprawidłową czynnością serca (frakcja skrócenia mniejsza niż 28% w badaniu echokardiograficznym) będzie wymagał zgody kardiologa przed włączeniem
• Prawidłowa czynność nerek i wątroby na podstawowym panelu metabolicznym. Każdy pacjent z nieprawidłowym stężeniem azotu mocznikowego we krwi (BUN), kreatyniny, aminotransferazy alaninowej (AST) lub aminotransferazy asparaginianowej (ALT) będzie wymagał badania nefrologicznego i/lub gastroenterologicznego przed włączeniem do badania.

Kryteria wyłączenia:

• Zarejestrowany w innym protokole leczenia
• Pacjenci z chorobą całkowicie resekcyjną
• Otrzymał inny lek badany lub chemioterapię w ciągu 2 tygodni lub radioterapię w ciągu 4 tygodni przed wlewem 5-azacytydyny lub trastuzumabu do czwartej komory
• Pacjenci z jakimikolwiek problemami kardiologicznymi, którzy nie zostali dopuszczeni przez kardiologów do udziału w badaniu
• Dowód nieleczonej infekcji
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią