Kombinations intraventrikulær kemoterapi pilotundersøgelse: 5-Azacytidin (5-AZA) og Trastuzumab infusioner i den fjerde ventrikel eller resektionskavitet hos børn og voksne med recidiverende eller resterende posterior Fossa Ependymoma

Inklusionskriterier:

• Patienter med histologisk verificeret ependymom, med recidiv eller progression hvor som helst i hjernen og/eller rygsøjlen. Patienter er også berettigede, hvis de har refraktær sygdom, hvilket vil blive defineret som resterende tumor, der ikke er blevet fuldstændigt ryddet trods tidligere behandlinger. For at være berettiget skal patientens sygdom være opstået i den bageste fossa af hjernen
• Patienten skal have enten målbar eller evaluerbar tumor som vurderet ved MR af hjernen og total rygsøjle
• Et implanteret kateter i fjerde ventrikel eller posterior fossa-tumorhulrum fastgjort til en ventrikulær adgangsanordning eller aftale om at få en anbragt.
• Mindst 4 uger mellem alle tidligere strålebehandlinger eller bevacizumab-infusioner og første infusion af 5-azacytidin- eller trastuzumab-infusioner. Mindst 2 uger mellem sidste dosis af enhver anden systemisk kemoterapi og første infusion af 5-azacytidin eller Trastuzumab i fjerde ventrikel
• Forventet levetid på mindst 12 uger efter hovedefterforskerens vurdering
• Lansky-score på 50 eller derover, hvis ≤16 år eller Karnofsky-score på 50 eller højere, hvis > 16 år
• Eksisterende neurologiske mangler skal have været stabile i minimum 1 uge før studieoptagelse
• Patienterne skal være kommet sig over de akutte toksiske virkninger af al tidligere kemoterapi mod kræft
• Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion defineret ved perifert absolut neutrofiltal (ANC) ≥ 500/µL, blodpladetal ≥ 50.000/µL (transfusionsuafhængig) og hæmoglobin ≥ 9,0 gm/dL (kan modtage røde blodlegemer (RBC) transfusioner)
• Patient eller patientens juridiske repræsentant, forældre(r) eller værge, der kan give skriftligt informeret samtykke.
• Patient med unormal hjertefunktion (forkortende fraktion mindre end 28 % på ekkokardiogram) skal have kardiologisk clearance før indskrivning
• Normal nyre- og leverfunktion på grundlæggende metabolisk panel. Alle patienter med unormale blodurinstofnitrogen (BUN), kreatinin, alanin aminotransferase (AST) eller aspartat aminotransferase (ALT) niveauer skal have nefrologisk og/eller gastroenterologisk clearance før indskrivning

Ekskluderingskriterier:

• Indskrevet i en anden behandlingsprotokol
• Patienter med sygdom, der er fuldstændig resekterbar
• Har modtaget et andet forsøgs- eller kemoterapimiddel inden for 2 uger eller strålebehandling inden for 4 uger før 5-azacytidin eller trastuzumab-infusion i den fjerde ventrikel
• Patienter med hjerteproblemer, som ikke er godkendt af kardiologi til deltagelse i undersøgelsen
• Tegn på ubehandlet infektion
• Gravide eller ammende kvinder